Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Genová terapie pro kardiomyopatii spojenou s Friedreichovou ataxií

6. února 2024 aktualizováno: Lexeo Therapeutics

Fáze 1/2 studie bezpečnosti a účinnosti genové terapie LX2006 u účastníků s kardiomyopatií spojenou s Friedreichovou ataxií

Toto je otevřená multicentrická studie Fáze 1/2 o bezpečnosti a účinnosti LX2006 pro účastníky, kteří mají Friedreichovu ataxii se známkami kardiomyopatie. První část bude hodnotit dvě dávky jednorázového podání LX2006 (AAVrh.10hFXN), genová terapie adeno-asociovaného viru (AAV) navržená tak, aby intravenózně dodávala gen lidského frataxinu (hFXN) do srdečních buněk po dobu 52 týdnů. Dlouhodobá bezpečnost a účinnost bude hodnocena po dobu dalších 4 let, celkem tedy 5 let po léčbě LX2006.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Friedreichova ataxie (FA) je vzácné, autozomálně recesivní onemocnění způsobené mutací v genu pro autozomální frataxin (FXN). U většiny jedinců s FA je pozorována progresivní kardiomyopatie se srdeční hypertrofií a fibrózou. Onemocnění je závažnější u pacientů s dřívějším nástupem. V současné době neexistuje žádná terapie, která by změnila progresi kardiomyopatie u FA, která je zodpovědná za 60 % úmrtí souvisejících s FA.

Primárním cílem této studie dávkového rozmezí je posoudit bezpečnost a snášenlivost dvou vzestupných dávek LX2006 u pacientů s kardiomyopatií spojenou s FA. LX2006 je navržen tak, aby obnovil hladiny hFXN za účelem zlepšení mitochondriální funkce. V této studii jsou také zahrnuta hodnocení srdeční funkce, biomarkery a další předběžné cílové parametry účinnosti.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

9

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2X 0C1
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Nábor
        • Ataxia Center and HD Center of Excellence, University of California
        • Kontakt:
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • Nábor
        • University of South Florida
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Nábor
        • University of Iowa
        • Kontakt:
    • Minnesota
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Zatím nenabíráme
        • Hospital of the University of Pennsylvania
        • Kontakt:
          • David Lynch, MD, PhD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 40 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená genetická diagnóza FA s počátkem před 25. rokem věku
  • Žádné kontraindikace pro srdeční biopsii
  • Normální funkce jater a ledvin
  • Protokol specifikované rozsahy pro ergometrii paže s testováním kardiopulmonální zátěže (CPET).
  • Protokol specifikované rozsahy pro protilátky
  • Protokol specifikoval rozsahy pro ejekční frakci levé komory (LVEF) měřené pomocí MRI srdce
  • Protokol specifikoval rozsahy pro fokální fibrózu na srdeční MRI
  • Protokol specifikoval rozsahy pro index tepového objemu a napětí levé komory na srdeční MRI
  • Žádné známky aktivní infekce jakéhokoli typu, včetně viru hepatitidy (A, B nebo C) nebo viru lidské imunodeficience (HIV-1 a HIV-2)

Kritéria vyloučení:

  • Nekontrolovaný diabetes
  • Anamnéza klinicky významné abnormality funkce plic
  • Kontraindikace k MRI srdce
  • Účastníci, kteří dostávají systémové kortikosteroidy nebo jiné imunosupresivní léky
  • Anamnéza onemocnění koronárních tepen nebo jakéhokoli strukturálního onemocnění srdce nebo cév, včetně mimo jiné aortální stenózy a hypertrofické obstrukční kardiomyopatie, jiné než FA kardiomyopatie
  • Anamnéza hemodynamicky nestabilních arytmií vyžadujících zásah lékaře; přítomnost klinicky významných abnormalit stanovených zkoušejícím, jiných než EKG abnormality související s FA
  • Nekontrolované psychiatrické onemocnění

Další kritéria pro zařazení/vyloučení se použijí podle protokolu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1/ Kohorta 2/ Kohorta 3
Genetický: Nízká dávka LX2006
Adeno-asociovaný virový vektor kódující gen FXN (AAVrh.10hFXN)
Genetický: High Dose LX2006
Adeno-asociovaný virový vektor kódující gen FXN (AAVrh.10hFXN)
Genetický: Střední dávka LX2006
Adeno-asociovaný virový vektor kódující gen FXN (AAVrh.10hFXN)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Nežádoucí příhody související s léčbou (TEAE) a závažné příhody související s léčbou (TESAE)
Časové okno: Změna z výchozí hodnoty na konec roku 5 po dávce
Změna z výchozí hodnoty na konec roku 5 po dávce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna od základní linie v LVMi
Časové okno: Změna z výchozí hodnoty na konec roku 5 po dávce
Změna z výchozí hodnoty na konec roku 5 po dávce
Změna od výchozí hodnoty v LVEF
Časové okno: Změna z výchozí hodnoty na konec roku 5 po dávce
Změna z výchozí hodnoty na konec roku 5 po dávce
Změna srdeční fibrózy od výchozí hodnoty měřená srdeční MRI
Časové okno: Změna z výchozí hodnoty na konec roku 5 po dávce
Změna z výchozí hodnoty na konec roku 5 po dávce
Přítomnost a závažnost srdečních arytmií
Časové okno: Změna z výchozí hodnoty na konec roku 5 po dávce
Změna z výchozí hodnoty na konec roku 5 po dávce
Změna od výchozí hodnoty v měření tolerance kardiopulmonální zátěže
Časové okno: Změna z výchozí hodnoty na konec roku 5 po dávce
Změna z výchozí hodnoty na konec roku 5 po dávce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Lexeo Therapeutics

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: LEXEO Clinical Trials, Lexeo Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

24. srpna 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. září 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. září 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. června 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. června 2022

První zveřejněno (Aktuální)

6. července 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LX2006-01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nízká dávka LX2006

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Senegal

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit