Carfilzomib 多发性骨髓瘤针对复发和难治性疾病患者的扩展访问方案

纳入标准：

1. 组织学记录的多发性骨髓瘤
2. 年龄 ≥ 18 岁
3. 东部肿瘤合作组 (ECOG) 状态 0-2。
4. 预期寿命≥3个月。

5. 可测量疾病，定义为以下一项或多项：

   • 血清 M 蛋白 ≥ 1 g/dL。
   • 尿液 M 蛋白 ≥ 200 mg/24 小时。
   • 对于只能通过血清定量免疫球蛋白 (qIgA) 可靠测量疾病的免疫球蛋白 A (IgA) 患者，≥ 750 mg/dl (0.75 g/dl)。

6. 对于寡分泌型或非分泌型 MM，以下之一：

   • 通过临床检查或适用的射线照片（即磁共振成像 [MRI]、计算机断层扫描 [CT] 扫描）确定的可测量浆细胞瘤 > 2 cm。
   • 记录到异常的游离轻链比率（NV：0.26 至 1.65）或超出实验室计算范围的值。

7. 已接受但难治性或复发或由于对至少 4 种先前治疗的毒性而停药，如下所述：

   • 免疫调节剂（来那度胺或沙利度胺）
   • 硼替佐米
   • 烷化剂（标准或高剂量）
   • 皮质类固醇
8. 目前有进行性疾病。

9. 难治性多发性骨髓瘤定义为满足以下一项或多项：

   • 对最近的治疗无反应（例如，仅疾病稳定，或在治疗期间疾病进展）。
   • 最近一次治疗停止后 60 天内疾病进展（最近一次治疗必须在筛选后 60 天内）。
10. 第 1 周期前 30 天内左心室射血分数 (LVEF) ≥ 40% 第 1 天。二维经胸超声心动图 (ECHO) 是首选评估方法；如果 ECHO 不可用，多门采集扫描 (MUGA) 是可以接受的。
11. 足够的肝功能，定义为天冬氨酸转氨酶（AST；SGOT）和丙氨酸转氨酶（ALT；SGPT）< 正常上限的 3 倍且血清胆红素 ≤ 2.5 mg/dl。
12. 在第 1 周期第 1 天未输血前 14 天内，中性粒细胞绝对计数 ≥ 1,000（可能受生长因子支持）和血小板计数 ≥ 40,000。
13. 在第 1 周期第 1 天之前的 14 天内，肌酐清除率 (CrCl) ≥15 mL/分钟（使用 Cockcroft 和 Gault 公式测量或计算）。 该标准不适用于血液透析患者。
14. 有生育能力的女性患者必须在第 1 周期第 1 天之前的 7 天内进行血清妊娠试验阴性，并且必须同意在治疗期间和最后一次治疗后的 3 个月内使用双重避孕方法。 如果男性患者在治疗期间和最后一次治疗后 3 个月内与育龄女性发生性行为，则必须使用有效的屏障避孕方法。
15. 根据联邦、地方和机构指南的书面知情同意书。

排除标准：

1. 先前使用卡非佐米治疗或参加任何其他 3 期卡非佐米试验。
2. 已知人类免疫缺陷病毒 (HIV) 血清阳性。
3. 需要使用抗生素、抗病毒或抗真菌药物进行全身治疗的活动性感染。
4. 已知的活动性甲型、乙型或丙型肝炎病毒感染。
5. 除地塞米松或姑息性放疗外，同时使用经批准或正在研究的抗癌治疗药物。 接受放疗以控制疼痛的患者有资格参加本研究。 接受的其他抗骨髓瘤治疗不需要清除期。
6. 同时使用其他研究药物（例如，抗生素或止吐药）。
7. 怀孕或哺乳。
8. 浆细胞白血病史，定义为 > 2.0 × 10^9/L 循环浆细胞。
9. 淀粉样变病史。
10. 已知对 Captisol® 过敏史。
11. 活动性充血性心力衰竭（纽约心脏协会 3-4 级）、症状性缺血、常规干预无法控制的传导异常或过去 4 个月内的心肌梗塞。
12. 由于先前存在的肺、心脏或肾功能不全而无法耐受水合作用。 进行血液透析的患者应被视为符合该进入标准。
13. Waldenström 巨球蛋白血症或免疫球蛋白 M (IgM) 骨髓瘤。