페닐케톤뇨증에 대한 간세포 이식
2023년 8월 11일 업데이트: Ira Fox
인간 페닐케톤뇨증(PKU)은 페닐알라닌 수산화효소(PAH) 결핍으로 인해 발생하며 인간에서 가장 흔하고 광범위하게 연구된 단일 유전자 멘델 장애 중 하나입니다.
불행하게도, 최적의 임상 결과는 불쾌하고 값비싼 인공 식이요법을 고수함으로써 평생 식이 제한을 필요로 합니다.
전통적인 요법을 유지하는 데 어려움이 있어 환자가 현재 심각한 심리사회적 및 지적 어려움을 안고 성인기에 가까워짐에 따라 환자의 페닐알라닌(Phe) 수치가 증가합니다.
PKU 치료를 위한 새로운 약물 Sapropterin의 최근 도입으로 일부 환자의 Phe 제어 및 식이 내성이 개선되었지만 FDA 지정 희귀 제품에 대해 환자와 보험사에 막대한 비용이 듭니다.
따라서 PKU를 교정하기 위한 새로운 치료법에 대한 미충족 요구가 있습니다.
PAH는 인간의 간에서 거의 독점적으로 발현됩니다.
현재 제안의 주요 목적은 PKU 환자에서 간세포 이식의 안전성과 효능을 조사하는 것입니다.
연구 개요
상태
종료됨
정황
상세 설명
질병 과정을 바로잡기 위해 이식을 위한 충분한 수의 세포를 제공하기 위해 한 명 이상의 공여자로부터 얻은 간세포가 필요할 수 있습니다. 우리는 이전에 수혜자의 간 질량이 4 x 10 ~ 9차 간세포/kg에 접근한다고 추정했습니다. 그러나 이것은 추정치일 뿐이며 실제 질량은 이 숫자의 두 배가 될 수 있습니다. 우리의 목표는 8번째 파워 셀/kg에 최소 2x10을 주입하는 것입니다. 간세포에 대한 IND 해제 기준이 충족된 것으로 확인되면 환자는 강도 조절 방사선 요법(IMRT)을 받고 간세포 이식이 시작됩니다.
예비 간 방사선 조사: 전체 간 부피의 35-50% 사이를 포함하는 우간엽의 일부는 선형 가속기 기반 정위 방사선 수술 시스템과 강도 조절 방사선 요법을 사용하여 단일 분할에서 10Gy의 선량으로 조사됩니다. 계획(IMRT). 호흡기 게이팅은 지정된 부피로 용량을 전달하고 인접 조직에 대한 노출을 제한하는 정확도를 더욱 높이기 위해 사용됩니다. 간 방사선 조사 후 오른쪽 또는 주요 간문맥이 일시적으로(0-90분) 폐색되어 기증자 간세포에 보상 유사분열 신호를 제공합니다. 공여자 세포 증식에 필요한 적절한 유사분열 신호를 제공하기 위해 영장류에서 일시적 문맥 폐색 또는 색전술이 나타났습니다. 이때 기증자 간세포는 수혜자의 간의 방사선 조사 부분에 이식됩니다.
각 공여자 간의 주입 횟수는 주입에 대한 환자의 내성(전신 정맥계 단락에 대한 문맥 혈전증 및 문맥의 회피) 및 공여자 간세포의 생존력에 따라 달라집니다. 각 공여자 간의 간세포는 세포가 더 이상 생존할 수 없을 때까지(초기 준비 후 약 24시간) 6~8시간마다 3~4회에 걸쳐 주입됩니다. 이상적으로, 주입 카테터는 남은 제대 정맥의 문맥 순환 바로 외부에 유지되어 환자가 다음 기증자 간을 사용할 수 있을 때까지 잠재적으로 병원에서 퇴원할 수 있습니다. 기능을 개선하여 대사 질환을 치료하기 위해 이식에 필요한 세포의 수를 아직 경험상 알지 못하기 때문에 목표 간세포 수에 도달하고 생존할 수 있을 때까지 공여자가 가능해지면 계속해서 간세포를 주입할 것입니다. 셀이 만료되었습니다. 여러 공여자의 간세포를 사용하면 문맥압을 정상 범위로 유지하면서 적절한 수의 세포가 주입되도록 하는 데 도움이 됩니다. Phe 수치는 대상자가 일주일에 한 번 신생아 선별 여과지의 모세혈관 혈액 샘플을 사용하여 수집합니다. CHP에 우편으로 발송됩니다. Phe 수치는 또한 매달 정맥 샘플에서 수집됩니다. 후속 방문이 예정된 달 동안 정맥 및 모세혈관 샘플을 모두 수집합니다.
피험자는 피츠버그 의료 유전학 연구 영양사 분과의 UPMC 어린이 병원을 통해 이식 후 주의 깊은 식이 관찰을 받게 됩니다. 3일 다이어트 기록은 6개월 동안 한 달에 한 번, 그 이후에는 3개월마다 기록됩니다. 연구 직원이 지시하지 않는 한 식단은 연구 내내 변경되지 않은 상태로 유지되어야 합니다.
피험자는 이식 후 6, 12 및 24개월(방문 4 및 6 및 연구 방문 종료)에 반복 신경심리학적 평가를 받게 되며, 이는 평가 점수의 개선이 다음과 관련이 있는지 여부를 결정하기 위해 이식 전 얻은 결과와 비교됩니다. 이식 절차.
전신 Phe 산화의 동위원소 모니터링은 최종 간세포 주입 후 모든 후속 방문에서 수행됩니다. 이식 거부가 의심되는 경우 추가 Phe 산화 테스트를 완료할 수도 있습니다.
간 생검은 기증자 간세포의 존재를 평가하기 위해 이식 후 3개월 및 12개월에 수행되며 이식 거부가 의심되는 경우 완료될 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
1
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 고전적 PKU를 유발하는 것으로 알려진 PAH 돌연변이 또는 언제든지 Phe >20 mg/dL에 의해 결정된 고전적 PKU의 이전 진단.
- 환자는 표준 요법(즉, Kuvan 또는 다이어트 단독) 지난 6개월 동안 > 12 mg/dL의 2회 연속 Phe 수치로 정의됩니다. 이는 권장 수준의 2배입니다. 환자가 Palynziq로 치료를 받고 있는 경우 이 시험에 참여하기 전에 최소 2개월 동안 치료를 중단해야 합니다.
- 기준 I.Q. Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence(4개 하위 테스트 IQ)로 평가한 ≥70
- 지난 12개월 동안 PKU 클리닉에서 식이 기록을 포함한 완전한 평가를 받아야 합니다.
- 14세에서 55세 사이의 연령
- 연구 기간 동안 모든 연구 절차 및 가용성을 준수하겠다는 진술된 의지
- 성적으로 활동적인 여성 피험자는 연구 기간 동안 두 가지 매우 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
제외 기준:
- 아이큐
- 알려진 biopterin 합성 결함
- 피험자는 활성 악성 종양을 가지고 있습니다.
- 피험자는 이식 후 거부 반응을 예방하기 위해 필요한 면역 억제 약물(및 대체 약물)에 대한 알려진 알레르기 또는 기타 금기 사항이 있습니다.
- 피험자는 스크리닝 또는 기준선 방문에서 패혈증, 폐렴, 기타 활동성 감염 또는 기타 이차 생명을 위협하는 기관 기능 장애가 있습니다. 감염이 해결되면 대상을 다시 검사할 수 있습니다.
- 피험자가 임신 중이거나 모유 수유 중인 경우
- 피험자는 양성 HIV 혈청 상태를 가지고 있습니다.
- 간 생검은 Ishak Stage 5: 가끔 결절이 있는 다리 또는 그 이상으로 정의되는 상당한 섬유증을 보여줍니다. 간 생검은 연구자의 임상적 판단에 따라 피험자가 간부전의 임상 징후가 있거나 간 섬유증의 위험이 증가한 경우 수행됩니다.
- 연구자의 관점에서 피험자를 불량한 치료 준수 또는 필요한 연구 후속 조치를 완료하지 못할 위험이 높은 모든 상태
- 연구 참여 또는 안전을 방해할 동시 질병 또는 상태
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 간세포 이식
아래를 참조하십시오.
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피험자는 방사선 치료를 위한 CT 기반 시뮬레이션 및 치료 계획을 받게 됩니다.
적절한 간세포 공여자가 발견되고 세포 수와 생존율이 이식에 허용되면 환자는 간 우엽에 한 부분(10Gy)으로 강도 조절 방사선 요법(IMRT)을 받게 됩니다(단, 간 우엽의 50%를 초과하지 않음). 간 질량).
간으로의 간세포 이식은 간문맥을 통하거나 제대 정맥을 통해 이루어집니다. 세포 이식 후 문맥 정맥 순환 시스템에 대한 만성적 접근을 제공하기 위한 조치가 취해질 것입니다. 만성 접근이 가능하면 일주일에 한 번 PCTRC에서 환자를 만나 사이트를 평가합니다. 질병 과정을 교정하고 Phe 내성을 최적화하기 위해 이식을 위한 충분한 수의 세포를 제공하기 위해 한 명 이상의 기증자로부터의 간세포가 필요할 수 있습니다. 간세포는 목표 수의 간세포가 주입될 때까지 주입됩니다. 목표 수를 주입한 후에도 생존 가능한 간세포가 남아 있으면 환자가 견딜 수 있는 대로 나머지 세포도 주입됩니다.
이식 후 환자는 전체 장기 간 이식 후 사용되는 기존의 면역 억제로 치료됩니다.
환자는 장기 이식 후 일상적으로 수행되며 PKU에 대해 일반적으로 수행되는 대로 추적됩니다.
간세포 이식에 앞서 피험자는 UPMC의 피츠버그 어린이 병원에서 전체 장기 이식을 받은 모든 환자에 대해 표준인 간 평가를 받게 됩니다.
평가에는 면역 억제 약물 교육, 심리 평가, 혈구 수, 혈액 및 조직 유형, 혈액 화학, 면역 체계 기능 및 특정 전염병을 평가하기 위한 혈액 검사, EKG, 흉부 엑스레이 및 혈관으로의 혈류를 평가하기 위한 복부 초음파가 포함됩니다. 간에서.
간 생검은 연구자의 임상적 판단에 따라 피험자가 간부전의 임상 징후를 보이거나 간 섬유화 위험이 증가한 경우 수행될 수 있습니다.
피험자는 이식 후 6, 12 및 24개월(방문 4 및 6 및 연구 방문 종료)에 반복 신경심리학적 평가를 받게 되며, 이는 평가 점수의 개선이 다음과 관련이 있는지 여부를 결정하기 위해 이식 전 얻은 결과와 비교됩니다. 이식 절차.
환자는 다시 검사 전 최소 4시간 동안 먹거나 마시지 않도록 요청받습니다.
전신 Phe 산화의 동위원소 모니터링은 이식 전 및 최종 간세포 주입 후 모든 후속 방문에서 수행됩니다.
이식 거부가 의심되는 경우 추가 Phe 산화 테스트를 완료할 수도 있습니다.
간 생검은 기증자 간세포의 존재를 평가하기 위해 이식 후 3개월 및 12개월에 수행되며 이식 거부가 의심되는 경우 완료될 수 있습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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PKU의 특성 개선/반전
기간: 간세포 이식 후 24개월
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기준선 연구 수준에서 Phe가 50% 감소한 것으로 측정되었습니다.
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간세포 이식 후 24개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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간세포의 생착
기간: 3 개월
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간 생검은 기증자 간세포의 존재를 평가하기 위해 이식 후 3개월에 수행되며 이식 거부가 의심되는 경우 완료될 수 있습니다.
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3 개월
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간세포의 생착
기간: 12 개월
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간 생검은 기증자 간세포의 존재를 평가하기 위해 이식 후 12개월에 수행되며 이식 거부가 의심되는 경우 완료될 수 있습니다.
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12 개월
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간세포의 생착
기간: 최대 24개월
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간 기능의 실험실 테스트
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최대 24개월
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Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence-제3판(WASI-III)
기간: 6 개월
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피험자는 이식 후 6개월에 이러한 신경심리학적 평가를 받게 됩니다(방문 4).
20-80 범위의 T-점수와 더 높은 점수는 더 나은 기능을 반영합니다.
점수는 다시 50-150 범위의 표준 점수로 변환되며 더 높은 점수는 더 나은 기능을 나타냅니다.
결과는 평가 점수의 개선이 이식 절차와 관련이 있는지 여부를 결정하기 위해 이식 전 얻은 결과와 비교됩니다.
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6 개월
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Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence-제3판(WASI-III)
기간: 12 개월
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피험자는 이식 후 12개월(방문 6)에 20-80 범위의 T-점수(높은 점수는 더 나은 기능을 반영함)에서 반복 신경심리학적 평가를 받게 됩니다.
점수는 다시 50-150 범위의 표준 점수로 변환되며 더 높은 점수는 더 나은 기능을 나타냅니다.
결과는 평가 점수의 개선이 이식 절차와 관련이 있는지 여부를 결정하기 위해 이식 전 얻은 결과와 비교됩니다.
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12 개월
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Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence-제3판(WASI-III)
기간: 24개월
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피험자는 이식 후 24개월(연구 방문 종료)에 20-80 범위의 T-점수(높은 점수는 더 나은 기능을 반영함)에서 반복 신경심리학적 평가를 받게 됩니다.
점수는 다시 50-150 범위의 표준 점수로 변환되며 더 높은 점수는 더 나은 기능을 나타냅니다.
결과는 평가 점수의 개선이 이식 절차와 관련이 있는지 여부를 결정하기 위해 이식 전 얻은 결과와 비교됩니다.
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24개월
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Delis Kaplan 실행 기능 시스템(D-KEFS)
기간: 6 개월
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피험자는 이식 후 6개월에 이러한 신경심리학적 평가를 받게 됩니다(방문 4).
16개의 하위 테스트.
시험 점수는 주요 관심사 및 비교에 따라 다릅니다.
결과는 평가 점수의 개선이 이식 절차와 관련이 있는지 여부를 결정하기 위해 이식 전 얻은 결과와 비교됩니다.
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6 개월
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Delis Kaplan 실행 기능 시스템(D-KEFS)
기간: 12 개월
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피험자는 이식 후 12개월(방문 6) 16개의 하위 검사에서 반복적인 신경심리학적 평가를 받게 됩니다.
시험 점수는 주요 관심사 및 비교에 따라 다릅니다.
결과는 평가 점수의 개선이 이식 절차와 관련이 있는지 여부를 결정하기 위해 이식 전 얻은 결과와 비교됩니다.
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12 개월
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Delis Kaplan 실행 기능 시스템(D-KEFS)
기간: 24개월
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피험자는 이식 후 24개월(연구 방문 종료)에 반복적인 신경심리학적 평가를 받게 됩니다.
16개의 하위 테스트.
시험 점수는 주요 관심사 및 비교에 따라 다릅니다.
결과는 평가 점수의 개선이 이식 절차와 관련이 있는지 여부를 결정하기 위해 이식 전 얻은 결과와 비교됩니다.
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24개월
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Connors 연속 성능 시험 제3판(CPT-III)
기간: 6 개월
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피험자는 이식 후 6개월에 이러한 신경심리학적 평가를 받게 됩니다(방문 4).
T 점수 범위
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6 개월
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Connors 연속 성능 시험 제3판(CPT-III)
기간: 12 개월
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피험자는 이식 후 12개월에 이러한 신경심리학적 평가를 받게 됩니다(방문 6).
T 점수 범위
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12 개월
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Connors 연속 성능 시험 제3판(CPT-III)
기간: 24개월
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피험자는 이식 후 24개월(연구 방문 종료)에 이 신경심리학적 평가를 받게 됩니다.
T 점수 범위
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24개월
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적응형 행동 평가 시스템 제3판(ABAS-III)
기간: 6 개월
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피험자는 이식 후 6개월에 이러한 신경심리학적 평가를 받게 됩니다(방문 4).
하위 테스트 척도 점수 범위는 1-15, 복합 변환은 표준 점수 범위 40-120입니다.
모두 더 높은 점수는 더 나은 기능을 반영합니다.
결과는 평가 점수의 개선이 이식 절차와 관련이 있는지 여부를 결정하기 위해 이식 전 얻은 결과와 비교됩니다.
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6 개월
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적응형 행동 평가 시스템 제3판(ABAS-III)
기간: 12 개월
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이식 후 12개월에 이러한 신경심리학적 평가를 받는다(방문 6).
하위 테스트 척도 점수 범위는 1-15, 복합 변환은 표준 점수 범위 40-120입니다.
모두 더 높은 점수는 더 나은 기능을 반영합니다.
결과는 평가 점수의 개선이 이식 절차와 관련이 있는지 여부를 결정하기 위해 이식 전 얻은 결과와 비교됩니다.
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12 개월
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적응형 행동 평가 시스템 제3판(ABAS-III)
기간: 24개월
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피험자는 이식 후 24개월(연구 방문 종료)에 이 신경심리학적 평가를 받게 됩니다.
하위 테스트 척도 점수 범위는 1-15, 복합 변환은 표준 점수 범위 40-120입니다.
모두 더 높은 점수는 더 나은 기능을 반영합니다.
결과는 평가 점수의 개선이 이식 절차와 관련이 있는지 여부를 결정하기 위해 이식 전 얻은 결과와 비교됩니다.
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24개월
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SF-36 건강 조사
기간: 6 개월
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피험자는 이식 후 6개월에 이러한 신경심리학적 평가를 받게 됩니다(방문 4).
점수는 더 나은 기능을 반영하는 더 높은 점수와 함께 0-100의 척도 점수로 변환됩니다.
결과는 평가 점수의 개선이 이식 절차와 관련이 있는지 여부를 결정하기 위해 이식 전 얻은 결과와 비교됩니다.
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6 개월
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SF-36 건강 조사
기간: 12 개월
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피험자는 이식 후 12개월에 이러한 신경심리학적 평가를 받게 됩니다(방문 6).
점수는 더 나은 기능을 반영하는 더 높은 점수와 함께 0-100의 척도 점수로 변환됩니다.
결과는 평가 점수의 개선이 이식 절차와 관련이 있는지 여부를 결정하기 위해 이식 전 얻은 결과와 비교됩니다.
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12 개월
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SF-36 건강 조사
기간: 24개월
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피험자는 이식 후 24개월(연구 방문 종료)에 이러한 신경심리학적 평가를 받게 됩니다.
점수는 더 나은 기능을 반영하는 더 높은 점수와 함께 0-100의 척도 점수로 변환됩니다.
결과는 평가 점수의 개선이 이식 절차와 관련이 있는지 여부를 결정하기 위해 이식 전 얻은 결과와 비교됩니다.
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24개월
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벡 우울증 인벤토리
기간: 6 개월
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피험자는 이식 후 6개월에 이러한 신경심리학적 평가를 받게 됩니다(방문 4).
점수 범위는 0-63이며 점수가 높을수록 기능 저하/우울증이 두드러짐을 나타냅니다.
결과는 평가 점수의 개선이 이식 절차와 관련이 있는지 여부를 결정하기 위해 이식 전 얻은 결과와 비교됩니다.
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6 개월
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벡 우울증 인벤토리
기간: 12 개월
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피험자는 이식 후 12개월에 이러한 신경심리학적 평가를 받게 됩니다(방문 6).
점수 범위는 0-63이며 점수가 높을수록 기능 저하/우울증이 두드러짐을 나타냅니다.
결과는 평가 점수의 개선이 이식 절차와 관련이 있는지 여부를 결정하기 위해 이식 전 얻은 결과와 비교됩니다.
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12 개월
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벡 우울증 인벤토리
기간: 24개월
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피험자는 이식 후 24개월(연구 방문 종료)에 이 신경심리학적 평가를 받게 됩니다.
점수 범위는 0-63이며 점수가 높을수록 기능 저하/우울증이 두드러짐을 나타냅니다.
결과는 평가 점수의 개선이 이식 절차와 관련이 있는지 여부를 결정하기 위해 이식 전 얻은 결과와 비교됩니다.
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24개월
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실행 기능의 행동 평가 인벤토리(BRIEF-부모 버전)
기간: 6 개월
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피험자의 부모는 이식 후 6개월(방문 4)에 자녀의 행동에 대해 이러한 신경심리학적 평가를 받게 됩니다.
점수는 40-90 범위의 T-점수로 변환되며 점수가 높을수록 더 큰 기능 장애를 나타냅니다.
결과는 평가 점수의 개선이 이식 절차와 관련이 있는지 여부를 결정하기 위해 이식 전 얻은 결과와 비교됩니다.
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6 개월
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실행 기능의 행동 평가 인벤토리(BRIEF-부모 버전)
기간: 12 개월
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피험자의 부모는 이식 후 12개월(방문 6)에 자녀의 행동에 대해 이러한 신경심리학적 평가를 받게 됩니다.
점수는 40-90 범위의 T-점수로 변환되며 점수가 높을수록 더 큰 기능 장애를 나타냅니다.
