鎌状赤血球症、ベータサラセミア中間体の臨床試験

脳血管障害 | 血液疾患 | 貧血、鎌状赤血球症 | 異常ヘモグロビン症 | 脳塞栓症と血栓症

貧血、鎌状赤血球症 | 睡眠呼吸障害

イギリス

てんかん | 多発性硬化症 | 緑内障 | 癌 | パーキンソン病 | HIV/エイズ | ALS | 自閉症スペクトラム障害 | かま状赤血球症 | 痙性、筋肉 | ハンチントン病 | オピオイドの使用 | 神経障害 | 末期症状 | 炎症性腸疾患（IBD） | 難治性の痛み | Ptsd | ジスキネジー症候群

アメリカ

中等度の肺神経内分泌腫瘍 | 低悪性度肺神経内分泌腫瘍 | 機能性膵神経内分泌腫瘍 | 進行性消化器系神経内分泌腫瘍 | 十二指腸神経内分泌腫瘍 G1 | 胃神経内分泌腫瘍 | 非機能性膵神経内分泌腫瘍 | 胸腺腫瘍

アメリカ

慢性骨髄単球性白血病 | 骨髄異形成症候群 | ハイリスク骨髄異形成症候群 | 多系統異形成を伴う急性骨髄性白血病 | 骨髄の有核細胞の 20 ～ 30% を破壊 | 末梢血白血球の 20 ～ 30% を破壊 | IPSS リスク カテゴリ 中間-2

アメリカ

肺癌 | 骨転移 | シングルセルシーケンス技術

中国

血液疾患 | 貧血、鎌状赤血球症 | 脳血管障害 | ヘモクロマトーシス

アメリカ

代謝疾患 | 幹細胞移植 | 慢性肉芽腫症 | 骨髄移植 | サラセミア | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | 遺伝病 | 末梢血幹細胞移植 | 小児科 | ダイヤモンド・ブラックファン貧血 | 同種移植 | 複合免疫不全 | X連鎖リンパ増殖性疾患

多発性骨髄腫 | 非ホジキンリンパ腫 | 慢性リンパ性白血病 | 骨髄異形成症候群 | 急性リンパ性白血病 | 単一臍帯血移植 | 非骨髄破壊的コンディショニング

アメリカ

米国の検査における妊娠性絨毛芽細胞性腫瘍の典型的なグレースケール/カラードップラー超音波の特徴について説明する | ベースライン US スキャンで低リスク患者と高リスク患者の間に違いがあるかどうかを評価するには | 低リスク GTN 患者における第一選択の単剤化学療法に対する耐性の超音波予測因子を特定するには | 機械学習 (ML) アルゴリズム (ラジオミクス、ディープ ニューラル ネットワーク (DNN)、およびその他の機械学習アルゴリズム) かどうかを調査するには

イタリア

貧血、鎌状赤血球症 | 夜尿症

アメリカ

冠動脈疾患 | 脳卒中 | 緑内障 | 高血圧症 | 糖尿病 | 乳がん | 腎不全 | 血友病 | 甲状腺機能低下症 | 喘息 | 腎不全 | 甲状腺機能亢進症 | 骨粗鬆症 | 重症筋無力症 | かま状赤血球症 | 骨減少症 | COPD | うっ血性心不全 | 多動性注意欠陥障害

アメリカ

貧血、鎌状赤血球症 | 血液疾患 | クラミジア感染症 | 脳血管障害

先天性副腎過形成 | 血友病A | 血友病 B | ムコ多糖症Ⅰ | ムコ多糖症Ⅱ型 | 嚢胞性線維症 | Α1アンチトリプシン欠乏症 | かま状赤血球症 | ファンコニ貧血 | 慢性肉芽腫症 | ウィルソン病 | 重度の先天性好中球減少症 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | ムコ多糖症 VI | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | プロピオン酸血症 | 副腎白質ジストロフィー | 糖原病 | 異染性白質ジストロフィー | クリグラー・ナジャール症候群 | ガラクトース血症 | ポンペ病 | シュワックマン・ダイヤモンド症候群 | 先天性甲状腺機能低下症 | アルファサラセミア | ビオチニダーゼ欠損症 | ダイヤモンドブラックファン貧血 | チェディアック東症候群 | カテコールアミン作動... およびその他の条件

ベルギー

原発性高シュウ酸尿症タイプ 3 | 糖尿病 | 血友病A | 血友病 B | 遺伝性フルクトース不耐症 | 嚢胞性線維症 | 第VII因子欠乏症 | フェニルケトン尿症 | かま状赤血球症 | ドラベ症候群 | デュシェンヌ型筋ジストロフィー | プラダー・ウィリー症候群 | 脆弱X症候群 | 慢性肉芽腫症 | レット症候群 | ウィルソン病 | ニーマン・ピック病、C1型 | ニーマン・ピック病A型 | ベータサラセミア | 網膜芽細胞腫 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | SCD | 脊髄性筋萎縮症 | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | プロピオン酸血症 | アンジェルマン症候群 | 異染性白質ジストロフィー | 低ホスファターゼ症 | クラッベ病 | バース症候群 | グルコーストランスポーター1型欠乏症候群 | ガラクトース血症 | 原発性高シュウ酸尿症... およびその他の条件

アメリカ

血友病A | 血友病 B | 嚢胞性線維症 | かま状赤血球症 | 筋ジストロフィー、デュシェンヌ型 | 脆弱X症候群 | ハンチントン病 | 筋緊張性ジストロフィー | 常染色体劣性多発性嚢胞腎 | 神経線維腫症-ヌーナン症候群 | 筋ジストロフィー、ベッカー | 単一遺伝子疾患の家族歴を考慮した侵襲的出生前診断 | 近位脊髄性筋萎縮症 | MODY2 糖尿病 | X連鎖水頭症

フランス

肝疾患 | 心臓疾患 | 心不全 | 脳卒中 | 脳血管障害 | てんかん | 痛み | 多発性硬化症 | 高血圧症 | 肥満 | 糖尿病 | 癌 | 関節炎 | 変形性関節症 | 関節リウマチ | パーキンソン病 | 片頭痛 | 肝炎 | 心房細動 | 喘息 | 子宮内膜症 | 認知症 | 線維筋痛症 | セリアック病 | 湿疹 | PCOS | 脊椎炎 | 骨粗鬆症 | HIV | 嚢胞性線維症 | かま状赤血球症 | Copd | CKD | 化膿性汗腺炎 | 長い COVID | IBD | 神経疾患 | エリテマトーデス | 高血圧 | AIDS | IBS | ME/CFS | POTS - 姿勢起立性頻脈症候群 | 慢性心疾患 | MND（運動ニューロン疾患）

イギリス

うつ | COVID-19（新型コロナウイルス感染症） | てんかん | 多発性硬化症 | 緑内障 | 癌 | COVID19 | 慢性の痛み | パーキンソン病 | 炎症性腸疾患 | C型肝炎 | 不眠症 | HIV/エイズ | 筋萎縮性側索硬化症 | 線維筋痛症 | 不安 | 双極性障害 | 発作 | クローン病 | 外傷性脳損傷 | 潰瘍性大腸炎 | かま状赤血球症 | 心的外傷後ストレス障害 | コロナウイルス 感染 | SARS-CoV感染 | コロナウイルス | オピオイド使用障害 | トウレット症候群 | 慢性疼痛症候群 | 自閉症 | 慢性外傷性脳症 | 外傷による慢性疼痛 | けがによる慢性的な痛み

アメリカ

急性骨髄性白血病 (AML) | 転移性結腸直腸がん (mCRC) | 転移性去勢抵抗性前立腺がん (mCRPC) | 再発/難治性多発性骨髄腫 (RRMM) | 高リスク骨髄異形成症候群 (HR-MDS) | 新たに診断された中/高リスクMDS

アメリカ, フランス, カナダ, スペイン, 中国

胃癌 | 大腸がん | 前立腺がん | 非小細胞肺がん | 胆管癌 | 子宮内膜癌 | 尿路上皮がん | 胆道がん | 局所進行乳がん | 膵臓がん | 子宮がん | 唾液腺がん | 転移性乳癌 | HER2発現が中程度または高い固形腫瘍

ベルギー

子宮癌肉腫 | 再発卵管がん | 再発性卵巣癌 | 再発原発性腹膜癌 | 再発子宮体がん | 卵巣子宮内膜腺癌 | 卵巣血清粘液性癌 | 子宮内膜漿液性腺癌 | 肺カルチノイド | 転移性消化器神経内分泌腫瘍 G1 | 膵臓ポリペプチド腫瘍 | 進行成人肝細胞がん | 切除不能な限局性成人肝癌 | 再発成人肝癌 | 成人肝細胞がん | 卵巣癌肉腫 | IIIA期の卵管がん | IIIA期の卵巣がん | ステージ IIIA 原発性腹膜がん | IIIB期の卵管がん | IIIB期の卵巣がん | ステージ IIIB 原発性腹膜がん | IIIC期の卵管がん | IIIC 期の卵巣がん | IIIC期の原発性腹膜がん | IV期の卵管がん | IV期の卵巣がん | IV期の原発性腹膜がん | IIIA期の子宮体がん | IIIB期の子宮体がん | I... およびその他の条件

アメリカ, カナダ

カルチノイド腫瘍 | 機能性膵神経内分泌腫瘍 | 中等度の肺神経内分泌腫瘍 | 局所進行膵神経内分泌腫瘍 | 局所進行切除不能消化器系神経内分泌腫瘍 | 低悪性度肺神経内分泌腫瘍 | 転移性消化器系神経内分泌腫瘍 | 転移性消化器神経内分泌腫瘍 G1 | 転移性膵神経内分泌腫瘍 | 転移性胸腺神経内分泌腫瘍 | 神経内分泌腫瘍 | 非機能性膵神経内分泌腫瘍 | 膵セロトニン産生神経内分泌腫瘍 | 切除不能な胸腺神経内分泌腫瘍 | 局所進行肺神経内分泌腫瘍 | 転移性肺神経内分泌腫瘍 | 切除不能な肺の神経内分泌腫瘍 | 局所進行消化器系神経内分泌腫瘍 | 局所進行消化器神経内分泌腫瘍 G1 | 転移性膵神経内分泌腫瘍 | 切除不能消化器系神経内分泌腫瘍 | 切除不能な消化器系の神経内分泌腫瘍 G1 およびその他の条件

アメリカ

神経膠腫 | 新生物 | 膠芽腫 | 新生物、神経上皮 | 中枢神経系腫瘍 | 脳腫瘍 | 脳腫瘍 | 上衣腫 | 髄芽腫 | 退形成性星細胞腫 | 未分化神経膠腫 | 退形成性上衣腫 | 未分化乏突起膠腫 | 松果体芽腫 | 再発髄芽腫 | 中枢神経系腫瘍 | 小児脳腫瘍 | 神経膠腫、悪性 | 非定型奇形腫様/ラブドイド腫瘍 | 原始神経外胚葉性腫瘍 | 脈絡叢癌 | 退形成性髄膜腫 | 多形性黄色星細胞腫、退形成性 | ラブドイドの特徴を伴うCNS胚性腫瘍 | 中枢神経系の神経節芽細胞腫 | 中枢神経系の胚性腫瘍 | 髄芽腫;不特定のサイト | 髄上皮腫 | 神経上皮腫瘍 | 松果体部の乳頭状腫瘍（高悪性度のみ） | 中分化型松果体実質腫瘍（高悪性度のみ） | 難治性脳腫瘍 | 神経芽細胞腫。中枢神経系 | 膠芽腫、IDH変異 | 膠芽腫、IDH野生型 | 髄芽腫、グループ... およびその他の条件

アメリカ

自己免疫疾患 | 全身性エリテマトーデス | 原発性免疫不全 | 自己免疫性肝炎 | 若年性特発性関節炎 | IBD | 自己免疫性リウマチ性疾患 | 自己免疫性糖尿病 | APECED | IPEX | 血球貪食性リンパ組織球症 | 自己免疫性リンパ増殖症候群 | 自己免疫性血小板減少症 | 自己免疫性血球減少症 | 自己免疫性貧血 | EBV リンパ球増殖 | RAS 関連自己免疫性白血球増殖性疾患 | ベンタ | 腸疾患、自己免疫 | 複合免疫不全症

血管炎 | ALアミロイドーシス | 結節性硬化症 | ファブリー病 | シスチン尿症 | 限局性糸球体硬化症 | 伊賀腎症 | バーター症候群 | 赤芽球癆 | 膜性腎症 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 常染色体優性多発性嚢胞腎 | シスチノーシス | 腎盂炎 | BK腎症 | カルシフィラキシー | ギテルマン症候群 | C3 糸球体症 | 高密度沈着症 | 膜性増殖性糸球体腎炎 | アルポート症候群 | 後腹膜線維症 | 原発性高シュウ酸尿症 | 腎性尿崩症 | 線維筋性異形成 | へこみ病 | ロウ症候群 | アデニンホスホリボシルトランスフェラーゼ欠損症 | 常染色体劣性多発性嚢胞腎 | デニス・ドラシュ症候群 | ステロイド抵抗性ネフローゼ症候群 | 線維性糸球体腎炎 | 鎌状赤血球症 | 爪の膝蓋骨症候群 | ステロイド感受性ネフローゼ症候群 | モノクローナル... およびその他の条件

イギリス

ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候群 | レフサム... およびその他の条件

アメリカ, オーストラリア