Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia genowa kardiomiopatii związanej z ataksją Friedreicha

19 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Lexeo Therapeutics

Badanie fazy 1/2 bezpieczeństwa i skuteczności terapii genowej LX2006 u uczestników z kardiomiopatią związaną z ataksją Friedreicha

Jest to faza 1/2, otwarte, wieloośrodkowe badanie z rosnącą dawką, dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności LX2006 dla uczestników z ataksją Friedreicha z objawami kardiomiopatii. Pierwsza porcja oceni dwie dawki pojedynczego podania LX2006 (AAVrh.10hFXN), terapia genowa wirusa związanego z adenowirusami (AAV) zaprojektowana w celu dożylnego dostarczania genu ludzkiej frataksyny (hFXN) do komórek serca przez okres 52 tygodni. Długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność będą oceniane przez dodatkowe 4 lata, łącznie przez 5 lat po leczeniu LX2006.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Ataksja Friedreicha (FA) to rzadka, autosomalna recesywna choroba spowodowana mutacją w autosomalnym genie frataksyny (FXN). U większości osób z FA obserwuje się postępującą kardiomiopatię z przerostem i zwłóknieniem mięśnia sercowego. Choroba ma cięższy przebieg u osób z wcześniejszym początkiem. Obecnie nie ma terapii, która zmienia postęp kardiomiopatii w FA, która jest odpowiedzialna za 60% zgonów związanych z FA.

Głównym celem tego badania z zakresem dawek jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji dwóch rosnących dawek LX2006 u pacjentów z kardiomiopatią związaną z FA. LX2006 ma na celu przywrócenie poziomów hFXN w celu poprawy funkcji mitochondriów. Badanie obejmuje również ocenę funkcji serca, biomarkerów i innych wstępnych punktów końcowych skuteczności.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

8

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Ataxia Center and HD Center of Excellence, University of California
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • University of South Florida
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 40 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzona genetyczna diagnoza FA, z początkiem przed 25 rokiem życia
  • Brak przeciwwskazań do biopsji serca
  • Prawidłowa czynność wątroby i nerek
  • Zakresy określone w protokole dla ergometrii wysiłkowej serca i oddechu (CPET).
  • Zakresy określone w protokole dla przeciwciał
  • Określone w protokole zakresy frakcji wyrzutowej lewej komory (LVEF) mierzone za pomocą rezonansu magnetycznego serca
  • Zakresy określone w protokole ogniskowego zwłóknienia w MRI serca
  • Określone w protokole zakresy wskaźnika objętości wyrzutowej i napięcia lewej komory w badaniu MRI serca
  • Brak dowodów na aktywne zakażenie jakiegokolwiek typu, w tym wirusem zapalenia wątroby (A, B lub C) lub ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV-1 i HIV-2)

Kryteria wyłączenia:

  • Niekontrolowana cukrzyca
  • Historia klinicznie istotnych nieprawidłowości czynności płuc
  • Przeciwwskazanie do MRI serca
  • Uczestnicy, którzy otrzymują ogólnoustrojowe kortykosteroidy lub inne leki immunosupresyjne
  • Historia choroby wieńcowej lub jakiejkolwiek strukturalnej choroby serca lub naczyń, w tym między innymi zwężenia aorty i kardiomiopatii przerostowej ze zwężeniem drogi, innej niż kardiomiopatia FA
  • Historia niestabilnych hemodynamicznie zaburzeń rytmu wymagających interwencji lekarza; obecność klinicznie istotnych nieprawidłowości określonych przez badacza, innych niż nieprawidłowości w EKG związane z FA
  • Niekontrolowana choroba psychiczna

Inne kryteria włączenia/wyłączenia, które należy zastosować zgodnie z protokołem.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1 / Kohorta 2 / Kohorta 3
Genetyczny: Niska dawka LX2006
Wektor wirusowy związany z adenowirusami kodujący gen FXN (AAVrh.10hFXN)
Genetyczny: Wysoka dawka LX2006
Wektor wirusowy związany z adenowirusami kodujący gen FXN (AAVrh.10hFXN)
Genetyczny: Średnia dawka LX2006
Wektor wirusowy związany z adenowirusami kodujący gen FXN (AAVrh.10hFXN)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) i poważne zdarzenia związane z leczeniem (TESAE)
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do końca 5 roku po dawce
Zmiana od wartości początkowej do końca 5 roku po dawce

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana od linii bazowej w LVMi
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do końca 5 roku po dawce
Zmiana od wartości początkowej do końca 5 roku po dawce
Zmiana LVEF w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do końca 5 roku po dawce
Zmiana od wartości początkowej do końca 5 roku po dawce
Zmiana w stosunku do wartości początkowej zwłóknienia serca mierzona za pomocą rezonansu magnetycznego serca
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do końca 5 roku po dawce
Zmiana od wartości początkowej do końca 5 roku po dawce
Obecność i nasilenie zaburzeń rytmu serca
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do końca 5 roku po dawce
Zmiana od wartości początkowej do końca 5 roku po dawce
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w miarach tolerancji wysiłku krążeniowo-oddechowego
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do końca 5 roku po dawce
Zmiana od wartości początkowej do końca 5 roku po dawce

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Lexeo Therapeutics

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Lexeo Clinical Trials, Lexeo Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 sierpnia 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 września 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 września 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 czerwca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 czerwca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 lipca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

23 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LX2006-01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ataksja Friedreicha

Badania kliniczne na Niska dawka LX2006

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cameroon

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj