Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność PRX-102 u pacjentów z chorobą Fabry'ego leczonych obecnie preparatem REPLAGAL® (Agalzydaza Alfa)

11 września 2023 zaktualizowane przez: Protalix

Otwarte badanie bezpieczeństwa i skuteczności PRX-102 u pacjentów z chorobą Fabry'ego leczonych obecnie preparatem REPLAGAL® (Agalzydaza Alfa)

Jest to otwarte badanie przestawne mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności PRX-102 (pegunigalzydazy alfa). Pacjenci leczeni agalzydazą alfa przez co najmniej 2 lata i stabilną dawką (>80% dawki podanej na etykiecie/kg mc.) przez co najmniej 6 miesięcy. Pacjenci będą badani i oceniani przez 3 miesiące, kontynuując leczenie agalzydazą alfa. Po okresie przesiewowym pacjent zostanie włączony do badania i przestawiony z leczenia agalzydazą alfa na otrzymywanie dożylnych (IV) wlewów PRX-102 1 mg/kg mc. co dwa tygodnie przez 12 miesięcy. Nie więcej niż 25% leczonych pacjentów to kobiety.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Dawkowanie i sposób podawania:

indywidualną dawkę pegunigalzydazy alfa dla każdego pacjenta przygotowano zgodnie z masą ciała pacjenta. Pegunigalzydaza alfa podawana w dawce 1 mg/kg, dożylnie przez 3 godziny, co 2 tygodnie. Po pierwszych 2 miesiącach leczenia pegunigalzydazą alfa czas infuzji można stopniowo zmniejszać do 1,5 godziny, do czasu tolerancji przez pacjenta.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
22

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Czechy
      • Prague, Czechy
        • Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia
        • Academisch Medisch Centrum
  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 1V8
        • Capital Health
  • Norwegia
      • Bergen, Norwegia
        • Helse Bergen HF Haukeland Universitetssykehus
  • Słowenia
      • Slovenj Gradec, Słowenia, SI-2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
      • Salford, Zjednoczone Królestwo, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital, Department of Neurology,

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 56 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek: 18-60 lat
  2. Udokumentowana diagnoza choroby Fabry'ego
  3. Mężczyźni: aktywność alfa-galaktozydazy w osoczu i/lub leukocytach (oznaczona testem aktywności) poniżej dolnej granicy normy zgodnie z zakresem laboratoryjnym i co najmniej jedna z charakterystycznych cech choroby Fabry'ego, tj. Ból neuropatyczny II. Rogówka verticillata iii. Skupiony angiokeratoma
  4. Kobiety: historyczne wyniki testów genetycznych zgodne z mutacjami Fabry'ego lub w przypadku nowych mutacji krewny pierwszego stopnia płci męskiej z chorobą Fabry'ego i jedną lub więcej cech charakterystycznych choroby Fabry'ego, tj. Ból neuropatyczny II. Rogówka verticillata iii. Skupiony angiokeratoma
  5. Leczenie agalzydazą alfa przez co najmniej 2 lata i stabilną dawką (>80% dawki podanej na etykiecie/kg mc.) przez co najmniej 6 miesięcy
  6. eGFR ≥ 40 ml/min/1,73 m2 za pomocą równania CKD-EPI
  7. Dostępność co najmniej 2 historycznych oznaczeń stężenia kreatyniny w surowicy od rozpoczęcia leczenia agalzydazą alfa i nie więcej niż 2 lata
  8. Pacjentki i pacjenci płci męskiej, których partnerzy są w wieku rozrodczym, wyrażają zgodę na stosowanie akceptowalnej medycznie metody antykoncepcji, z wyłączeniem metody rytmu

Kryteria wyłączenia:

  1. Historia anafilaksji lub reakcji nadwrażliwości typu 1 na agalzydazę alfa
  2. Historia dializ lub przeszczepów nerek
  3. Historia ostrego uszkodzenia nerek w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym, w tym określone choroby nerek (np. ostre śródmiąższowe zapalenie nerek, ostre kłębuszkowe i naczyniowe choroby nerek); stany niespecyficzne (np. niedokrwienie, uszkodzenie toksyczne); jak również patologia pozanerkowa (np. azotemia przednerkowa i ostra zanerkowa nefropatia obturacyjna)
  4. Rozpoczęto leczenie inhibitorem enzymu konwertującego angiotensynę (ACE) lub blokerem receptora angiotensyny (ARB) lub zmieniono dawkę w ciągu 4 tygodni poprzedzających badanie przesiewowe
  5. Stosunek białka do kreatyniny w moczu (UPCR) > 0,5 g/g i nie leczony inhibitorem ACE ani ARB
  6. Znana historia nadwrażliwości na środek kontrastowy zawierający gadolin, której nie udało się opanować poprzez zastosowanie premedykacji;
  7. Kobiety, które są w ciąży, planują zajść w ciążę podczas badania lub karmią piersią
  8. Zdarzenie sercowo-naczyniowe (zawał mięśnia sercowego, niestabilna dusznica bolesna) w okresie 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  9. Zastoinowa niewydolność serca IV klasa NYHA
  10. Zdarzenie naczyniowo-mózgowe (udar, przemijający napad niedokrwienny) w okresie 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  11. Obecność jakiegokolwiek stanu medycznego, emocjonalnego, behawioralnego lub psychologicznego, który w ocenie badacza i/lub monitora medycznego mógłby kolidować z przestrzeganiem przez pacjenta wymagań badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: PRX-102
Wlew PRX-102 co 2 tygodnie
Biologiczny: PRX-102 (pegunigalzydaza alfa)
PRX-102 1 mg/kg co 2 tygodnie
Inne nazwy:
  • pegunigalzydaza alfa
  • Rekombinowana ludzka alfa-galaktozydaza-A

