Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie zaangażowania po zatwierdzeniu, aby uzyskać więcej informacji na temat bezpieczeństwa i skuteczności KOVALTRY u chińskich dzieci, młodzieży i dorosłych z ciężką hemofilią A

17 kwietnia 2025 zaktualizowane przez: Bayer

Badanie zobowiązujące po zatwierdzeniu w celu oceny skuteczności, bezpieczeństwa i farmakokinetyki preparatu KOVALTRY u chińskich dzieci, młodzieży i dorosłych z ciężką hemofilią A

Celem tego badania jest zebranie większej ilości informacji na temat bezpieczeństwa i skuteczności preparatu Kovaltry w zapobieganiu i leczeniu krwawień u chińskich dzieci, młodzieży/dorosłych z ciężką postacią hemofilii A. Ponadto parametry farmakokinetyczne preparatu Kovaltry zostaną ocenione w podgrupie pacjentów .

Przegląd badań

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

45

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

      • Beijing, Chiny, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital CAMS
      • Shanghai, Chiny, TBC
        • Childrens Hospital of Shanghai
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chiny, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
    • Hangzhou Province
      • Hangzhou, Hangzhou Province, Chiny, 310056
        • The Children's Hospital Zhejiang University School of Med
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Chiny, 50000
        • Shijiazhuang General Hospital
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Chiny, 210008
        • NJ Drum Tower Hospital, the Affil Hos of NJ Univ Med School
      • Suzhou, Jiangsu, Chiny, 215000
        • 1st Affiliated hospital of Soochow University
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Chiny, 330006
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
    • Shanxi
      • Taiyuan, Shanxi, Chiny, 30013
        • Children's Hospital of Shanxi
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Chiny, 610091
        • Chengdu Women & Children's Central Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 sekunda do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Część A (PTP):

  • Chińscy uczestnicy z ciężką hemofilią A (zdefiniowaną jako czynnik VIII (FVIII): C < 1% z jednoetapowym testem krzepnięcia udokumentowanym w czasie badania przesiewowego)
  • Obecnie otrzymuję na żądanie lub dowolny schemat leczenia profilaktycznego dowolnym produktem FVIII
  • Dla uczestników w wieku < 12 lat, ≥ 50 dni ekspozycji (ED); dla uczestników w wieku ≥ 12 do 65 lat, ≥ 150 ED z dowolnym produktem FVIII
  • Brak aktualnych dowodów na obecność inhibitora
  • Brak historii powstawania inhibitora FVIII
  • Podpisana świadoma zgoda

Część B (PUP/MTP):

  • Uczestnicy muszą mieć <6 lat w momencie podpisania świadomej zgody przez rodzica lub przedstawiciela prawnego w imieniu uczestnika
  • Chińscy uczestnicy z ciężką hemofilią A (zdefiniowaną jako czynnik VIII (FVIII): C < 1% z jednoetapowym testem krzepnięcia udokumentowanym w czasie badania przesiewowego)
  • Szczeniaki nie mogą mieć wcześniejszego kontaktu z jakimkolwiek produktem FVIII. MTP nie mogą mieć więcej niż 1 ED z jakimkolwiek oczyszczonym koncentratem FVIII lub 3 ekspozycje z FFP lub krioprecypitatem.
  • MTP nie mogą wykazywać aktualnych dowodów na obecność przeciwciał inhibitora, jak zmierzono za pomocą testu Bethesda zmodyfikowanego przez Nijmegen (<0,6 BU/ml) w 2 kolejnych próbkach i nie mogą występować kliniczne oznaki lub objawy zmniejszonej odpowiedzi na podanie czynnika VIII. Laboratorium centralne musi przeprowadzić badanie 2 próbek ujemnych w odstępie co najmniej 1 tygodnia, ale nie większym niż 2 tygodnie. Uczestnicy mogą nie otrzymać produktu FVIII w ciągu 72 godzin przed pobraniem próbek do badania inhibitorów.
  • PUP i MTP muszą przestrzegać 6-miesięcznego okresu wypłukiwania, jeśli otrzymały podskórną terapię substytucyjną (emicizumab).
  • PUP mogą być włączone, jeśli otrzymają pierwszą dawkę FVIII z KOVALTRY w celu leczenia pierwszego krwawienia i wyrażą zgodę na rozpoczęcie profilaktyki w ramach swojej opieki. MTP mogą zostać włączone, jeśli wyrażą zgodę na rozpoczęcie profilaktyki w ramach swojej opieki.

Kryteria wyłączenia:

Część A (PTP):

  • Każda inna choroba krwotoczna inna niż hemofilia A (np. choroba von Willebranda, hemofilia B)
  • Liczba płytek krwi < 100 000/mm^3
  • Zaburzenia czynności nerek (stężenie kreatyniny w surowicy > 2,0 mg/dl) lub czynna choroba wątroby (aminotransferaza alaninowa/aminotransferaza asparaginianowa [ALT/AST] > 5x GGN)
  • Dodatni ludzki wirus niedoboru odporności (HIV) z bezwzględną liczbą limfocytów CD4 < 250 komórek/μl
  • Znana nadwrażliwość na substancję czynną, białko myszy lub chomika
  • Otrzymywanie chemioterapii, leków immunomodulujących innych niż chemioterapia przeciwretrowirusowa lub przewlekłe stosowanie kortykosteroidów doustnych lub dożylnych (> 14 dni) w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
  • Wymaganie jakiejkolwiek premedykacji w celu tolerowania infuzji FVIII (np. leki przeciwhistaminowe)
  • Obecnie uczestniczy w innym badaniu leku eksperymentalnego lub uczestniczył wcześniej w badaniu klinicznym dotyczącym leku eksperymentalnego w ciągu 30 dni od podpisania świadomej zgody lub uczestniczył w zakończonych interwencyjnych badaniach klinicznych z BAY81-8973 (Kovaltry)
  • Planowana duża operacja, zdefiniowana jako operacja ze wspomaganiem oddychania i/lub znieczuleniem ogólnym

Część B (PUP/MTP):

  • Każda inna choroba krwotoczna inna niż hemofilia A (np. choroba von Willebranda, hemofilia B)
  • Liczba płytek krwi < 100 000/mm^3
  • Zaburzenia czynności nerek (stężenie kreatyniny w surowicy >2× górna granica normy [GGN]) lub czynna choroba wątroby (aminotransferaza alaninowa [ALT] lub aminotransferaza asparaginianowa [AST] >5× GGN) na podstawie przesiewowych ocen laboratoryjnych
  • MTP z historią tworzenia inhibitora FVIII
  • Znana nadwrażliwość na substancję czynną, białko myszy lub chomika
  • Pierwsze leczenie preparatem KOVALTRY w sytuacjach krwawienia wysokiego ryzyka (np. zabieg chirurgiczny, krwawienie wewnątrzczaszkowe) lub wymagających intensywnego lub długotrwałego leczenia
  • Otrzymywanie chemioterapii, leków immunomodulujących innych niż chemioterapia przeciwretrowirusowa lub przewlekłe stosowanie kortykosteroidów doustnych lub dożylnych (> 14 dni) w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
  • Wymaganie jakiejkolwiek premedykacji w celu tolerowania infuzji FVIII (np. leki przeciwhistaminowe)
  • Obecnie uczestniczy w innym badaniu leku eksperymentalnego lub wcześniej uczestniczył w badaniu klinicznym dotyczącym leku eksperymentalnego w ciągu 30 dni od podpisania świadomej zgody lub uczestniczył w zakończonych interwencyjnych badaniach klinicznych z BAY 81-8973 (Kovaltry)
  • Planowana duża operacja, zdefiniowana jako operacja ze wspomaganiem oddychania i/lub znieczuleniem ogólnym
  • Nie można tolerować objętości pobrań krwi wymaganej do udziału w badaniu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Część A: PTP
Wcześniej leczeni pacjenci z ciężką hemofilią A (PTP)

25 do 50 j.m. preparatu Kovaltry na kg masy ciała podawane w infuzji dożylnej (IV) dwa razy w tygodniu, trzy razy w tygodniu lub co drugi dzień, zgodnie z indywidualnym zapotrzebowaniem, przez 6 miesięcy.

Decyzje dotyczące dawki leżą w gestii badacza.

Eksperymentalny: Część A: PTP w wieku od 12 do 65 lat
Wcześniej leczeni pacjenci z ciężką hemofilią A (PTP) w wieku od 12 do 65 lat

12-latek: 25 do 50 j.m. preparatu Kovaltry na kg masy ciała podawane w infuzji dożylnej (IV) dwa razy w tygodniu, trzy razy w tygodniu lub co drugi dzień przez 6 miesięcy.

>12 lat: 20 do 40 j.m. Kovaltry na kg masy ciała, podawane w infuzji dożylnej (iv.) dwa lub trzy razy w tygodniu przez 6 miesięcy.

Decyzje dotyczące dawki leżą w gestii badacza.

Eksperymentalny: Część B: PUP/MTP
Wcześniej nieleczeni/leczeni w minimalnym stopniu pacjenci z ciężką postacią hemofilii A (PUP/MTP)

15 do 50 j.m. preparatu Kovaltry na kg masy ciała (minimalna dawka: 250 j.m.) podawane we wlewie dożylnym (iv.) co najmniej raz w tygodniu.

Decyzje dotyczące dawki leżą w gestii badacza.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczna wskaźnik krwawienia (ABR) wszystkich epizodów krwawienia podczas leczenia profilaktyki w części A
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
Liczba roczna (średnia odchylenie standardowe +/-) wszystkich epizodów krwawienia, które wystąpiły podczas okresu leczenia profilaktyki u wcześniejszych leczonych pacjentów (PTP). Wszystkie epizody krwawienia: suma spontanicznych krwawień i krwawień z urazem wykluczają krwawienie z powodu operacji.
Do 6 miesięcy
Roczna wskaźnik krwawienia (ABR) wszystkich epizodów krwawienia w ciągu 48 godzin od poprzedniego wlewu profilaktyki w części B
Ramy czasowe: Do 48 godzin po infuzji w ciągu 6 miesięcy
Liczba roczna (średnia odchylenie standardowe +/-) wszystkich epizodów krwawienia, które wystąpiły w ciągu 48 godzin od poprzedniego wlewu profilaktyki, odnotowano u pacjentów wcześniej nieleczonych/minimalnie leczonych (szczeniąt/MTP). Wszystkie epizody krwawienia: suma spontanicznych krwawień i krwawień z urazem wykluczają krwawienie z powodu operacji.
Do 48 godzin po infuzji w ciągu 6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczna wskaźnik krwawienia (ABR) wszystkich epizodów krwawienia w ciągu 48 godzin od poprzedniego wlewu profilaktyki w części A
Ramy czasowe: Do 48 godzin po infuzji w ciągu 6 miesięcy
Liczba roczna (średnia odchylenie standardowe +/-) wszystkich epizodów krwawienia, które wystąpiły w ciągu 48 godzin od poprzedniego wlewu profilaktyki, odnotowano u wcześniej leczonych pacjentów (PTP). Wszystkie epizody krwawienia: suma spontanicznych krwawień i krwawień z urazem wykluczają krwawienie z powodu operacji.
Do 48 godzin po infuzji w ciągu 6 miesięcy
Roczna wskaźnik krwawienia (ABR) wszystkich epizodów krwawienia podczas leczenia profilaktyki w części B
Ramy czasowe: Do 51 dni narażenia
Liczba roczna (średnia odchylenie standardowe +/-) wszystkich epizodów krwawienia, które wystąpiły podczas okresu leczenia profilaktyki, odnotowano u pacjentów wcześniej nietraktowanych/minimalnie leczonych (PUP/MTP). Wszystkie epizody krwawienia: suma spontanicznych krwawień i krwawień z urazem wykluczają krwawienie z powodu operacji.
Do 51 dni narażenia
Liczba infuzji na odcinek krwawienia
Ramy czasowe: Część A: do 6 miesięcy; Część B: do 51 dni ekspozycji
Podano średnią wartość liczby infuzji w leczeniu jednego krwawienia w celu osiągnięcia hemostazy.
Część A: do 6 miesięcy; Część B: do 51 dni ekspozycji
Liczba operacji na ocenę adekwatności lekarza hemostazy w niewielkiej operacji
Ramy czasowe: Część A: do 6 miesięcy; Część B: do 51 dni ekspozycji
Dla uczestników, którzy przeszli niewielkie operacje podczas badania, badacze poprosili o ocenę adekwatności hemostazy podczas operacji jako doskonałych, dobrych, umiarkowanych lub biednych. Zgłoszono liczbę operacji na ocenę.
Część A: do 6 miesięcy; Część B: do 51 dni ekspozycji
FVIII Invivo Recovery w części B
Ramy czasowe: Na początku wizyta 6 (red. 20), nieplanowana wizyta i ostatnia wizyta, do 51 dni ekspozycji
Przyrostowe odzyskiwanie czynnika VIII (FVIII) określono przez zebranie próbek krwi przed infuzją i 15-30 minut po zakończeniu infuzji. Zgłaszane są średnie wartości odzyskiwania w różnych punktach czasowych.
Na początku wizyta 6 (red. 20), nieplanowana wizyta i ostatnia wizyta, do 51 dni ekspozycji
Rozwój inhibitora czynnika VIII za pomocą testu Nijmegen Bethesda
Ramy czasowe: Część A: do 6 miesięcy; Część B: do 51 dni ekspozycji
Podczas badania podano liczbę uczestników, którzy opracowali pozytywny poziom inhibitora współczynnika VIII (FVIII) (≥0,6 Bethesda Unit [BU/ML]).
Część A: do 6 miesięcy; Część B: do 51 dni ekspozycji
Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi leczeniem
Ramy czasowe: Część A: do 6 miesięcy; Część B: do 51 dni ekspozycji
Zdarzenie niepożądane (AE) było wszelkie niepotrzebne występowanie medyczne u uczestnika, związane z zastosowaniem interwencji badawczej, niezależnie od tego, czy jest powiązany z interwencją badawczą. Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) było AE, w wyniku czego skutkiem którykolwiek z następujących wyników lub uznany za znaczący z jakiegokolwiek innego powodu: śmierć; początkowa lub przedłużona hospitalizacja szpitalna; zagrażające życiu; trwałe lub znaczące niepełnosprawność/niezdolność; wrodzona wada anomalii/wrodzona; Kolejne ważne medyczne poważne wydarzenie, jak oceniono przez śledczego. AES lub SAE uznano za leczenie (Teaes lub Tesaes), jeśli zaczęły się po pierwszym wlewie Kovterii i do 3 dni po ostatniej dawce.
Część A: do 6 miesięcy; Część B: do 51 dni ekspozycji
FVIII Invivo Recovery w części A
Ramy czasowe: Na początku, miesiąc 2 i ostatnia wizyta, do 6 miesięcy
Przyrostowe odzyskiwanie czynnika VIII (FVIII) określono przez zebranie próbek krwi przed infuzją i 15-30 minut po zakończeniu infuzji. Zgłaszane są średnie wartości odzyskiwania w różnych punktach czasowych.
Na początku, miesiąc 2 i ostatnia wizyta, do 6 miesięcy
Maksymalne zaobserwowane stężenie FVIII w osoczu (CMAX) w części A
Ramy czasowe: na początku dla PTP <12 lat oraz na początku i wizycie końcowej (miesiąc 6) dla PTP> = 12 lat
Do oceny uczestnikom podano dawkę 50 IU/kg Kovystry. Uczestnicy nie muszą mieć żadnych oznak lub objawów ostrego epizodu krwawienia. W przypadku uczestników poniżej 12 lat ocena przeprowadzono tylko raz na początku. W przypadku nastolatków/dorosłych uczestników 12 lat lub starszych ocenę przeprowadzono dwukrotnie na początku i podczas ostatniej wizyty.
na początku dla PTP <12 lat oraz na początku i wizycie końcowej (miesiąc 6) dla PTP> = 12 lat
Obszar pod stężeniem w osoczu krzywej FVIII w porównaniu z krzywą czasową od zera do nieskończoności (AUC) w części A
Ramy czasowe: na początku dla PTP <12 lat oraz na początku i wizycie końcowej (miesiąc 6) dla PTP> = 12 lat
Do oceny uczestnikom podano dawkę 50 IU/kg Kovystry. Uczestnicy nie muszą mieć żadnych oznak lub objawów ostrego epizodu krwawienia. W przypadku uczestników poniżej 12 lat ocena przeprowadzono tylko raz na początku. W przypadku nastolatków/dorosłych uczestników 12 lat lub starszych ocenę przeprowadzono dwukrotnie na początku i podczas ostatniej wizyty.
na początku dla PTP <12 lat oraz na początku i wizycie końcowej (miesiąc 6) dla PTP> = 12 lat
Okres półtrwania (T1/2) FVIII w osoczu w części A
Ramy czasowe: na początku dla PTP <12 lat oraz na początku i wizycie końcowej (miesiąc 6) dla PTP> = 12 lat
Do oceny uczestnikom podano dawkę 50 IU/kg Kovystry. Uczestnicy nie muszą mieć żadnych oznak lub objawów ostrego epizodu krwawienia. W przypadku uczestników poniżej 12 lat ocena przeprowadzono tylko raz na początku. W przypadku nastolatków/dorosłych uczestników 12 lat lub starszych ocenę przeprowadzono dwukrotnie na początku i podczas ostatniej wizyty.
na początku dla PTP <12 lat oraz na początku i wizycie końcowej (miesiąc 6) dla PTP> = 12 lat

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników bez krwawienia odcinka
Ramy czasowe: Podczas leczenia profilaktyki w części A: do 6 miesięcy; Część B: do 51 dni ekspozycji
Odnotowano liczbę uczestników, którzy nie doświadczyli żadnego krwawienia w okresie leczenia profilaktyki lub w ciągu 48 godzin od poprzedniego wlewu profilaktyki.
Podczas leczenia profilaktyki w części A: do 6 miesięcy; Część B: do 51 dni ekspozycji
Liczba krwawień na ocenę odpowiedzi na leczenie krwawień
Ramy czasowe: Część A: do 6 miesięcy; Część B: do 51 dni ekspozycji
Uczestnicy lub opiekunowie zostali poproszeni o ocenę odpowiedzi na leczenie krwawień jako doskonałych, dobrych, umiarkowanych lub biednych. Zgłoszono liczbę krwawień na ocenę.
Część A: do 6 miesięcy; Część B: do 51 dni ekspozycji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 września 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

15 marca 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

15 marca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 września 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 września 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 września 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 kwietnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 kwietnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Dostępność danych z tego badania zostanie później określona zgodnie z zobowiązaniem firmy Bayer do przestrzegania zasad EFPIA/PhRMA „Zasady odpowiedzialnego udostępniania danych z badań klinicznych”. Dotyczy to zakresu, czasu i procesu dostępu do danych. W związku z tym firma Bayer zobowiązuje się do udostępniania na żądanie wykwalifikowanych badaczy danych z badań klinicznych na poziomie pacjentów, danych z badań klinicznych na poziomie badań oraz protokołów z badań klinicznych na pacjentach dotyczących leków i wskazań zatwierdzonych w USA i UE jako niezbędnych do prowadzenia legalnych badań. Dotyczy to danych dotyczących nowych leków i wskazań, które zostały zatwierdzone przez agencje regulacyjne UE i USA w dniu 1 stycznia 2014 r. lub później.

Zainteresowani naukowcy mogą skorzystać z witryny www.vivli.org, aby poprosić o dostęp do anonimowych danych na poziomie pacjenta i dokumentów potwierdzających z badań klinicznych w celu prowadzenia badań. Informacje na temat kryteriów firmy Bayer dotyczących umieszczania badań na liście oraz inne istotne informacje znajdują się w sekcji portalu przeznaczonej dla członków.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia A

Badania kliniczne na Rekombinowany czynnik VIII (Kovaltry, BAY81-8973) Grupa leczona 1

Subskrybuj