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Terapia genica per la cardiomiopatia associata all'atassia di Friedreich

6 febbraio 2024 aggiornato da: Lexeo Therapeutics

Uno studio di fase 1/2 sulla sicurezza e l'efficacia della terapia genica LX2006 nei partecipanti con cardiomiopatia associata all'atassia di Friedreich

Questo è uno studio multicentrico di fase 1/2, in aperto, a dosaggio crescente, sulla sicurezza e l'efficacia di LX2006 per i partecipanti che hanno l'atassia di Friedreich con evidenza di cardiomiopatia. La prima parte valuterà due dosi di singola somministrazione di LX2006 (AAVrh.10hFXN), una terapia genica del virus adeno-associato (AAV) progettata per fornire per via endovenosa il gene della fratassina umana (hFXN) alle cellule cardiache per un periodo di 52 settimane. La sicurezza e l'efficacia a lungo termine saranno valutate per altri 4 anni per un totale di 5 anni dopo il trattamento con LX2006.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'atassia di Friedreich (FA) è una rara malattia autosomica recessiva causata da una mutazione nel gene della fratassina autosomica (FXN). La cardiomiopatia progressiva con ipertrofia cardiaca e fibrosi è osservata nella maggior parte degli individui con AF. La malattia è più grave in quelli con esordio precoce. Attualmente non esiste una terapia che alteri la progressione della cardiomiopatia nell'AF, che è responsabile del 60% dei decessi correlati all'AF.

L'obiettivo principale di questo studio di dosaggio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di due dosi crescenti di LX2006 in pazienti con cardiomiopatia associata ad AF. LX2006 è progettato per ripristinare i livelli di hFXN al fine di migliorare la funzione mitocondriale. In questo studio sono incluse anche le valutazioni della funzione cardiaca, dei biomarcatori e di altri endpoint preliminari di efficacia.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

9

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Canada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H2X 0C1
        • Reclutamento
        • Centre hospitalier de l Universite de Montreal (CHUM)
        • Contatto:
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Reclutamento
        • Ataxia Center and HD Center of Excellence, University of California
        • Contatto:
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Reclutamento
        • University of South Florida
        • Contatto:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Reclutamento
        • University of Iowa
        • Contatto:
    • Minnesota
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Non ancora reclutamento
        • Hospital of the University of Pennsylvania
        • Contatto:
          • David Lynch, MD, PhD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 40 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi genetica confermata di AF, con insorgenza prima dei 25 anni di età
  • Nessuna controindicazione alle biopsie cardiache
  • Normale funzionalità epatica e renale
  • Intervalli specificati dal protocollo per l'ergometria del braccio del test da sforzo cardiopolmonare (CPET).
  • Intervalli specificati dal protocollo per gli anticorpi
  • Intervalli specificati dal protocollo per la frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) misurata mediante risonanza magnetica cardiaca
  • Intervalli specificati dal protocollo per la fibrosi focale alla risonanza magnetica cardiaca
  • Intervalli specificati dal protocollo per l'indice del volume sistolico e la deformazione ventricolare sinistra alla risonanza magnetica cardiaca
  • Nessuna evidenza di infezione attiva di alcun tipo, incluso il virus dell'epatite (A, B o C) o il virus dell'immunodeficienza umana (HIV-1 e HIV-2)

Criteri di esclusione:

  • Diabete non controllato
  • Anamnesi di anomalia della funzione polmonare clinicamente significativa
  • Controindicazione alla risonanza magnetica cardiaca
  • - Partecipanti che stanno ricevendo corticosteroidi sistemici o altri farmaci immunosoppressori
  • Anamnesi di malattia coronarica o qualsiasi malattia cardiaca o vascolare strutturale, incluse ma non limitate a stenosi aortica e cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva, diversa dalla cardiomiopatia AF
  • Storia di aritmie emodinamicamente instabili che richiedono l'intervento del medico; la presenza di anomalie clinicamente significative determinate dallo sperimentatore, diverse dalle anomalie dell'ECG correlate all'AF
  • Malattia psichiatrica incontrollata

Altri criteri di inclusione/esclusione da applicare come da protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1/ Coorte 2/ Coorte 3
Genetico: Basso dosaggio LX2006
Vettore virale adeno-associato che codifica per il gene FXN (AAVrh.10hFXN)
Genetico: Alta dose LX2006
Vettore virale adeno-associato che codifica per il gene FXN (AAVrh.10hFXN)
Genetico: Dose media LX2006
Vettore virale adeno-associato che codifica per il gene FXN (AAVrh.10hFXN)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi gravi emergenti dal trattamento (TESAE)
Lasso di tempo: Modifica dal basale alla fine dell'anno 5 dopo la dose
Modifica dal basale alla fine dell'anno 5 dopo la dose

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Modifica rispetto al basale in LVMi
Lasso di tempo: Modifica dal basale alla fine dell'anno 5 dopo la dose
Modifica dal basale alla fine dell'anno 5 dopo la dose
Variazione rispetto al basale della LVEF
Lasso di tempo: Modifica dal basale alla fine dell'anno 5 dopo la dose
Modifica dal basale alla fine dell'anno 5 dopo la dose
Variazione rispetto al basale della fibrosi cardiaca misurata mediante risonanza magnetica cardiaca
Lasso di tempo: Modifica dal basale alla fine dell'anno 5 dopo la dose
Modifica dal basale alla fine dell'anno 5 dopo la dose
Presenza e gravità delle aritmie cardiache
Lasso di tempo: Modifica dal basale alla fine dell'anno 5 dopo la dose
Modifica dal basale alla fine dell'anno 5 dopo la dose
Variazione rispetto al basale nelle misure di tolleranza all'esercizio cardiopolmonare
Lasso di tempo: Modifica dal basale alla fine dell'anno 5 dopo la dose
Modifica dal basale alla fine dell'anno 5 dopo la dose

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Lexeo Therapeutics

Investigatori

  • Direttore dello studio: LEXEO Clinical Trials, Lexeo Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 agosto 2022

Completamento primario (Stimato)

1 settembre 2029

Completamento dello studio (Stimato)

1 settembre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 giugno 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 giugno 2022

Primo Inserito (Effettivo)

6 luglio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LX2006-01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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