Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet af PRX-102 hos patienter med Fabrys sygdom, der i øjeblikket behandles med REPLAGAL® (Agalsidase Alfa)

11. september 2023 opdateret af: Protalix

En åben-label undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​PRX-102 hos patienter med Fabrys sygdom, der i øjeblikket behandles med REPLAGAL® (Agalsidase Alfa)

Dette er et åbent omskiftningsstudie for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​PRX-102 (pegunigalsidase alfa). Patienter behandlet med agalsidase alfa i mindst 2 år og på en stabil dosis (>80 % mærket dosis/kg) i mindst 6 måneder. Patienterne vil blive screenet og evalueret over 3 måneder, mens de fortsætter med agalsidase alfa. Efter screeningsperioden vil patienten blive indskrevet og skiftet fra deres agalsidase alfa-behandling for at modtage intravenøse (IV) infusioner af PRX-102 1 mg/kg hver anden uge i 12 måneder. Ikke mere end 25 % af de behandlede patienter vil være kvinder.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Doserings- og administrationsoplysninger:

pegunigalsidase alfa individuel dosis for hver patient blev forberedt i henhold til patientens vægt. Pegunigalsidase alfa administreret med 1 mg/kg, intravenøst ​​over 3 timer, hver 2. uge. Efter de første 2 måneders behandling med pegunigalsidase alfa kan infusionstiden gradvist reduceres til 1,5 time, indtil patienten kan tolereres.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
22

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 1V8
        • Capital Health
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
      • Salford, Det Forenede Kongerige, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital, Department of Neurology,
  • Holland
      • Amsterdam, Holland
        • Academisch Medisch Centrum
  • Norge
      • Bergen, Norge
        • Helse Bergen HF Haukeland Universitetssykehus
  • Slovenien
      • Slovenj Gradec, Slovenien, SI-2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • Tjekkiet
      • Prague, Tjekkiet
        • Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år til 56 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder: 18-60 år
  2. En dokumenteret diagnose af Fabrys sygdom
  3. Mænd: plasma- og/eller leukocyt-alfa-galactosidaseaktivitet (ved aktivitetsassay) mindre end den nedre normalgrænse i henhold til laboratorieområdet og et eller flere af de karakteristiske træk ved Fabrys sygdom, dvs. Neuropatiske smerter ii. Cornea verticillata iii. Clusteret angiokeratom
  4. Hunner: historiske genetiske testresultater i overensstemmelse med Fabry-mutationer, eller i tilfælde af nye mutationer en mandlig slægtning i første grad med Fabrys sygdom, og et eller flere af de karakteristiske træk ved Fabrys sygdom, dvs. Neuropatiske smerter ii. Cornea verticillata iii. Clusteret angiokeratom
  5. Behandling med agalsidase alfa i mindst 2 år og med en stabil dosis (>80 % mærket dosis/kg) i mindst 6 måneder
  6. eGFR ≥ 40 ml/min/1,73 m2 ved CKD-EPI-ligning
  7. Tilgængelighed af mindst 2 historiske serumkreatinin-evalueringer siden påbegyndelse af behandling med agalsidase alfa og ikke mere end 2 år
  8. Kvindelige patienter og mandlige patienter, hvis medpartnere er i den fødedygtige alder, er enige om at bruge en medicinsk acceptabel præventionsmetode, der ikke inkluderer rytmemetoden

Ekskluderingskriterier:

  1. Anamnese med anafylaksi eller type 1 overfølsomhedsreaktion over for agalsidase alfa
  2. Anamnese med nyredialyse eller transplantation
  3. Anamnese med akut nyreskade i de 12 måneder forud for screening, inklusive specifikke nyresygdomme (f.eks. akut interstitiel nefritis, akutte glomerulære og vaskulitiske nyresygdomme); ikke-specifikke tilstande (f.eks. iskæmi, toksisk skade); samt ekstrarenal patologi (f.eks. prærenal azotæmi og akut postrenal obstruktiv nefropati)
  4. Behandling med angiotensinkonverterende enzym (ACE)-hæmmer eller angiotensinreceptorblokker (ARB) påbegyndt eller dosis ændret i de 4 uger før screening
  5. Urinprotein til kreatinin-forhold (UPCR) > 0,5 g/g og ikke behandlet med en ACE-hæmmer eller ARB
  6. Kendt historie med overfølsomhed over for Gadolinium kontrastmiddel, som ikke blev behandlet ved brug af præmedicinering;
  7. Kvinder, der er gravide, planlægger at blive gravide under undersøgelsen eller ammer
  8. Kardiovaskulær hændelse (myokardieinfarkt, ustabil angina) i 6-månedersperioden før screening
  9. Kongestiv hjertesvigt NYHA klasse IV
  10. Cerebrovaskulær hændelse (slagtilfælde, forbigående iskæmisk anfald) i 6-månedersperioden før screening
  11. Tilstedeværelse af enhver medicinsk, følelsesmæssig, adfærdsmæssig eller psykologisk tilstand, som efter investigatoren og/eller den medicinske monitors vurdering ville forstyrre patientens overholdelse af undersøgelsens krav

