このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

修正されたPHITT戦略を使用した、新たに診断された肝芽腫の小児の治療に関する多施設研究

2026年4月28日 更新者：Shanghai Children's Medical Center

新たに診断された肝芽腫の小児の治療のための第 3 相多施設研究では、限局性疾患の小児に対する聴覚保護としてのチオ硫酸ナトリウムの無作為化評価と、転移性疾患の患者に対する応答適応療法を組み込んだ修正 PHITT 戦略を使用

新たに肝芽腫と診断された小児の治療に関する第 III 相多施設研究では、限局性疾患の小児に対する聴覚保護としてのチオ硫酸ナトリウムの無作為化評価を組み込んだ修正小児肝国際腫瘍試験 (PHITT) 戦略と、肝芽腫患者に対する反応適応療法が組み込まれています。転移性疾患

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

主な目的:

  1. 限局性疾患: グループ B および C: チオ硫酸ナトリウム (STS) の有効性を評価および検証して、有害な特徴のない非転移性患者 (正の VPEFR 注釈因子のない限局性 PRETEXT I-III 腫瘍) におけるシスプラチン単剤療法によって引き起こされる聴覚障害を軽減します。 ) (グループ B - シスプラチン単剤療法で治療) または有害な特徴 (VPEFR 注釈因子が陽性の限局性 PRETEXT I-III 腫瘍) (グループ C - レジメン C5VD で治療)
  2. 転移性疾患: グループ D: 国際小児腫瘍学会 (SIOPEL 4) の寛解導入療法とそれに続く応答適合強化療法で治療された転移性疾患患者の 3 年無イベント生存率 (EFS) を決定すること。
  3. 診断時に腫瘍が完全に切除され（グループA）、補助化学療法を受けていないHB患者（グループA1、高分化型胎児（WDF）組織学的に完全に切除されたHB）または標準用量のシスプラチンを2サイクル投与されたHB患者の3年EFSを決定する単剤療法 (グループ A2、完全に切除された非高分化胎児組織学 HB)

二次的な目的:

  1. 限局性肝芽腫の小児における化学療法の反応と生存に対するSTSの影響を判断する
  2. 非転移患者で有害な特徴のない低用量シスプラチン単剤療法 (80 mg/m2/サイクル) を 2 サイクル間隔で圧縮した後、完全切除の実現可能性を評価する
  3. 有害な特徴を有する非転移性患者におけるＣ５ＶＤの２サイクル後の完全切除の実現可能性を評価すること。 PRETEXT および治療後の疾患範囲 (POSTTEXT) ベースの外科的ガイドラインへの順守を判断する
  4. 「小細胞未分化」、腫瘍成分、化学療法後の標本における腫瘍壊死の割合、および切除されたHB標本における陽性の顕微鏡的マージンの関連性について、HBにおける予後関連性を決定すること。
  5. 機関、地域の専門家パネル（前向き）および国際専門家パネル（レトロスペクティブ）間の一致を判断するために、PRETEXTおよびPOSTTEXTステージの評価をレビューし、結果変数と相関させます。
  6. トランスレーショナルバイオロジー研究のために、患者のHB腫瘍、末梢血および尿検体を前向きに収集する。

研究の種類

介入

入学 (推定)

330

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • 中国
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai、Shanghai Municipality、中国、200127
        • 募集
        • Shanghai Children's Medical Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • YiJin Gao, Ph.D.

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

14年歳未満 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • パフォーマンス レベル 患者は、ECOG スコア 0、1、または 2 に対応するパフォーマンス ステータスを持っている必要があります。16 歳以上の患者には Karnofsky を使用し、16 歳以下の患者には Lansky を使用します。
  • 診断 患者は、組織学的に証明された原発性小児HBと新たに診断されなければならない
  • HB の緊急治療 患者が他のすべての適格基準を満たし、ベースラインで必要な観察を受けているが、生検を安全に受けるには重篤な状態にある緊急事態では、患者は生検なしで登録される場合があります。
  • 以前の治療 患者は、登録前に肝臓の悪性腫瘍の外科的切除を受けた可能性があります。 現在の肝臓病変に対する他のすべての抗がん療法は禁止されています。
  • 臓器機能要件

I) 次のように定義される適切な腎機能:

クレアチニンクリアランスまたは放射性同位体 糸球体濾過率 (GFR) ≥ 70 mL/分/1.73 m2

II) 次のように定義される適切な肝機能:

総ビリルビン≦年齢の正常上限（ULN）の5倍未満、およびアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）またはアラニントランスアミナーゼ（ALT）が年齢の正常上限（ULN）の10倍未満。

III) 次のように定義される適切な肺機能:

決定のための臨床的適応がある場合は、正常な肺機能検査（DLCOを含む）（例： 安静時の呼吸困難、酸素補給の既知の要件)

除外基準:

  • -以前の化学療法または腫瘍に対する治療は、肝悪性腫瘍の外科的切除を期待しています（すなわち、 放射線療法、生物学的製剤、局所療法（塞栓術、高周波アブレーション、レーザー））。 したがって、以前に悪性腫瘍を有する素因症候群の患者は適格ではありません。
  • -現在、別の治験薬を投与されている患者。
  • 現在、他の抗がん剤を投与されている患者。
  • コントロールされていない感染症の患者。
  • -以前に固形臓器移植を受けた患者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：グループA
  • A1群：診断時に腫瘍が完全に切除され、補助化学療法を受けていない（高分化型胎児[WDF]組織学HB）；
  • A2群：腫瘍を完全に切除した後、標準用量のシスプラチン単剤療法を2サイクル実施（未分化胎児組織型HB）
手順：一次手術の切除
原発腫瘍の事前切除
薬：モノ CDDP グループ A2
シスプラチン 100 mg/m2/用量 1 日目。 すべての非 WDF 患者 (A2) は、2 サイクルのモノシスプラチン (100 mg/m2/用量) 化学療法を受けます。 各サイクルは 3 週間 (21 日) 続きます。
実験的：グループB
  • 患者は 2 つのアームのいずれかに無作為に割り付けられます: アーム CDDP またはアーム CDDP と STS。 各アームで、患者は、2サイクルのプロトコル療法（STSを伴うまたは伴わない標準用量のシスプラチン単剤療法の6サイクル）の完了後に切除可能性によって層別化されます。 2アームの全患者は、合計6サイクルの化学療法を受けます。
  • 原発腫瘍の切除は、2 サイクル目の化学療法が完了した後に行われます。
  • 2 サイクル後に腫瘍が決定的な外科手術の基準を満たさない患者、2 回目の切除可能性の評価は、4 サイクルの化学療法の後に予定されます。
薬：チオ硫酸ナトリウム注射液
体重 ≥ 10 kg: 20 g/m2/回 STS または 体重 5-10 kg: 15 g/m2/回 STS または 体重 < 5 kg: 10 g/m2/回 STS は、6 時間から 2 時間にわたって IV で投与されます各シスプラチン注入の完了後。
他の名前：
  • STS
手順：生検
腫瘍は診断時に切除不能と見なされます。
手順：切除または移植
1回目または2回目の評価時点で優れた反応が得られた場合、原発腫瘍の切除または移植の理想的なタイミング。 しかし、手術のタイミングは義務付けられていません。 手術のタイミングに関係なく、患者は計画されたすべての化学療法のプロトコル サイクル (移植後を含む) を完了する必要があります。 原発腫瘍の外科的切除が治療の終了まで延期された場合、それ以上の術後化学療法を行うべきではありません。
薬：モノ CDDP- グループ B
シスプラチン 80 mg/m2/回 1 日目。 グループB（2アーム）のすべての患者は、6サイクルのモノシスプラチン化学療法を受けます。 各サイクルは 2 週間 (14 日) 続きます。
実験的：グループC
  • グループ C の患者には、VPEFR 注釈因子が陽性の PRETEXT I ～ III 腫瘍およびすべての PRETEXT IV 腫瘍を含む局所進行腫瘍があります。
  • 患者は 2 つのアームのいずれかに無作為に割り付けられます: アーム C5VD またはアーム C5VD と STS。 各アームで、患者は 2 サイクルのプロトコル療法の完了後に切除可能性によって層別化されます。 2アームの全患者は、合計6サイクルの化学療法を受けます。
  • 原発腫瘍の切除は、2 サイクル目の化学療法が完了した後に行われます。
  • 2 サイクル後に腫瘍が決定的な外科手術の基準を満たさない患者、2 回目の切除可能性の評価は、4 サイクルの化学療法の後に予定されます。
薬：チオ硫酸ナトリウム注射液
体重 ≥ 10 kg: 20 g/m2/回 STS または 体重 5-10 kg: 15 g/m2/回 STS または 体重 < 5 kg: 10 g/m2/回 STS は、6 時間から 2 時間にわたって IV で投与されます各シスプラチン注入の完了後。
他の名前：
  • STS
手順：生検
腫瘍は診断時に切除不能と見なされます。
手順：切除または移植
1回目または2回目の評価時点で優れた反応が得られた場合、原発腫瘍の切除または移植の理想的なタイミング。 しかし、手術のタイミングは義務付けられていません。 手術のタイミングに関係なく、患者は計画されたすべての化学療法のプロトコル サイクル (移植後を含む) を完了する必要があります。 原発腫瘍の外科的切除が治療の終了まで延期された場合、それ以上の術後化学療法を行うべきではありません。
薬：シスプラチン、5-フルオロウラシル、ビンクリスチン、ドキソルビシン-グループ C
グループC（2アーム）のすべての患者は、合計6サイクルの化学療法を受けます。 シスプラチン 100 mg/m2/回 1 日目; 5-フルオロウラシル 600 mg/m2/回 1 日目;ビンクリスチン 1.5 mg/m2/用量 1、8、15 日目。ドキソルビシン 30 mg/m2/回 1 日目および 2 日目; (デクスラゾキサン: 300 mg/m2/用量 1 日目と 2 日目、利用可能な場合)
他の名前：
  • C5VD グループ C
実験的：グループD
  • これらの患者は、転移性疾患、8 歳以上の HB 患者の疑い、または診断時の AFP が 100 以下です。
  • 患者は、シスプラチン強化SIOPEL-4導入レジメンに従って最初の化学療法を受けます。 原発腫瘍の切除（移植を含む）は寛解導入ブロック 3 の後に完了する必要がありますが、原発腫瘍の切除は寛解導入療法の完了後いつでも計画できます。
  • 導入化学療法の 3 ブロック後、患者は 2 つのリスク グループに層別化されます。 これらの患者は、カルボプラチン/ドキソルビシンによる化学療法の強化を受けます。 グループ D2 では、患者は導入ブロック 3 の終了時にまだ肺 CR を達成していません。 これらの患者は、カルボプラチン/ドキソルビシンとビンクリスチン/イリノテカンの強化強化療法を受けます。
  • グループ D2 では、肺結節の切除を考慮する必要があります。
手順：生検
腫瘍は診断時に切除不能と見なされます。
手順：切除または移植
1回目または2回目の評価時点で優れた反応が得られた場合、原発腫瘍の切除または移植の理想的なタイミング。 しかし、手術のタイミングは義務付けられていません。 手術のタイミングに関係なく、患者は計画されたすべての化学療法のプロトコル サイクル (移植後を含む) を完了する必要があります。 原発腫瘍の外科的切除が治療の終了まで延期された場合、それ以上の術後化学療法を行うべきではありません。
手順：肺結節の切除
グループ D2 の肺結節の切除は、地固め療法に引き続き反応する場合、どのサイクルの患者でも考慮する必要があります。
薬：ブロック1～3（シスプラチン、ドキソルビシン） グループD
ブロック 1 および 2: シスプラチン 70 mg/m2/用量 Day1、8、および 15。ドキソルビシン 30 mg/m2/回、8 日目および 9 日目。 (デクスラゾキサン: 300 mg/m2/用量 1 日目と 2 日目、利用可能な場合);ブロック 3: シスプラチン 70 mg/m2/用量 1 日目および 8 日目。ドキソルビシン 30 mg/m2/回 8 日目および 9 日目; (デクスラゾキサン BSA ≥ 0.6 m2/用量: 300 mg/m2/用量 8 日目および 9 日目、利用可能な場合) グループ D のすべての患者は、導入で 3 ブロックを受け、その後地固め療法が続きます。 ブロック 1 と 2 は過去 28 日間です。 ブロック 3 は 21 サイクルです。
薬：地固め療法 (カルボプラチン、ドキソルビシン) - グループ D1
導入療法のブロック1〜3に続いて、グループD1の患者は3サイクルのカルボプラチン+ドキソルビシン強化療法を受けます。 各サイクルは 3 週間 (21 日) 続きます。 カルボプラチン 500 mg/m2/回 1 日目;ドキソルビシン 20 mg/m2/回 1 日目および 2 日目; (デクスラゾキサン: 200 mg/m2/用量 1 日目および 2 日目、利用可能な場合)。
他の名前：
  • グループ D1 CD
薬：地固め療法 (カルボプラチン + ドキソルビシン/ビンクリスチン + イリノテカン) - グループ D2

導入療法のブロック 1-3 に続いて、グループ D2 の患者は、サイクル 1、3、および 5 でカルボプラチン + ドキソルビシンによる地固め化学療法を 6 サイクル受け、サイクル 2、4、および 6 でビンクリスチン + イリノテカンと交互に使用します。 治療の 1 サイクルは 3 週間 (21 日間) 続きます。 サイクル 1、3、および 5: カルボプラチン 500 mg/m2/用量 1 日目;ドキソルビシン 20 mg/m2/回 1 日目および 2 日目; (デクスラゾキサン: 200 mg/m2/用量 1 日目および 2 日目、利用可能な場合)。

サイクル 2、4、および 6: ビンクリスチン 1.5 mg/m2/用量、1 日目および 8 日目。イリノテカン 50 mg/m2/回、1 日目から 5 日目。

他の名前：
  • グループ D2 CD/VI

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
オージオグラム
時間枠：診断から研究完了まで、平均1年
聴器毒性についてボストン グレーディング スケールによって評価されたオージオグラムのグレード (0 から 4 まで、スコアが高いほど転帰が悪いことを意味します)。有害な特徴のない転移患者（陽性のVPEFR注釈因子のない限局性PRETEXT I-III腫瘍）（グループB - シスプラチン単剤療法で治療）または有害な特徴（陽性のVPEFR注釈因子を伴う限局性のPRETEXT I-III腫瘍）（グループC -レジメン C5VD で治療）。
診断から研究完了まで、平均1年
3年間のイベントフリー生存率（EFS）
時間枠：最長3年
無作為化の時点から、進行、再発、二次悪性腫瘍または死亡の最初のイベントまでを計算します。
最長3年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療関連の有害事象
時間枠：最長3年
CTCAE v5.0によって評価された治療関連の有害事象のある参加者の数
最長3年
化学療法に対する反応
時間枠：最長3年

完全な応答 (CR):

病気の証拠はなく、血清AFP値は正常です（年齢について）。

部分奏効 (PR):

血清 AFP 値の減少に関連する腫瘍体積の縮小、元の測定値より 1 log を超える。

病態安定 (SD):

腫瘍体積の変化および変化なし、または血清AFP濃度の1 log低下未満。

進行性疾患 (PD):

腫瘍再増殖の臨床的（物理的および/または放射線学的）証拠がなくても、1つ以上の次元の明確な増加および/または血清AFP濃度の明確な増加（3回連続して1〜2週間の測定）。
最長3年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Shanghai Children's Medical Center

協力者

Shanghai Children's Hospital

捜査官

  • 主任研究者：Yi-Jin Gao, MD、Shanghai Children's Medical Center

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年3月1日

一次修了 (推定)

2027年3月31日

研究の完了 (推定)

2027年9月30日

試験登録日

最初に提出

2020年6月8日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年7月15日

最初の投稿 (実際)

2020年7月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年5月4日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年4月28日

最終確認日

2026年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • NCMC-SH-HEP-2020

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

研究プロトコル、SAP および ICF は、研究開始前に共有されました。 患者データと研究のプロセスに関する情報は、患者の登録後、毎年 3 人の参加者内で共有されます。

IPD 共有時間枠

データは、患者の登録後 12 か月ごとに第 3 病院内で共有されます。

IPD 共有アクセス基準

予定された会議と書類の転送。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

一次手術の切除の臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Australia

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

購読する