Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En forpligtelsesundersøgelse efter godkendelse for at få mere information om, hvor sikker og effektiv KOVALTRY er hos kinesiske børn, unge/voksne med svær hæmofili A

17. april 2025 opdateret af: Bayer

En forpligtelsesundersøgelse efter godkendelse for at evaluere effektiviteten, sikkerheden og farmakokinetikken af ​​KOVALTRY hos kinesiske børn, unge/voksne med svær hæmofili A

Målet med denne undersøgelse er at indsamle mere information om sikkerhed og effekt af Kovaltry til forebyggelse og behandling af blødninger hos kinesiske børn, unge/voksne med svær hæmofili A. Derudover vil farmakokinetiske parametre for Kovaltry blive vurderet i en undergruppe af patienter .

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

45

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital CAMS
      • Shanghai, Kina, TBC
        • Childrens Hospital of Shanghai
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
    • Hangzhou Province
      • Hangzhou, Hangzhou Province, Kina, 310056
        • The Children's Hospital Zhejiang University School of Med
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Kina, 50000
        • Shijiazhuang General Hospital
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Kina, 210008
        • NJ Drum Tower Hospital, the Affil Hos of NJ Univ Med School
      • Suzhou, Jiangsu, Kina, 215000
        • 1st Affiliated hospital of Soochow University
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Kina, 330006
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
    • Shanxi
      • Taiyuan, Shanxi, Kina, 30013
        • Children's Hospital of Shanxi
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 610091
        • Chengdu Women & Children's Central Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 sekund til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Del A (PTP'er):

  • Kinesiske deltagere med svær hæmofili A (defineret som faktor VIII (FVIII): C < 1 % med et-trins koagulationsassay dokumenteret på screeningstidspunktet)
  • Modtager i øjeblikket on-demand eller enhver form for profylaksebehandling med ethvert FVIII-produkt
  • For deltagere < 12 år, ≥ 50 eksponeringsdage (ED); for deltagere ≥ 12 til 65 år, ≥ 150 ED med ethvert FVIII-produkt
  • Ingen aktuelle beviser for inhibitor
  • Ingen historie med dannelse af FVIII-hæmmere
  • Underskrevet informeret samtykke

Del B (PUP'er/MTP'er):

  • Deltagere skal være under 6 år på tidspunktet for deres forælders eller juridiske repræsentants underskrift af informeret samtykke på deltagerens vegne
  • Kinesiske deltagere med svær hæmofili A (defineret som faktor VIII (FVIII): C < 1 % med et-trins koagulationsassay dokumenteret på screeningstidspunktet)
  • PUP'er må ikke tidligere have været udsat for noget FVIII-produkt. MTP'er må ikke have mere end 1 ED med noget oprenset FVIII-koncentrat eller 3 eksponeringer med FFP eller kryopræcipitat.
  • MTP'er må ikke have noget aktuelt bevis for inhibitorantistof målt ved Nijmegen-modificeret Bethesda-assay (<0,6 BU/ml) i 2 på hinanden følgende prøver og skal have fravær af kliniske tegn eller symptomer på nedsat respons på FVIII-administration. Testning for de 2 negative prøver skal udføres af centrallaboratoriet med mindst 1 uge, men ikke mere end 2 ugers mellemrum. Deltagere må ikke modtage FVIII-produkt inden for 72 timer før indsamling af prøver til inhibitortestning.
  • PUP'er og MTP'er skal overholde en udvaskningsperiode på 6 måneder, hvis de har modtaget subkutan faktorsubstitutionsterapi (emicizumab).
  • PUP'er kan inkluderes, hvis de vil modtage deres første FVIII-dosis med KOVALTRY til behandling af første blødning og accepterer at starte profylakse som en del af deres pleje. MTP'er kan inkluderes, hvis de accepterer at starte profylakse som en del af deres pleje.

Ekskluderingskriterier:

Del A (PTP'er):

  • Enhver anden blødningssygdom, der er forskellig fra hæmofili A (f. von Willebrands sygdom, hæmofili B)
  • Blodpladeantal < 100 000/mm^3
  • Nedsat nyrefunktion (serumkreatinin > 2,0 mg/dL) eller aktiv leversygdom (alaninaminotransferase/aspartataminotransferase [ALT/AST] > 5x ULN)
  • Human immundefektvirus (HIV) positiv med et absolut CD4-lymfocytcelletal < 250 celler/μL
  • Kendt overfølsomhed over for det aktive stof, mus- eller hamsterprotein
  • Modtagelse af kemoterapi, andre immunmodulerende lægemidler end antiretroviral kemoterapi eller kronisk brug af orale eller intravenøse (IV) kortikosteroider (> 14 dage) inden for de sidste 3 måneder.
  • Kræver enhver præmedicinering for at tolerere FVIII-infusioner (f. antihistaminer)
  • Deltager i øjeblikket i en anden lægemiddelundersøgelse, eller har tidligere deltaget i en klinisk undersøgelse, der involverer et forsøgslægemiddel inden for 30 dage efter at have underskrevet informeret samtykke eller deltaget i afsluttede interventionelle kliniske undersøgelser med BAY81-8973 (Kovaltry)
  • Planlagt større operation, defineret som operation med respirationsassistance og/eller generel anæstesi

