Mucopolysaccharidosis Type II 환자의 JR-141에 대한 연구
2022년 11월 10일 업데이트: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
뮤코다당증 II형 환자를 대상으로 한 JR-141의 I/II상 연구
뮤코다당증 II형(MPS II) 환자를 대상으로 한 이 연구의 목적은 다음과 같습니다.
- JR-141의 안전 정보 수집
- JR-141의 혈장 약동학 평가
- MPS II 관련 중추신경계 증상 및 일반 증상에 대한 JR-141의 효능 탐색
연구 개요
상태
상태
완전한
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (실제)
등록
14
단계
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Gifu, 일본, 501-1194
- Gifu Clinical site
-
Kurume, 일본, 830-0011
- Fukuoka Clinical site
-
Minato, 일본, 105-8471
- Tokyo Clinical Site1
-
Osaka, 일본, 545-8586
- Osaka Clinical Site1
-
Saitama, 일본, 330-8777
- Saitama Clinical site
-
Setagaya, 일본, 157-8535
- Tokyo Clinical Site2
-
Suita, 일본, 157-8535
- Osaka Clinical Site2
-
Yonago, 일본, 683-8504
- Tottori Clinical site
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- 정보에 입각한 동의 시점에 6세 이상의 환자.
- MPS II 진단을 받은 환자.
- idursulfase(0.5 mg/kg/week)를 JR-141 초회 투여까지 최소 12주 동안 지속적으로 투여한 환자.
제외 기준:
- 조혈모세포이식을 받은 후에도 효소대체요법이 필요한 환자를 제외한 조혈모세포이식 이력이 있는 환자
- 요추 천자를 시행할 수 없는 환자.
- 연구 참여에 부적합한 심각한 약물 알레르기 또는 과민증이 발생한 환자.
- 연구 등록 전 4개월 이내에 다른 연구 제품을 받은 환자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
1
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 실험: JR-141
|
IV 주입(동결건조 분말), 0.01-2.0
mg/kg/주
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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부작용이 있는 참가자 수
기간: 4 주
|
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4 주
|
2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
혈장 약동학 파라미터[최대 혈장 농도[Cmax]]
기간: 4 주
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JR-141의 혈장 농도
|
4 주
|
|
혈장 약동학 파라미터 [곡선하 면적[AUC]]
기간: 4 주
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JR-141의 혈장 농도
|
4 주
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요로 및 혈청 헤파란 설페이트(HS)/더마탄 설페이트(DS)
기간: 4 주
|
4 주
|
|
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CSF의 HS/DS
기간: 4 주
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CSF의 JR-141 농도
|
4 주
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소변 총 GAG
기간: 4 주
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4 주
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간 및 비장 용적
기간: 4 주
|
4 주
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심장 기능
기간: 4 주
|
4 주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2017년 3월 30일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2017년 10월 4일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2017년 10월 4일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2017년 4월 10일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 4월 20일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2017년 4월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2022년 11월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 11월 10일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2022년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- JR-141-101
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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