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重度の血友病 A を有する中国の小児、青年/成人における KOVALTRY の安全性と有効性に関する詳細情報を得るための承認後コミットメント研究

2025年4月17日 更新者：Bayer

重度の血友病 A を有する中国の小児、青年/成人におけるコバルトリーの有効性、安全性、および薬物動態を評価するための承認後コミットメント試験

この研究の目的は、重度の血友病 A を有する中国の小児、青年/成人の出血の予防と治療のためのコバルトリの安全性と有効性に関するより多くの情報を収集することです。さらに、コバルトリの薬物動態パラメータは、患者のサブセットで評価されます。 .

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

45

段階

  • フェーズ 4

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • 中国
      • Beijing、中国、100730
        • Peking Union Medical College Hospital CAMS
      • Shanghai、中国、TBC
        • Childrens Hospital of Shanghai
    • Beijing
      • Beijing、Beijing、中国、100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
    • Hangzhou Province
      • Hangzhou、Hangzhou Province、中国、310056
        • The Children's Hospital Zhejiang University School of Med
    • Hebei
      • Shijiazhuang、Hebei、中国、50000
        • Shijiazhuang General Hospital
    • Jiangsu
      • Nanjing、Jiangsu、中国、210008
        • NJ Drum Tower Hospital, the Affil Hos of NJ Univ Med School
      • Suzhou、Jiangsu、中国、215000
        • 1st Affiliated hospital of Soochow University
    • Jiangxi
      • Nanchang、Jiangxi、中国、330006
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
    • Shanxi
      • Taiyuan、Shanxi、中国、30013
        • Children's Hospital of Shanxi
    • Sichuan
      • Chengdu、Sichuan、中国、610091
        • Chengdu Women & Children's Central Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1秒～65年 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

パート A (PTP):

  • -重度の血友病Aの中国人参加者（第VIII因子（FVIII）として定義：スクリーニング時に記録された一段階凝固アッセイでC <1％）
  • -現在、オンデマンドまたは任意のタイプの予防治療レジメンを受けており、任意の FVIII 製品を使用している
  • 12 歳未満の参加者の場合、曝露日数 (ED) が 50 日以上。 12歳から65歳以上の参加者、EDが150以上でFVIII製品のいずれか
  • 阻害剤の現在の証拠はありません
  • FVIII インヒビターの形成歴なし
  • 署名済みのインフォームド コンセント

パート B (PUP/MTP):

  • -参加者は、親または法定代理人が参加者に代わってインフォームドコンセントに署名した時点で6歳未満でなければなりません
  • -重度の血友病Aの中国人参加者（第VIII因子（FVIII）として定義：スクリーニング時に記録された一段階凝固アッセイでC <1％）
  • PUP は、以前に FVIII 製品にさらされていてはなりません。 MTP は、精製された FVIII 濃縮物による ED が 1 つ以下、または FFP またはクリオプレシピテートによるエクスポージャーが 3 つ以下でなければなりません。
  • MTP は、2 つの連続したサンプルで Nijmegen 法による Bethesda アッセイ (<0.6 BU/mL) で測定した阻害剤抗体の現在の証拠がなく、臨床徴候または FVIII 投与に対する反応低下の症状がない必要があります。 2 つの陰性サンプルの検査は、少なくとも 1 週間、2 週間を超えない間隔で中央検査室で実施する必要があります。 参加者は、インヒビター試験用のサンプル採取前の 72 時間以内に FVIII 製品を受け取ることはできません。
  • PUP および MTP は、皮下因子補充療法 (エミシズマブ) を受けた場合、6 か月のウォッシュアウト期間を観察する必要があります。
  • PUP は、初回出血の治療のためにコバルトリーによる最初の FVIII 投与を受け、ケアの一環として予防を開始することに同意する場合に含まれる場合があります。 MTP は、ケアの一環として予防を開始することに同意する場合に含めることができます。

除外基準:

パート A (PTP):

  • 血友病Aとは異なるその他の出血性疾患（例： フォン・ヴィレブランド病、血友病 B)
  • 血小板数 < 100,000/mm^3
  • -腎機能障害（血清クレアチニン> 2.0 mg / dL）または活動性肝疾患（アラニンアミノトランスフェラーゼ/アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ[ALT / AST]> 5x ULN）
  • -絶対CD4リンパ球細胞数が250細胞/μL未満のヒト免疫不全ウイルス（HIV）陽性
  • -活性物質、マウスまたはハムスタータンパク質に対する既知の過敏症
  • -化学療法、抗レトロウイルス化学療法以外の免疫調節薬、または過去3か月以内の経口または静脈内（IV）コルチコステロイドの慢性使用（> 14日）を受けている。
  • FVIII 注入に耐えるために前投薬が必要な場合 (例: 抗ヒスタミン剤）
  • -現在、別の治験薬研究に参加している、またはインフォームドコンセントに署名してから30日以内に治験薬を含む臨床研究に以前に参加したことがある、またはBAY81-8973（Kovaltry）による介入臨床研究が完了したことに参加している
  • 呼吸補助および/または全身麻酔を伴う手術として定義される、計画された大手術

パート B (PUP/MTP):

  • 血友病Aとは異なるその他の出血性疾患（例： フォン・ヴィレブランド病、血友病 B)
  • 血小板数 < 100,000/mm^3
  • -腎機能障害（血清クレアチニン> 2×正常上限[ULN]）または活動性肝疾患（アラニンアミノトランスフェラーゼ[ALT]またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ[AST]> 5×ULN）のスクリーニングに基づく 検査室評価
  • FVIIIインヒビター形成の歴史を持つMTP
  • -活性物質、マウスまたはハムスタータンパク質に対する既知の過敏症
  • 高リスクの出血状況（手術、頭蓋内出血など）、または集中治療または長期治療が必要な場合の、KOVALTRYによる最初の治療
  • -化学療法、抗レトロウイルス化学療法以外の免疫調節薬、または過去3か月以内の経口または静脈内（IV）コルチコステロイドの慢性使用（> 14日）を受けている。
  • FVIII 注入に耐えるために前投薬が必要な場合 (例: 抗ヒスタミン剤）
  • -現在別の治験薬研究に参加している、またはインフォームドコンセントに署名してから30日以内に治験薬を含む臨床研究に以前に参加したことがある、またはBAY 81-8973（Kovaltry）による介入臨床研究が完了したことに参加している
  • 呼吸補助および/または全身麻酔を伴う手術として定義される、計画された大手術
  • -研究への参加に必要な量の採血に耐えられない

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：パート A: PTP
以前に治療を受けた重症血友病 A 患者 (PTP)
生物学的：組換え第 VIII 因子 (Kovaltry、BAY81-8973) 治療群 1

体重 1 kg あたり 25 ～ 50 IU の Kovaltry を静脈内 (IV) 注入で週 2 回、週 3 回、または個々の要件に応じて 1 日おきに 6 か月間投与します。

用量の決定は研究者の裁量に任されています。
実験的：パート A: 12 歳から 65 歳以上の PTP
治療歴のある重度の血友病 A 患者 (PTP) ≧12 歳から 65 歳
生物学的：組換え第 VIII 因子 (Kovaltry、BAY81-8973) 治療群 2

12 歳: 体重 1 kg あたり 25 ～ 50 IU のコバルトリーを週 2 回、週 3 回、または隔日で 6 か月間静脈内 (IV) 注入します。

12 歳以上: 体重 1 kg あたり 20 ～ 40 IU のコバルトリーを週 2 ～ 3 回、6 か月間静脈内 (IV) 注入します。

用量の決定は研究者の裁量に任されています。
実験的：パート B: PUP/MTP
以前に未治療/最小限の治療を受けた重度の血友病 A 患者 (PUP/MTP)
生物学的：組換え第 VIII 因子 (Kovaltry、BAY81-8973) 治療群 3

体重 1 kg あたり 15 ～ 50 IU のコバルトリー (最小用量: 250 IU) を、少なくとも週 1 回、静脈内 (IV) 注入で投与します。

用量の決定は研究者の裁量に任されています。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
パートAの予防治療中のすべての出血エピソードの年間出血率（ABR）
時間枠：最大6か月
予防治療期間中に発生したすべての出血エピソードの年間数（平均+/-標準偏差）は、以前に治療された患者（PTP）について報告されています。 すべての出血エピソード：自発的な出血と外傷出血の合計は、手術による出血を除外します。
最大6か月
パートBの以前の予防注入から48時間以内のすべての出血エピソードの年間出血率（ABR）
時間枠：6か月間の灌流後最大48時間
以前の予防注入から48時間以内に発生したすべての出血エピソードの年間数（平均+/-標準偏差）は、以前に治療されていない/最小治療患者（PUP/MTP）について報告されています。 すべての出血エピソード：自発的な出血と外傷出血の合計は、手術による出血を除外します。
6か月間の灌流後最大48時間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
パートAの以前の予防注入から48時間以内のすべての出血エピソードの年間出血率（ABR）
時間枠：6か月間の灌流後最大48時間
以前の予防注入から48時間以内に発生したすべての出血エピソードの年間数（平均+/-標準偏差）が、以前に治療された患者（PTP）について報告されています。 すべての出血エピソード：自発的な出血と外傷出血の合計は、手術による出血を除外します。
6か月間の灌流後最大48時間
パートBの予防治療中のすべての出血エピソードの年間出血率（ABR）
時間枠：最大51の露出日
予防的治療期間中に発生したすべての出血エピソードの年間数（平均+/-標準偏差）は、以前に治療されていない/最小治療患者（PUP/MTP）について報告されています。 すべての出血エピソード：自発的な出血と外傷出血の合計は、手術による出血を除外します。
最大51の露出日
出血エピソードごとの注入の数
時間枠：パートA：最大6か月。パートB：最大51の露出日
止血を達成するための1つの出血の治療のための注入数の平均値が報告されています。
パートA：最大6か月。パートB：最大51の露出日
軽度の手術における止血の妥当性に関する医師の評価ごとの手術の数
時間枠：パートA：最大6か月。パートB：最大51の露出日
研究中に軽度の手術を受けた参加者の場合、研究者は、手術中の止血の妥当性を優れた、良好、中程度、または貧しいと評価するよう求められました。 評価ごとの手術数が報告されています。
パートA：最大6か月。パートB：最大51の露出日
パートbのfviii in-bivo回復
時間枠：ベースラインでは、6（ed 20）、予定外の訪問と最終訪問、最大51の露出日を訪問
因子VIII（FVIII）の漸進的回復は、注入の終了後15〜30分後に血液サンプルを収集することにより決定されました。 異なる時点での平均回復値が報告されています。
ベースラインでは、6（ed 20）、予定外の訪問と最終訪問、最大51の露出日を訪問
Nijmegen Bethesdaアッセイによる因子VIII阻害剤の発達
時間枠：パートA：最大6か月。パートB：最大51の露出日
研究中に陽性因子VIII（FVIII）阻害剤レベル（≥0.6Bethesdaユニット[BU/ML]）を開発した参加者の数が報告されています。
パートA：最大6か月。パートB：最大51の露出日
治療に及ぶ有害事象の参加者の数
時間枠：パートA：最大6か月。パートB：最大51の露出日
有害事象（AE）は、研究介入に関連するかどうかにかかわらず、研究介入の使用に関連する参加者の不気味な医学的発生でした。 深刻な有害事象（SAE）はAEであり、以下の結果のいずれかをもたらすか、他の理由で有意とみなされました。初期または長期の入院入院;生命を脅かす;持続的または重大な障害/無能力。先天異常/先天異常;調査員によって判断された別の医学的な重要な深刻な出来事。 AESまたはSAEは、最初のKovaltry注入の後に開始し、最後の投与後最大3日後に開始した場合、治療（TeaesまたはTesaes）であると考えられていました。
パートA：最大6か月。パートB：最大51の露出日
パートaのfviii in-vivo回復
時間枠：ベースライン、2か月目、最終訪問では、最大6か月
因子VIII（FVIII）の漸進的回復は、注入の終了後15〜30分後に血液サンプルを収集することにより決定されました。 異なる時点での平均回復値が報告されています。
ベースライン、2か月目、最終訪問では、最大6か月
パートAのプラズマ（CMAX）でのFVIIIの最大観測濃度
時間枠：PTPSのベースライン<12年、ベースラインおよび最終訪問（6か月目）でPTPS> = 12年
評価のために、参加者に50 IU/kg Kovaltryの用量を投与されました。 参加者は、急性出血エピソードの兆候や症状を持っていない必要があります。 12歳未満の参加者の場合、評価はベースラインで1回のみ行われました。 12歳以上の青少年/成人の参加者の場合、評価はベースラインおよび最終訪問で2回行われました。
PTPSのベースライン<12年、ベースラインおよび最終訪問（6か月目）でPTPS> = 12年
FVIIIのプラズマ濃度とゼロからインフィニティまでの時間曲線（AUC）の面積パートAの面積
時間枠：PTPSのベースライン<12年、ベースラインおよび最終訪問（6か月目）でPTPS> = 12年
評価のために、参加者に50 IU/kg Kovaltryの用量を投与されました。 参加者は、急性出血エピソードの兆候や症状を持っていない必要があります。 12歳未満の参加者の場合、評価はベースラインで1回のみ行われました。 12歳以上の青少年/成人の参加者の場合、評価はベースラインおよび最終訪問で2回行われました。
PTPSのベースライン<12年、ベースラインおよび最終訪問（6か月目）でPTPS> = 12年
パートAの血漿中のFVIIIの半減期（T1/2）
時間枠：PTPSのベースライン<12年、ベースラインおよび最終訪問（6か月目）でPTPS> = 12年
評価のために、参加者に50 IU/kg Kovaltryの用量を投与されました。 参加者は、急性出血エピソードの兆候や症状を持っていない必要があります。 12歳未満の参加者の場合、評価はベースラインで1回のみ行われました。 12歳以上の青少年/成人の参加者の場合、評価はベースラインおよび最終訪問で2回行われました。
PTPSのベースライン<12年、ベースラインおよび最終訪問（6か月目）でPTPS> = 12年

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
出血エピソードのない参加者の数
時間枠：パートAの予防治療中：最大6か月。パートB：最大51の露出日
予防治療期間中または以前の予防注入から48時間以内に出血を経験しなかった参加者の数が報告されています。
パートAの予防治療中：最大6か月。パートB：最大51の露出日
ブリードの治療に対する反応の評価ごとの出血の数
時間枠：パートA：最大6か月。パートB：最大51の露出日
参加者または介護者は、出血の治療に対する反応を、優れた、良好、中程度、または貧困層として評価するように求められました。 評価ごとの出血の数が報告されています。
パートA：最大6か月。パートB：最大51の露出日

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Bayer

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年9月22日

一次修了 (実際)

2024年3月15日

研究の完了 (実際)

2024年3月15日

試験登録日

最初に提出

2020年9月4日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年9月21日

最初の投稿 (実際)

2020年9月25日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年4月18日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年4月17日

最終確認日

2025年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 19855
  • 2021-003537-11 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

この研究のデータの利用可能性は、EFPIA/PhRMA の「責任ある臨床試験データ共有の原則」に対するバイエルの取り組みに従って、後で決定されます。 これは、データ アクセスの範囲、時点、およびプロセスに関係します。 そのため、バイエルは、資格のある研究者からの要請に応じて、患者レベルの臨床試験データ、研究レベルの臨床試験データ、および合法的な研究を実施するために必要な米国および EU で承認された医薬品および適応症に関する患者の臨床試験のプロトコルを共有することを約束します。 これは、2014 年 1 月 1 日以降に EU および米国の規制当局によって承認された新薬および適応症に関するデータに適用されます。

関心のある研究者は、www.vivli.org を使用して、匿名化された患者レベルのデータへのアクセスを要求し、研究を実施するための臨床研究からの関連文書を入手できます。 研究をリストするためのバイエルの基準に関する情報およびその他の関連情報は、ポータルのメンバー セクションで提供されます。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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