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Terapia gênica para cardiomiopatia associada à ataxia de Friedreich

6 de fevereiro de 2024 atualizado por: Lexeo Therapeutics

Um estudo de fase 1/2 da segurança e eficácia da terapia gênica LX2006 em participantes com cardiomiopatia associada à ataxia de Friedreich

Este é um estudo multicêntrico de fase 1/2, aberto, de dose ascendente, da segurança e eficácia do LX2006 para participantes com ataxia de Friedreich com evidência de cardiomiopatia. A primeira parte avaliará duas doses de administração única de LX2006 (AAVrh.10hFXN), uma terapia genética de vírus adeno-associado (AAV) projetada para entregar por via intravenosa o gene da frataxina humana (hFXN) às células cardíacas durante um período de 52 semanas. A segurança e a eficácia a longo prazo serão avaliadas por mais 4 anos para um total de 5 anos após o tratamento com LX2006.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A ataxia de Friedreich (AF) é uma doença autossômica recessiva rara causada por uma mutação no gene autossômico da frataxina (FXN). A cardiomiopatia progressiva com hipertrofia e fibrose cardíacas é observada na maioria dos indivíduos com AF. A doença é mais grave naqueles com início mais precoce. Atualmente, não existe terapia que altere a progressão da cardiomiopatia na AF, que é responsável por 60% das mortes relacionadas à AF.

O objetivo principal deste estudo de variação de dose é avaliar a segurança e a tolerabilidade de duas doses crescentes de LX2006 em pacientes com cardiomiopatia associada à FA. LX2006 é projetado para restaurar os níveis de hFXN para melhorar a função mitocondrial. Avaliações da função cardíaca, biomarcadores e outros parâmetros preliminares de eficácia também estão incluídos neste estudo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

9

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Canadá
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canadá, H2X 0C1
        • Recrutamento
        • Centre hospitalier de l Universite de Montreal (CHUM)
        • Contato:
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Recrutamento
        • Ataxia Center and HD Center of Excellence, University of California
        • Contato:
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • Recrutamento
        • University of South Florida
        • Contato:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Recrutamento
        • University of Iowa
        • Contato:
    • Minnesota
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Ainda não está recrutando
        • Hospital of the University of Pennsylvania
        • Contato:
          • David Lynch, MD, PhD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 40 anos (Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico genético confirmado de AF, com início antes dos 25 anos de idade
  • Sem contra-indicações para biópsias cardíacas
  • Função hepática e renal normal
  • Intervalos especificados pelo protocolo para teste de exercício cardiopulmonar (CPET) ergometria de braço
  • Intervalos especificados pelo protocolo para anticorpos
  • Intervalos especificados pelo protocolo para fração de ejeção do ventrículo esquerdo (LVEF) conforme medido por ressonância magnética cardíaca
  • Intervalos especificados pelo protocolo para fibrose focal na ressonância magnética cardíaca
  • Intervalos especificados pelo protocolo para índice de volume sistólico e tensão ventricular esquerda na ressonância magnética cardíaca
  • Nenhuma evidência de infecção ativa de qualquer tipo, incluindo vírus da hepatite (A, B ou C) ou vírus da imunodeficiência humana (HIV-1 e HIV-2)

Critério de exclusão:

  • diabetes descontrolada
  • História de anormalidade da função pulmonar clinicamente significativa
  • Contra-indicação para ressonância magnética cardíaca
  • Participantes que estão recebendo corticosteroides sistêmicos ou outros medicamentos imunossupressores
  • Histórico de doença arterial coronariana ou qualquer doença cardíaca ou vascular estrutural, incluindo, entre outros, estenose aórtica e cardiomiopatia hipertrófica obstrutiva, exceto cardiomiopatia FA
  • História de arritmias hemodinamicamente instáveis ​​que requerem intervenção médica; a presença de anormalidades clinicamente significativas conforme determinado pelo investigador, exceto anormalidades de ECG relacionadas à FA
  • Doença psiquiátrica não controlada

Outros critérios de Inclusão/Exclusão a serem aplicados conforme protocolo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Coorte 1/ Coorte 2/ Coorte 3
Genético: Dose baixa LX2006
Vetor viral adeno-associado que codifica o gene FXN (AAVrh.10hFXN)
Genético: Dose Alta LX2006
Vetor viral adeno-associado que codifica o gene FXN (AAVrh.10hFXN)
Genético: Dose média LX2006
Vetor viral adeno-associado que codifica o gene FXN (AAVrh.10hFXN)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos graves emergentes do tratamento (TESAEs)
Prazo: Mudança desde a linha de base até o final do ano 5 após a dose
Mudança desde a linha de base até o final do ano 5 após a dose

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Mudança da linha de base no LVMi
Prazo: Mudança desde a linha de base até o final do ano 5 após a dose
Mudança desde a linha de base até o final do ano 5 após a dose
Mudança da linha de base em LVEF
Prazo: Mudança desde a linha de base até o final do ano 5 após a dose
Mudança desde a linha de base até o final do ano 5 após a dose
Mudança da linha de base na fibrose cardíaca medida por ressonância magnética cardíaca
Prazo: Mudança desde a linha de base até o final do ano 5 após a dose
Mudança desde a linha de base até o final do ano 5 após a dose
Presença e gravidade de arritmias cardíacas
Prazo: Mudança desde a linha de base até o final do ano 5 após a dose
Mudança desde a linha de base até o final do ano 5 após a dose
Mudança da linha de base nas medidas de tolerância ao exercício cardiopulmonar
Prazo: Mudança desde a linha de base até o final do ano 5 após a dose
Mudança desde a linha de base até o final do ano 5 após a dose

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Lexeo Therapeutics

Investigadores

  • Diretor de estudo: LEXEO Clinical Trials, Lexeo Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

24 de agosto de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

1 de setembro de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de setembro de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

23 de junho de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de junho de 2022

Primeira postagem (Real)

6 de julho de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

8 de fevereiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de fevereiro de 2024

Última verificação

1 de fevereiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • LX2006-01

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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