현재 REPLAGAL®(Agalsidase Alfa)로 치료 중인 파브리병 환자에서 PRX-102의 안전성 및 효능
2023년 9월 11일 업데이트: Protalix
현재 REPLAGAL®(Agalsidase Alfa)로 치료 중인 파브리병 환자에서 PRX-102의 안전성 및 효능에 대한 공개 라벨 연구
이것은 PRX-102(pegunigalsidase alfa)의 안전성과 효능을 평가하기 위한 오픈 라벨 전환 연구입니다.
최소 2년 동안 아갈시다제 알파로 치료받고 최소 6개월 동안 안정적인 용량(>80% 표시 용량/kg)으로 치료받은 환자.
환자는 agalsidase alfa를 계속 사용하면서 3개월에 걸쳐 선별 및 평가를 받게 됩니다.
스크리닝 기간 후, 환자는 등록되고 아갈시다제 알파 치료에서 PRX-102 1mg/kg의 정맥(IV) 주입을 받기 위해 12개월 동안 2주마다 전환됩니다.
치료받은 환자의 25% 이상이 여성일 것입니다.
연구 개요
상태
상태
완전한
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
복용량 및 관리 세부 사항:
페구니갈시다제 알파는 환자의 체중에 따라 각 환자에 대한 개별 용량을 준비했습니다. Pegunigalsidase alfa는 1mg/kg을 2주마다 3시간에 걸쳐 정맥 주사했습니다. 페구니갈시다제 알파로 치료 첫 2개월 후, 주입 시간은 환자가 견딜 수 있을 때까지 점진적으로 1.5시간으로 줄일 수 있습니다.
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (실제)
등록
22
단계
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드
- Academisch Medisch Centrum
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Bergen, 노르웨이
- Helse Bergen HF Haukeland Universitetssykehus
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Slovenj Gradec, 슬로베니아, SI-2380
- General Hospital Slovenj Gradec
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London, 영국, NW3 2QG
- The Royal Free Hospital
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Salford, 영국, M6 8HD
- Salford Royal NHS Foundation Trust
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Birmingham
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Edgbaston, Birmingham, 영국, B15 2TH
- Queen Elizabeth Hospital, Department of Neurology,
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Prague, 체코
- Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze
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Nova Scotia
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Halifax, Nova Scotia, 캐나다, B3H 1V8
- Capital Health
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Victoria
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Parkville, Victoria, 호주, 3050
- Royal Melbourne Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 나이: 18-60세
- 문서화된 파브리병 진단
- 수컷: 혈장 및/또는 백혈구 알파 갈락토시다제 활성(활성 분석에 의함)이 실험실 범위에 따른 정상 하한치 미만이고 파브리병의 특징 중 하나 이상 i. 신경병성 통증 ii. 각막 verticillata iii. 군집성 혈관각화종
- 여성: 파브리 돌연변이와 일치하는 역사적 유전자 검사 결과, 또는 새로운 돌연변이의 경우 파브리병에 걸린 1촌 남성 친척 및 파브리병의 특징 중 하나 이상 i. 신경병성 통증 ii. 각막 verticillata iii. 군집성 혈관각화종
- 최소 2년 동안 아갈시다제 알파로 치료하고 최소 6개월 동안 안정적인 용량(>80% 표시 용량/kg)으로 치료
- eGFR ≥ 40ml/분/1.73 CKD-EPI 방정식에 의한 m2
- 아갈시다아제 알파 치료를 시작한 이후로 2년 이하의 과거 혈청 크레아티닌 평가가 2회 이상 이용 가능
- 공동 파트너가 가임 가능성이 있는 여성 환자 및 남성 환자는 리듬 방법을 포함하지 않고 의학적으로 허용되는 피임 방법을 사용하는 데 동의합니다.
제외 기준:
- 아갈시다제 알파에 대한 아나필락시스 또는 제1형 과민 반응의 병력
- 신장 투석 또는 이식 병력
- 특정 신장 질환(예: 급성 간질 신염, 급성 사구체 및 혈관염 신장 질환)을 포함하여 스크리닝 전 12개월 동안 급성 신장 손상의 병력; 비특이적 상태(예: 허혈, 독성 손상); 뿐만 아니라 신장 외 병리(예: 신장 전 질소혈증 및 급성 신후 폐쇄성 신병증)
- 스크리닝 전 4주 이내에 안지오텐신 전환 효소(ACE) 억제제 또는 안지오텐신 수용체 차단제(ARB) 요법을 시작했거나 용량을 변경한 경우
- 소변 단백질 대 크레아티닌 비율(UPCR) > 0.5g/g이고 ACE 억제제 또는 ARB로 치료되지 않음
- 사전 투약으로 관리되지 않은 가돌리늄 조영제에 대한 알려진 과민 병력;
- 임신 중이거나 연구 기간 동안 임신할 계획이 있거나 모유 수유 중인 여성
- 스크리닝 전 6개월의 심혈관 사건(심근경색, 불안정 협심증)
- 울혈성 심부전 NYHA Class IV
- 스크리닝 전 6개월의 뇌혈관 사건(뇌졸중, 일과성 허혈 발작)
- 조사자 및/또는 의료 모니터의 판단에 따라 연구 요건에 대한 환자의 순응을 방해할 모든 의학적, 감정적, 행동적 또는 심리적 상태의 존재
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
1
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: PRX-102
2주마다 PRX-102 주입
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PRX-102 1mg/kg 2주마다
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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CTCAE v4.03에서 평가한 치료 관련 부작용이 있는 참가자 수
기간: 12 개월
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결과는 치료와 관련이 있을 가능성이 있거나 확실하거나 확실히 관련이 있는 것으로 간주되는 치료 관련 부작용(TEAE)의 수를 나타냅니다.
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12 개월
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기타 결과 측정
기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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eGFR
기간: 기준선 및 12개월(52주차)
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eGFR은 CKD-EPI 공식에 따라 4주, 8주, 12주, 16주, 20주, 26주, 30주, 34주, 38주, 42주, 46주, 52주에 평가된 혈청 크레아티닌 값을 기반으로 계산되었으며, 기준선 및 12개월( 52주) 보고했다.
첫 번째 PRX-102 주입 전 방문 1의 기준선 측정에서 12개월의 마지막 측정까지 eGFR의 절대 변화를 기술 통계를 사용하여 요약했습니다.
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기준선 및 12개월(52주차)
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EGFR의 평균 연간 변화(기울기)
기간: 사전 스위치, 사후 스위치
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환자당 eGFR(기울기)의 연간 변화는 선형 회귀를 사용하여 모든 이용 가능한 eGFR 값으로 계산되었습니다. 전환 전 평균 기울기는 스크리닝 기간 및 주입 전 방문 1(Replagal®을 사용하는 동안) 동안의 eGFR 기울기입니다. 전환 후 평균 기울기는 방문 1 후 4, 8, 12, 16, 20, 26, 30, 34, 38, 42, 46, 52주에서 eGFR 값을 기준으로 계산된 PRX-102 치료 동안의 eGFR 기울기입니다. 전환 전에서 전환 후로 eGFR 기울기의 평균 변화는 두 기울기 사이의 평균 차이입니다. eGFR은 CKD-EPI 공식에 따라 혈청 크레아티닌 값을 기반으로 계산되었습니다. |
사전 스위치, 사후 스위치
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혈장 Lyso-Gb3
기간: 기준선 및 12개월(52주차)
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Plasma Lyso-Gb3는 베이스라인과 12, 26, 38, 52주차에 측정된 치료 결과를 평가할 수 있는 파브리병 특이적 바이오마커입니다.
기준선 및 12개월(52주차) 보고됨.
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기준선 및 12개월(52주차)
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단백질/크레아티닌 비율(UPCR)에 따른 참가자 수
기간: 12 개월
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12개월(52주차)에 소변 단백 대 크레아티닌 비율(UPCR). 단백/크레아티닌 비율(UPCR) 수준에 따른 참가자 수
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12 개월
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MRI에 의한 좌심실 질량 지수(g/m^2)
기간: 12 개월
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좌심실 질량은 심장 MRI 데이터를 기반으로 결정되었으며 LVMI는 환자의 체표면적(g/m^2)으로 지수화되었습니다.
남성 환자의 LVMI 정상 범위는 57-91g/m^2, 여성 환자의 경우 47-77g/m^2였습니다.
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12 개월
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삶의 질 EQ VAS
기간: 12 개월
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EQ 5D 5L 설문지의 EQ VAS는 끝점이 '상상할 수 있는 최상의 건강 상태'(점수 "100") 및 '상상할 수 있는 최악의 건강 상태'( 점수 "0").
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12 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
협력자
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2017년 5월 17일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2019년 12월 17일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2020년 1월 9일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2017년 1월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 1월 10일
처음 게시됨 (추정된)
처음 게시됨
2017년 1월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2023년 9월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 9월 11일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2023년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- PB-102-F30
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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파브리병에 대한 임상 시험
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NCT07010926아직 모집하지 않음Crohn & amp;#39; s | Crohn & amp;#39; s Disease (CD)
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NCT07123350모집하지 않고 적극적으로염증성 장질환(IBD) | 궤양성 대장염(UC) | Crohn & amp;#39; s Disease (CD)
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NCT07100652아직 모집하지 않음호흡기 고통 증후군 (& amp; [hyaline embrane disease])
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NCT07048197모병류마티스 관절염 (RA) 및 Sjögren 's Disease (SJD)