Monoterapia IVIG Gamunex-C dla reduktazy HMG-CoA Auto-przeciwciało dodatnie Leczenie miopatii martwiczej (badanie MIGHT)

Kryteria przyjęcia:

Uczestnik musi spełniać wszystkie poniższe kryteria włączenia podczas badania przesiewowego, aby kwalifikować się do udziału w tym badaniu:

• Anty-HMGCR dodatni. Pacjenci zostaną przebadani za pomocą dostępnego w handlu testu ELISA.
• Wiek ≥ 18 lat
• Widoczne osłabienie mięśni proksymalnych: wynik <135 w proksymalnym ręcznym teście siły mięśni 8-Muscle Group Assessment (MMT-8) (zakres 0-160).
• Kinaza kreatyniny (CK) w surowicy ponad 5 razy powyżej górnej granicy normy
• Biopsja mięśnia nie będzie wymagana do zakwalifikowania, aby zminimalizować czas rejestracji i rozpoczęcia leczenia. Biopsja mięśnia zostanie wykonana, gdy tylko będzie to możliwe, w ramach standardowej opieki.
• Osoby badane muszą być chętne i zdolne do wyrażenia pisemnej świadomej zgody.

Kryteria wyłączenia:

Uczestnik spełniający którekolwiek z poniższych kryteriów wykluczenia podczas badania przesiewowego NIE kwalifikuje się do udziału w tym badaniu:

• Czas trwania choroby dłuższy niż 36 miesięcy.
• Uczestnicy przyjmujący doustnie lub dożylnie glikokortykosteroidy, których dawka została zmieniona w ciągu 4 tygodni od badania przesiewowego.
• Ekspozycja na leczenie immunoglobulinami (IV, IM lub SubQ) w ciągu ostatnich 3 miesięcy
• Ekspozycja na wymianę osocza (PEX) w ciągu ostatnich 3 miesięcy
• Ekspozycja na inne leki immunosupresyjne (np. metotreksat, leflunomid, azatiopryna, mykofenolan mofetylu) w ciągu ostatnich 6 miesięcy
• Ekspozycja na rytuksymab lub jakiekolwiek przeciwciało monoklonalne w ciągu ostatnich 12 miesięcy
• Obecnie przyjmuje statyny
• Historia wysypki skórno-mięśniowej (potwierdzona biopsją lub historia wysypki światłoczułej).
• Obecność zaburzeń oddychania lub połykania z powodu miopatii HMGCR
• Niewystarczający dostęp żylny
• Historia reakcji anafilaktycznych lub ciężkich reakcji na jakikolwiek produkt krwiopochodny
• Historia nietolerancji na jakikolwiek składnik IP
• Historia powikłań zakrzepowych w terapii poliklonalnej IVIG
• Historia zatorowości płucnej lub choroby zakrzepowo-zatorowej żył głębokich
• Historia nadmiernej lepkości lub stanu nadkrzepliwości
• Historia zawału mięśnia sercowego lub udaru mózgu w ciągu ostatnich 12 miesięcy
• Obecnie otrzymujący leczenie przeciwzakrzepowe (antagoniści witaminy K, doustne antykoagulanty niebędące witaminą K [np. dabigatran, rywaroksaban, apiksaban], pozajelitowe leki przeciwzakrzepowe [np. fondaparynuks]. Należy pamiętać, że dozwolone są doustne leki przeciwpłytkowe (np. aspiryna, klopidogrel, tykodypina).

• Kobiety w wieku rozrodczym, które są w ciąży, mają pozytywny wynik testu ciążowego z surowicy (oznaczenie na bazie ludzkiej gonadotropiny kosmówkowej [HCG]), karmią piersią lub nie chcą stosować wysoce skutecznej metody antykoncepcji (doustne, wstrzykiwane lub wszczepiane metody antykoncepcji hormonalnej). antykoncepcja, umieszczenie wkładki wewnątrzmacicznej lub systemu wewnątrzmacicznego, prezerwatywa lub kapturek ochronny ze środkiem plemnikobójczym w pianie/żelu/filmie/kremie/czopku, sterylizacja u mężczyzn lub rzeczywista abstynencja*) przez cały okres badania.

  * Prawdziwa abstynencja: Kiedy jest to zgodne z preferowanym i zwykłym stylem życia podmiotu. (Okresowa abstynencja [np. kalendarzowa, owulacyjna, objawowo-termiczna, metody poowulacyjne], deklaracja abstynencji na czas badania i odstawienie nie są akceptowalnymi metodami antykoncepcji.)

• Zaburzenia czynności nerek (tj. szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) poniżej 60 ml/min)
• Historia przewlekłej choroby wątroby
• Poziomy aminotransferazy asparaginianowej (AST) lub aminotransferazy alaninowej (ALT) przekraczające ponad 2,5-krotność GGN dla oczekiwanego zakresu normy dla laboratorium badawczego, a nie z powodu miopatii HMGCR.
• Poziom hemoglobiny <9 g/dl
• Znany niedobór immunoglobuliny A (IgA) i przeciwciała anty-IgA w surowicy
• Historia przewlekłego alkoholizmu lub nadużywania narkotyków (uzależnień) w ciągu ostatnich 12 miesięcy
• Aktywna choroba psychiczna, która przeszkadza w przestrzeganiu zaleceń lub komunikowaniu się z personelem medycznym
• Obecnie otrzymują lub otrzymywali w ciągu 1 miesiąca przed jakimkolwiek badanym produktem leczniczym lub wyrobem. W przypadku badania badanego produktu leczniczego, przed badaniem przesiewowym musi upłynąć co najmniej pięć okresów półtrwania (jeśli są znane).
• Każdy stan chorobowy, który sprawia, że ​​udział w badaniu klinicznym jest niewskazany lub który może zakłócić ocenę badanego leczenia i/lub zadowalające przeprowadzenie badania klinicznego zgodnie z oceną badacza. Dowolny czynnik, który w opinii badacza zagroziłby zdolności uczestnika do ukończenia badania
• Waga > 120kg. Osoby o wadze >100 kg i ≤120 kg będą kwalifikować się według uznania badaczy.
• Historia dusznicy bolesnej lub przemijającego ataku niedokrwiennego (TIA) w ciągu ostatnich 12 miesięcy
• Punktacja kryteriów Wellsa dla DVT wynosząca 2 lub więcej w czasie badania przesiewowego.
• Wells Criteria Wynik dla PE 4 lub więcej w czasie badania przesiewowego.
• Obecność centralnego, stałego cewnika (takiego jak linia PICC) w momencie wyrażenia świadomej zgody.
• Obecnie przyjmuje lek nefrotoksyczny (np. gentamycynę lub wankomycynę) w momencie wyrażenia świadomej zgody.
• Ciężka niewydolność serca w momencie wyrażenia świadomej zgody.