Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование обязательств после утверждения для получения дополнительной информации о том, насколько безопасен и эффективен KOVALTRY для китайских детей, подростков и взрослых с тяжелой формой гемофилии А

17 апреля 2025 г. обновлено: Bayer

Пострегистрационное исследование для оценки эффективности, безопасности и фармакокинетики KOVALTRY у китайских детей, подростков и взрослых с тяжелой формой гемофилии А

Целью данного исследования является сбор дополнительной информации о безопасности и эффективности Ковальтри для профилактики и лечения кровотечений у китайских детей, подростков и взрослых с тяжелой формой гемофилии А. Кроме того, фармакокинетические параметры Ковальтри будут оцениваться у части пациентов. .

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

45

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Китай
      • Beijing, Китай, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital CAMS
      • Shanghai, Китай, TBC
        • Childrens Hospital of Shanghai
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Китай, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
    • Hangzhou Province
      • Hangzhou, Hangzhou Province, Китай, 310056
        • The Children's Hospital Zhejiang University School of Med
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Китай, 50000
        • Shijiazhuang General Hospital
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Китай, 210008
        • NJ Drum Tower Hospital, the Affil Hos of NJ Univ Med School
      • Suzhou, Jiangsu, Китай, 215000
        • 1st Affiliated hospital of Soochow University
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Китай, 330006
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
    • Shanxi
      • Taiyuan, Shanxi, Китай, 30013
        • Children's Hospital of Shanxi
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Китай, 610091
        • Chengdu Women & Children's Central Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 секунда до 65 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

Часть А (PTP):

  • Участники из Китая с тяжелой формой гемофилии А (определяемой как фактор VIII (FVIII): C < 1% при одноэтапном анализе свертывания крови, документированном во время скрининга)
  • В настоящее время получает по требованию или любой другой режим профилактического лечения любым продуктом FVIII.
  • Для участников < 12 лет, ≥ 50 дней экспозиции (ED); для участников в возрасте от ≥ 12 до 65 лет, ≥ 150 ED с любым продуктом FVIII
  • Нет текущих доказательств наличия ингибитора
  • Отсутствие образования ингибитора FVIII в анамнезе
  • Подписанное информированное согласие

Часть B (щенки/MTP):

  • Участники должны быть моложе 6 лет на момент подписания их родителем или законным представителем информированного согласия от имени участника.
  • Участники из Китая с тяжелой формой гемофилии А (определяемой как фактор VIII (FVIII): C < 1% при одноэтапном анализе свертывания крови, документированном во время скрининга)
  • Щенки не должны ранее подвергаться воздействию какого-либо продукта FVIII. MTP должны иметь не более 1 ED с любым очищенным концентратом FVIII или 3 экспозиции с FFP или криопреципитатом.
  • MTP не должны иметь текущих признаков ингибиторных антител, измеренных с помощью модифицированного Неймегеном анализа Bethesda (<0,6 BU/мл) в 2 последовательных образцах, и должны отсутствовать клинические признаки или симптомы снижения ответа на введение FVIII. Тестирование 2 отрицательных образцов должно быть проведено центральной лабораторией с промежутком не менее 1 недели, но не более 2 недель. Участники не могут получать продукт FVIII в течение 72 часов до сбора образцов для тестирования ингибиторов.
  • Щенки и MTP должны соблюдать 6-месячный период вымывания, если они получали подкожную заместительную терапию фактором (эмицизумаб).
  • Щенки могут быть включены, если они получат свою первую дозу фактора VIII с KOVALTRY для лечения первого кровотечения и согласятся начать профилактику в рамках своего лечения. MTP могут быть включены, если они согласятся начать профилактику как часть своего лечения.

Критерий исключения:

Часть А (PTP):

  • Любое другое кровотечение, отличное от гемофилии А (например, болезнь фон Виллебранда, гемофилия В)
  • Количество тромбоцитов < 100 000/мм^3
  • Нарушение функции почек (креатинин сыворотки > 2,0 мг/дл) или активное заболевание печени (аланинаминотрансфераза/аспартатаминотрансфераза [АЛТ/АСТ] > 5x ВГН)
  • Вирус иммунодефицита человека (ВИЧ) положительный с абсолютным количеством лимфоцитов CD4 < 250 клеток/мкл
  • Известная гиперчувствительность к действующему веществу, белку мыши или хомяка.
  • Получение химиотерапии, иммуномодулирующих препаратов, отличных от антиретровирусной химиотерапии, или хроническое использование пероральных или внутривенных (IV) кортикостероидов (> 14 дней) в течение последних 3 месяцев.
  • Требование какой-либо премедикации для переносимости инфузий FVIII (например, антигистаминные препараты)
  • В настоящее время участвует в другом исследовании исследуемого препарата или ранее участвовал в клиническом исследовании с участием исследуемого препарата в течение 30 дней после подписания информированного согласия или участвовал в завершенных интервенционных клинических исследованиях с BAY81-8973 (Kovaltry)
  • Запланированная серьезная операция, определяемая как операция с респираторной поддержкой и/или общей анестезией.

