普乐沙福和粒细胞集落刺激因子 (G-CSF) 联合阿扎胞苷治疗骨髓增生异常综合征 (MDS) (MDS)

纳入标准：

• 患者必须有组织学证实的 MDS，在研究登记时骨髓抽吸有 5-20% 原始细胞，并且至少有一次血细胞减少。
• MDS 由 WHO 标准定义
• 允许先前使用地西他滨或阿扎胞苷进行治疗，但患者必须距离先前的化疗或放疗至少 4 周。
• 年龄 >=18 岁。 由于目前没有关于普乐沙福与 G-CSF 或阿扎胞苷联合用于 18 岁以下患者的剂量或不良事件数据，因此儿童被排除在本研究之外；但是，他们将有资格参加未来的儿科 II 期联合试验。
• 预期寿命大于2个月。
• ECOG 表现状态 <= 2（Karnofsky >=60%；见附录 1）。
• 患者必须具有如下定义的正常器官功能：
• 总胆红素≤ 1.5 X 机构正常上限
• AST ≤ 2.0 X 机构正常上限
• 肌酐在正常机构范围内或
• 肌酐清除率 >=60 mL/min/1.73 m2 肌酐水平高于机构正常值的患者
• 患者（或合法授权代表，如果适用）理解并愿意签署书面知情同意书的能力。
• 有生育潜力的女性必须同意在治疗期间和之后的 3 个月内戒除性活动或使用医学上批准的避孕措施/方案。 有生育能力的女性在入学时必须进行血清或尿液妊娠试验阴性。 可接受的节育方法包括口服避孕药、宫内节育器 (IUD)、经皮/植入或注射避孕药和禁欲。 男性必须同意在治疗期间和之后的 3 个月内放弃性行为或同意使用医学上认可的避孕方法。 如果女性在参与这项研究时怀孕或怀疑自己怀孕，她应该立即通知她的治疗医生。

排除标准：

• 未经治疗的 5q 负综合征 MDS 患者
• 在研究开始后 2 周内接受过 G-CSF 或 GM-CSF 治疗的患者
• 接受任何其他研究药物的患者。
• 已知有脑转移的患者。 （这些患者应该被排除在该临床试验之外，因为他们预后不良，而且他们经常出现进行性神经功能障碍，这会混淆对神经系统和其他不良事件的评估。）
• 归因于与普乐沙福、阿扎胞苷、G-CSF 或甘露醇具有相似化学或生物成分的化合物的严重过敏或过敏反应史。
• 镰状细胞性贫血病史。 （G-CSF 可能引发疼痛危象。）
• 不受控制的并发疾病，包括但不限于持续或活动性感染、有症状的充血性心力衰竭、不稳定型心绞痛、心律失常或会限制对研究要求的依从性的精神疾病/社交情况。
• 孕妇被排除在本研究之外，因为普乐沙福、G-CSF 和阿扎胞苷是具有潜在致畸或流产作用的药物。 由于母亲用阿扎胞苷、G-CSF 或普乐沙福治疗继发于哺乳婴儿的不良事件存在未知但潜在的风险，因此应停止母乳喂养。 这些潜在风险也可能适用于本研究中使用的其他药物。
• 接受联合抗逆转录病毒治疗的已知 HIV 阳性患者不符合条件，因为它可能与普乐沙福发生药代动力学相互作用。 此外，这些患者在接受骨髓抑制治疗时发生致命感染的风险增加。 当有指征时，将对接受联合抗逆转录病毒治疗的患者进行适当的研究。
• 晚期恶性肝肿瘤患者
• 心律失常史