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem według oceny CTCAE v4.03
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Wyniki przedstawiają liczbę zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE), które uznano za prawdopodobnie, prawdopodobnie lub zdecydowanie związane z leczeniem
12 miesięcy

Inne miary wyników

Inne miary wyników

W przypadku badań klinicznych planowany pomiar opisany w protokole, który służy do określenia wpływu interwencji/leczenia na uczestników. W przypadku badań obserwacyjnych pomiar lub obserwacja używana do opisu wzorców chorób lub cech lub powiązań z ekspozycjami, czynnikami ryzyka lub leczeniem. Rodzaje miar wyniku obejmują pierwotną miarę wyniku i drugorzędną miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
eGFR
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i miesiąc 12 (tydzień 52)
eGFR obliczono na podstawie wartości kreatyniny w surowicy, które oceniono w tygodniach 4, 8, 12, 16, 20, 26, 30, 34, 38, 42, 46, 52 zgodnie ze wzorem CKD-EPI, w punkcie wyjściowym i w 12. miesiącu ( tydzień 52). Bezwzględną zmianę eGFR od pomiaru początkowego podczas wizyty 1 przed pierwszym wlewem PRX-102 do ostatniego pomiaru w miesiącu 12 podsumowano za pomocą statystyk opisowych.
Wartość wyjściowa i miesiąc 12 (tydzień 52)
Średnia roczna zmiana eGFR (nachylenie)
Ramy czasowe: Przełącznik wstępny, przełącznik końcowy

Roczną zmianę eGFR (nachylenie) na pacjenta obliczono przy użyciu wszystkich dostępnych wartości eGFR, stosując regresję liniową.

Średnie nachylenie przed przełączeniem to nachylenie eGFR podczas okresu przesiewowego i wizyty przed infuzją 1 (podczas przyjmowania Replagal®).

Średnie nachylenie po zmianie leczenia to nachylenie eGFR podczas leczenia PRX-102, obliczone na podstawie wartości eGFR w tygodniach 4, 8, 12, 16, 20, 26, 30, 34, 38, 42, 46, 52 po pierwszej wizycie.

Średnia zmiana nachylenia eGFR od okresu przed i po przełączeniu jest średnią różnicą między dwoma nachyleniami.

eGFR obliczono na podstawie wartości kreatyniny w surowicy według wzoru CKD-EPI.
Przełącznik wstępny, przełącznik końcowy
Lizo-Gb3 osocza
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i miesiąc 12 (tydzień 52)
Lyso-Gb3 w osoczu jest biomarkerem swoistym dla choroby Fabry'ego, który może oceniać wynik leczenia mierzony na początku badania oraz w tygodniach 12, 26, 38, 52. Zgłoszono poziom wyjściowy i miesiąc 12 (tydzień 52).
Wartość wyjściowa i miesiąc 12 (tydzień 52)
Liczba uczestników według stosunku białka do kreatyniny (UPCR)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Stosunek białka do kreatyniny w moczu (UPCR), oceniany na podstawie wyrywkowego badania moczu, w 12. miesiącu (tydzień 52). Liczba uczestników zgodnie z poziomem stosunku białka do kreatyniny (UPCR)
12 miesięcy
Wskaźnik masy lewej komory (g/m^2) metodą MRI
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Masę lewej komory określono na podstawie danych MRI serca, a LVMI indeksowano do powierzchni ciała pacjenta (g/m^2). U mężczyzn zakres normy dla LVMI wynosił 57-91 g/m^2, u kobiet 47-77 g/m^2.
12 miesięcy
Jakość życia EQ VAS
Ramy czasowe: 12 miesięcy
EQ VAS kwestionariusza EQ 5D 5L rejestruje samoocenę stanu zdrowia badanego na pionowej, wizualnej skali analogowej, gdzie punkty końcowe są oznaczone jako „Najlepszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia” (wynik „100”) i „Najgorszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia” ( wynik „0”).
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Protalix

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
17 maja 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
17 grudnia 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
9 stycznia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
9 stycznia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
10 stycznia 2017

Pierwszy wysłany (Szacowany)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
12 stycznia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
13 września 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
11 września 2023

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • PB-102-F30

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Fabry'ego

Badania kliniczne na PRX-102 (pegunigalzydaza alfa)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami