B형 혈우병 환자를 위한 LTFU
인간 인자 IX를 발현하는 아데노 관련 바이러스 벡터를 투여받은 중증 혈우병 B 환자를 대상으로 한 장기 추적 연구
연구 개요
상태
정황
상세 설명
2001년부터 2004년까지 중증 B형 혈우병이 있는 성인 피험자에게 IX 인자 유전자(AAV2-hFIX16)의 간내 아데노 관련 바이러스(AAV) 벡터 투여에 대한 이전의 임상 유전자 전달 연구에 여러 피험자가 등록되었습니다. 이들 피험자는 Avigen, Inc.(Alameda, CA)에서 제조한 다양한 용량의 AAV2-hFIX16을 받았습니다. 부작용 평가 및 효능 지표를 위해 벡터 투여 후 최소 1년까지 모니터링했습니다. Avigen, Inc.에 의해 연구 등록이 중단되고 연구가 수행된 IND 9398이 The Children's Hospital of Philadelphia(2005년 5월)로 이전되었을 때, 시험 대상자의 장기 추적 관찰에 대한 지침이 없었습니다. . 그러나 프랑스에서 수행된 관련 없는 연구에서 X-연관 중증 복합 면역 결핍증(X-SCID)에 대한 통합 레트로바이러스 벡터를 투여한 소아 피험자 중 여러 백혈병이 γc 공통 사슬 유전자의 전달 후 몇 년 후에 발생했습니다. 기본 메커니즘은 γc 공통 사슬의 강력한 발현과 함께 LMO-2와 같은 원발암유전자 근처의 proviral 통합 및 상향 조절에 기인하여 조절되지 않는 세포 증식을 유도합니다. 이러한 사건에 대응하고 NIH 및 유전자 전달 과학 커뮤니티와 협력하여 미국 식품의약국(US FDA)은 '유전자 전달 피험자의 장기 추적'에 대한 지침을 발표했습니다. AAV 벡터는 게놈 통합률이 낮기 때문에 통합 위험은 낮지만 인간에서 벡터 입자의 지속성에 대한 장기적인 영향은 알려져 있지 않습니다. 연구자들은 이전의 간내 AAV 유전자 전달 연구에서 사용 가능한 피험자를 이 관찰 연구에 등록하여 유전자 전달 후 최대 15년 동안 추적할 계획입니다.
추가 피험자는 2009년 1월 간 동맥 주입을 통해 CHOP에서 CCMT에서 제조한 AAV2-hFIX16 벡터를 받았습니다. 일시적인 면역 조절을 포함하도록 수정된 이전 Avigen, Inc. 임상 프로토콜에 대한 수정안인 연구 AAV2-hFIX-002는 IND 9398에 따라 수행되었습니다. 이 피험자는 임상 연구 AAV2-hFIX-002에 따라 벡터 투여 후 3년 동안 모니터링되었습니다. 현재 프로토콜 중 하나의 개정안은 AAV2-hFIX16-LTFU-01에 대한 연간 장기 후속 방문을 이전합니다.
Spark Therapeutics가 연구 후원자가 될 것입니다. 이전 벡터 투여 사이트 또는 추천/추적 사이트가 연구 사이트로 참여할 것입니다. 장기 추적 조사(LTFU) 연구는 주로 연간 병력, 신체 검사, 혈액 검사, 소변 검사 및 주기적인 간 초음파를 포함한 종점으로 구성됩니다. 유해 사례 보고는 2006년 11월 FDA 생물의약품 평가 및 연구 센터(CBER) 지침 문서 "유전자 치료 임상 시험 - 대상 관찰 지연된 부작용에 대해."1 LTFU 연구는 종적 정보를 제공하고 부작용이 발생하는 경우 보다 시기적절한 발견 및 치료를 제공하고자 합니다.
연구 유형
등록 (실제)
연락처 및 위치
연구 장소
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
- Hemophilia Center of Western Pennsylvania
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준
-이전 간내 AAV2-hFIX16 유전자 전달 연구에 참여한 성인 피험자
제외 기준
- 연구에 동의하지 않을 피험자
- 조사관이 연구의 종점을 수행할 능력이 없다고 믿는 피험자
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 케이스 전용
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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1
AAV2-hFIX16을 받은 이전 유전자 치료 연구 대상자.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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AAV2-hFIX의 간내 투여의 안전성 및 내약성. AAV2-hFIX의 투여와 관련된 독성은 국소적으로 그리고 전신적으로 평가될 것입니다.
기간: 최대 15년의 장기 추적
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연례 연구 방문은 병력, 신체 검사, 혈액 검사 및 소변 검사로 구성되며 간 초음파 검사를 포함할 수 있습니다. 연구 유전자 치료 벡터 AAV2-hFIX16에 대한 부작용의 관계를 결정하기 위해 추가 의료 정보가 필요할 수 있습니다.
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최대 15년의 장기 추적
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공동 작업자 및 조사자
협력자
수사관
- 연구 책임자: Clinical Director, Spark Therapeutics
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AAV2-hFIX16-LTFU-01
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