재발성 및 불응성 질환 환자를 위한 카르필조밉 다발성 골수종 확장 액세스 프로토콜

포함 기준:

1. 조직학적으로 기록된 다발성 골수종
2. 연령 ≥ 18세
3. 동부 협력 종양학 그룹(ECOG) 상태 0-2.
4. 기대 수명 ≥ 3개월.

5. 다음 중 하나 이상으로 정의되는 측정 가능한 질병:

   • 혈청 M-단백질 ≥ 1g/dL.
   • 소변 M 단백질 ≥ 200mg/24시간.
   • 질병이 혈청 정량적 면역글로불린(qIgA)에 의해서만 확실하게 측정될 수 있는 면역글로불린 A(IgA) 환자의 경우, ≥ 750mg/dl(0.75g/dl).

6. 과소분비성 또는 비분비성 MM의 경우, 다음 중 하나:

   • 임상 검사 또는 적용 가능한 방사선 사진(즉, 자기공명영상[MRI], 컴퓨터 단층촬영[CT] 스캔)에 의해 결정된 측정 가능한 형질세포종 > 2 cm.
   • 문서화된 비정상 유리 경쇄 비율(NV: 0.26~1.65) 또는 실험실 계산 범위를 초과하는 값.

7. 하기 기술된 바와 같이 치료의 적어도 4개의 이전 라인에 대한 독성으로 인해 불응성 또는 재발 또는 중단됨:

   • 면역조절제(레놀리다마이드 또는 탈리도마이드)
   • 보르테조밉
   • 알킬화제(표준 또는 고용량)
   • 코르티코스테로이드
8. 현재 진행성 질환이 있습니다.

9. 다음 중 하나 이상을 충족하는 것으로 정의되는 불응성 다발성 골수종:

   • 가장 최근의 요법에 무반응(예: 안정한 질병만 또는 치료 중 진행성 질병).
   • 가장 최근 치료 중단 후 60일 이내에 질병 진행(가장 최근 치료는 스크리닝 후 60일 이내여야 함).
10. 주기 1 1일 전 30일 이내에 좌심실 박출률(LVEF) ≥ 40%. 2-D 경흉부 심초음파(ECHO)가 선호되는 평가 방법입니다. ECHO를 사용할 수 없는 경우 다중 게이트 수집 스캔(MUGA)을 사용할 수 있습니다.
11. 아스파르테이트 아미노전이효소(AST; SGOT) 및 알라닌 아미노전이효소(ALT; SGPT) < 정상 상한치의 3배 및 혈청 빌리루빈 ≤ 2.5 mg/dl로 정의되는 적절한 간 기능.
12. 수혈 없이 1주기 1일 전 14일 이내에 절대 호중구 수 ≥ 1,000(성장 인자에 의해 뒷받침될 수 있음) 및 혈소판 수 ≥ 40,000.
13. 1주기 1일 전 14일 이내에 크레아티닌 청소율(CrCl) ≥15mL/분(Cockcroft 및 Gault 공식을 사용하여 측정 또는 계산). 이 기준은 혈액 투석 환자에게는 적용되지 않습니다.
14. 가임 여성 환자는 주기 1 1일 전 7일 이내에 혈청 임신 검사에서 음성이어야 하며 치료 기간 및 마지막 치료 투여 후 3개월 동안 이중 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 남성 환자는 치료 기간 동안 및 치료 마지막 투여 후 3개월 동안 가임 여성과 성행위를 하는 경우 효과적인 장벽 피임법을 사용해야 합니다.
15. 연방, 지역 및 기관 지침에 따른 서면 동의서.

제외 기준:

1. 카르필조밉을 사용한 이전 치료 또는 다른 3상 카르필조밉 임상시험 등록.
2. 알려진 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 혈청양성.
3. 항생제, 항바이러스제 또는 항진균제를 사용한 전신 치료가 필요한 활동성 감염.
4. 알려진 활성 A형, B형 또는 C형 간염 바이러스 감염.
5. 덱사메타손 또는 완화 방사선 요법 이외의 승인된 또는 연구용 항암 치료제의 병용. 통증 조절을 위해 방사선을 받는 환자는 이 연구에 등록할 자격이 있습니다. 받은 다른 항골수종 치료에는 휴약 기간이 필요하지 않습니다.
6. 다른 연구용 제제(예: 항생제 또는 항구토제)의 병용.
7. 임신 또는 모유 수유.
8. > 2.0 × 10ˆ9/L 순환 형질 세포로 정의되는 형질 세포 백혈병 병력.
9. 아밀로이드증의 병력.
10. Captisol®에 대한 알려진 알레르기 병력.
11. 활동성 울혈성 심부전(New York Heart Association Class 3-4), 증상이 있는 허혈, 기존 중재로 조절되지 않는 전도 이상 또는 지난 4개월 이내의 심근 경색.
12. 기존의 폐, 심장 또는 신장 손상으로 인한 수화 불내성. 혈액 투석 환자는 이 기준을 충족하는 것으로 간주되어야 합니다.
13. Waldenström macroglobulemia 또는 면역글로불린 M(IgM) 골수종.