髄芽腫、PTCH1変異の臨床試験

メラノーマ | 腎細胞がん | 肝細胞癌 | 膵臓腺癌 | 卵巣がん | NSCLC | 前立腺がん | 中皮腫 | 膀胱がん | トリプルネガティブ乳がん | 子宮内膜癌 | 大腸がん転移性 | 頭頸部扁平上皮がん | 尿路上皮がん | 子宮頸部扁平上皮がん | 胃食道がん | HER2陰性乳がん | ER+乳がん | NSCL2遺伝子変異

イスラエル

滑膜肉腫 | 類上皮肉腫 | 腎髄質がん | 悪性ラブドイド腫瘍 (MRT) | 腎臓のラブドイド腫瘍 (RTK) | 非定型奇形ラブドイド腫瘍 (ATRT) | ラブドイドの特徴を持つ選択された腫瘍 | INI1陰性腫瘍 | 卵巣悪性ラブドイド腫瘍 | 低分化型脊索腫（またはスポンサーの承認を得たその他の脊索腫） | EZH2 GOF変異を伴う固形腫瘍

フランス, アメリカ, オーストラリア, 台湾, ベルギー, イギリス, カナダ, ドイツ, イタリア

ミトコンドリア病 | ミトコンドリア DNA tRNALeu(UUR) m.3243A | 母性遺伝の糖尿病と難聴 (MIDD) | ミトコンドリア脳筋症、乳酸アシドーシス、脳卒中様エピソード (MELAS) | 慢性進行性外眼筋麻痺 (CPEO)

オランダ, デンマーク, イギリス, ドイツ

卵巣がん | 転移性がん | 転移性乳がん | 膀胱がん | トリプルネガティブ乳がん | HER2陽性乳がん | 胃食道腺癌 | 卵巣癌 | HER2陽性胃がん | 転移性消化管カルチノイド | HER2陽性の転移性乳がん | プロゲステロン受容体陽性乳がん | 胃食道がん | エストロゲン受容体陽性腫瘍 | ホルモン受容体陽性乳がん | 転移性 | HER-2 タンパク質の過剰発現 | ホルモン受容体陰性乳癌 | HER2低 | SYD-985 | SYD985 | ビックトラスツズマブ デュオカルマジン | HER2 低乳がん | 子宮内膜腫瘍 | HER2 変異関連腫瘍 | HER2 低心拍数陽性 | HRポジティブ

アメリカ

以前の骨髄異形成症候群に起因する急性骨髄性白血病 | 骨髄異形成症候群 | 再発性急性骨髄性白血病 | 芽球期慢性骨髄性白血病、BCR-ABL1陽性 | 再発性慢性骨髄性白血病、BCR-ABL1陽性 | 治療関連の急性骨髄性白血病 | デノボ骨髄異形成症候群 | 遺伝子変異を伴う急性骨髄性白血病 | 加速期慢性骨髄性白血病、BCR-ABL1陽性

アメリカ

傷やけが | 糖尿病の足 | 下肢潰瘍 | 皮膚潰瘍 | 糖尿病の合併症 | 糖尿病性神経障害 | リンパ浮腫 | 末梢動脈疾患 | 血管炎 | 静脈不全 | 静脈瘤性潰瘍 | 圧迫潰瘍 | 膿皮症 | 手術創の裂開 | 切断断端

アメリカ

神経膠腫 | 腎細胞がん | 骨肉腫 | 上衣腫 | 髄芽腫 | 神経芽細胞腫 | 髄膜腫 | 頭蓋咽頭腫 | 脈絡叢新生物 | 横紋筋肉腫 | ウィルムス腫瘍 | ユーイング肉腫 | 悪性ラブドイド腫瘍 | 肝腫瘍 | 胚細胞腫瘍 | 胚芽異形成性神経上皮腫瘍 | 明細胞肉腫 | 非横紋筋肉腫 | 原始神経外胚葉性腫瘍 (PNET)

アメリカ, レバノン

メラノーマ | 軟部肉腫 | 腎細胞がん | 肝細胞癌 | 頭頸部扁平上皮がん | 膀胱癌 | 結腸癌 | 膵臓癌 | 直腸癌 | エストロゲン受容体陰性 | HER2/Neu陰性 | プロゲステロン受容体陰性 | トリプルネガティブ乳がん | 切除不能固形腫瘍 | TP53遺伝子変異 | 非小細胞肺癌 | 成人固形腫瘍

アメリカ

ペルオキシソーム生合成障害 | ゼルウィガースペクトラム障害 | RCDP - 点状リゾメリック軟骨異形成症 | D-二機能性タンパク質欠乏症 | Α-メチルアシル-CoA ラセマーゼ欠損症 | ペルオキシソーム アシル-CoA オキシダーゼ欠損症 | ペルオキシソーム アシル-CoA オキシダーゼ 2 欠損症 | ATP バインディング カセット サブファミリー D メンバー 3 遺伝子変異 | ACBD5 (AcylCoA Binding Domain 5) 欠損症 | 成人レフサム病 | ステロール キャリア タンパク質 2 欠乏症

カナダ

腎細胞がん | 非小細胞肺がん | 中皮腫 | 固形腫瘍 | トリプルネガティブ乳がん | フマル酸ヒドラターゼ (FH) 欠損腫瘍 | コハク酸デヒドロゲナーゼ (SDH) 欠損消化管間質腫瘍 (GIST) | コハク酸デヒドロゲナーゼ (SDH) 欠損非消化管間質腫瘍 | イソクエン酸デヒドロゲナーゼ-1 (IDH1) および IDH2 変異を有する腫瘍 | CMyc 遺伝子の増幅を含む腫瘍

アメリカ

ステージ IV の結腸直腸がん AJCC v7 | ステージ IVA の結腸直腸がん AJCC v7 | ステージ IVB 結腸直腸がん AJCC v7 | 転移性結腸直腸癌 | III期結腸がん AJCC v7 | ステージ III 直腸がん AJCC v7 | IIIA 期の結腸がん AJCC v7 | ステージ IIIA 直腸がん AJCC v7 | ステージ IIIB 結腸がん AJCC v7 | ステージ IIIB 直腸がん AJCC v7 | ステージ IIIC 結腸がん AJCC v7 | ステージ IIIC 直腸がん AJCC v7 | ステージ IV 結腸がん AJCC v7 | ステージ IV 直腸がん AJCC v7 | IVA... およびその他の条件

アメリカ

急性骨髄性白血病 | 真性赤血球増加症 | 骨髄線維症 | 慢性骨髄単球性白血病 | ワルデンシュトレーム・マクログロブリン血症 | 急性リンパ芽球性白血病 | 慢性リンパ性白血病 | 続発性急性骨髄性白血病 | かま状赤血球症 | 骨髄異形成症候群 | 形質細胞骨髄腫 | 慢性肉芽腫症 | サラセミア | B細胞非ホジキンリンパ腫 | 先天性巨核球性血小板減少症 | 再生不良性貧血 | 再発非ホジキンリンパ腫 | 難治性非ホジキンリンパ腫 | 骨髄増殖性腫瘍 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | 続発性骨髄異形成症候群 | 発作性夜間血色素尿症 | 寛解期の急性白血病 | 重度の再生不良性貧血 | グランツマン血栓症 | 慢性期慢性骨髄性白血病、BCR-ABL1陽性 | シュワックマン・ダイヤモンド症候群 | 慢性骨髄性... およびその他の条件

アメリカ

マルファン症候群 | ターナー症候群 | エーラス・ダンロス症候群 | ロイズ・ディーツ症候群 | シュプリントゼン・ゴールドバーグ症候群 | FBN1、TGFBR1、TGFBR2、ACTA2またはMYH11の遺伝子変異 | 家族歴不明の二尖大動脈弁 | 家族歴のある大動脈二尖弁 | 縮窄を伴う二尖大動脈弁 | 家族性胸部大動脈瘤と解離 | 外傷によるものではない胸部大動脈のその他の動脈瘤/裂傷、 | その他の先天性心疾患

アメリカ

明細胞腎細胞がん | 卵管がん | 固形腫瘍 | 神経内分泌腫瘍 | 上皮性卵巣がん | 原発性腹膜癌 | 進展型小細胞肺がん | MSI-Hがん | 腫瘍の変異負荷が高いがん

アメリカ, カナダ

ムコ多糖症 | 白質ジストロフィー | 副腎白質ジストロフィー | 副腎脊髄神経障害 | X連鎖副腎白質ジストロフィー | ガングリオシドーシス | 異染性白質ジストロフィー | クラッベ病 | レフサム病 | カダシル | シェーグレン・ラーション症候群 | アラン・ハーンドン・ダドリー症候群 | 白質疾患 | GM2 ガングリオシドーシス | ゼルウィガー症候群 | ALSP | ペリゼウス・メルツバッハ病 | ALD（副腎白質ジストロフィー） | コケイン症候群 | 脳腱黄色腫症 | カナバン病 | CTX | アイカルディ痛風症候群 | AMN | X-ALD | Mct8 (Slc16A2) 特異的甲状腺ホルモン細胞輸送体欠損症 | LBSL | 脳幹と脊髄の関与と乳酸上昇を伴う白質脳症 | PMD | シャルコー・マリー・トゥース | アレクサンダ... およびその他の条件

アメリカ

再発ホジキンリンパ腫 | 慢性骨髄単球性白血病 | 治療歴のある骨髄異形成症候群 | 再発性成人急性骨髄性白血病 | 急性リンパ芽球性白血病 | 続発性急性骨髄性白血病 | 骨髄異形成症候群 | 再発性急性骨髄性白血病 | 過剰な芽球を伴う骨髄異形成症候群 | 難治性成人急性リンパ芽球性白血病 | 再発非ホジキンリンパ腫 | 難治性急性リンパ芽球性白血病 | 骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍 | 治療関連の骨髄異形成症候群 | 慢性期慢性骨髄性白血病、BCR-ABL1陽性 | 急性二表現型白血病 | B t(9;22)(q34.1;q11.2)を伴う急性リンパ芽球性白血病; BCR-ABL1 | 骨髄異形成関連の変化を伴う急性骨髄性白血病 | MYCおよびBCL2またはBCL6再... およびその他の条件

アメリカ

ハーラー症候群 | スフィンゴリピドーシス | ペルオキシソーム障害 | 異染性白質ジストロフィー | アルファマンノシドーシス | ハンター症候群 | ムコ多糖症疾患 | マロトー・ラミー症候群 | スライ症候群 | フコシドーシス | アスパルチルグルコサミン尿症 | 糖タンパク質代謝障害 | 劣性白質ジストロフィー | 球状細胞白質ジストロフィー | ニーマンピックB | ニーマン・ピック C サブタイプ 2 | スフィンゴミエリン欠損症 | 脳病変を伴う副腎白質ジストロフィー | ゼルウィガー症候群 | 新生児副腎白質ジストロフィー | 乳児レフサム病 | アシルCoAオキシダーゼ欠損症 | D-二機能性酵素欠損症 | 多機能酵素欠損症 | アルファ-メチルアシル-CoA ラクマーゼ欠損症 | ミトコンドリ... およびその他の条件

アメリカ

子宮頸癌 | 頭頸部がん | 粘表皮癌 | 膵臓癌 | 再発性前立腺がん | 肺癌 | 直腸がん | 固形腫瘍 | 前立腺がん | 胆管癌 | 胆管がん | 再発性卵巣癌 | 膀胱がん | 皮膚ガン | HER2陽性乳がん | 希少疾患 | 結腸直腸がん | 頭頸部がん | 肝臓がん | 直腸がんステージ II | 直腸がんステージ III | 唾液腺腫瘍 | 舌がん | HER-2遺伝子増幅 | 再発腎細胞がん | 泌尿器がん | 喉頭がん | 直腸がんステージ I | 再発乳癌 | 原発性腹膜癌 | 唾液腺腫瘍 | 唾液腺がん | 再発結腸がん | HER2遺伝子変異 | HER2陽性胃がん | 唾液腺がん | 再発胃がん | 口腔がん | 口唇がんステージ I | 乳房新生物悪性原発 | 扁桃がん | 口蓋がん | 粘液腺癌 胃 | 再発性粘液性乳がん

アメリカ

再発ホジキンリンパ腫 | 再発マントル細胞リンパ腫 | 再発辺縁帯リンパ腫 | バーキットリンパ腫 | 続発性急性骨髄性白血病 | 骨髄異形成症候群 | 難治性形質細胞骨髄腫 | 再発形質細胞性骨髄腫 | 寛解期の急性白血病 | 急性未分化白血病 | 急性二表現型白血病 | DS ステージ II 形質細胞性骨髄腫 | DS ステージ III 形質細胞性骨髄腫 | FLT3/ITD変異を伴う急性骨髄性白血病 | 再発濾胞性リンパ腫 | 寛解期の急性骨髄性白血病 | Tリンパ芽球性リンパ腫 | 寛解期の急性リンパ芽球性白血病 | 造血細胞移植レシピエント | 再発未分化大細胞型リンパ腫 | 多系統異形成を伴う急性骨髄性白血病 | 骨髄有核細胞の 5% 未満の芽球 | 完全寛解期の成人急性リンパ芽球性白血病 | 寛解期の急性赤血球性白... およびその他の条件

アメリカ

明細胞腎細胞がん | 子宮頸癌 | 胃癌 | 食道がん | 卵巣がん | 卵管がん | 固形腫瘍 | 頭頸部の扁平上皮がん | 膀胱がん | 皮膚ガン | トリプルネガティブ乳がん | 進行性固形腫瘍 | 原発性腹膜がん | 子宮内膜がん | メルケル細胞がん | 皮膚黒色腫 | 粘膜黒色腫 | 固形腫瘍、成人 | 基底細胞がん | 胸膜中皮腫 | 皮膚扁平上皮がん | 切除不能固形腫瘍 | 上皮性卵巣癌 | 先端黒色腫 | MSI-H 固形悪性腫瘍 | MSI-Hがん | 胃食道接合部（GEJ）がん | 非小細胞肺がん扁平上皮がん | 非小細胞肺がん 非扁平上皮がん | 腫瘍の変異負荷が高いがん | 結腸直腸がん (MSI-H) | DMMR 固形悪性腫瘍 | ＤＭＭＲがん | 膵臓腺癌 (MSI-H)

アメリカ, オーストラリア, 大韓民国, カナダ

ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候群 | レフサム... およびその他の条件

アメリカ, オーストラリア

性発達障害 | 先天性副腎過形成 | 結節性硬化症 | カルマン症候群 | プラダー・ウィリー症候群 | 神経線維腫症 | レット症候群 | 22q11欠失症候群 | ターナー症候群 | ヌーナン症候群 | アラン・ハーンドン・ダドリー症候群 | セスレ・チョッツェン症候群 | 先天性下垂体機能低下症 | コーネリア・デ・ランゲ症候群 | PWS様症候群 | シルバーラッセル症候群 | クラインフェルター (XXY-) 症候群 | XXXXY症候群 | XXYY症候群 | XXXX症候群（テトラX症候群） | 46、XYDSD | Albright Hereditaire Osteodystrofie | 17p- 欠失症候群 | VCF症候群 | POLR3A変異 | オード症候群 | ヤコブセン症候群 / 11q 症候群 | ミルレ症... およびその他の条件

オランダ

エメリー・ドレイファス筋ジストロフィー | 先天性筋無力症症候群 | 肢帯型筋ジストロフィー | ITGA7（インテグリンα-7）欠損症を伴う先天性筋ジストロフィー | Α-ジストログリカノパチー（重度のてんかんを伴う先天性筋ジストロフィーおよびジストログリカンの異常グリコシル化） | Α-ジストログリカノパシー（TRAPPC11変異による脂肪肝および乳児発症型白内障を伴う先天性筋ジストロフィー） | Α-ジストログリカノパチー（ジストログリカンの低グリコシル化を伴う先天性筋ジストロフィー） | Α-ジストログリカノパチー（ジストログリカンの低グリコシル化を伴う先天性筋ジストロフィーおよびてんかん） | Α-ジストログリカノパシー... およびその他の条件

アメリカ

原発性高シュウ酸尿症タイプ 3 | 糖尿病 | 血友病A | 血友病 B | 遺伝性フルクトース不耐症 | 嚢胞性線維症 | 第VII因子欠乏症 | フェニルケトン尿症 | かま状赤血球症 | ドラベ症候群 | デュシェンヌ型筋ジストロフィー | プラダー・ウィリー症候群 | 脆弱X症候群 | 慢性肉芽腫症 | レット症候群 | ウィルソン病 | ニーマン・ピック病、C1型 | ニーマン・ピック病A型 | ベータサラセミア | 網膜芽細胞腫 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | SCD | 脊髄性筋萎縮症 | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | プロピオン酸血症 | アンジェルマン症候群 | 異染性白質ジストロフィー | 低ホスファターゼ症 | クラッベ病 | バース症候群 | グルコーストランスポーター1型欠乏症候群 | ガラクトース血症 | 原発性高シュウ酸尿症... およびその他の条件

アメリカ