Исследование обязательств после утверждения для получения дополнительной информации о том, насколько безопасен и эффективен KOVALTRY для китайских детей, подростков и взрослых с тяжелой формой гемофилии А

Критерии включения:

Часть А (PTP):

• Участники из Китая с тяжелой формой гемофилии А (определяемой как фактор VIII (FVIII): C < 1% при одноэтапном анализе свертывания крови, документированном во время скрининга)
• В настоящее время получает по требованию или любой другой режим профилактического лечения любым продуктом FVIII.
• Для участников < 12 лет, ≥ 50 дней экспозиции (ED); для участников в возрасте от ≥ 12 до 65 лет, ≥ 150 ED с любым продуктом FVIII
• Нет текущих доказательств наличия ингибитора
• Отсутствие образования ингибитора FVIII в анамнезе
• Подписанное информированное согласие

Часть B (щенки/MTP):

• Участники должны быть моложе 6 лет на момент подписания их родителем или законным представителем информированного согласия от имени участника.
• Участники из Китая с тяжелой формой гемофилии А (определяемой как фактор VIII (FVIII): C < 1% при одноэтапном анализе свертывания крови, документированном во время скрининга)
• Щенки не должны ранее подвергаться воздействию какого-либо продукта FVIII. MTP должны иметь не более 1 ED с любым очищенным концентратом FVIII или 3 экспозиции с FFP или криопреципитатом.
• MTP не должны иметь текущих признаков ингибиторных антител, измеренных с помощью модифицированного Неймегеном анализа Bethesda (<0,6 BU/мл) в 2 последовательных образцах, и должны отсутствовать клинические признаки или симптомы снижения ответа на введение FVIII. Тестирование 2 отрицательных образцов должно быть проведено центральной лабораторией с промежутком не менее 1 недели, но не более 2 недель. Участники не могут получать продукт FVIII в течение 72 часов до сбора образцов для тестирования ингибиторов.
• Щенки и MTP должны соблюдать 6-месячный период вымывания, если они получали подкожную заместительную терапию фактором (эмицизумаб).
• Щенки могут быть включены, если они получат свою первую дозу фактора VIII с KOVALTRY для лечения первого кровотечения и согласятся начать профилактику в рамках своего лечения. MTP могут быть включены, если они согласятся начать профилактику как часть своего лечения.

Критерий исключения:

Часть А (PTP):

• Любое другое кровотечение, отличное от гемофилии А (например, болезнь фон Виллебранда, гемофилия В)
• Количество тромбоцитов < 100 000/мм^3
• Нарушение функции почек (креатинин сыворотки > 2,0 мг/дл) или активное заболевание печени (аланинаминотрансфераза/аспартатаминотрансфераза [АЛТ/АСТ] > 5x ВГН)
• Вирус иммунодефицита человека (ВИЧ) положительный с абсолютным количеством лимфоцитов CD4 < 250 клеток/мкл
• Известная гиперчувствительность к действующему веществу, белку мыши или хомяка.
• Получение химиотерапии, иммуномодулирующих препаратов, отличных от антиретровирусной химиотерапии, или хроническое использование пероральных или внутривенных (IV) кортикостероидов (> 14 дней) в течение последних 3 месяцев.
• Требование какой-либо премедикации для переносимости инфузий FVIII (например, антигистаминные препараты)
• В настоящее время участвует в другом исследовании исследуемого препарата или ранее участвовал в клиническом исследовании с участием исследуемого препарата в течение 30 дней после подписания информированного согласия или участвовал в завершенных интервенционных клинических исследованиях с BAY81-8973 (Kovaltry)
• Запланированная серьезная операция, определяемая как операция с респираторной поддержкой и/или общей анестезией.

Часть B (щенки/MTP):

• Любое другое кровотечение, отличное от гемофилии А (например, болезнь фон Виллебранда, гемофилия В)
• Количество тромбоцитов < 100 000/мм^3
• Нарушение функции почек (креатинин в сыворотке >2 раз выше верхней границы нормы [ВГН]) или активное заболевание печени (аланинаминотрансфераза [АЛТ] или аспартатаминотрансфераза [АСТ] >5 раз выше ВГН) по данным скрининговых лабораторных исследований.
• MTP с историей образования ингибитора FVIII
• Известная гиперчувствительность к действующему веществу, белку мыши или хомяка.
• Первое лечение с помощью KOVALTRY в ситуациях с высоким риском кровотечения (например, хирургическое вмешательство, внутричерепное кровотечение) или при необходимости интенсивного или длительного лечения.
• Получение химиотерапии, иммуномодулирующих препаратов, отличных от антиретровирусной химиотерапии, или хроническое использование пероральных или внутривенных (IV) кортикостероидов (> 14 дней) в течение последних 3 месяцев.
• Требование какой-либо премедикации для переносимости инфузий FVIII (например, антигистаминные препараты)
• В настоящее время участвует в другом исследовании исследуемого препарата или ранее участвовал в клиническом исследовании с участием исследуемого препарата в течение 30 дней после подписания информированного согласия или участвовал в завершенных интервенционных клинических исследованиях с BAY 81-8973 (Kovaltry)
• Запланированная серьезная операция, определяемая как операция с респираторной поддержкой и/или общей анестезией.
• Не может выдержать объем забора крови, необходимый для участия в исследовании