Часть B (щенки/MTP):

  • Любое другое кровотечение, отличное от гемофилии А (например, болезнь фон Виллебранда, гемофилия В)
  • Количество тромбоцитов < 100 000/мм^3
  • Нарушение функции почек (креатинин в сыворотке >2 раз выше верхней границы нормы [ВГН]) или активное заболевание печени (аланинаминотрансфераза [АЛТ] или аспартатаминотрансфераза [АСТ] >5 раз выше ВГН) по данным скрининговых лабораторных исследований.
  • MTP с историей образования ингибитора FVIII
  • Известная гиперчувствительность к действующему веществу, белку мыши или хомяка.
  • Первое лечение с помощью KOVALTRY в ситуациях с высоким риском кровотечения (например, хирургическое вмешательство, внутричерепное кровотечение) или при необходимости интенсивного или длительного лечения.
  • Получение химиотерапии, иммуномодулирующих препаратов, отличных от антиретровирусной химиотерапии, или хроническое использование пероральных или внутривенных (IV) кортикостероидов (> 14 дней) в течение последних 3 месяцев.
  • Требование какой-либо премедикации для переносимости инфузий FVIII (например, антигистаминные препараты)
  • В настоящее время участвует в другом исследовании исследуемого препарата или ранее участвовал в клиническом исследовании с участием исследуемого препарата в течение 30 дней после подписания информированного согласия или участвовал в завершенных интервенционных клинических исследованиях с BAY 81-8973 (Kovaltry)
  • Запланированная серьезная операция, определяемая как операция с респираторной поддержкой и/или общей анестезией.
  • Не может выдержать объем забора крови, необходимый для участия в исследовании

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Часть A: PTP
Ранее леченные пациенты с тяжелой формой гемофилии А (PTPs)
Биологический: Рекомбинантный фактор VIII (Kovaltry, BAY81-8973) Группа лечения 1

От 25 до 50 МЕ Ковальтри на кг массы тела вводят внутривенно (в/в) дважды в неделю, три раза в неделю или через день в соответствии с индивидуальными потребностями в течение 6 месяцев.

Решение о дозе остается на усмотрение исследователя.
Экспериментальный: Часть A: PTP в возрасте от ≥12 до 65 лет
Ранее леченные пациенты с тяжелой формой гемофилии А (PTP) в возрасте от 12 до 65 лет.
Биологический: Рекомбинантный фактор VIII (Kovaltry, BAY81-8973) Группа лечения 2

Дети 12 лет: от 25 до 50 МЕ препарата Ковальтри на кг массы тела в виде внутривенной инфузии два раза в неделю, три раза в неделю или через день в течение 6 месяцев.

Дети старше 12 лет: от 20 до 40 МЕ препарата Ковальтри на кг массы тела путем внутривенной инфузии два или три раза в неделю в течение 6 месяцев.

Решение о дозе остается на усмотрение исследователя.
Экспериментальный: Часть B: ПНП/MTP
Пациенты с тяжелой гемофилией А, ранее не получавшие/получавшие минимальное лечение (ПНП/МТП)
Биологический: Рекомбинантный фактор VIII (Kovaltry, BAY81-8973) Группа лечения 3

От 15 до 50 МЕ Ковальтри на кг массы тела (минимальная доза: 250 МЕ) вводят внутривенно (в/в) не реже одного раза в неделю.

Решение о дозе остается на усмотрение исследователя.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Годовая скорость кровотечения (ABR) всех эпизодов кровотечения во время профилактики лечения в части A
Временное ограничение: До 6 месяцев
Годовое число (среднее +/- стандартное отклонение) всех эпизодов кровотечения, которые произошли в течение периода лечения профилактикой, сообщается для ранее лечившихся пациентов (PTPS). Все эпизоды кровоточащих: сумма спонтанных кровотечений и травм кровотечений исключает кровотечение из -за операции.
До 6 месяцев
Годовая скорость кровотечения (ABR) всех эпизодов кровотечения в течение 48 часов после предыдущей инфузии профилактики в части B
Временное ограничение: До 48 часов после инфузии в течение 6 месяцев
Годовое число (среднее +/- стандартное отклонение) всех эпизодов кровотечения, которые произошли в течение 48 часов после предыдущей инфузии профилактики, для ранее необработанных/минимально лечившихся пациентов (Pups/MTPS). Все эпизоды кровоточащих: сумма спонтанных кровотечений и травм кровотечений исключает кровотечение из -за операции.
До 48 часов после инфузии в течение 6 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Годовая скорость кровотечения (ABR) всех эпизодов кровотечения в течение 48 часов после предыдущей инфузии профилактики в части A
Временное ограничение: До 48 часов после инфузии в течение 6 месяцев
Годовое число (среднее +/- стандартное отклонение) всех эпизодов кровотечения, которые произошли в течение 48 часов после предыдущей инфузии профилактики, для ранее лечившихся пациентов (PTPS). Все эпизоды кровоточащих: сумма спонтанных кровотечений и травм кровотечений исключает кровотечение из -за операции.
До 48 часов после инфузии в течение 6 месяцев
Годовая скорость кровотечения (ABR) всех эпизодов кровотечения во время лечения профилактикой в ​​части B
Временное ограничение: До 51 дня экспозиции
Годовое число (среднее +/- стандартное отклонение) всех эпизодов кровотечения, которые произошли в течение периода лечения профилактикой, сообщается для ранее необработанных/минимально лечившихся пациентов (щенков/MTPS). Все эпизоды кровоточащих: сумма спонтанных кровотечений и травм кровотечений исключает кровотечение из -за операции.
До 51 дня экспозиции
Количество инфузий на кровоточащий эпизод
Временное ограничение: Часть A: до 6 месяцев; Часть B: до 51 дня экспозиции
Сообщается о среднем значении количества инфузий для лечения одного кровотечения для достижения гемостаза.
Часть A: до 6 месяцев; Часть B: до 51 дня экспозиции
Количество операций на одну оценку врача адекватности гемостаза при незначительной операции
Временное ограничение: Часть A: до 6 месяцев; Часть B: до 51 дня экспозиции
Для участников, которые перенесли незначительные операции во время исследования, исследователям попросили оценить адекватность гемостаза во время операций как превосходных, хороших, умеренных или бедных. Сообщается о количестве операций на оценку.
Часть A: до 6 месяцев; Часть B: до 51 дня экспозиции
FVIII in vivo восстановление в части B
Временное ограничение: На исходном уровне, посещение 6 (ED 20), незапланированное посещение и последнее посещение, до 51 дня воздействия
Покрементное восстановление фактора VIII (FVIII) определяли путем сбора образцов крови до инфузии и 15-30 минут после окончания инфузии. Сообщается об средних значениях восстановления в разные моменты времени.
На исходном уровне, посещение 6 (ED 20), незапланированное посещение и последнее посещение, до 51 дня воздействия
Развитие ингибитора фактора VIII с помощью анализа Nijmegen Bethesda
Временное ограничение: Часть A: до 6 месяцев; Часть B: до 51 дня экспозиции
Сообщается о количестве участников, у которых был положительный фактор VIII (FVIII) уровень ингибитора (≥0,6 Bethesda Bite Unit [BU/ML]).
Часть A: до 6 месяцев; Часть B: до 51 дня экспозиции
Количество участников с нежелательными событиями с лечением
Временное ограничение: Часть A: до 6 месяцев; Часть B: до 51 дня экспозиции
Неблагоприятное событие (AE) было каким -либо нежелательным медицинским явлением у участника, связанного с использованием исследовательского вмешательства, независимо от того, считаются ли они связаны с вмешательством исследования. Серьезное неблагоприятное событие (SAE) было AE, что приводило к любому из следующих результатов или считалось значимым по любой другой причине: смерти; начальная или длительная стационарная госпитализация; угрожающий жизни; постоянная или значительная инвалидность/неспособность; врожденная аномалия/врожденный дефект; Еще одно важное медицинское событие, которое оценивается следователем. AES или SAE считались возникающими на лечении (TEAES или TESAES), если они начались после первой инфузии Ковальтрии и до 3 дней после последней дозы.
Часть A: до 6 месяцев; Часть B: до 51 дня экспозиции
FVIII in vivo восстановление в части A
Временное ограничение: На исходном уровне, 2 месяца и последний визит, до 6 месяцев
Покрементное восстановление фактора VIII (FVIII) определяли путем сбора образцов крови до инфузии и 15-30 минут после окончания инфузии. Сообщается об средних значениях восстановления в разные моменты времени.
На исходном уровне, 2 месяца и последний визит, до 6 месяцев
Максимальная наблюдаемая концентрация FVIII в плазме (CMAX) в части A
Временное ограничение: На исходном уровне для PTPS <12 лет и на базовом уровне и окончательном посещении (месяц 6) для PTPS> = 12 лет
Для оценки участникам вводили дозу 50 МЕ/кг ковальтри. Участники не должны иметь никаких признаков или симптомов острых кровоточащих эпизодов. Для участников менее 12 лет оценка проводилась только один раз на исходном уровне. Для подростков/взрослых участников 12 лет и старше, оценка проводилась дважды на исходном уровне и во время последнего визита.
На исходном уровне для PTPS <12 лет и на базовом уровне и окончательном посещении (месяц 6) для PTPS> = 12 лет
Площадь под плазменной концентрацией кривой FVIII по сравнению с временем от нуля до бесконечности (AUC) в части A
Временное ограничение: На исходном уровне для PTPS <12 лет и на базовом уровне и окончательном посещении (месяц 6) для PTPS> = 12 лет
Для оценки участникам вводили дозу 50 МЕ/кг ковальтри. Участники не должны иметь никаких признаков или симптомов острых кровоточащих эпизодов. Для участников менее 12 лет оценка проводилась только один раз на исходном уровне. Для подростков/взрослых участников 12 лет и старше, оценка проводилась дважды на исходном уровне и во время последнего визита.
На исходном уровне для PTPS <12 лет и на базовом уровне и окончательном посещении (месяц 6) для PTPS> = 12 лет
Период полураспада (T1/2) FVIII в плазме в части A
Временное ограничение: На исходном уровне для PTPS <12 лет и на базовом уровне и окончательном посещении (месяц 6) для PTPS> = 12 лет
Для оценки участникам вводили дозу 50 МЕ/кг ковальтри. Участники не должны иметь никаких признаков или симптомов острых кровоточащих эпизодов. Для участников менее 12 лет оценка проводилась только один раз на исходном уровне. Для подростков/взрослых участников 12 лет и старше, оценка проводилась дважды на исходном уровне и во время последнего визита.
На исходном уровне для PTPS <12 лет и на базовом уровне и окончательном посещении (месяц 6) для PTPS> = 12 лет

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников без кровоточащего эпизода
Временное ограничение: Во время лечения профилактикой в ​​части A: до 6 месяцев; Часть B: до 51 дня экспозиции
Сообщается о количестве участников, которые не испытывали каких -либо кровотечений в течение периода лечения профилактикой или в течение 48 часов после предыдущей инфузии профилактики.
Во время лечения профилактикой в ​​части A: до 6 месяцев; Часть B: до 51 дня экспозиции
Количество кровотечений на оценку ответа на лечение кровотечений
Временное ограничение: Часть A: до 6 месяцев; Часть B: до 51 дня экспозиции
Участникам или лицам, осуществляющим уход, попросили оценить реакцию на лечение кровотечений как превосходного, хорошего, умеренного или бедного. Сообщается о количестве кровотечений на оценку.
Часть A: до 6 месяцев; Часть B: до 51 дня экспозиции

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Bayer

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

22 сентября 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

15 марта 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

15 марта 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 сентября 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

21 сентября 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

25 сентября 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 апреля 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 апреля 2025 г.

Последняя проверка

1 апреля 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 19855
  • 2021-003537-11 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Доступность данных этого исследования будет позже определена в соответствии с обязательствами Bayer в отношении «Принципов ответственного обмена данными клинических испытаний» EFPIA/PhRMA. Это относится к объему, моменту времени и процессу доступа к данным. Таким образом, Bayer обязуется предоставлять по запросу квалифицированных исследователей данные клинических испытаний на уровне пациентов, данные клинических испытаний на уровне исследований и протоколы клинических испытаний на пациентах для лекарственных средств и показаний, одобренных в США и ЕС, которые необходимы для проведения законных исследований. Это относится к данным о новых лекарствах и показаниях к применению, которые были одобрены регулирующими органами ЕС и США 1 января 2014 г. или позднее.

Заинтересованные исследователи могут использовать www.vivli.org, чтобы запросить доступ к анонимным данным о пациентах и ​​вспомогательным документам клинических исследований для проведения исследований. Информация о критериях Байера для листинга исследований и другая соответствующая информация представлена ​​в разделе портала для участников.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Гемофилия А

Клинические исследования Рекомбинантный фактор VIII (Kovaltry, BAY81-8973) Группа лечения 1

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Argentina

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться