Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Genterapi for kardiomyopati forbundet med Friedreichs ataksi

6. februar 2024 opdateret af: Lexeo Therapeutics

En fase 1/2 undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​LX2006 genterapi hos deltagere med kardiomyopati forbundet med Friedreichs ataksi

Dette er en fase 1/2, åben, dosisstigende, multicenterundersøgelse af sikkerheden og effekten af ​​LX2006 for deltagere, der har Friedreichs ataksi med tegn på kardiomyopati. Den første portion vil evaluere to doser af enkelt administration af LX2006 (AAVrh.10hFXN), en adeno-associeret virus (AAV) genterapi designet til intravenøst ​​at levere det humane frataxin (hFXN) gen til hjerteceller over en 52-ugers periode. Langsigtet sikkerhed og effekt vil blive evalueret i yderligere 4 år i i alt 5 år efter LX2006-behandling.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Friedreichs ataksi (FA) er en sjælden, autosomal recessiv sygdom forårsaget af en mutation i det autosomale frataxin (FXN) gen. Progressiv kardiomyopati med hjertehypertrofi og fibrose er observeret hos de fleste individer med FA. Sygdommen er mere alvorlig hos dem med tidligere debut. I øjeblikket er der ingen terapi, der ændrer progressionen af ​​kardiomyopati i FA, som er ansvarlig for 60% af FA-relaterede dødsfald.

Det primære formål med denne dosisvarierende undersøgelse er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​to stigende doser af LX2006 hos patienter med FA-associeret kardiomyopati. LX2006 er designet til at genoprette hFXN-niveauer for at forbedre mitokondriel funktion. Vurderinger af hjertefunktion, biomarkører og andre foreløbige effektmål er også inkluderet i denne undersøgelse.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

9

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H2X 0C1
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Rekruttering
        • Ataxia Center and HD Center of Excellence, University of California
        • Kontakt:
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • Rekruttering
        • University of South Florida
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Rekruttering
        • University of Iowa
        • Kontakt:
    • Minnesota
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hospital of the University of Pennsylvania
        • Kontakt:
          • David Lynch, MD, PhD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 40 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet genetisk diagnose af FA, med debut før 25 års alderen
  • Ingen kontraindikationer til hjertebiopsier
  • Normal lever- og nyrefunktion
  • Protokol specificerede intervaller for kardiopulmonal træningstest (CPET) armergometri
  • Protokol specificerede intervaller for antistoffer
  • Protokol specificerede intervaller for venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) målt ved hjerte-MRI
  • Protokol specificerede intervaller for fokal fibrose på hjerte-MR
  • Protokol specificerede intervaller for slagvolumenindeks og venstre ventrikulær belastning på hjerte-MRI
  • Ingen tegn på aktiv infektion af nogen type, inklusive hepatitisvirus (A, B eller C) eller humant immundefektvirus (HIV-1 og HIV-2)

Ekskluderingskriterier:

  • Ukontrolleret diabetes
  • Anamnese med klinisk signifikant lungefunktionsabnormitet
  • Kontraindikation til hjerte-MR
  • Deltagere, der får systemiske kortikosteroider eller anden immunsuppressiv medicin
  • Anamnese med koronararteriesygdom eller enhver strukturel hjerte- eller karsygdom, inklusive men ikke begrænset til aortastenose og hypertrofisk obstruktiv kardiomyopati, bortset fra FA-kardiomyopati
  • Anamnese med hæmodynamisk ustabile arytmier, der kræver lægeintervention; tilstedeværelsen af ​​klinisk signifikante abnormiteter som bestemt af investigator, bortset fra EKG-abnormiteter relateret til FA
  • Ukontrolleret psykiatrisk sygdom

Andre inklusions-/eksklusionskriterier, der skal anvendes i henhold til protokol.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 1/ Kohorte 2/ Kohorte 3
Genetisk: Lavdosis LX2006
Adeno-associeret viral vektor, der koder for FXN-genet (AAVrh.10hFXN)
Genetisk: Højdosis LX2006
Adeno-associeret viral vektor, der koder for FXN-genet (AAVrh.10hFXN)
Genetisk: Mid Dose LX2006
Adeno-associeret viral vektor, der koder for FXN-genet (AAVrh.10hFXN)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Treatment-emergent adverse events (TEAEs) og Treatment-emergent adverse events (TESAEs)
Tidsramme: Skift fra baseline til slutningen af ​​år 5 efter dosis
Skift fra baseline til slutningen af ​​år 5 efter dosis

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i LVMi
Tidsramme: Skift fra baseline til slutningen af ​​år 5 efter dosis
Skift fra baseline til slutningen af ​​år 5 efter dosis
Ændring fra baseline i LVEF
Tidsramme: Skift fra baseline til slutningen af ​​år 5 efter dosis
Skift fra baseline til slutningen af ​​år 5 efter dosis
Ændring fra baseline i hjertefibrose målt ved hjerte-MRI
Tidsramme: Skift fra baseline til slutningen af ​​år 5 efter dosis
Skift fra baseline til slutningen af ​​år 5 efter dosis
Tilstedeværelse og sværhedsgrad af hjertearytmier
Tidsramme: Skift fra baseline til slutningen af ​​år 5 efter dosis
Skift fra baseline til slutningen af ​​år 5 efter dosis
Ændring fra baseline i mål for kardiopulmonal træningstolerance
Tidsramme: Skift fra baseline til slutningen af ​​år 5 efter dosis
Skift fra baseline til slutningen af ​​år 5 efter dosis

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Lexeo Therapeutics

Efterforskere

  • Studieleder: LEXEO Clinical Trials, Lexeo Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. august 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. september 2029

Studieafslutning (Anslået)

1. september 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. juni 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. juni 2022

Først opslået (Faktiske)

6. juli 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. februar 2024

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LX2006-01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Friedreich Ataxia

Kliniske forsøg med Lavdosis LX2006

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Togo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner