Une étude d'engagement post-approbation pour obtenir plus d'informations sur la sécurité et l'efficacité de KOVALTRY chez les enfants, adolescents et adultes chinois atteints d'hémophilie A sévère

Critère d'intégration:

Partie A (PTP) :

• Participants chinois atteints d'hémophilie A sévère (définie comme facteur VIII (FVIII) : C < 1 % avec un test de coagulation en une étape documenté au moment du dépistage)
• Recevez actuellement à la demande ou tout type de régime de traitement prophylactique avec n'importe quel produit FVIII
• Pour les participants de < 12 ans, ≥ 50 jours d'exposition (ED); pour les participants âgés de ≥ 12 à 65 ans, ≥ 150 ED avec tout produit FVIII
• Aucune preuve actuelle d'inhibiteur
• Aucun antécédent de formation d'inhibiteur du FVIII
• Consentement éclairé signé

Partie B (PUP/MTP) :

• Les participants doivent être âgés de moins de 6 ans au moment de la signature du consentement éclairé par leur parent ou représentant légal au nom du participant
• Participants chinois atteints d'hémophilie A sévère (définie comme facteur VIII (FVIII) : C < 1 % avec un test de coagulation en une étape documenté au moment du dépistage)
• Les PPI ne doivent avoir été exposés à aucun produit FVIII. Les MTP ne doivent pas avoir plus de 1 ED avec un concentré de FVIII purifié ou 3 expositions avec du FFP ou du cryoprécipité.
• Les MTP ne doivent présenter aucune preuve actuelle d'anticorps inhibiteurs tels que mesurés par le test Bethesda modifié de Nijmegen (<0,6 BU/mL) dans 2 échantillons consécutifs et doivent présenter une absence de signes cliniques ou de symptômes de diminution de la réponse à l'administration de FVIII. Les tests pour les 2 échantillons négatifs doivent être effectués par le laboratoire central à au moins 1 semaine mais pas à plus de 2 semaines d'intervalle. Les participants ne peuvent pas recevoir de produit FVIII dans les 72 heures précédant le prélèvement d'échantillons pour le test des inhibiteurs.
• Les PUP et MTP doivent observer une période de sevrage de 6 mois s'ils ont reçu un traitement de substitution de facteur sous-cutané (émicizumab).
• Les CHIOTS peuvent être inclus s'ils reçoivent leur première dose de FVIII avec KOVALTRY pour le traitement du premier saignement et acceptent de commencer la prophylaxie dans le cadre de leurs soins. Les MTP peuvent être inclus s'ils acceptent de commencer la prophylaxie dans le cadre de leurs soins.

Critère d'exclusion:

Partie A (PTP) :

• Toute autre maladie hémorragique différente de l'hémophilie A (par ex. maladie de von Willebrand, hémophilie B)
• Numération plaquettaire < 100 000/mm^3
• Insuffisance rénale (créatinine sérique > 2,0 mg/dL) ou maladie hépatique active (alanine aminotransférase/aspartate aminotransférase [ALT/AST] > 5x LSN)
• Virus de l'immunodéficience humaine (VIH) positif avec un nombre absolu de lymphocytes CD4 < 250 cellules/μL
• Hypersensibilité connue à la substance active, aux protéines de souris ou de hamster
• Recevoir une chimiothérapie, des médicaments immunomodulateurs autres que la chimiothérapie antirétrovirale, ou une utilisation chronique de corticostéroïdes oraux ou intraveineux (IV) (> 14 jours) au cours des 3 derniers mois.
• Nécessité d'une prémédication pour tolérer les perfusions de FVIII (par ex. antihistaminiques)
• Participe actuellement à une autre étude de médicament expérimental, ou ayant déjà participé à une étude clinique impliquant un médicament expérimental dans les 30 jours suivant la signature du consentement éclairé ou participé à des études cliniques interventionnelles terminées avec BAY81-8973 (Kovaltry)
• Chirurgie majeure planifiée, définie comme une chirurgie avec assistance respiratoire et/ou anesthésie générale

Partie B (PUP/MTP) :

• Toute autre maladie hémorragique différente de l'hémophilie A (par ex. maladie de von Willebrand, hémophilie B)
• Numération plaquettaire < 100 000/mm^3
• Insuffisance rénale (créatinine sérique> 2 × limite supérieure de la normale [LSN]) ou maladie hépatique active (alanine aminotransférase [ALT] ou aspartate aminotransférase [AST]> 5 × LSN) basée sur des évaluations de laboratoire de dépistage
• MTP avec antécédents de formation d'inhibiteurs du FVIII
• Hypersensibilité connue à la substance active, aux protéines de souris ou de hamster
• Premier traitement avec KOVALTRY pour les situations hémorragiques à haut risque (par exemple, chirurgie, hémorragie intracrânienne) ou nécessitant un traitement intensif ou prolongé
• Recevoir une chimiothérapie, des médicaments immunomodulateurs autres que la chimiothérapie antirétrovirale, ou une utilisation chronique de corticostéroïdes oraux ou intraveineux (IV) (> 14 jours) au cours des 3 derniers mois.
• Nécessité d'une prémédication pour tolérer les perfusions de FVIII (par ex. antihistaminiques)
• Participe actuellement à une autre étude de médicament expérimental, ou ayant déjà participé à une étude clinique impliquant un médicament expérimental dans les 30 jours suivant la signature du consentement éclairé ou participé à des études cliniques interventionnelles terminées avec BAY 81-8973 (Kovaltry)
• Chirurgie majeure planifiée, définie comme une chirurgie avec assistance respiratoire et/ou anesthésie générale
• Incapable de tolérer le volume de prélèvements sanguins requis pour la participation à l'étude