Del B (PUP'er/MTP'er):

  • Enhver anden blødningssygdom, der er forskellig fra hæmofili A (f. von Willebrands sygdom, hæmofili B)
  • Blodpladeantal < 100 000/mm^3
  • Nedsat nyrefunktion (serumkreatinin >2× øvre grænse for normal [ULN]) eller aktiv leversygdom (alaninaminotransferase [ALT] eller aspartataminotransferase [AST] >5×ULN) baseret på screeningslaboratorievurderinger
  • MTP'er med historie om dannelse af FVIII-hæmmere
  • Kendt overfølsomhed over for det aktive stof, mus- eller hamsterprotein
  • Første behandling med KOVALTRY til højrisikoblødningssituationer (f.eks. kirurgi, intrakraniel blødning) eller som kræver intensiv eller langvarig behandling
  • Modtagelse af kemoterapi, andre immunmodulerende lægemidler end antiretroviral kemoterapi eller kronisk brug af orale eller intravenøse (IV) kortikosteroider (> 14 dage) inden for de sidste 3 måneder.
  • Kræver enhver præmedicinering for at tolerere FVIII-infusioner (f. antihistaminer)
  • Deltager i øjeblikket i en anden lægemiddelundersøgelse, eller har tidligere deltaget i en klinisk undersøgelse, der involverer et forsøgslægemiddel inden for 30 dage efter at have underskrevet informeret samtykke eller deltaget i afsluttede interventionelle kliniske undersøgelser med BAY 81-8973 (Kovaltry)
  • Planlagt større operation, defineret som operation med respirationsassistance og/eller generel anæstesi
  • Ude af stand til at tolerere mængden af ​​blodprøver, der kræves for at deltage i undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Del A: PTP'er
Tidligere behandlede patienter med svær hæmofili A (PTP'er)
Biologisk: Rekombinant Faktor VIII (Kovaltry, BAY81-8973) Behandlingsgruppe 1

25 til 50 IE Kovaltry pr. kg legemsvægt givet via intravenøs (IV) infusion to gange om ugen, tre gange om ugen eller hver anden dag i henhold til individuelle behov i 6 måneder.

Dosisbeslutningerne er efter investigatorens skøn.
Eksperimentel: Del A: PTP'er ≥12 til 65 år
Tidligere behandlede patienter med svær hæmofili A (PTP'er) ≥12 til 65 år
Biologisk: Rekombinant Faktor VIII (Kovaltry, BAY81-8973) Behandlingsgruppe 2

12-årig: 25 til 50 IE Kovaltry pr. kg legemsvægt givet via intravenøs (IV) infusion to gange om ugen, tre gange om ugen eller hver anden dag i 6 måneder.

>12-årig: 20 til 40 IE Kovaltry pr. kg kropsvægt givet via intravenøs (IV) infusion to eller tre gange om ugen i 6 måneder.

Dosisbeslutningerne er efter investigatorens skøn.
Eksperimentel: Del B: PUP'er/MTP'er
Tidligere ubehandlede/minimalt behandlede svær hæmofili A-patienter (PUP'er/MTP'er)
Biologisk: Rekombinant Faktor VIII (Kovaltry, BAY81-8973) Behandlingsgruppe 3

15 til 50 IE Kovaltry pr. kg legemsvægt (minimumsdosis: 250 IE) givet via intravenøs (IV) infusion mindst en gang om ugen.

Dosisbeslutningerne er efter investigatorens skøn.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlig blødningshastighed (ABR) af alle blødende episoder under profylaksebehandling i del A
Tidsramme: Op til 6 måneder
Årligt antal (gennemsnit +/- standardafvigelse) for alle blødningspisoder, der fandt sted i profylaksebehandlingsperioden, rapporteres for tidligere behandlede patienter (PTP'er). Alle blødende episoder: Summen af ​​spontane blødninger og traumeblødninger udelukker blødning på grund af operation.
Op til 6 måneder
Årlig blødningshastighed (ABR) af alle blødende episoder inden for 48 timer efter tidligere profylakseinfusion i del B
Tidsramme: Op til 48 timer efter infusion i løbet af 6 måneder
Årligt antal (gennemsnit +/- standardafvigelse) for alle blødningspisoder, der forekom inden for 48 timer efter tidligere profylakseinfusion, rapporteres for tidligere ubehandlede/minimalt behandlede patienter (hvalpe/MTP'er). Alle blødende episoder: Summen af ​​spontane blødninger og traumeblødninger udelukker blødning på grund af operation.
Op til 48 timer efter infusion i løbet af 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlig blødningshastighed (ABR) af alle blødende episoder inden for 48 timer efter tidligere profylakseinfusion i del A
Tidsramme: Op til 48 timer efter infusion i løbet af 6 måneder
Årligt antal (gennemsnit +/- standardafvigelse) for alle blødningspisoder, der forekom inden for 48 timer efter tidligere profylakseinfusion, rapporteres for tidligere behandlede patienter (PTP'er). Alle blødende episoder: Summen af ​​spontane blødninger og traumeblødninger udelukker blødning på grund af operation.
Op til 48 timer efter infusion i løbet af 6 måneder
Årlig blødningshastighed (ABR) af alle blødende episoder under profylaksebehandling i del B
Tidsramme: Op til 51 eksponeringsdage
Årligt antal (gennemsnit +/- standardafvigelse) for alle blødningspisoder, der forekom i løbet af profylaksebehandlingsperioden, rapporteres for tidligere ubehandlede/minimalt behandlede patienter (PUPS/MTPS). Alle blødende episoder: Summen af ​​spontane blødninger og traumeblødninger udelukker blødning på grund af operation.
Op til 51 eksponeringsdage
Antal infusioner pr. Blødningsepisode
Tidsramme: Del A: Op til 6 måneder; Del B: Op til 51 eksponeringsdage
Middelværdien af ​​antallet af infusioner til behandling af en blødning for at opnå hæmostase rapporteres.
Del A: Op til 6 måneder; Del B: Op til 51 eksponeringsdage
Antal operationer pr. Lægers vurdering af tilstrækkelighed af hæmostase i mindre kirurgi
Tidsramme: Del A: Op til 6 måneder; Del B: Op til 51 eksponeringsdage
For deltagere, der gennemgik mindre operationer under undersøgelsen, blev efterforskere bedt om at vurdere tilstrækkeligheden af ​​hæmostase under operationerne som fremragende, god, moderat eller dårlig. Antal operationer pr. Evaluering rapporteres.
Del A: Op til 6 måneder; Del B: Op til 51 eksponeringsdage
Fviii in-vivo gendannelse i del B
Tidsramme: Ved baseline kan du besøge 6 (Ed 20), uplanlagt besøg og sidste besøg, op til 51 eksponeringsdage
Inkrementel genvinding af faktor VIII (FVIII) blev bestemt ved at indsamle blodprøver præinfusion og 15-30 minutter efter infusionens afslutning. Gennemsnitlige gendannelsesværdier på forskellige tidspunkter rapporteres.
Ved baseline kan du besøge 6 (Ed 20), uplanlagt besøg og sidste besøg, op til 51 eksponeringsdage
Faktor VIII -hæmmerudvikling af Nijmegen Bethesda -assayet
Tidsramme: Del A: Op til 6 måneder; Del B: Op til 51 eksponeringsdage
Antal deltagere, der udviklede en positiv faktor VIII (FVIII) inhibitorniveau (≥0,6 Bethesda -enhed [BU/ml]) under undersøgelsen rapporteres.
Del A: Op til 6 måneder; Del B: Op til 51 eksponeringsdage
Antal deltagere med bivirkninger af behandlingsfremstilling
Tidsramme: Del A: Op til 6 måneder; Del B: Op til 51 eksponeringsdage
En bivirkning (AE) var enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst hos en deltager, der er forbundet med brugen af ​​undersøgelsesintervention, uanset om det betragtes som relateret til undersøgelsesinterventionen eller ej. En alvorlig bivirkning (SAE) var en AE, der resulterede i nogen af ​​følgende resultater eller anses for signifikant af anden grund: død; indledende eller langvarig indlæggelse af indpatient; livstruende; vedvarende eller betydelig handicap/manglende evne; Medfødt anomali/fødselsdefekt; En anden medicinsk vigtig alvorlig begivenhed, der er bedømt af efterforskeren. AES eller SAES blev betragtet som behandlingsopstående (TEAES eller TESAES), hvis de startede efter den første Kovaltry -infusion og op til 3 dage efter den sidste dosis.
Del A: Op til 6 måneder; Del B: Op til 51 eksponeringsdage
Fviii in-vivo gendannelse i del a
Tidsramme: Ved baseline, måned 2 og sidste besøg, op til 6 måneder
Inkrementel genvinding af faktor VIII (FVIII) blev bestemt ved at indsamle blodprøver præinfusion og 15-30 minutter efter infusionens afslutning. Gennemsnitlige gendannelsesværdier på forskellige tidspunkter rapporteres.
Ved baseline, måned 2 og sidste besøg, op til 6 måneder
Maksimal observeret koncentration af FVIII i plasma (Cmax) i del A
Tidsramme: Ved baseline for PTPS <12 år og ved baseline og sidste besøg (måned 6) for PTPS> = 12 år
Til vurderingen blev deltagerne administreret en dosis på 50 IE/kg kovaltry. Deltagerne må ikke have tegn eller symptomer på en akut blødningsafsnit. For deltagere under 12 år blev evalueringen kun udført en gang ved baseline. For unge/voksne deltagere 12 år eller ældre blev evalueringen udført to gange ved baseline og ved det sidste besøg.
Ved baseline for PTPS <12 år og ved baseline og sidste besøg (måned 6) for PTPS> = 12 år
Område under plasmakoncentrationen af ​​FVIII versus tidskurve fra nul til uendelighed (AUC) i del A
Tidsramme: Ved baseline for PTPS <12 år og ved baseline og sidste besøg (måned 6) for PTPS> = 12 år
Til vurderingen blev deltagerne administreret en dosis på 50 IE/kg kovaltry. Deltagerne må ikke have tegn eller symptomer på en akut blødningsafsnit. For deltagere under 12 år blev evalueringen kun udført en gang ved baseline. For unge/voksne deltagere 12 år eller ældre blev evalueringen udført to gange ved baseline og ved det sidste besøg.
Ved baseline for PTPS <12 år og ved baseline og sidste besøg (måned 6) for PTPS> = 12 år
Halveringstid (T1/2) af FVIII i plasma i del A
Tidsramme: Ved baseline for PTPS <12 år og ved baseline og sidste besøg (måned 6) for PTPS> = 12 år
Til vurderingen blev deltagerne administreret en dosis på 50 IE/kg kovaltry. Deltagerne må ikke have tegn eller symptomer på en akut blødningsafsnit. For deltagere under 12 år blev evalueringen kun udført en gang ved baseline. For unge/voksne deltagere 12 år eller ældre blev evalueringen udført to gange ved baseline og ved det sidste besøg.
Ved baseline for PTPS <12 år og ved baseline og sidste besøg (måned 6) for PTPS> = 12 år

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere uden blødningsepisode
Tidsramme: Under profylaksebehandling i del A: op til 6 måneder; Del B: Op til 51 eksponeringsdage
Antal deltagere, der ikke oplevede nogen blødning i profylaksebehandlingsperioden eller inden for 48 timer efter tidligere profylakseinfusion.
Under profylaksebehandling i del A: op til 6 måneder; Del B: Op til 51 eksponeringsdage
Antal blødninger pr. Vurdering af respons på behandling af blødninger
Tidsramme: Del A: Op til 6 måneder; Del B: Op til 51 eksponeringsdage
Deltagere eller plejere blev bedt om at vurdere responsen på behandling af blødninger som fremragende, god, moderat eller dårlig. Antal blødninger pr. Evaluering rapporteres.
Del A: Op til 6 måneder; Del B: Op til 51 eksponeringsdage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Bayer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. september 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

15. marts 2024

Studieafslutning (Faktiske)

15. marts 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. september 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. september 2020

Først opslået (Faktiske)

25. september 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. april 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. april 2025

Sidst verificeret

1. april 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 19855
  • 2021-003537-11 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Tilgængeligheden af ​​denne undersøgelses data vil senere blive bestemt i henhold til Bayers forpligtelse til EFPIA/PhRMA "Principles for ansvarlig deling af kliniske forsøgsdata". Dette vedrører omfang, tidspunkt og proces for dataadgang. Som sådan forpligter Bayer sig til efter anmodning fra kvalificerede forskere at dele kliniske forsøgsdata på patientniveau, kliniske forsøgsdata på undersøgelsesniveau og protokoller fra kliniske forsøg med patienter for lægemidler og indikationer godkendt i USA og EU efter behov for at udføre legitim forskning. Dette gælder data om nye lægemidler og indikationer, der er godkendt af EU's og amerikanske tilsynsmyndigheder den 1. januar 2014 eller senere.

Interesserede forskere kan bruge www.vivli.org til at anmode om adgang til anonymiserede data på patientniveau og understøttende dokumenter fra kliniske undersøgelser til at udføre forskning. Oplysninger om Bayer-kriterierne for notering af undersøgelser og anden relevant information findes i medlemssektionen på portalen.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med Rekombinant Faktor VIII (Kovaltry, BAY81-8973) Behandlingsgruppe 1

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bahamas

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner