Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Генная терапия кардиомиопатии, связанной с атаксией Фридрейха

19 декабря 2025 г. обновлено: Lexeo Therapeutics

Исследование фазы 1/2 безопасности и эффективности генной терапии LX2006 у участников с кардиомиопатией, связанной с атаксией Фридрейха

Это открытое многоцентровое исследование фазы 1/2 с возрастающей дозой безопасности и эффективности LX2006 для участников с атаксией Фридрейха с признаками кардиомиопатии. Первая часть будет оценивать две дозы однократного введения LX2006 (AAVrh.10hFXN), генная терапия аденоассоциированного вируса (AAV), предназначенная для внутривенной доставки гена фратаксина человека (hFXN) в клетки сердца в течение 52-недельного периода. Долгосрочная безопасность и эффективность будут оцениваться в течение дополнительных 4 лет, в общей сложности 5 лет после лечения LX2006.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Атаксия Фридрейха (ФА) — редкое аутосомно-рецессивное заболевание, вызванное мутацией в гене аутосомного фратаксина (FXN). Прогрессирующая кардиомиопатия с сердечной гипертрофией и фиброзом наблюдается у большинства лиц с ФА. Заболевание протекает тяжелее у пациентов с ранним началом. В настоящее время не существует терапии, которая изменяет прогрессирование кардиомиопатии при ФА, которая является причиной 60% смертей, связанных с ФА.

Основная цель этого исследования дозового диапазона состоит в том, чтобы оценить безопасность и переносимость двух возрастающих доз LX2006 у пациентов с кардиомиопатией, связанной с ФА. LX2006 предназначен для восстановления уровня hFXN с целью улучшения функции митохондрий. В это исследование также включены оценки сердечной функции, биомаркеров и других предварительных конечных точек эффективности.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

8

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • Ataxia Center and HD Center of Excellence, University of California
    • Florida
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
        • University of South Florida
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Mayo Clinic

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 40 лет (Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Подтвержденный генетический диагноз ФА с дебютом в возрасте до 25 лет.
  • Нет противопоказаний к биопсии сердца.
  • Нормальная функция печени и почек
  • Определенные в протоколе диапазоны для сердечно-легочной пробы с физической нагрузкой (CPET) эргометрии руки
  • Специфицированные протоколом диапазоны для антител
  • Определенные в протоколе диапазоны для фракции выброса левого желудочка (LVEF), измеренные с помощью МРТ сердца
  • В протоколе указаны диапазоны очагового фиброза на МРТ сердца
  • Специфицированные протоколом диапазоны для индекса ударного объема и деформации левого желудочка на МРТ сердца
  • Нет признаков активной инфекции любого типа, включая вирус гепатита (А, В или С) или вирус иммунодефицита человека (ВИЧ-1 и ВИЧ-2)

Критерий исключения:

  • Неконтролируемый диабет
  • История клинически значимого нарушения функции легких
  • Противопоказания к МРТ сердца
  • Участники, получающие системные кортикостероиды или другие иммунодепрессанты
  • История болезни коронарной артерии или любого структурного заболевания сердца или сосудов, включая, но не ограничиваясь, аортальный стеноз и гипертрофическую обструктивную кардиомиопатию, кроме кардиомиопатии FA
  • История гемодинамически нестабильных аритмий, требующих вмешательства врача; наличие клинически значимых аномалий, определенных исследователем, кроме аномалий ЭКГ, связанных с ФАГ
  • Неконтролируемое психическое заболевание

Другие критерии включения/исключения должны применяться в соответствии с протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Когорта 1/ Когорта 2/ Когорта 3
Генетический: Низкая доза LX2006
Аденоассоциированный вирусный вектор, кодирующий ген FXN (AAVrh.10hFXN)
Генетический: Высокая доза LX2006
Аденоассоциированный вирусный вектор, кодирующий ген FXN (AAVrh.10hFXN)
Генетический: Средняя доза LX2006
Аденоассоциированный вирусный вектор, кодирующий ген FXN (AAVrh.10hFXN)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Нежелательные явления, возникающие при лечении (TEAE), и серьезные явления, возникающие при лечении (TESAE).
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня до конца 5-го года после введения дозы
Изменение от исходного уровня до конца 5-го года после введения дозы

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем в LVMi
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня до конца 5-го года после введения дозы
Изменение от исходного уровня до конца 5-го года после введения дозы
Изменение ФВ ЛЖ по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня до конца 5-го года после введения дозы
Изменение от исходного уровня до конца 5-го года после введения дозы
Изменение сердечного фиброза по сравнению с исходным уровнем, измеренное с помощью МРТ сердца
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня до конца 5-го года после введения дозы
Изменение от исходного уровня до конца 5-го года после введения дозы
Наличие и тяжесть нарушений сердечного ритма
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня до конца 5-го года после введения дозы
Изменение от исходного уровня до конца 5-го года после введения дозы
Изменение показателей переносимости сердечно-легочной нагрузки по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня до конца 5-го года после введения дозы
Изменение от исходного уровня до конца 5-го года после введения дозы

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Lexeo Therapeutics

Следователи

  • Директор по исследованиям: Lexeo Clinical Trials, Lexeo Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

24 августа 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 сентября 2029 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 сентября 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 июня 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

30 июня 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

6 июля 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

23 декабря 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

19 декабря 2025 г.

Последняя проверка

1 декабря 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • LX2006-01

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Фридрих Атаксия

Клинические исследования Низкая доза LX2006

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Panama

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться