Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Sicurezza ed efficacia del PRX-102 nei pazienti con malattia di Fabry attualmente trattati con REPLAGAL® (Agalsidase Alfa)

11 settembre 2023 aggiornato da: Protalix

Uno studio in aperto sulla sicurezza e l'efficacia del PRX-102 nei pazienti con malattia di Fabry attualmente trattati con REPLAGAL® (Agalsidase Alfa)

Questo è uno studio di passaggio in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia di PRX-102 (pegunigalsidasi alfa). Pazienti trattati con agalsidasi alfa per almeno 2 anni e con una dose stabile (dose marcata/kg >80%) per almeno 6 mesi. I pazienti saranno sottoposti a screening e valutati per 3 mesi mentre continuano con agalsidasi alfa. Dopo il periodo di screening, il paziente verrà arruolato e passerà dal trattamento con agalsidasi alfa a ricevere infusioni endovenose (IV) di PRX-102 1 mg/kg ogni due settimane per 12 mesi. Non più del 25% dei pazienti trattati sarà di sesso femminile.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Dettagli sul dosaggio e sulla somministrazione:

la dose individuale di pegunigalsidasi alfa per ciascun paziente è stata preparata in base al peso del paziente. Pegunigalsidasi alfa somministrata a 1 mg/kg, per via endovenosa nell'arco di 3 ore, ogni 2 settimane. Dopo i primi 2 mesi di trattamento con pegunigalsidasi alfa, il tempo di infusione può essere ridotto gradualmente a 1,5 ore in attesa della tollerabilità del paziente.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
22

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 1V8
        • Capital Health
  • Cechia
      • Prague, Cechia
        • Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze
  • Norvegia
      • Bergen, Norvegia
        • Helse Bergen HF Haukeland Universitetssykehus
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda
        • Academisch Medisch Centrum
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
      • Salford, Regno Unito, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, Regno Unito, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital, Department of Neurology,
  • Slovenia
      • Slovenj Gradec, Slovenia, SI-2380
        • General Hospital Slovenj Gradec

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 56 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età: 18-60 anni
  2. Una diagnosi documentata della malattia di Fabry
  3. Maschi: attività dell'alfa galattosidasi plasmatica e/o dei leucociti (secondo il test di attività) inferiore al limite inferiore della norma secondo il range di laboratorio e uno o più dei segni caratteristici della malattia di Fabry i. Dolore neuropatico ii. Cornea verticillata iii. Angiocheratoma a grappolo
  4. Femmine: risultati storici dei test genetici coerenti con le mutazioni di Fabry o, nel caso di nuove mutazioni, un parente maschio di primo grado affetto dalla malattia di Fabry e uno o più dei tratti caratteristici della malattia di Fabry i. Dolore neuropatico ii. Cornea verticillata iii. Angiocheratoma a grappolo
  5. Trattamento con agalsidasi alfa per almeno 2 anni e con una dose stabile (> 80% dose marcata/kg) per almeno 6 mesi
  6. eGFR ≥ 40 ml/min/1,73 m2 dall'equazione CKD-EPI
  7. Disponibilità di almeno 2 valutazioni storiche della creatinina sierica dall'inizio del trattamento con agalsidasi alfa e non più di 2 anni
  8. Le pazienti di sesso femminile e i pazienti di sesso maschile i cui co-partner sono in età fertile accettano di utilizzare un metodo contraccettivo accettabile dal punto di vista medico, escluso il metodo del ritmo

Criteri di esclusione:

  1. Storia di anafilassi o reazione di ipersensibilità di tipo 1 all'agalsidasi alfa
  2. Storia di dialisi renale o trapianto
  3. Anamnesi di danno renale acuto nei 12 mesi precedenti lo screening, comprese malattie renali specifiche (ad esempio, nefrite interstiziale acuta, malattie renali glomerulari e vasculitiche acute); condizioni non specifiche (ad es. ischemia, danno tossico); così come la patologia extrarenale (ad esempio, azotemia prerenale e nefropatia ostruttiva postrenale acuta)
  4. Terapia con inibitore dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACE) o bloccante del recettore dell'angiotensina (ARB) iniziata o dose modificata nelle 4 settimane precedenti lo screening
  5. Rapporto proteine ​​urinarie/creatinina (UPCR) > 0,5 g/g e non trattato con un ACE-inibitore o ARB
  6. Storia nota di ipersensibilità all'agente di contrasto al gadolinio che non è stata gestita mediante l'uso della premedicazione;
  7. Donne in gravidanza, che stanno pianificando una gravidanza durante lo studio o che stanno allattando
  8. Evento cardiovascolare (infarto del miocardio, angina instabile) nel periodo di 6 mesi prima dello screening
  9. Insufficienza cardiaca congestizia NYHA Classe IV
  10. Evento cerebrovascolare (ictus, attacco ischemico transitorio) nel periodo di 6 mesi prima dello screening
  11. Presenza di qualsiasi condizione medica, emotiva, comportamentale o psicologica che, a giudizio dello sperimentatore e/o del monitor medico, interferirebbe con la conformità del paziente ai requisiti dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: PRX-102
Infusione di PRX-102 ogni 2 settimane
Biologico: PRX-102 (pegunigalsidasi alfa)
PRX-102 1 mg/kg ogni 2 settimane
Altri nomi:
  • pegunigalsidasi alfa
  • Alfa galattosidasi-A umana ricombinante

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento come valutato da CTCAE v4.03
Lasso di tempo: 12 mesi
I risultati rappresentano il numero di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) che sono stati considerati possibilmente, probabilmente o sicuramente correlati al trattamento
12 mesi

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
eGFR
Lasso di tempo: Basale e mese 12 (settimana 52)
L'eGFR è stato calcolato sulla base dei valori di creatinina sierica valutati alle settimane 4, 8, 12, 16, 20, 26, 30, 34, 38, 42, 46, 52 secondo la formula CKD-EPI, al basale e al mese 12 ( settimana 52) riportato. La variazione assoluta di eGFR dalla misurazione basale alla visita 1 prima della prima infusione di PRX-102 all'ultima misurazione al mese 12 è stata riassunta utilizzando statistiche descrittive.
Basale e mese 12 (settimana 52)
Variazione media annualizzata dell'eGFR (pendenza)
Lasso di tempo: Pre-commutazione, Post-commutazione

La variazione annualizzata di eGFR (pendenza) per paziente è stata calcolata con tutti i valori di eGFR disponibili utilizzando una regressione lineare.

La pendenza media prima del passaggio è la pendenza dell'eGFR durante il periodo di screening e la visita pre-infusione 1 (durante il trattamento con Replagal®).

La pendenza media post-switch è la pendenza dell'eGFR durante il trattamento con PRX-102, calcolata sulla base dei valori dell'eGFR alle settimane 4, 8, 12, 16, 20, 26, 30, 34, 38, 42, 46, 52 dopo la visita 1.

La variazione media della pendenza dell'eGFR da prima a dopo il passaggio è la differenza media tra le due pendenze.

eGFR è stato calcolato sulla base dei valori di creatinina sierica secondo la formula CKD-EPI.
Pre-commutazione, Post-commutazione
Plasma Lyso-Gb3
Lasso di tempo: Basale e mese 12 (settimana 52)
Plasma Lyso-Gb3 è un biomarcatore specifico della malattia di Fabry in grado di valutare l'esito del trattamento misurato al basale e alle settimane 12, 26, 38, 52. Riferiti al basale e al mese 12 (settimana 52).
Basale e mese 12 (settimana 52)
Numero di partecipanti in base al rapporto proteine/creatinina (UPCR)
Lasso di tempo: 12 mesi
Rapporto proteine/creatinina nelle urine (UPCR), valutato mediante test delle urine spot, al mese 12 (settimana 52). Numero di partecipanti in base al livello del rapporto proteine/creatinina (UPCR)
12 mesi
Indice di massa ventricolare sinistra (g/m^2) mediante risonanza magnetica
Lasso di tempo: 12 mesi
La massa ventricolare sinistra è stata determinata sulla base dei dati della risonanza magnetica cardiaca e l'LVMI è stato indicizzato alla superficie corporea del paziente (g/m^2). Nei pazienti di sesso maschile il range normale per LVMI era 57-91 g/m^2, nelle pazienti di sesso femminile 47-77 g/m^2.
12 mesi
Qualità della vita EQ VAS
Lasso di tempo: 12 mesi
L'EQ VAS, del questionario EQ 5D 5L, registra la salute auto-valutata del soggetto su una scala analogica visiva verticale in cui gli endpoint sono etichettati come "Miglior stato di salute immaginabile" (punteggio "100") e "Peggiore stato di salute immaginabile" ( punteggio "0").
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Protalix

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
17 maggio 2017

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
17 dicembre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
9 gennaio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
9 gennaio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 gennaio 2017

Primo Inserito (Stimato)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
12 gennaio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
13 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
11 settembre 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • PB-102-F30

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Fabri

Prove cliniche su PRX-102 (pegunigalsidasi alfa)

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni