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F508del-Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator(CFTR) 돌연변이에 대해 동형접합 또는 이형접합인 피험자에서 VX-661 단독 및 Ivacaftor 병용 연구

2018년 3월 14일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

F508del-CFTR 돌연변이에 대한 낭포성 섬유증, 동형접합 또는 이형접합 환자에서 VX-661 단일요법 및 VX-661/Ivacaftor 병용요법의 안전성, 효능, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 2상, 다기관, 이중맹검, 위약 대조 연구

이 연구의 목적은 F508del에 대해 동형접합 또는 이형접합인 낭포성 섬유증(CF) 참가자에서 VX-661 단독 및 ivacaftor 병용 투여 시의 안전성, 효능, 약동학(PK) 및 약력학(PD) 효과를 평가하는 것입니다. -CFTR 돌연변이.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 F508del CFTR 돌연변이에 대해 동형접합 또는 이형접합인 CF 환자를 대상으로 VX-661 단일 요법 및 VX-661/ivacaftor 공동 요법에 대한 2상, 무작위, 다기관, 이중 맹검, 위약 대조 연구입니다.

본 연구는 각각 1군부터 7군까지 7개의 군으로 구분된다. 약 180명의 참가자가 4:1의 비율로 무작위 배정되었습니다. 각 그룹에서 일치하는 위약에 대한 활성 약물.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

194

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Berlin, 독일
        • Vertex Investigational Site
      • Bochum, 독일
        • Vertex Investigational Site
      • Jena, 독일
        • Vertex Investigational Site
      • Munich, 독일
        • Vertex Investigational Site
    • Bayern
      • Erlangen, Bayern, 독일
        • Vertex Investigational Site
    • Hessen
      • Frankfurt, Hessen, 독일
        • Vertex Investigational Site
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, 독일
        • Vertex Investigational Site
    • Nordrhein Westfalen
      • Koeln, Nordrhein Westfalen, 독일
        • Vertex Investigational Site
  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국
        • Vertex Investigational Site
    • California
      • Oakland, California, 미국
        • Vertex Investigational Site
    • Idaho
      • Boise, Idaho, 미국
        • Vertex Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국
        • Vertex Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국
        • Vertex Investigational Site
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, 미국
        • Vertex Investigational Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, 미국
        • Vertex Investigational Site
    • New Jersey
      • Long Branch, New Jersey, 미국
        • Vertex Investigational Site
    • New York
      • New Hyde Park, New York, 미국
        • Vertex Investigational Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국
        • Vertex Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국
        • Vertex Investigational Site
      • Columbus, Ohio, 미국
        • Vertex Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, 미국
        • Vertex Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, 미국
        • Vertex Investigational Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국
        • Vertex Investigational Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, 미국
        • Vertex Investigational Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국
        • Vertex Investigational Site
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, 미국
        • Vertex Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국
        • Vertex Investigational Site
  • 영국
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, 영국
        • Vertex Investigational Site
    • Greater London
      • London, Greater London, 영국
        • Vertex Investigational Site
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, 영국
        • Vertex Investigational Site
    • Hampshire
      • Southhampton, Hampshire, 영국
        • Vertex Investigational Site
    • Vale Of Glamorgen
      • Cardiff, Vale Of Glamorgen, 영국
        • Vertex Investigational Site
  • 캐나다
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, 캐나다
        • Vertex Investigational Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, 캐나다
        • Vertex Investigational Site
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, 캐나다
        • Vertex Investigational Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다
        • Vertex Investigational Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 이상 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • CF 진단이 확인된 남성 또는 여성
  • 두 대립유전자(그룹 1, 2, 3, 4, 5, 6) 모두에 F508del-CFTR 유전자 돌연변이가 있어야 합니다. 그룹 7 참가자는 1개의 대립형질에 F508del-CFTR 돌연변이가 있어야 하고 두 번째 대립형질에 게이팅 돌연변이 G551D가 있어야 하며 스크리닝 방문 시 최소 28일 동안 의사가 150mg KalydecoTM q12h(시판 ivacaftor)를 처방받아야 합니다.
  • 1초간 강제 호기량(FEV1) 스크리닝 시 연령, 성별, 키(Knudson 기준)에 대해 예측된 정상의 40%~90%(포함)
  • 체중 >40kg 및 BMI >18.5
  • 가임 가능성이 있고 성적으로 활동적인 참가자는 피임 요구 사항을 충족해야 합니다.

제외 기준:

  • 연구자의 의견에 따라 연구 결과를 혼란스럽게 하거나 참가자에게 연구 약물을 투여하는 데 추가적인 위험을 초래할 수 있는 질병의 병력.
  • 급성 상기도 또는 하기도 감염, 폐 악화, 또는 연구 1일 전 4주 이내에 폐 질환에 대한 요법(항생제 포함)의 변경.
  • 고형 장기 또는 혈액 이식의 병력
  • 스크리닝 전 30일 또는 5말기 반감기(둘 중 더 긴 기간) 내에 시험용 또는 시판 의약품의 투여를 포함하는 임상 연구에 참여
  • 스크리닝 전 1년 이내에 알코올, 약물 또는 불법 약물 남용 이력
  • 임신, 모유 수유 또는 피임 요구 사항을 따르지 않으려는 경우

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 평행한
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
플라시보_COMPARATOR: 그룹 1-6d 복합: 위약
1, 2a, 2b, 3a, 3b, 4, 5a, 5b, 6a 및 6d 그룹의 모든 참가자는 최대 28일 동안 VX-661 태블릿에 매칭된 위약 및/또는 ivacaftor 태블릿에 매칭된 위약을 받았습니다.
의약품: VX-661과 일치하는 위약
의약품: Ivacaftor와 일치하는 위약
실험적: 그룹 1: VX-661 10mg qd
VX-661 10밀리그램(mg) 정제를 최대 28일 동안 1일 1회(qd) 구두로 투여받은 그룹 1의 모든 참가자.
의약품: VX-661
실험적: 그룹 2a: VX-661 30 mg qd
최대 28일 동안 12시간마다(q12h) VX-661 30mg 정제 경구 qd 및 위약을 받은 그룹 2a의 모든 참가자는 Ivacaftor 정제와 일치했습니다.
의약품: Ivacaftor와 일치하는 위약
의약품: VX-661
실험적: 그룹 2b: VX-661 10 mg qd/Ivacaftor 150 mg q12h
최대 28일 동안 VX-661 10mg 정제 qd 및 Ivacaftor 150mg 정제 q12h를 경구 투여받은 그룹 2b의 모든 참가자.
의약품: 이바카프토르
의약품: VX-661
실험적: 그룹 3a: VX-661 100 mg qd
VX-661 100mg 정제 경구 qd 및 위약을 받은 그룹 3a의 모든 참가자는 최대 28일 동안 Ivacaftor 정제 q12h와 일치했습니다.
의약품: Ivacaftor와 일치하는 위약
의약품: VX-661
실험적: 그룹 3b: VX-661 30 mg qd/Ivacaftor 150 mg q12h
최대 28일 동안 VX-661 30mg 정제 qd 및 Ivacaftor 150mg 정제 q12h를 경구 투여받은 그룹 3b의 모든 참가자.
의약품: 이바카프토르
의약품: VX-661
실험적: 그룹 4: VX-661 100 mg qd/Ivacaftor 150 mg q12h
최대 28일 동안 VX-661 100mg 정제 qd 및 Ivacaftor 150mg 정제 q12h를 경구 투여받은 그룹 4의 모든 참가자.
의약품: 이바카프토르
의약품: VX-661
실험적: 그룹 5a: VX-661 150 mg qd
VX-661 150mg 정제를 최대 28일 동안 qd 경구 투여받은 그룹 5a의 모든 참가자.
의약품: VX-661
실험적: 그룹 5b: VX-661 150 mg qd/Ivacaftor 150 mg q12h
최대 28일 동안 VX-661 150mg 정제 qd 및 Ivacaftor 150mg 정제 q12h를 경구 투여받은 그룹 5b의 모든 참가자.
의약품: 이바카프토르
의약품: VX-661
실험적: 그룹 6a: VX-661 100mg qd/Ivacaftor 50mg q12h
최대 28일 동안 VX-661 100mg 정제 qd 및 Ivacaftor 50mg 정제 q12h를 경구 투여받은 그룹 6a의 모든 참가자.
의약품: 이바카프토르
의약품: VX-661
실험적: 그룹 6d: VX-661 50 mg q12h/Ivacaftor 150 mg q12h
최대 28일 동안 VX-661 50mg 정제 및 Ivacaftor 150mg 정제 q12h를 경구 투여받은 그룹 6d의 모든 참가자.
의약품: 이바카프토르
의약품: VX-661
플라시보_COMPARATOR: 그룹 7: 위약
위약을 받은 그룹 7의 모든 참가자는 최대 28일 동안 의사가 처방한 Kalydeco(Ivacaftor)와 함께 VX-661 정제를 구두로 qd와 일치시켰습니다.
의약품: 이바카프토르
의약품: VX-661과 일치하는 위약
실험적: 그룹 7: VX-661 100mg qd
최대 28일 동안 의사가 처방한 Kalydeco(Ivacaftor)와 함께 VX-661 100mg 정제를 qd 경구 투여받은 그룹 7의 모든 참가자.
의약품: 이바카프토르
의약품: VX-661

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용(AE)에 의해 결정되는 안전성
기간: 후속 방문을 통한 연구 약물 시작(최대 56일차)
AE는 연구 동안 참여자에게 발생하는 뜻하지 않은 의학적 사건으로 정의됩니다. 이벤트가 반드시 치료와 인과 관계를 갖는 것은 아닙니다. 여기에는 사전 동의서에 서명한 후 심각도나 빈도가 증가한 새로 발생하는 사건이나 이전 상태가 포함됩니다. AE는 심각한 AE뿐만 아니라 심각하지 않은 AE를 포함합니다. 심각한 부작용(SAE)은 다음 중 하나를 초래하는 모든 AE입니다: 사망; 생명을 위협하는 상태; 입원 환자 입원 또는 입원 기간 연장; 지속적이거나 상당한 장애 또는 무능력; 선천적 기형 또는 선천적 결함; 또는 기타 중요한 의료 이벤트. 치료 관련 부작용은 후속 방문(연구 약물의 마지막 투여 후 28일) 또는 조기 중단을 통해 연구 약물 시작 시 또는 이후에 보고되거나 악화된 부작용으로 정의됩니다.
후속 방문을 통한 연구 약물 시작(최대 56일차)
그룹 1-5b에 대한 기준선으로부터 연구 28일까지 땀 염화물의 변화
기간: 기준선부터 28일까지
승인된 수집 장치를 사용하여 땀 샘플을 수집했습니다. 기준선은 연구 약물의 초기 투여 전에 수집된 가장 최근의 비결측 측정치로 정의되었습니다.
기준선부터 28일까지
기준선에서 그룹 6에 대한 연구 28일까지 땀 염화물의 변화
기간: 기준선부터 28일까지
승인된 수집 장치를 사용하여 땀 샘플을 수집했습니다. 기준선은 연구 약물의 초기 투여 전에 수집된 가장 최근의 비결측 측정치로 정의되었습니다. 계획된 분석에 따라 그룹 4와 6에서 위약을 받은 참가자를 합하여 그룹 6과 비교했습니다.
기준선부터 28일까지
기준선에서 그룹 7의 연구 28일까지 땀 염화물의 변화
기간: 기준선부터 28일까지
승인된 수집 장치를 사용하여 땀 샘플을 수집했습니다. 기준선은 연구 약물의 초기 투여 전에 수집된 가장 최근의 비결측 측정치로 정의되었습니다.
기준선부터 28일까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
그룹 1-5b에 대해 기준선으로부터 연구 28일까지 각 방문까지 땀 염화물의 변화
기간: 기준선, 7일차, 14일차, 21일차, 28일차
승인된 수집 장치를 사용하여 땀 샘플을 수집했습니다. 기준선은 연구 약물의 초기 투여 전에 수집된 가장 최근의 비결측 측정치로 정의되었습니다.
기준선, 7일차, 14일차, 21일차, 28일차
그룹 6의 기준선에서 연구 28일까지 각 방문까지 땀 염화물의 변화
기간: 기준선, 7일차, 14일차, 21일차, 28일차
승인된 수집 장치를 사용하여 땀 샘플을 수집했습니다. 기준선은 연구 약물의 초기 투여 전에 수집된 가장 최근의 비결측 측정치로 정의되었습니다. 계획된 분석에 따라 그룹 4와 6에서 위약을 받은 참가자를 합하여 그룹 6과 비교했습니다.
기준선, 7일차, 14일차, 21일차, 28일차
그룹 7의 기준선에서 연구 28일까지 각 방문까지 땀 염화물의 변화
기간: 기준선, 7일차, 14일차, 21일차, 28일차
승인된 수집 장치를 사용하여 땀 샘플을 수집했습니다. 기준선은 연구 약물의 초기 투여 전에 수집된 가장 최근의 비결측 측정치로 정의되었습니다.
기준선, 7일차, 14일차, 21일차, 28일차
그룹 1-5b에 대한 기준선에서 각 방문까지 및 기준선에서 연구 28일까지의 1초 내 예상 강제 호기량(ppFEV1)의 변화
기간: 기준선, 7일차, 14일차, 21일차, 28일차
FEV1은 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다.
기준선, 7일차, 14일차, 21일차, 28일차
그룹 6에 대한 기준선에서 각 방문까지 및 기준선에서 연구 28일까지의 1초 내 예상 강제 호기량(ppFEV1)의 변화
기간: 기준선, 7일차, 14일차, 21일차, 28일차
FEV1은 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다. 계획된 분석에 따라 그룹 4와 6에서 위약을 받은 참가자를 합하여 그룹 6과 비교했습니다.
기준선, 7일차, 14일차, 21일차, 28일차
그룹 7에 대한 기준선에서 각 방문까지 및 기준선에서 연구 28일까지의 1초 내 예상 강제 호기량(ppFEV1)의 변화
기간: 기준선, 7일차, 14일차, 21일차, 28일차
FEV1은 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다.
기준선, 7일차, 14일차, 21일차, 28일차
그룹 1-5b에 대한 FEV1(리터[L])의 기준선에서 각 방문까지 및 기준선에서 연구 28일까지의 변화
기간: 기준선, 7일차, 14일차, 21일차, 28일차
FEV1은 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다.
기준선, 7일차, 14일차, 21일차, 28일차
그룹 6에 대한 FEV1(L)의 기준선에서 각 방문까지 및 기준선에서 연구 28일까지의 변화
기간: 기준선, 7일차, 14일차, 21일차, 28일차
FEV1은 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다. 계획된 분석에 따라 그룹 4와 6에서 위약을 받은 참가자를 합하여 그룹 6과 비교했습니다.
기준선, 7일차, 14일차, 21일차, 28일차
그룹 7에 대한 FEV1(L)의 기준선에서 각 방문까지 및 기준선에서 연구 28일까지의 변화
기간: 기준선, 7일차, 14일차, 21일차, 28일차
FEV1은 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다.
기준선, 7일차, 14일차, 21일차, 28일차
그룹 1-5b에 대한 기준선에서 각 방문까지 및 기준선에서 연구 28일까지 낭포성 섬유증 설문지-수정(CFQ-R) 호흡 영역 점수의 변화
기간: 기준선, 14일차, 28일차
CFQ-R은 낭포성 섬유증 참가자의 건강 관련 삶의 질을 측정하는 검증된 참가자 보고 결과입니다. 호흡기 영역 평가 호흡기 증상(예: 기침, 울혈, 쌕쌕거림), 점수 범위: 0-100; 더 높은 점수는 더 적은 증상과 더 나은 건강 관련 삶의 질을 나타냅니다.
기준선, 14일차, 28일차
낭포성 섬유증 설문지 수정(CFQ-R) 호흡기 영역 점수의 기준선에서 각 방문까지 그리고 기준선에서 그룹 6의 연구 28일까지의 변화
기간: 기준선, 14일차, 28일차
CFQ-R은 낭포성 섬유증 참가자의 건강 관련 삶의 질을 측정하는 검증된 참가자 보고 결과입니다. 호흡기 영역 평가 호흡기 증상(예: 기침, 울혈, 쌕쌕거림), 점수 범위: 0-100; 더 높은 점수는 더 적은 증상과 더 나은 건강 관련 삶의 질을 나타냅니다. 계획된 분석에 따라 그룹 4와 6에서 위약을 받은 참가자를 합하여 그룹 6과 비교했습니다.
기준선, 14일차, 28일차
낭포성 섬유증 설문지 수정(CFQ-R) 호흡 영역 점수의 기준선에서 각 방문까지 그리고 기준선에서 그룹 7에 대한 연구 28일까지의 변화
기간: 기준선, 14일차, 28일차
CFQ-R은 낭포성 섬유증 참가자의 건강 관련 삶의 질을 측정하는 검증된 참가자 보고 결과입니다. 호흡기 영역 평가 호흡기 증상(예: 기침, 울혈, 쌕쌕거림), 점수 범위: 0-100; 더 높은 점수는 더 적은 증상과 더 나은 건강 관련 삶의 질을 나타냅니다.
기준선, 14일차, 28일차
VX-661 단일요법 투여 후 VX-661의 시간 0에서 24시간(AUC0-24h)까지의 농도 대 시간 곡선 아래 면적
기간: 28일
VX-661 단일 요법(그룹 1, 2a, 3a 및 5a)을 받은 참가자는 이 결과 측정에 대해 분석되었습니다. PK 분석(AUC0-24h)은 위약 보고 아암에 대해 계획되지 않았습니다.
28일
VX-661과 Ivacaftor 병용 투여 후 VX-661의 AUC0-24h 및 Ivacaftor의 AUC0-12h
기간: 28일
Ivacaftor(그룹 2b, 3b, 4, 5b, 6a, 6d 및 7)와 VX-661을 병용한 참가자는 이 결과 측정을 위해 분석되었습니다. PK 분석은 위약 보고 아암에 대해 계획되지 않았습니다.
28일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2012년 2월 1일

기본 완료 (실제)

2014년 3월 1일

연구 완료 (실제)

2014년 3월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2012년 2월 1일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2012년 2월 8일

처음 게시됨 (추정)

2012년 2월 13일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2018년 4월 13일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2018년 3월 14일

마지막으로 확인됨

2018년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • VX11-661-101
  • 2011-003821-93 (EUDRACT_NUMBER)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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