낫적혈구병 환자에서 Plerixafor를 사용한 혈액 줄기세포 동원의 안전성 (PISMO)

포함 기준:

• 50~120kg 사이의 무게;
• Karnofsky 성능 상태(KPS) ≥70%;
• βS/βS 또는 βS/β0 또는 βS/β+ 유전자형으로 겸상적혈구병 진단 확인

• 등록 전 2년 동안 다음 이벤트 중 하나 이상이 있어야 합니다.

  • 2회 이상의 중증 혈관 폐쇄성 통증 위기(VOC)(또는 정기 수혈 프로토콜 설정 이전 연도에 최소 2회의 에피소드)의 병력. 중증 VOC는 의료기관에서 치료가 필요할 정도로 심한 통증이 2시간 이상 지속되는 에피소드로 정의됩니다.
  • 지지 요법(즉, 천식 요법 및/또는 수산화요소)
  • 임상적으로 중요한 신경학적 사건(뇌졸중) 또는 24시간 지속되는 모든 신경학적 결손. 뇌졸중은 대뇌 자기 공명 영상(MRI) 변화를 동반하는 24시간 이상 지속되는 갑작스러운 신경학적 변화로 정의됩니다.
  • 혈관 폐쇄성 임상 합병증(예: 통증, 뇌졸중, 급성 흉부 증후군)
  • 2개 이상의 관절의 골괴사;
  • 항-적혈구 동종 면역화(>2 항체);
  • Doppler 심초음파로 기록된 낫적혈구 심근병증의 존재;
  • 자기 공명 영상(MRA)에서 협착이나 폐색과 같은 중대한 뇌 이상 유무
• COH DAC에서 동원을 위한 기부에 대한 현재 자격 요건을 충족합니다.
• 적절한 신장 기능: ≥60 ml/min의 크레아티닌 추정 FDR(eGFR)로 정의됨;
• 적절한 간 기능: 혈청 결합(직접) 빌리루빈으로 정의됨
• 적절한 심장 기능: 좌심실 박출률 >50%로 정의됨;
• 적절한 혈액학적 매개변수: WBC ≥2.5 x 10^9/L; 혈소판 수 ≥120 x10^9/L; 헤모글로빈 >8g/dL;
• 가임 여성과 남성은 연구에 참여하기 전에 적절한 피임법(호르몬 또는 배리어 피임 방법, 금욕)을 사용하는 데 동의해야 합니다.

제외 기준:

• 알파 지중해 빈혈(2개 이상의 유전자 결실 또는 임의의 α-글로빈 구조 변이)로 진단됨;
• HIV-1/2(Human Immunodeficiency Virus) 또는 HTLV-1/2(Human T-Lymphotropic Virus)에 대한 혈청양성;
• 치료 전 1개월 이내에 제어되지 않은 세균, 바이러스 또는 진균 감염의 증거(현재 약물을 복용 중이고 임상 증상의 진행). 열이 있는 참가자는 치료를 시작하기 전에 증상이 해결될 때까지 기다려야 합니다.
• 연구자의 의견에 따라 상당한 의학적 개입이 필요한 모든 임상적으로 중요한 활동성 감염;
• 비정상적인 폐 기능 검사(조사자의 재량에 따라 경증 또는 중등도 폐색 또는 제한 또는 확산 결함이 있는 성인이 적합함).
• 심장 도관법으로 입증된 폐고혈압 병력;
• 근치적으로 치료된 기저 세포 암종 또는 피부 편평 세포 암종을 제외한 악성 종양 또는 면역결핍 장애의 병력(즉, 이전에 악성 종양이 있었던 피험자는 5년 동안 질병이 없어야 함);
• 스크리닝 후 90일 이내에 연구용 에이전트 또는 의료 기기를 사용한 모든 연구에 참여
• 지난 30일 동안 대수술;
• 유전자 전달 제품의 사전 수령,
• 지난 1년 동안의 골수 적출;
• 골수의 공지된 골수이형성증 또는 비정상적인 골수 세포형성;
• plerixafor 또는 Mozobil에 포함된 부형제에 대한 알려진 과민성;
• G-CSF 또는 plerixa(치료 4주 이내의 약물 투여);
• 임산부 또는 수유부;
• 연구자의 의견으로는 참여를 부적절하게 만드는 모든 상태 또는 만성 신체적, 신경학적 또는 정신적 질병.