Retinitis Pigmentosa-deafness Syndromeの臨床試験

1型糖尿病 | ウォルフラム症候群 | 新生児糖尿病 | 単一原性糖尿病 | 若年成人発症型糖尿病 (MODY) | ウォルコット・ラリソン症候群 | ミトコンドリア糖尿病

カナダ

造血およびリンパ系細胞腫瘍 | リンチ症候群 | 難治性リンパ腫 | 難治性悪性固形新生物 | 再発リンパ腫 | 再発悪性固形新生物 | 再発神経芽腫 | 難治性神経芽細胞腫 | 再発原発性中枢神経系腫瘍 | 難治性原発性中枢神経系腫瘍 | 色素性乾皮症 | 体質ミスマッチ修復不全症候群

アメリカ, カナダ

ウォルフラム症候群

イタリア

ウォルフラム症候群

アメリカ

ウォルフラム症候群

フランス, スペイン

ウォルフラム症候群

アメリカ

神経系疾患 | 神経系の自己免疫疾患 | 胸腺腫 | 重症筋無力症 | 神経筋接合部疾患 | 全身性重症筋無力症 | 重症筋無力症の危機 | 重症筋無力症、眼 | 若年型重症筋無力症 | 胸腺過形成 | 増悪を伴う重症筋無力症（障害） | 成人型重症筋無力症

エジプト

脳卒中 | 脳性麻痺 | 筋萎縮性側索硬化症 | 筋ジストロフィー | 脊髄損傷 | 片麻痺 | 脊髄性筋萎縮症 | 四肢麻痺 | 関節拘縮症 | 神経疾患 | シャルコー・マリー・トゥース | 脳卒中の後遺症としての四肢の脱力 | 上位運動ニューロンの機能不全による筋力低下 | 腕の麻痺

アメリカ

新生物 | 腎腫瘍 | 腎臓病 | 網膜疾患 | 難聴

アメリカ

糖尿病 | 運動失調 | ウォルフラム症候群 | 視神経萎縮

アメリカ

原発性高シュウ酸尿症タイプ 3 | 糖尿病 | 血友病A | 血友病 B | 遺伝性フルクトース不耐症 | 嚢胞性線維症 | 第VII因子欠乏症 | フェニルケトン尿症 | かま状赤血球症 | ドラベ症候群 | デュシェンヌ型筋ジストロフィー | プラダー・ウィリー症候群 | 脆弱X症候群 | 慢性肉芽腫症 | レット症候群 | ウィルソン病 | ニーマン・ピック病、C1型 | ニーマン・ピック病A型 | ベータサラセミア | 網膜芽細胞腫 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | SCD | 脊髄性筋萎縮症 | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | プロピオン酸血症 | アンジェルマン症候群 | 異染性白質ジストロフィー | 低ホスファターゼ症 | クラッベ病 | バース症候群 | グルコーストランスポーター1型欠乏症候群 | ガラクトース血症 | 原発性高シュウ酸尿症... およびその他の条件

アメリカ

筋力低下 | 閉塞性睡眠時無呼吸 | 嚥下障害 | 筋肉障害 | 顔 | 呼吸障害、睡眠障害

ブラジル

肺疾患 | 脳動脈瘤 | マクログロシア | 心臓病 | 閉塞性睡眠時無呼吸症候群 | 筋力低下 | 肝脾腫

ドイツ, インド, スリランカ

高血圧症 | 糖尿病 | 慢性閉塞性肺疾患 | 重症筋無力症 | うっ血性心不全

イギリス

糖尿病 | 鉄代謝障害 | 視神経萎縮 | 感音難聴 | 血小板機能不全 | 胃十二指腸潰瘍

イスラエル

ブドウ膜炎 | 黄斑浮腫 | 網膜静脈閉塞症 | 網膜炎 | 眼窩疾患 | 視神経炎 | 乾性角結膜炎 | 結膜炎 | 失明 | 眼球乾燥症 | 乳頭浮腫 | 虹彩毛様体炎 | 網膜動脈閉塞症 | 一過性黒内障 | 強膜炎 | 眼出血 | 脈絡網膜炎 | 脈絡膜出血

心不全 | てんかん | 痛み | 肺炎 | 敗血症 | 炎症 | 高血圧症 | 慢性腎臓病 | 血友病 | 統合失調症 | 中枢神経系感染症 | 院内肺炎 | 不眠症 | 不安 | 双極性障害 | 好中球減少症 | ブドウ球菌感染症 | 徐脈 | 発作 | 尿路感染症 | 肺動脈高血圧 | 頭痛 | 自閉症 | 腹腔内感染症 | 心停止 | 細菌性髄膜炎 | 麻酔 | 鎮静 | 心内膜炎 | 感染 | 全身麻酔 | 高アルドステロン症 | 乳児血管腫 | 低カリウム血症 | 心不整脈 | 自閉症 | 神経筋遮断 | アデノウイルス | サイトメガロウイルス網膜炎 | 治療抵抗性統合失調症 | 痙攣 | 出金 | 重い月経出血 | 片頭痛 | 抗不安薬 | 細菌性敗血症 | ベンゾジアゼピン | 骨と関節の感染症 | 早発性統合失調症スペクトラム障害 | 婦人科感染症 | 単純ヘルペスウイルス | 炎症状態 | 下気道感染症 | 骨格筋のけいれん | 皮膚および皮膚構造の感染症 | グラム陰... およびその他の条件

アメリカ, カナダ, イギリス, イスラエル, シンガポール

うつ | HIV感染症 | 高血圧症 | 肥満 | 糖尿病 | 背中の痛み | 尿失禁 | 過敏性腸症候群 | 不眠症 | 喘息 | 不安 | 副鼻腔炎 | 肩凝り | アレルギー性鼻炎 | 尿路感染 | 膣炎 | 滑液包炎 | 高脂血症 | 食道逆流 | 良性前立腺肥大症 | 骨粗鬆症（老人） | 症候性閉経

アメリカ

シャルコー・マリー・トゥース病 | シャルコー・マリー・トゥース病、IA型 | シャルコー・マリー・トゥース病2A型 | シャルコー・マリー・トゥース | シャルコー・マリー・トゥース病、IB型 | シャルコー・マリー・トゥース病2型 | シャルコー・マリー・トゥース病、タイプ 2C | シャルコー・マリー・トゥース病 2A2B型 | シャルコー・マリー・トゥース病 2B2型 | シャルコー・マリー・トゥース病 2A1型 | シャルコー・マリー・トゥース病 4B1型 | シャルコー・マリー・トゥース病 2B1型 | シャルコー・マリー・トゥース病 2U 型 (診断) | シャルコー・マリー・トゥース病 4A型 | シャルコー・マリー・トゥース病、タイプ... およびその他の条件

アメリカ

多発性硬化症 | 肺炎 | 関節リウマチ | 全身性エリテマトーデス | 不安障害 | 乾癬 | 喘息 | 1型糖尿病 | バセドウ病 | セリアック病 | アレルギー性鼻炎 | 尿路感染症 | クローン病 | インフルエンザ | 潰瘍性大腸炎 | 帯状疱疹 | 単純ヘルペス | アトピー性皮膚炎 | 白斑 | リウマチ性多発筋痛症 | 乾癬性関節炎 | 下部呼吸器感染症 | シェーグレン症候群 | 感染 | 円形脱毛症 | 強直性脊椎炎 | うつ病エピソード | 橋本甲状腺炎 | 胃腸感染症 | 再発性抑うつ障害 | 感染ウイルス | 急性気管支炎 | 上気道感染症 | 皮膚感染症 | 悪性貧血 | 性器感染症

イギリス

うつ | 冠動脈疾患 | HIV感染症 | 禁煙 | 高血圧症 | 肥満 | 糖尿病 | 慢性閉塞性肺疾患 | 変形性関節症 | 甲状腺機能低下症 | 背中の痛み | 尿失禁 | 過敏性腸症候群 | 下痢 | 片頭痛 | 咳 | 睡眠開始および睡眠維持障害 | 喘息 | 閉塞性睡眠時無呼吸 | 前立腺肥大症 | 胃食道逆流 | 線維筋痛症 | 不安 | 副鼻腔炎 | 閉経 | 肩凝り | アレルギー性鼻炎 | 尿路感染 | めまい | インフルエンザ | 頭痛 | 膣炎 | 尋常性ざ瘡 | たばこの使用の中止 | 滑液包炎 | 高脂血症 | 老人性骨粗鬆症

感染症 | 多発性硬化症 | 自己免疫疾患 | 1型糖尿病 | 関節リウマチ | ワクチン反応 | 炎症性腸疾患 | 乾癬 | クローン病 | 潰瘍性大腸炎 | ダウン症 | アトピー性皮膚炎 | 白斑 | 円形脱毛症 | COVID-19 パンデミック | 強直性脊椎炎 | エリテマトーデス | 全身性脱毛症 | 全身性脱毛症 | アトピー性喘息 | 貧血、悪性 | 自己免疫性甲状腺機能低下症 | 円形脱毛症（および片麻痺） | 脱毛症バーベ | びまん性脱毛症 | 自己免疫性甲状腺機能亢進症 | アトピー性鼻炎

チェコ