원발성 불응성 또는 조기 재발성 신경모세포종 치료를 위한 TPI 287의 무작위 효능 연구

포함 기준:

• 피험자는 조직학적으로 입증된 신경모세포종이 있어야 하고 진단 시 또는 재발/진행 시 조직학적 확인과 함께 원발성 불응성 또는 재발성 질환이 확인되어야 합니다. 피험자는 원발성 불응성이 있거나 조기 재발 질환이 있어야 합니다(초기 재발 질환은 ≤ 1개 또는 2개의 재발 요법을 받은 것으로 정의됨).
• 피험자는 12개월 이상이어야 하며 21세 이전에 진단을 받아야 합니다.
• 다음 중 적어도 하나를 포함하는 측정 가능한 질병:

CT 또는 MRI로 측정 가능한 종양 >10 mm 양성 골수 생검/흡인 양성 MIBG

• 현재 질병 상태는 현재 알려진 치료 요법이 없는 상태여야 합니다.
• Lansky Play Score 또는 Karnofsky 척도가 30 이상이어야 합니다.
• 골수 전이가 없는 피험자는 ANC가 > 750/μl이고 혈소판 수가 >50,000/μl여야 합니다.
• 크레아티닌 청소율 또는 방사성동위원소 GFR ≥ 70ml/min/1.73m2로 정의되는 적절한 신장 기능 또는
• 연령/성별 표를 기반으로 한 혈청 크레아티닌
• 다음과 같이 정의된 적절한 간 기능이 입증되어야 합니다.

총 빌리루빈 ≤ 1.5 x 연령에 대한 정상 상한(ULN) SGPT(ALT) < 10 x 연령에 대한 정상 상한(ULN) SGOT(AST) < 연령에 대한 정상 상한(ULN)의 10배

• National Cancer Institute Common Toxicity Criteria for Adverse Events(NCI-CTCAE V4.0- http://ctep.cancer.gov/forms/CTCAEv4.pdf)에 의해 >2등급으로 정의된 다른 중요한 장기 독성 없음
• 임신 가능성이 있는 여성 참여자(13세 이상 또는 월경 시작 후)의 경우 음성 소변 임신 검사가 필요합니다.
• 남성과 여성의 사춘기 연구 피험자 모두 치료 중 및 치료 중단 후 6개월 동안 더 효과적인 피임 방법 중 하나를 사용하는 데 동의해야 합니다. 이러한 방법에는 완전 금욕(성 관계 없음), 경구 피임약("알약"), 자궁 내 장치(IUD), 레보노르게스트롤 이식(Norplant) 또는 메드록시프로게스테론 아세테이트 주사(Depo-provera 주사)가 포함됩니다. 이들 중 하나를 사용할 수 없는 경우 콘돔이 포함된 피임 폼을 권장합니다.
• 정보에 입각한 동의: 모든 피험자 및/또는 법적 보호자는 서면 동의에 서명해야 합니다. 적절한 경우 기관 지침에 따라 동의를 얻습니다.
• 피험자는 이전 치료 중에 마이크로튜불린 억제제를 투여받았을 수 있습니다.
• 피험자는 여러 가지 사전 생물학적 치료를 받았을 수 있습니다.

제외 기준:

• 항암제: 현재 다른 항암제를 받고 있는 피험자는 적합하지 않습니다. 피험자는 일반적으로 가장 최근 투여로부터 최소 3주(니트로소우레아의 경우 6주) 이전 화학 요법의 효과(혈액학적 및 골수 억제 효과)로부터 완전히 회복되어야 합니다. 피험자는 이전 재발 요법으로 Irinotecan과 Temozolomide를 1주기 이상 받지 않았을 수 있습니다.
• 지난 2개월 이내에 골수 절제 요법을 받은 피험자.
• 시험용 약물을 동시에 투여받는 피험자
• 중증 감염 또는 > 2 등급(NCI CTCAE V4.0)인 생명을 위협하는 질병(종양과 관련 없음)이 있는 피험자, 또는 비경구적 항생제 요법이 필요한 활동성 중증 감염.
• 흡수장애 증후군, 정신 질환 또는 약물 남용을 포함하여 조사자가 결과 해석을 방해할 가능성이 있거나 피험자의 서명 능력 또는 법적 보호자의 정보에 입각한 동의 및 피험자가 연구에 협조하고 참여할 수 있는 능력
• 연구에 투여될 약물의 성분에 대해 알려진 과민증이 있는 피험자.
• 이전에 TPI 287로 치료받은 피험자.