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KOVALTRY가 중증 혈우병 A를 앓고 있는 중국 어린이, 청소년/성인에게 얼마나 안전하고 효과적인지에 대한 추가 정보를 얻기 위한 승인 후 약정 연구

2025년 4월 17일 업데이트: Bayer

중증 혈우병 A가 있는 중국 어린이, 청소년/성인을 대상으로 코발트리의 효능, 안전성 및 약동학을 평가하기 위한 승인 후 약정 연구

이 연구의 목표는 중증 혈우병 A가 있는 중국 어린이, 청소년/성인의 출혈 예방 및 치료를 위한 코발트리의 안전성과 효능에 대한 더 많은 정보를 수집하는 것입니다. .

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

45

단계

  • 4단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 중국
      • Beijing, 중국, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital CAMS
      • Shanghai, 중국, TBC
        • Childrens Hospital of Shanghai
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, 중국, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
    • Hangzhou Province
      • Hangzhou, Hangzhou Province, 중국, 310056
        • The Children's Hospital Zhejiang University School of Med
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, 중국, 50000
        • Shijiazhuang General Hospital
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, 중국, 210008
        • NJ Drum Tower Hospital, the Affil Hos of NJ Univ Med School
      • Suzhou, Jiangsu, 중국, 215000
        • 1st Affiliated hospital of Soochow University
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, 중국, 330006
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
    • Shanxi
      • Taiyuan, Shanxi, 중국, 30013
        • Children's Hospital of Shanxi
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, 중국, 610091
        • Chengdu Women & Children's Central Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1초 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

파트 A(PTP):

  • 중증 혈우병 A가 있는 중국 참가자(인자 VIII(FVIII)로 정의: C < 1%, 스크리닝 시 기록된 1단계 응고 분석에서)
  • 현재 주문형 또는 FVIII 제품과 함께 모든 유형의 예방 치료 요법을 받고 있습니다.
  • 참가자 < 12세, ≥ 50 노출일(ED); FVIII 제품을 사용하는 ≥ 12~65세 참가자, ≥ 150 ED
  • 억제제의 현재 증거 없음
  • FVIII 억제제 형성 이력 없음
  • 서명된 동의서

파트 B(PUP/MTP):

  • 참가자는 부모 또는 법적 대리인이 참가자를 대신하여 정보에 입각한 동의서에 서명하는 시점에 6세 미만이어야 합니다.
  • 중증 혈우병 A가 있는 중국 참가자(인자 VIII(FVIII)로 정의: C < 1%, 스크리닝 시 기록된 1단계 응고 분석에서)
  • PUP는 이전에 FVIII 제품에 노출된 적이 없어야 합니다. MTP는 정제된 FVIII 농축액을 사용한 ED 1회 또는 FFP 또는 동결 침전물을 사용한 노출 3회를 넘지 않아야 합니다.
  • MTP는 2개의 연속 샘플에서 Nijmegen-modified Bethesda 분석(<0.6 BU/mL)으로 측정한 현재 억제제 항체의 증거가 없어야 하며 임상 징후 또는 FVIII 투여에 대한 반응 감소 증상이 없어야 합니다. 2개의 음성 검체에 대한 검사는 최소 1주 이상 2주 이하의 간격으로 중앙 검사실에서 수행해야 합니다. 참가자는 억제제 테스트를 위한 샘플 수집 전 72시간 이내에 FVIII 제품을 받을 수 없습니다.
  • PUP 및 MTP는 피하 인자 대체 요법(에미시주맙)을 받은 경우 6개월 휴약 기간을 준수해야 합니다.
  • PUP는 첫 번째 출혈 치료를 위해 KOVALTRY로 첫 번째 FVIII 용량을 받고 치료의 일환으로 예방을 시작하는 데 동의하는 경우 포함될 수 있습니다. MTP는 치료의 일환으로 예방을 시작하는 데 동의하는 경우 포함될 수 있습니다.

제외 기준:

파트 A(PTP):

  • 혈우병 A와 다른 모든 다른 출혈성 질환(예: 폰빌레브란트병, 혈우병 B)
  • 혈소판 수 < 100,000/mm^3
  • 신장 기능 장애(혈청 크레아티닌 > 2.0 mg/dL) 또는 활동성 간 질환(알라닌 아미노전이효소/아스파르테이트 아미노전이효소[ALT/AST] > 5x ULN)
  • 절대 CD4 림프구 세포 수가 250개 세포/μL 미만인 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 양성
  • 활성 물질, 마우스 또는 햄스터 단백질에 알려진 과민증
  • 지난 3개월 이내에 항레트로바이러스 화학요법 이외의 화학요법, 면역 조절 약물 또는 경구 또는 정맥내(IV) 코르티코스테로이드(> 14일)를 만성적으로 사용함.
  • FVIII 주입을 견디기 위해 사전 투약이 필요한 경우(예: 항히스타민제)
  • 현재 다른 연구 약물 연구에 참여 중이거나 사전 동의서에 서명한 후 30일 이내에 연구 약물과 관련된 임상 연구에 이전에 참여했거나 BAY81-8973(Kovaltry)을 사용하여 완료된 중재적 임상 연구에 참여했습니다.
  • 호흡 보조 및/또는 전신 마취를 통한 수술로 정의되는 계획된 대수술

파트 B(PUP/MTP):

  • 혈우병 A와 다른 모든 다른 출혈성 질환(예: 폰빌레브란트병, 혈우병 B)
  • 혈소판 수 < 100,000/mm^3
  • 신기능 장애(혈청 크레아티닌 >정상 상한치[ULN]의 2배) 또는 활동성 간 질환(알라닌 아미노전이효소[ALT] 또는 아스파테이트 아미노전이효소[AST] >5× ULN)
  • FVIII 억제제 형성 이력이 있는 MTP
  • 활성 물질, 마우스 또는 햄스터 단백질에 알려진 과민증
  • 고위험 출혈 상황(예: 수술, 두개내 출혈) 또는 집중적 또는 장기간 치료가 필요한 경우 코발트리로 첫 치료
  • 지난 3개월 이내에 항레트로바이러스 화학요법 이외의 화학요법, 면역 조절 약물 또는 경구 또는 정맥내(IV) 코르티코스테로이드(> 14일)를 만성적으로 사용함.
  • FVIII 주입을 견디기 위해 사전 투약이 필요한 경우(예: 항히스타민제)
  • 현재 다른 연구 약물 연구에 참여 중이거나 이전에 사전 동의서에 서명한 후 30일 이내에 연구 약물과 관련된 임상 연구에 참여했거나 BAY 81-8973(Kovaltry)과의 완료된 중재적 임상 연구에 참여했습니다.
  • 호흡 보조 및/또는 전신 마취를 통한 수술로 정의되는 계획된 대수술
  • 연구 참여에 필요한 채혈량을 견딜 수 없음

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 파트 A: PTP
이전에 치료를 받은 중증 혈우병 A 환자(PTP)
생물학적: 재조합 인자 VIII(Kovaltry, BAY81-8973) 처리 그룹 1

6개월 동안 개인의 필요에 따라 주 2회, 주 3회 또는 격일로 정맥(IV) 주입을 통해 체중 kg당 25~50IU의 코발트리를 투여합니다.

용량 결정은 연구자의 재량에 따릅니다.
실험적: 파트 A: PTP ≥12~65세
이전에 치료를 받은 중증 혈우병 A 환자(PTP) ≥12~65세
생물학적: 재조합 인자 VIII(Kovaltry, BAY81-8973) 처리군 2

12세: 6개월 동안 주 2회, 주 3회 또는 격일로 정맥(IV) 주입을 통해 체중 kg당 25~50IU의 코발트리를 투여합니다.

12세 이상: 체중 1kg당 코발트리 20~40IU를 6개월 동안 일주일에 2~3회 정맥(IV) 주입합니다.

용량 결정은 연구자의 재량에 따릅니다.
실험적: 파트 B: PUP/MTP
이전에 치료를 받지 않았거나 최소한의 치료를 받은 중증 혈우병 A 환자(PUP/MTP)
생물학적: 재조합 인자 VIII(Kovaltry, BAY81-8973) 처리군 3

체중 1kg당 코발트리 15~50IU(최소 용량: 250IU)를 일주일에 한 번 이상 정맥(IV) 주입합니다.

용량 결정은 연구자의 재량에 따릅니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Part A에서 예방 치료 중 모든 출혈 에피소드의 연간 출혈 속도 (ABR)
기간: 최대 6 개월
예방 치료 기간 동안 발생한 모든 출혈 에피소드의 연간 수 (평균 +/- 표준 편차)는 이전에 치료 된 환자 (PTP)에 대해보고됩니다. 모든 출혈 에피소드 : 자발적인 출혈과 외상 출혈의 합은 수술로 인해 출혈을 제외합니다.
최대 6 개월
파트 B에서 이전 예방 주입 후 48 시간 이내에 모든 출혈 에피소드의 연간 출혈 속도 (ABR)
기간: 6 개월 동안 감독 후 최대 48 시간
이전 예방 주입 후 48 시간 이내에 발생한 모든 출혈 에피소드의 연간 수 (평균 +/- 표준 편차)는 이전에 처리되지 않은/최소 치료 환자 (PUPS/MTP)에 대해보고됩니다. 모든 출혈 에피소드 : 자발적인 출혈과 외상 출혈의 합은 수술로 인해 출혈을 제외합니다.
6 개월 동안 감독 후 최대 48 시간

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Part A에서 이전 예방 주입 후 48 시간 이내에 모든 출혈 에피소드의 연간 출혈 속도 (ABR)
기간: 6 개월 동안 감독 후 최대 48 시간
이전의 치료 환자 (PTP)에 대해 이전 예방 주입 후 48 시간 이내에 발생한 모든 출혈 에피소드의 연간 수 (평균 +/- 표준 편차)가보고됩니다. 모든 출혈 에피소드 : 자발적인 출혈과 외상 출혈의 합은 수술로 인해 출혈을 제외합니다.
6 개월 동안 감독 후 최대 48 시간
파트 B에서 예방 치료 중 모든 출혈 에피소드의 연간 출혈 속도 (ABR)
기간: 최대 51 노출 일
예방 치료 기간 동안 발생한 모든 출혈 에피소드의 연간 수 (평균 +/- 표준 편차)는 이전에 처리되지 않은/최소 치료 환자 (PUPS/MTP)에 대해보고됩니다. 모든 출혈 에피소드 : 자발적인 출혈과 외상 출혈의 합은 수술로 인해 출혈을 제외합니다.
최대 51 노출 일
출혈 에피소드 당 주입 수
기간: 파트 A : 최대 6 개월; 파트 B : 최대 51 노출 일
지혈을 달성하기 위해 한 출혈의 치료에 대한 주입 수의 평균값 이보고된다.
파트 A : 최대 6 개월; 파트 B : 최대 51 노출 일
소규모 수술에서 지혈의 적절성에 대한 의사의 의사당 당 수술 횟수
기간: 파트 A : 최대 6 개월; 파트 B : 최대 51 노출 일
연구 기간 동안 사소한 수술을받은 참가자의 경우, 수술 중 수술 중에 지혈의 적절성을 평가하여 우수하거나, 좋은, 중등도 또는 가난한 것으로 평가해야했습니다. 평가 당 수술 수가보고됩니다.
파트 A : 최대 6 개월; 파트 B : 최대 51 노출 일
Fviii 파트에서 생체 내 회복 b
기간: 기준선에서 방문 6 (ed 20), 예정되지 않은 방문 및 최종 방문, 최대 51 노출 일
인자 VIII (FVIII)의 증분 회복은 혈액 샘플 전 퓨전 및 주입 종료 후 15-30 분을 수집함으로써 결정되었다. 다른 시점에서 평균 회복 값이보고됩니다.
기준선에서 방문 6 (ed 20), 예정되지 않은 방문 및 최종 방문, 최대 51 노출 일
Nijmegen Bethesda 분석에 의한 인자 VIII 억제제 개발
기간: 파트 A : 최대 6 개월; 파트 B : 최대 51 노출 일
연구 중 긍정적 인 인자 VIII (FVIII) 억제제 수준 (≥0.6 Bethesda Unit [BU/ML])을 개발 한 참가자의 수가보고되었습니다.
파트 A : 최대 6 개월; 파트 B : 최대 51 노출 일
치료 응급 부작용을 가진 참가자 수
기간: 파트 A : 최대 6 개월; 파트 B : 최대 51 노출 일
부작용 (AE)은 연구 중재와 관련된 고려 여부에 관계없이 연구 중재 사용과 관련된 참가자의 의학적 발생이 없었습니다. 심각한 불리한 사건 (SAE)은 다음과 같은 결과 중 하나를 초래하거나 다른 이유에 대해 중요한 것으로 간주되는 AE였다. 초기 또는 장기 입원 환자 입원; 생명을 위협하는 것; 지속적이거나 중요한 장애/무능력; 선천성 이상/선천적 결함; 조사관이 판단 한 또 다른 의학적 중요한 심각한 사건. AES 또는 SAE는 첫 번째 영국 주입 후 시작된 경우, 마지막 복용량 후 최대 3 일까지 치료가 출현하는 것으로 간주되었다 (Teaes 또는 Tesaes).
파트 A : 최대 6 개월; 파트 B : 최대 51 노출 일
FVIII 파트에서 생체 내 회복
기간: 기준선, 2 개월 및 최종 방문, 최대 6 개월
인자 VIII (FVIII)의 증분 회복은 혈액 샘플 전 퓨전 및 주입 종료 후 15-30 분을 수집함으로써 결정되었다. 다른 시점에서 평균 회복 값이보고됩니다.
기준선, 2 개월 및 최종 방문, 최대 6 개월
Part A에서 혈장 (CMAX)에서 FVIII의 최대 관찰 된 농도
기간: PTPS의 기준선 12 년 및 기준선 및 최종 방문 (6 월)에서 PTPS> = 12 년
평가를 위해, 참가자들은 50 IU/kg의 양의 용량을 투여했다. 참가자는 급성 출혈 에피소드의 징후 나 증상이 없어야합니다. 12 년 미만의 참가자의 경우, 평가는 기준선에서 한 번만 수행되었습니다. 12 세 이상 청소년/성인 참가자의 경우, 기준선 및 최종 방문에서 평가는 두 번 수행되었습니다.
PTPS의 기준선 12 년 및 기준선 및 최종 방문 (6 월)에서 PTPS> = 12 년
FVIII의 혈장 농도에 따른 영역 대 부품에서 0에서 무한대 (AUC)까지의 시간 곡선
기간: PTPS의 기준선 12 년 및 기준선 및 최종 방문 (6 월)에서 PTPS> = 12 년
평가를 위해, 참가자들은 50 IU/kg의 양의 용량을 투여했다. 참가자는 급성 출혈 에피소드의 징후 나 증상이 없어야합니다. 12 년 미만의 참가자의 경우, 평가는 기준선에서 한 번만 수행되었습니다. 12 세 이상 청소년/성인 참가자의 경우, 기준선 및 최종 방문에서 평가는 두 번 수행되었습니다.
PTPS의 기준선 12 년 및 기준선 및 최종 방문 (6 월)에서 PTPS> = 12 년
파트 a에서 혈장에서 FVIII의 반감기 (T1/2)
기간: PTPS의 기준선 12 년 및 기준선 및 최종 방문 (6 월)에서 PTPS> = 12 년
평가를 위해, 참가자들은 50 IU/kg의 양의 용량을 투여했다. 참가자는 급성 출혈 에피소드의 징후 나 증상이 없어야합니다. 12 년 미만의 참가자의 경우, 평가는 기준선에서 한 번만 수행되었습니다. 12 세 이상 청소년/성인 참가자의 경우, 기준선 및 최종 방문에서 평가는 두 번 수행되었습니다.
PTPS의 기준선 12 년 및 기준선 및 최종 방문 (6 월)에서 PTPS> = 12 년

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
출혈이없는 참가자 수
기간: 파트 A에서 예방 치료 중 : 최대 6 개월; 파트 B : 최대 51 노출 일
예방 치료 기간 동안 또는 이전 예방 주입 후 48 시간 이내에 출혈을 경험하지 않은 참가자의 수가보고되었습니다.
파트 A에서 예방 치료 중 : 최대 6 개월; 파트 B : 최대 51 노출 일
출혈 치료에 대한 반응 평가 당 출혈 수
기간: 파트 A : 최대 6 개월; 파트 B : 최대 51 노출 일
참가자 나 간병인은 출혈 치료에 대한 대응에 대한 반응을 탁월하거나 양호, 중등도 또는 가난한 것으로 평가하도록 요청 받았다. 평가 당 출혈 수가보고됩니다.
파트 A : 최대 6 개월; 파트 B : 최대 51 노출 일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Bayer

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 9월 22일

기본 완료 (실제)

2024년 3월 15일

연구 완료 (실제)

2024년 3월 15일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 9월 4일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 9월 21일

처음 게시됨 (실제)

2020년 9월 25일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 4월 18일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 4월 17일

마지막으로 확인됨

2025년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 19855
  • 2021-003537-11 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

IPD 계획 설명

이 연구 데이터의 가용성은 나중에 EFPIA/PhRMA "책임 있는 임상 시험 데이터 공유 원칙"에 대한 바이엘의 약속에 따라 결정될 것입니다. 이는 데이터 액세스의 범위, 시점 및 프로세스와 관련이 있습니다. 이와 같이 바이엘은 합법적인 연구를 수행하는 데 필요한 것으로 미국과 EU에서 승인된 의약품 및 적응증에 대해 자격을 갖춘 연구원의 요청에 따라 환자 수준 임상 시험 데이터, 연구 수준 임상 시험 데이터 및 환자 임상 시험 프로토콜을 공유할 것을 약속합니다. 이는 2014년 1월 1일 이후에 EU 및 미국 규제 기관의 승인을 받은 신약 및 적응증에 대한 데이터에 적용됩니다.

관심 있는 연구자는 www.vivli.org를 사용하여 연구를 수행하기 위해 익명화된 환자 수준 데이터 및 임상 연구 지원 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다. 목록 연구 및 기타 관련 정보에 대한 Bayer 기준에 대한 정보는 포털의 회원 섹션에서 제공됩니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

혈우병 A에 대한 임상 시험

재조합 인자 VIII(Kovaltry, BAY81-8973) 처리 그룹 1에 대한 임상 시험

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건강 상태

약물 개입

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정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

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