Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

VX-661:n tutkimus yksinään ja yhdistelmänä ivakaftorin kanssa potilailla, jotka ovat homotsygoottisia tai heterotsygoottisia F508del-kystisen fibroosin transmembraanisen konduktanssiregulaattorin (CFTR) mutaation suhteen

keskiviikko 14. maaliskuuta 2018 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Vaihe 2, monikeskus, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus VX-661-monoterapian ja VX-661/Ivakaftor-yhteishoidon turvallisuuden, tehokkuuden, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa varten potilailla, joilla on kystinen fibroosi, homotsygoottinen tai heterotsygoottinen FCF5TR08-tsygootti.

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida VX-661:n turvallisuutta, tehokkuutta, farmakokinetiikkaa (PK) ja farmakodynaamisia (PD) vaikutuksia yksinään ja kun sitä annetaan yhdessä ivakaftorin kanssa potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF), jotka ovat homotsygoottisia tai heterotsygoottisia F508delin suhteen. -CFTR-mutaatio.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen 2, satunnaistettu, monikeskus, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus VX-661-monoterapiasta ja VX-661/ivakaftor-yhteishoidosta CF-potilailla, jotka ovat homotsygoottisia tai heterotsygoottisia F508del CFTR -mutaation suhteen.

Tämä tutkimus on jaettu seitsemään ryhmään: ryhmät 1-7. Noin 180 osallistujaa satunnaistettiin suhteessa 4:1; aktiivista lääkettä vastaavaan lumelääkkeeseen kussakin ryhmässä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

194

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • Vertex Investigational Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Vertex Investigational Site
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada
        • Vertex Investigational Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Vertex Investigational Site
  • Saksa
      • Berlin, Saksa
        • Vertex Investigational Site
      • Bochum, Saksa
        • Vertex Investigational Site
      • Jena, Saksa
        • Vertex Investigational Site
      • Munich, Saksa
        • Vertex Investigational Site
    • Bayern
      • Erlangen, Bayern, Saksa
        • Vertex Investigational Site
    • Hessen
      • Frankfurt, Hessen, Saksa
        • Vertex Investigational Site
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Saksa
        • Vertex Investigational Site
    • Nordrhein Westfalen
      • Koeln, Nordrhein Westfalen, Saksa
        • Vertex Investigational Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Vertex Investigational Site
    • Greater London
      • London, Greater London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Vertex Investigational Site
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Vertex Investigational Site
    • Hampshire
      • Southhampton, Hampshire, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Vertex Investigational Site
    • Vale Of Glamorgen
      • Cardiff, Vale Of Glamorgen, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Vertex Investigational Site
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat
        • Vertex Investigational Site
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat
        • Vertex Investigational Site
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Yhdysvallat
        • Vertex Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat
        • Vertex Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat
        • Vertex Investigational Site
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat
        • Vertex Investigational Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat
        • Vertex Investigational Site
    • New Jersey
      • Long Branch, New Jersey, Yhdysvallat
        • Vertex Investigational Site
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Yhdysvallat
        • Vertex Investigational Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat
        • Vertex Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat
        • Vertex Investigational Site
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat
        • Vertex Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat
        • Vertex Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat
        • Vertex Investigational Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat
        • Vertex Investigational Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat
        • Vertex Investigational Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat
        • Vertex Investigational Site
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Yhdysvallat
        • Vertex Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat
        • Vertex Investigational Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies tai nainen, jolla on vahvistettu CF-diagnoosi
  • Molemmissa alleeleissa (ryhmät 1, 2, 3, 4, 5, 6) on oltava F508del-CFTR-geenimutaatio. Ryhmän 7 osallistujilla on oltava F508del-CFTR-mutaatio yhdessä alleelissa ja porttimutaatio G551D toisessa alleelissa, ja heillä on oltava lääkärinsä määräämä 150 mg KalydecoTM q12h (kaupallisesti saatavilla oleva ivakaftori) vähintään 28 päivän ajan seulontakäynnillä.
  • Pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1) 40–90 % (mukaan lukien) iän, sukupuolen ja pituuden (Knudsonin standardit) ennustetusta normaalista seulonnassa
  • Paino >40 kg ja BMI >18,5
  • Hedelmällisessä iässä olevien ja seksuaalisesti aktiivisten osallistujien on täytettävä ehkäisyvaatimukset.

Poissulkemiskriteerit:

  • Aiempi sairaus, joka tutkijan mielestä saattaa hämmentää tutkimuksen tuloksia tai aiheuttaa lisäriskin tutkimuslääkkeen antamisessa osallistujalle.
  • Akuutti ylempien tai alempien hengitysteiden infektio, keuhkojen paheneminen tai muutokset keuhkosairauden hoidossa (mukaan lukien antibiootit) 4 viikon sisällä ennen tutkimuspäivää 1.
  • Aiemmat kiinteän elimen tai hematologiset siirrot
  • Osallistuminen kliiniseen tutkimukseen, jossa annetaan joko tutkittavaa tai markkinoitua lääkettä 30 päivän tai 5 terminaalisen puoliintumisajan sisällä (sen mukaan kumpi on pidempi) ennen seulontaa
  • Alkoholin, lääkkeiden tai laittomien huumeiden väärinkäyttö historian 1 vuoden sisällä ennen seulontaa
  • Raskaana oleva, imettävä tai ei halua noudattaa ehkäisyvaatimuksia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: NELINKERTAISTAA

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
PLACEBO_COMPARATOR: Ryhmä 1-6d, yhdistetty: Placebo
Kaikki ryhmien 1, 2a, 2b, 3a, 3b, 4, 5a, 5b, 6a ja 6d osallistujat, jotka saivat lumelääkettä, vastaavat VX-661-tabletteja ja/tai lumelääkettä ja ivakaftoritabletteja enintään 28 päivän ajan.
Lääke: Placebo vastaa VX-661:tä
Lääke: Placeboa yhdistettiin ivakaftoriin
KOKEELLISTA: Ryhmä 1: VX-661 10 mg qd
Kaikki ryhmän 1 osallistujat, jotka saivat VX-661 10 milligramman (mg) tabletin suun kautta kerran päivässä (qd) enintään 28 päivän ajan.
Lääke: VX-661
KOKEELLISTA: Ryhmä 2a: VX-661 30 mg qd
Kaikki ryhmän 2a osallistujat, jotka saivat VX-661 30 mg tablettia suun kautta qd ja lumelääkettä, yhdistettiin Ivacaftor-tablettiin 12 tunnin välein (q12h) enintään 28 päivän ajan.
Lääke: Placeboa yhdistettiin ivakaftoriin
Lääke: VX-661
KOKEELLISTA: Ryhmä 2b: VX-661 10 mg qd / ivakaftori 150 mg q12h
Kaikki ryhmän 2b osallistujat, jotka saivat VX-661 10 mg tablettia qd ja Ivacaftor 150 mg tablettia q 12h suun kautta enintään 28 päivän ajan.
Lääke: Ivakaftori
Lääke: VX-661
KOKEELLISTA: Ryhmä 3a: VX-661 100 mg qd
Kaikki ryhmän 3a osallistujat, jotka saivat VX-661 100 mg tablettia suun kautta qd ja lumelääkettä, sopivat Ivacaftor-tabletin kanssa q12h enintään 28 päivän ajan.
Lääke: Placeboa yhdistettiin ivakaftoriin
Lääke: VX-661
KOKEELLISTA: Ryhmä 3b: VX-661 30 mg qd / ivakaftori 150 mg q12h
Kaikki ryhmän 3b osallistujat, jotka saivat VX-661 30 mg tablettia qd ja Ivacaftor 150 mg tablettia q 12h suun kautta enintään 28 päivän ajan.
Lääke: Ivakaftori
Lääke: VX-661
KOKEELLISTA: Ryhmä 4: VX-661 100 mg qd / ivakaftori 150 mg q12h
Kaikki ryhmän 4 osallistujat, jotka saivat VX-661 100 mg tablettia qd ja Ivacaftor 150 mg tablettia q 12h suun kautta enintään 28 päivän ajan.
Lääke: Ivakaftori
Lääke: VX-661
KOKEELLISTA: Ryhmä 5a: VX-661 150 mg qd
Kaikki ryhmän 5a osallistujat, jotka saivat VX-661 150 mg tablettia suun kautta joka päivä enintään 28 päivän ajan.
Lääke: VX-661
KOKEELLISTA: Ryhmä 5b: VX-661 150 mg qd / ivakaftori 150 mg 12h
Kaikki ryhmän 5b osallistujat, jotka saivat VX-661 150 mg tablettia qd ja Ivacaftor 150 mg tablettia q 12h suun kautta enintään 28 päivän ajan.
Lääke: Ivakaftori
Lääke: VX-661
KOKEELLISTA: Ryhmä 6a: VX-661 100 mg qd / ivakaftori 50 mg q12h
Kaikki ryhmän 6a osallistujat, jotka saivat VX-661 100 mg tablettia qd ja Ivacaftor 50 mg tablettia q 12h suun kautta enintään 28 päivän ajan.
Lääke: Ivakaftori
Lääke: VX-661
KOKEELLISTA: Ryhmä 6d: VX-661 50 mg 12 h/Ivakaftori 150 mg 12 h
Kaikki ryhmän 6d osallistujat, jotka saivat VX-661 50 mg tabletin ja Ivacaftor 150 mg tabletin q12h suun kautta enintään 28 päivän ajan.
Lääke: Ivakaftori
Lääke: VX-661
PLACEBO_COMPARATOR: Ryhmä 7: Placebo
Kaikki ryhmän 7 osallistujat, jotka saivat lumelääkettä, sopivat VX-661-tabletille suun kautta joka päivä yhdessä lääkärin määräämän Kalydecon (Ivacaftor) kanssa enintään 28 päivän ajan.
Lääke: Ivakaftori
Lääke: Placebo vastaa VX-661:tä
KOKEELLISTA: Ryhmä 7: VX-661 100 mg qd
Kaikki ryhmän 7 osallistujat, jotka saivat VX-661 100 mg tablettia suun kautta kerran vuorokaudessa yhdessä lääkärin määräämän Kalydecon (Ivacaftor) kanssa enintään 28 päivän ajan.
Lääke: Ivakaftori
Lääke: VX-661

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haitallisten tapahtumien määräämä turvallisuus (AE)
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen aloitus seurantakäynnin kautta (päivään 56 asti)
AE määritellään mitä tahansa ei-toivottua lääketieteellistä tapahtumaa osallistujassa tutkimuksen aikana; tapahtumalla ei välttämättä ole syy-yhteyttä hoitoon. Tämä sisältää kaikki uudet tapahtumat tai aiemmat sairaudet, joiden vakavuus tai esiintymistiheys on lisääntynyt ilmoitetun suostumuslomakkeen allekirjoittamisen jälkeen. AE sisältää sekä vakavat että ei-vakavat haittavaikutukset. Vakava haittatapahtuma (SAE) on mikä tahansa haittavaikutus, joka johtaa johonkin seuraavista: kuolema; hengenvaarallinen tila; sairaalahoito tai sairaalahoidon pidentäminen; jatkuva tai merkittävä vamma tai työkyvyttömyys; synnynnäinen epämuodostuma tai syntymävika; tai muu tärkeä lääketieteellinen tapahtuma. Hoidon aiheuttamat haittatapahtumat määritellään haittatapahtumiksi, jotka raportoitiin tai jotka pahenivat tutkimuslääkkeen käytön alkaessa tai sen jälkeen seurantakäynnin (28 päivää viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen) tai ennenaikaisen lopettamisen kautta.
Tutkimuslääkkeen aloitus seurantakäynnin kautta (päivään 56 asti)
Muutos hikikloridissa lähtötasosta tutkimuspäivän 28 aikana ryhmille 1-5b
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 28 asti
Hikinäytteet kerättiin hyväksytyllä keräyslaitteella. Lähtötilanne määriteltiin viimeisimmäksi ei-puuttuvaksi mittaukseksi, joka kerättiin ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa.
Lähtötilanne päivään 28 asti
Muutos hikikloridissa lähtötasosta tutkimuspäivän 28 aikana ryhmässä 6
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 28 asti
Hikinäytteet kerättiin hyväksytyllä keräyslaitteella. Lähtötilanne määriteltiin viimeisimmäksi ei-puuttuvaksi mittaukseksi, joka kerättiin ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa. Suunnitellun analyysin mukaisesti lumelääkettä ryhmissä 4 ja 6 saaneet osallistujat yhdistettiin ja verrattiin ryhmään 6.
Lähtötilanne päivään 28 asti
Muutos hikikloridissa lähtötasosta tutkimuspäivän 28 aikana ryhmässä 7
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 28 asti
Hikinäytteet kerättiin hyväksytyllä keräyslaitteella. Lähtötilanne määriteltiin viimeisimmäksi ei-puuttuvaksi mittaukseksi, joka kerättiin ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa.
Lähtötilanne päivään 28 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos hikikloridissa lähtötasosta jokaiseen käyntiin tutkimuspäivään 28 asti ryhmässä 1-5b
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7, päivä 14, päivä 21, päivä 28
Hikinäytteet kerättiin hyväksytyllä keräyslaitteella. Lähtötilanne määriteltiin viimeisimmäksi ei-puuttuvaksi mittaukseksi, joka kerättiin ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa.
Lähtötilanne, päivä 7, päivä 14, päivä 21, päivä 28
Muutos hikikloridissa lähtötasosta jokaiseen käyntiin tutkimuspäivään 28 asti ryhmässä 6
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7, päivä 14, päivä 21, päivä 28
Hikinäytteet kerättiin hyväksytyllä keräyslaitteella. Lähtötilanne määriteltiin viimeisimmäksi ei-puuttuvaksi mittaukseksi, joka kerättiin ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa. Suunnitellun analyysin mukaisesti lumelääkettä ryhmissä 4 ja 6 saaneet osallistujat yhdistettiin ja verrattiin ryhmään 6.
Lähtötilanne, päivä 7, päivä 14, päivä 21, päivä 28
Muutos hikikloridissa lähtötasosta jokaiseen käyntiin tutkimuspäivään 28 asti ryhmässä 7
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7, päivä 14, päivä 21, päivä 28
Hikinäytteet kerättiin hyväksytyllä keräyslaitteella. Lähtötilanne määriteltiin viimeisimmäksi ei-puuttuvaksi mittaukseksi, joka kerättiin ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa.
Lähtötilanne, päivä 7, päivä 14, päivä 21, päivä 28
Muutos ennustetun pakotetun uloshengityksen tilavuuden prosentissa 1 sekunnissa (ppFEV1) lähtötasosta jokaiseen käyntiin ja lähtötasosta tutkimuspäivän 28 aikana ryhmässä 1-5b
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7, päivä 14, päivä 21, päivä 28
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Lähtötilanne, päivä 7, päivä 14, päivä 21, päivä 28
Muutos ennustetun pakotetun uloshengityksen tilavuuden prosentissa 1 sekunnissa (ppFEV1) lähtötasosta jokaiseen käyntiin ja lähtötasosta tutkimuspäivän 28 aikana ryhmässä 6
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7, päivä 14, päivä 21, päivä 28
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen. Suunnitellun analyysin mukaisesti lumelääkettä ryhmissä 4 ja 6 saaneet osallistujat yhdistettiin ja verrattiin ryhmään 6.
Lähtötilanne, päivä 7, päivä 14, päivä 21, päivä 28
Muutos ennustetun pakotetun uloshengityksen tilavuuden prosentissa 1 sekunnissa (ppFEV1) lähtötasosta jokaiseen käyntiin ja lähtötasosta tutkimuspäivän 28 aikana ryhmässä 7
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7, päivä 14, päivä 21, päivä 28
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Lähtötilanne, päivä 7, päivä 14, päivä 21, päivä 28
Muutos FEV1:ssä (litra [L]) lähtötasosta jokaiseen käyntiin ja lähtötasosta tutkimuspäivän 28 aikana ryhmässä 1-5b
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7, päivä 14, päivä 21, päivä 28
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Lähtötilanne, päivä 7, päivä 14, päivä 21, päivä 28
Muutos FEV1:ssä (L) lähtötasosta jokaiseen käyntiin ja lähtötasosta tutkimuspäivän 28 aikana ryhmässä 6
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7, päivä 14, päivä 21, päivä 28
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen. Suunnitellun analyysin mukaisesti lumelääkettä ryhmissä 4 ja 6 saaneet osallistujat yhdistettiin ja verrattiin ryhmään 6.
Lähtötilanne, päivä 7, päivä 14, päivä 21, päivä 28
Muutos FEV1:ssä (L) lähtötasosta jokaiseen käyntiin ja lähtötasosta tutkimuspäivän 28 aikana ryhmässä 7
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7, päivä 14, päivä 21, päivä 28
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Lähtötilanne, päivä 7, päivä 14, päivä 21, päivä 28
Muutos kystisen fibroosin kyselylomakkeen (CFQ-R) hengitystiealueen pistemäärässä lähtötasosta jokaiseen käyntiin ja lähtötasosta tutkimuspäivän 28 aikana ryhmässä 1-5b
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 14, päivä 28
CFQ-R on validoitu osallistujien raportoima tulos, joka mittaa kystistä fibroosia sairastavien osallistujien terveyteen liittyvää elämänlaatua. Hengitysalueen arvioidut hengitysoireet (esimerkiksi yskä, tukkoisuus, hengityksen vinkuminen), pistemäärä: 0-100; korkeammat pisteet osoittavat vähemmän oireita ja parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Lähtötilanne, päivä 14, päivä 28
Muutos kystisen fibroosin kyselylomakkeen (CFQ-R) hengitystiealueen pistemäärässä lähtötasosta jokaiseen käyntiin ja lähtötasosta tutkimuspäivän 28 aikana ryhmässä 6
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 14, päivä 28
CFQ-R on validoitu osallistujien raportoima tulos, joka mittaa kystistä fibroosia sairastavien osallistujien terveyteen liittyvää elämänlaatua. Hengitysalueen arvioidut hengitysoireet (esimerkiksi yskä, tukkoisuus, hengityksen vinkuminen), pistemäärä: 0-100; korkeammat pisteet osoittavat vähemmän oireita ja parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua. Suunnitellun analyysin mukaisesti lumelääkettä ryhmissä 4 ja 6 saaneet osallistujat yhdistettiin ja verrattiin ryhmään 6.
Lähtötilanne, päivä 14, päivä 28
Muutos kystisen fibroosin kyselylomakkeen (CFQ-R) hengitystiealueen pistemäärässä lähtötasosta jokaiseen käyntiin ja lähtötasosta tutkimuspäivän 28 aikana ryhmässä 7
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 14, päivä 28
CFQ-R on validoitu osallistujien raportoima tulos, joka mittaa kystistä fibroosia sairastavien osallistujien terveyteen liittyvää elämänlaatua. Hengitysalueen arvioidut hengitysoireet (esimerkiksi yskä, tukkoisuus, hengityksen vinkuminen), pistemäärä: 0-100; korkeammat pisteet osoittavat vähemmän oireita ja parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Lähtötilanne, päivä 14, päivä 28
Pitoisuuden ja aikakäyrän alla oleva alue VX-661:n ajankohdasta 0 - 24 tuntia (AUC0-24h) VX-661-monoterapian annon jälkeen
Aikaikkuna: Päivä 28
Osallistujat, jotka saivat VX-661-monoterapiaa (ryhmät 1, 2a, 3a ja 5a), analysoitiin tämän tulosmitan suhteen. PK-analyysiä (AUC0-24h) ei suunniteltu lumelääkettä raportoiville ryhmille.
Päivä 28
VX-661:n AUC0-24h ja Ivakaftorin AUC0-12h VX-661:n annon jälkeen yhdessä Ivakaftorin kanssa
Aikaikkuna: Päivä 28
Osallistujat, jotka saivat VX-661:tä yhdessä Ivacaftorin kanssa (ryhmät 2b, 3b, 4, 5b, 6a, 6d ja 7), analysoitiin tämän tulosmitan osalta. PK-analyysiä ei suunniteltu lumelääkettä raportoiville ryhmille.
Päivä 28

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. helmikuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Lauantai 1. maaliskuuta 2014

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Lauantai 1. maaliskuuta 2014

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 1. helmikuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 8. helmikuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Maanantai 13. helmikuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Perjantai 13. huhtikuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 14. maaliskuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. maaliskuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VX11-661-101
  • 2011-003821-93 (EUDRACT_NUMBER)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi

Kliiniset tutkimukset Ivakaftori

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ireland

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa