HV および発作性夜間ヘモグロビン尿症 (PNH) 患者における ADX-038 の安全性、忍容性、PK および PD (PNH)

包含基準

1. 18歳から55歳までの成人男女
2. 体格指数 (BMI) が 18 ～ 32 kg/m2 である
3. 男性または女性による避妊の使用は、臨床研究に参加する人の避妊方法に関する現地の規制と一致する必要があります。
4. インフォームドコンセントを提供し、すべての研究訪問および手順に従う意思と能力がある
5. 尿中薬物、ニコチン/タバコ、呼気アルコール検査結果が陰性
6. ナイセリア髄膜炎ワクチン接種
7. 肺炎球菌ワクチン接種
8. インフルエンザ菌ワクチン接種除外基準
9. 重大な病歴がある場合
10. 進行中の悪性腫瘍および/または過去5年間の悪性腫瘍の病歴
11. 肝疾患、ギルバート症候群、または肝機能検査異常の既往
12. Cockcroft-Gault 式を使用した推定クレアチニン クリアランス <60 mL/min
13. 活動性の感染症または急性疾患
14. 髄膜炎菌感染症または頻繁な呼吸器感染症、鼻咽頭感染症、または耳感染症の病歴
15. 過去または現在の結核感染歴。
16. 脾臓摘出術前の手術
17. 3か月以内に発生した大手術または重大な外傷
18. 研究者またはスポンサーの意見で、参加者を参加に不適当と判断するその他の条件がある
19. ヒト免疫不全ウイルスB型肝炎表面抗原またはC型肝炎ウイルスの血清学検査陽性
20. 処方箋、ワクチン、サプリメント/ビタミン、または市販薬の使用
21. 30日以内に別の治験薬による治療
22. 臨床的に重大なアレルギー反応が既知である
23. -治験薬の成分またはペニシリンのいずれかに対する既知の過敏症。
24. アルコールの履歴または存在
25. 献血
26. 妊娠

27. 現役の医療従事者など、感染者にさらされるリスクが高い可能性があります。

    基準 (パート B) 包含基準

28. 18～65歳の成人男女
29. フローサイトメトリーにより記録された PNH 血球のクローン サイズに基づいて PNH の診断が確認されました。
30. 血清LDHレベルは、未治療の参加者のULNの少なくとも1.25倍高い
31. 肝機能検査値がULNの2倍未満である
32. 平均ヘモグロビン (Hb) <12 g/dL。
33. 少なくとも3か月以内の赤血球輸血歴
34. スクリーニング時の体格指数（BMI）が 18 ～ 32 kg/m2 である。
35. 男性または女性による避妊の使用は、臨床研究に参加する人の避妊方法に関する現地の規制と一致する必要があります。
36. インフォームドコンセントを提供し、すべての研究訪問および手順に従う意思と能力がある
37. ナイセリア髄膜炎ワクチン接種
38. 肺炎球菌ワクチン接種

39. インフルエンザ菌ワクチン接種

    除外基準

40. 遺伝性または後天性補体欠損症が既知または疑われている
41. 臨床的に重大な動脈血栓症または静脈血栓症の病歴
42. 造血幹細胞移植の歴史
43. 髄膜炎菌感染症の既往
44. 重大な病歴がある場合
45. 進行中の悪性腫瘍および/または過去5年間の悪性腫瘍の病歴
46. 活動性のウイルス、細菌、寄生虫、真菌感染症または急性疾患
47. 血清陽性の自己免疫性結合組織疾患の何らかの証拠
48. 活動的な炎症状態の証拠
49. 過去または現在の結核感染歴。
50. 脾臓摘出術前の手術
51. 3か月以内に発生した大手術または重大な外傷
52. 研究者またはスポンサーの意見で、参加者を参加に不適当と判断するその他の条件がある
53. 臓器の機能不全
54. ヒト免疫不全ウイルスB型肝炎表面抗原またはC型肝炎ウイルスの血清学検査陽性
55. 登録後も補体阻害剤による現在の治療を継続する意思がある。
56. ワクチンの使用、または処方箋、サプリメント/ビタミン、または市販薬の変更
57. 30日以内に別の治験薬または生物学的製剤による治療
58. 30日以内の献血
59. 妊娠