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Gentherapie für Kardiomyopathie im Zusammenhang mit Friedreich-Ataxie

19. Dezember 2025 aktualisiert von: Lexeo Therapeutics

Eine Phase-1/2-Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit der LX2006-Gentherapie bei Teilnehmern mit Kardiomyopathie in Verbindung mit Friedreich-Ataxie

Dies ist eine offene, multizentrische Studie der Phase 1/2 mit ansteigender Dosis zur Sicherheit und Wirksamkeit von LX2006 bei Teilnehmern mit Friedreich-Ataxie mit Anzeichen einer Kardiomyopathie. Der erste Teil wird zwei Dosen einer Einzelverabreichung von LX2006 (AAVrh.10hFXN) bewerten, eine adeno-assoziierte Virus (AAV)-Gentherapie zur intravenösen Abgabe des humanen Frataxin (hFXN)-Gens an Herzzellen über einen Zeitraum von 52 Wochen. Die Langzeitsicherheit und -wirksamkeit wird für weitere 4 Jahre, also insgesamt 5 Jahre nach der Behandlung mit LX2006, evaluiert.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Friedreich-Ataxie (FA) ist eine seltene, autosomal rezessiv vererbte Erkrankung, die durch eine Mutation im autosomalen Frataxin (FXN)-Gen verursacht wird. Progressive Kardiomyopathie mit Herzhypertrophie und Fibrose wird bei den meisten Personen mit FA beobachtet. Die Krankheit ist schwerer bei denen mit früherem Beginn. Derzeit gibt es keine Therapie, die das Fortschreiten der Kardiomyopathie bei FA verändert, die für 60 % der FA-bedingten Todesfälle verantwortlich ist.

Das primäre Ziel dieser Dosisfindungsstudie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von zwei ansteigenden Dosen von LX2006 bei Patienten mit FA-assoziierter Kardiomyopathie. LX2006 wurde entwickelt, um die hFXN-Spiegel wiederherzustellen, um die Mitochondrienfunktion zu verbessern. Bewertungen der Herzfunktion, Biomarker und anderer vorläufiger Wirksamkeitsendpunkte sind ebenfalls in dieser Studie enthalten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

8

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Ataxia Center and HD Center of Excellence, University of California
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • University of South Florida
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 40 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte genetische Diagnose von FA mit Beginn vor dem 25. Lebensjahr
  • Keine Kontraindikationen für Herzbiopsien
  • Normale Leber- und Nierenfunktion
  • Protokollspezifizierte Bereiche für kardiopulmonale Belastungstests (CPET) Armergometrie
  • Protokollspezifische Bereiche für Antikörper
  • Protokollspezifizierte Bereiche für die linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF), gemessen durch kardiale MRT
  • Protokollspezifizierte Bereiche für fokale Fibrose in der kardialen MRT
  • Protokollspezifizierte Bereiche für den Schlagvolumenindex und die Belastung des linken Ventrikels bei der kardialen MRT
  • Kein Hinweis auf eine aktive Infektion jeglicher Art, einschließlich Hepatitis-Virus (A, B oder C) oder Humanes Immundefizienz-Virus (HIV-1 und HIV-2)

Ausschlusskriterien:

  • Unkontrollierter Diabetes
  • Anamnese einer klinisch signifikanten Lungenfunktionsstörung
  • Kontraindikation für Herz-MRT
  • Teilnehmer, die systemische Kortikosteroide oder andere immunsuppressive Medikamente erhalten
  • Vorgeschichte einer koronaren Herzkrankheit oder einer strukturellen Herz- oder Gefäßerkrankung, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Aortenstenose und hypertrophe obstruktive Kardiomyopathie, außer FA-Kardiomyopathie
  • Vorgeschichte von hämodynamisch instabilen Arrhythmien, die eine ärztliche Intervention erforderten; das Vorhandensein klinisch signifikanter Anomalien, wie vom Prüfarzt festgestellt, außer EKG-Anomalien im Zusammenhang mit FA
  • Unkontrollierte psychiatrische Erkrankung

Andere gemäß Protokoll anzuwendende Einschluss-/Ausschlusskriterien.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1/ Kohorte 2/ Kohorte 3
Genetisch: Niedrig dosiertes LX2006
Adeno-assoziierter viraler Vektor, der das FXN-Gen kodiert (AAVrh.10hFXN)
Genetisch: Hochdosiertes LX2006
Adeno-assoziierter viraler Vektor, der das FXN-Gen kodiert (AAVrh.10hFXN)
Genetisch: Mittlere Dosis LX2006
Adeno-assoziierter viraler Vektor, der das FXN-Gen kodiert (AAVrh.10hFXN)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs) und Behandlungsbedingte schwerwiegende Ereignisse (TESAEs)
Zeitfenster: Veränderung vom Ausgangswert bis zum Ende des 5. Jahres nach der Dosis
Veränderung vom Ausgangswert bis zum Ende des 5. Jahres nach der Dosis

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in LVMi
Zeitfenster: Veränderung vom Ausgangswert bis zum Ende des 5. Jahres nach der Dosis
Veränderung vom Ausgangswert bis zum Ende des 5. Jahres nach der Dosis
Änderung der LVEF gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Veränderung vom Ausgangswert bis zum Ende des 5. Jahres nach der Dosis
Veränderung vom Ausgangswert bis zum Ende des 5. Jahres nach der Dosis
Veränderung der Herzfibrose gegenüber dem Ausgangswert, gemessen durch Herz-MRT
Zeitfenster: Veränderung vom Ausgangswert bis zum Ende des 5. Jahres nach der Dosis
Veränderung vom Ausgangswert bis zum Ende des 5. Jahres nach der Dosis
Vorhandensein und Schweregrad von Herzrhythmusstörungen
Zeitfenster: Veränderung vom Ausgangswert bis zum Ende des 5. Jahres nach der Dosis
Veränderung vom Ausgangswert bis zum Ende des 5. Jahres nach der Dosis
Änderung der Messungen der kardiopulmonalen Belastungstoleranz gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Änderung vom Ausgangswert bis zum Ende des 5. Jahres nach der Einnahme
Änderung vom Ausgangswert bis zum Ende des 5. Jahres nach der Einnahme

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Lexeo Therapeutics

Ermittler

  • Studienleiter: Lexeo Clinical Trials, Lexeo Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

24. August 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. September 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. September 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Juni 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. Juni 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. Juli 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

23. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LX2006-01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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