결과는 평가 점수의 개선이 이식 절차와 관련이 있는지 여부를 결정하기 위해 이식 전 얻은 결과와 비교됩니다.
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12 개월
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실행 기능의 행동 평가 인벤토리(BRIEF-부모 버전)
기간: 24개월
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피험자의 부모는 이식 후 24개월(연구 방문 종료)에 자녀의 행동에 대해 이러한 신경심리학적 평가를 받게 됩니다.
점수는 40-90 범위의 T-점수로 변환되며 점수가 높을수록 더 큰 기능 장애를 나타냅니다.
결과는 평가 점수의 개선이 이식 절차와 관련이 있는지 여부를 결정하기 위해 이식 전 얻은 결과와 비교됩니다.
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24개월
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아동을 위한 행동 평가 시스템-제2판(BASC-II)
기간: 6 개월
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피험자는 이식 후 6개월에 이러한 신경심리학적 평가를 받게 됩니다(방문 4).
점수는 T-점수 40-90으로 변환되었으며 점수가 높을수록 기능이 좋지 않음을 나타냅니다.
결과는 평가 점수의 개선이 이식 절차와 관련이 있는지 여부를 결정하기 위해 이식 전 얻은 결과와 비교됩니다.
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6 개월
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아동을 위한 행동 평가 시스템-제2판(BASC-II)
기간: 12 개월
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피험자는 이식 후 12개월에 이러한 신경심리학적 평가를 받게 됩니다(방문 6).
점수는 T-점수 40-90으로 변환되었으며 점수가 높을수록 기능이 좋지 않음을 나타냅니다.
결과는 평가 점수의 개선이 이식 절차와 관련이 있는지 여부를 결정하기 위해 이식 전 얻은 결과와 비교됩니다.
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12 개월
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아동을 위한 행동 평가 시스템-제2판(BASC-II)
기간: 24개월
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피험자는 이식 후 24개월(연구 방문 종료)에 이 신경심리학적 평가를 받게 됩니다.
점수는 T-점수 40-90으로 변환되었으며 점수가 높을수록 기능이 좋지 않음을 나타냅니다.
결과는 평가 점수의 개선이 이식 절차와 관련이 있는지 여부를 결정하기 위해 이식 전 얻은 결과와 비교됩니다.
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24개월
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아동 건강 설문지(CHQ)
기간: 6 개월
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피험자는 이식 후 6개월에 이러한 신경심리학적 평가를 받게 됩니다(방문 4).
점수가 높을수록 더 나은 기능을 나타내는 0-100 척도로 변환된 점수.
결과는 평가 점수의 개선이 이식 절차와 관련이 있는지 여부를 결정하기 위해 이식 전 얻은 결과와 비교됩니다.
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6 개월
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아동 건강 설문지(CHQ)
기간: 12 개월
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피험자는 이식 후 12개월에 이러한 신경심리학적 평가를 받게 됩니다(방문 6).
점수가 높을수록 더 나은 기능을 나타내는 0-100 척도로 변환된 점수.
결과는 평가 점수의 개선이 이식 절차와 관련이 있는지 여부를 결정하기 위해 이식 전 얻은 결과와 비교됩니다.
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12 개월
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아동 건강 설문지(CHQ)
기간: 24개월
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피험자는 이식 후 24개월(연구 방문 종료)에 이 신경심리학적 평가를 받게 됩니다.
점수가 높을수록 더 나은 기능을 나타내는 0-100 척도로 변환된 점수.
결과는 평가 점수의 개선이 이식 절차와 관련이 있는지 여부를 결정하기 위해 이식 전 얻은 결과와 비교됩니다.
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24개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Ira J Fox, MD, University of Pittsburgh
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2011년 10월 12일
기본 완료 (실제)
2015년 8월 21일
연구 완료 (실제)
2016년 6월 17일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 10월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 11월 1일
처음 게시됨 (추정된)
2011년 11월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 8월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 8월 11일
마지막으로 확인됨
2023년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- STUDY19030291
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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예비 방사선 요법에 대한 임상 시험
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Alpha Tau Medical LTD.European Organisation for Research and Treatment of Cancer - EORTC아직 모집하지 않음
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Alpha Tau Medical LTD.모병
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Alpha Tau Medical LTD.모병
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Alpha Tau Medical LTD.모집하지 않고 적극적으로