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만성 심부전 환자에서 AAV1/SERCA2a 유전자 전달의 안전성 및 타당성 조사 (SERCA-LVAD)

2023년 1월 6일 업데이트: Imperial College London

만성 심부전 환자와 좌심실 보조 장치를 이용한 AAV1/SERCA2a 유전자 전달의 안전성 및 타당성 조사

이 연구의 목적은 CMV 프로모터(AAV1-CMV-SERCA2a)에 의해 구동되는 근형질 세망 칼슘 ATPase(SERCA2a)를 발현하는 아데노 관련 바이러스 벡터를 투여받은 심부전 환자에게 제공하는 안전성과 타당성을 결정하는 것입니다. 승인된 임상 적응증을 위한 좌심실 보조 장치(LVAD).

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

연구 약물(AAV1.SERCA2a) 또는 위약을 받도록 무작위 배정될 24명의 환자에 대한 무작위 이중 맹검 연구입니다.

SERCA2a 유전자 전달의 목적은 쇠약해진 심실의 수축기 및 확장기 기능을 개선하는 것입니다. 연구에 따르면 실패한 심실에서 SERCA2a의 감소는 수축 억제의 핵심 요소이며 SERCA2a 수준의 회복은 거의 정상 수준으로 기능을 향상시킬 수 있습니다. 벡터는 심장 카테터 삽입 절차 중에 관상 동맥에 10분간 주입하여 전달됩니다.

장치 이식의 일상적인 부분으로 LVAD 배치 시 심근 조직을 얻습니다. 심장을 이식하거나 LVAD를 제거할 때 추가 샘플을 채취합니다. 이 두 샘플을 비교하여 조직 염증 및 유전자 전달 효능을 측정합니다. 심장 수축 기능의 회복은 표준 프로토콜을 사용하여 LVAD에서 환자를 떼려고 시도하는 동안 평가됩니다.

결과는 미국에서 더 일찍 시작될 두 개의 동반 연구와 함께 평가될 것입니다. 하나는 동일한 벡터로 SERCA2a 유전자 전달을 수행하지만 LVAD 삽입 동안 심근에 직접 주입하여 전달되고 다른 하나는 전달된 AAV1-CMV-SERCA2a를 사용합니다. 심부전 환자에서 경피적으로. 후자는 복용량 범위와 위약 조절 팔을 모두 가지고 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

5

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 영국
      • Cambridge, 영국, CB23 3RE
        • Papworth Hospital
      • Middlesex, 영국, UB9 6JH
        • Harefield Hospital, Royal Brompton and Harefiled NHS Trust

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, OLDER_ADULT)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준

  • 만성 심부전이 최소 6개월로 정의되는 만성 심부전을 위해 좌심실 보조 장치(LVAD)를 이식한 환자
  • 환자를 돌보는 임상 팀의 의견에 따르면 환자는 임상적으로 안정적입니다.
  • 서면 동의서

제외 기준

  • 동의 당시 18세 미만 또는 70세 초과
  • 임신 또는 출산 후 6개월 이내
  • 효과적인 피임법을 사용하지 않는 가임 여성
  • 효과적인 피임법을 사용하지 않는 남성
  • 연구자의 의견에 따라 IMP 투여 전 48시간 이내에 의심되거나 활성인 바이러스, 진균 또는 기생충 감염*.
  • 연구자의 의견에 따라 혈전증 위험이 높은 환자
  • LVAD 혈전증의 이전 에피소드가 있는 환자
  • 젖산탈수소효소가 지속적으로 상승한 환자(LDH >2.5 ULN)
  • 삼중 항응고제 즉, 와파린과 이중 항혈소판이 필요한 환자
  • 다른 임상시험에 참여하는 환자

  • 연구자 및 주치의의 의견에 따라 사회적 또는 기타 이유로 프로토콜 의무 절차를 준수할 수 없는 환자

    • 감염이 발생하는 적격, 등록 및 무작위 환자는 감염이 더 이상 임상적으로 명백하지 않은 시점 이후 7일 이상까지 연구 치료를 연기할 것입니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 평행한
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
ACTIVE_COMPARATOR: AAV1/SERCA2A
SERCA 유전자 치료
유전적: AAV1/SERCA2a
AAV1/SERCA2a는 카테터 실험실에서 경피 방법으로 전달됩니다. 투여량: 1x 10^13 DRP(DNase 저항성 입자)
다른 이름들:
  • 미디카(R)
플라시보_COMPARATOR: 위약
위약(식염수)
의약품: 위약
위약 분취액은 활성 성분이 없는 시험용 의약품과 동일한 조성을 가지며 육안으로 의약품과 구별할 수 없습니다. 위약은 맹검 방식으로 위와 동일하게 준비 및 처리됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
LVAD 환자에게 AAV1/SERCA2a 투여의 전반적인 안전성 및 타당성
기간: 6 개월
안전성은 사망 및 주요 심혈관 부작용을 경험한 환자의 발생률과 실험실 값의 범위를 벗어난 것으로 정의됩니다. AAV1/SERCA2a 치료 코호트(NAb+ 및 NAb-) 둘 다 위약 그룹과 비교될 것입니다.
6 개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
바이러스 DNA에 대한 qPCR로 측정한 심근 내 외인성 바이러스 벡터 게놈을 가진 참가자 수
기간: 6 개월
시험은 5명의 피험자만 등록하여 조기에 종료되었습니다. 결과적으로 1차 결과와 2차 결과 모두에 대한 전체 통계 분석이 불가능했으며 제품 안전성을 평가하기 위해 보다 실용적인 접근 방식이 수행되었습니다.
6 개월
좌심실 기능(LVEF)
기간: 6 개월
최소 LVAD 지원(장치에 따라 저유량/무유량 설정) 동안 심장초음파 및 운동 능력(6MWT, MVO2)으로 평가된 좌심실 기능 LVEF는 %로 표시됨
6 개월
SERCA2a 단백질의 수준
기간: 6 개월
6 개월
기타 관련 단백질 Phospholamban, Sarcoplasmic Reticulum Calcium Release Channel, Na+/Ca2+-교환기.
기간: 6 개월
6 개월
분리된 근세포의 기능
기간: 6 개월
6 개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Imperial College London

협력자

British Heart Foundation
Leducq Foundation
Celladon Corporation

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2014년 7월 1일

기본 완료 (실제)

2015년 9월 1일

연구 완료 (실제)

2015년 9월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2007년 9월 24일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2007년 9월 24일

처음 게시됨 (추정)

2007년 9월 26일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 2월 8일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 1월 6일

마지막으로 확인됨

2023년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CRO782
  • 2007-002809-48 (EUDRACT_NUMBER)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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