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: PRX-102
PRX-102 infusion hver 2. uge
Biologisk: PRX-102 (pegunigalsidase alfa)
PRX-102 1 mg/kg hver 2. uge
Andre navne:
  • pegunigalsidase alfa
  • Rekombinant human alfa-galactosidase-A

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger som vurderet af CTCAE v4.03
Tidsramme: 12 måneder
Resultater repræsenterer antallet af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE), der blev anset for at være muligvis, sandsynligvis eller definitivt relateret til behandlingen
12 måneder

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
eGFR
Tidsramme: Baseline og måned 12 (uge 52)
eGFR blev beregnet ud fra serumkreatininværdierne, der blev vurderet i uge 4, 8, 12, 16, 20, 26, 30, 34, 38, 42, 46, 52 i henhold til CKD-EPI-formlen, baseline og måned 12 ( uge 52) rapporteret. Den absolutte ændring i eGFR fra baseline-måling ved besøg 1 før første PRX-102-infusion til sidste måling ved måned 12 blev opsummeret ved hjælp af beskrivende statistik.
Baseline og måned 12 (uge 52)
Gennemsnitlig årlig ændring i eGFR (hældning)
Tidsramme: Pre-switch, Post-switch

Den årlige ændring i eGFR (hældning) pr. patient blev beregnet med alle tilgængelige eGFR-værdier ved hjælp af en lineær regression.

Den gennemsnitlige præ-switch-hældning er eGFR-hældningen under screeningsperioden og præ-infusionsbesøg 1 (mens du er på Replagal®).

Den gennemsnitlige hældning efter skift er eGFR-hældningen under PRX-102-behandling, beregnet ud fra eGFR-værdier i uge 4, 8, 12, 16, 20, 26, 30, 34, 38, 42, 46, 52 efter besøg 1.

Den gennemsnitlige ændring i eGFR hældning fra før til efter skift er den gennemsnitlige forskel mellem de to hældninger.

eGFR blev beregnet ud fra serum-kreatininværdierne i henhold til CKD-EPI-formlen.
Pre-switch, Post-switch
Plasma Lyso-Gb3
Tidsramme: Baseline og måned 12 (uge 52)
Plasma Lyso-Gb3 er Fabrys sygdomsspecifik biomarkør, der kan vurdere behandlingsresultatet, som blev målt ved baseline og uge 12, 26, 38, 52. Baseline og måned 12 (uge 52) rapporteret.
Baseline og måned 12 (uge 52)
Antal deltagere ifølge protein/kreatinin-forhold (UPCR)
Tidsramme: 12 måneder
Urinprotein til kreatinin-forhold (UPCR), vurderet ved hjælp af pleturintest, ved 12. måned (uge 52). Antal deltagere ifølge protein/kreatinin-forhold (UPCR) niveau
12 måneder
Venstre ventrikulær masseindeks (g/m^2) ved MR
Tidsramme: 12 måneder
Venstre ventrikelmasse blev bestemt baseret på hjerte-MRI-data, og LVMI blev indekseret til patientens kropsoverfladeareal (g/m^2). Hos mandlige patienter var normalområdet for LVMI 57-91 g/m^2, hos kvindelige patienter 47-77 g/m^2.
12 måneder
Livskvalitet EQ VAS
Tidsramme: 12 måneder
EQ VAS, fra EQ 5D 5L spørgeskemaet, registrerer forsøgspersonens selvvurderede helbred på en lodret, visuel analog skala, hvor endepunkterne er mærket 'Bedste tænkelige sundhedstilstand' (score "100") og 'Værst tænkelige sundhedstilstand' ( score "0").
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Protalix

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
17. maj 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
17. december 2019

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
9. januar 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
9. januar 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. januar 2017

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
12. januar 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
13. september 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. september 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • PB-102-F30

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fabrys sygdom

Kliniske forsøg med PRX-102 (pegunigalsidase alfa)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger