골수 섬유증 환자의 모멜로티닙 대 룩솔리티닙 (Simplify 1)
2023년 5월 10일 업데이트: Sierra Oncology, Inc.
원발성 골수섬유화증(PMF) 또는 진성적혈구증가증 후 또는 본태혈소판증가후 골수섬유화증(PV/ET MF 후) 대상자에서 모멜로티닙과 룩솔리티닙을 평가하는 3상, 무작위, 이중 맹검 활성 대조 연구
이 연구는 Janus로 아직 치료를 받지 않은 원발성 골수 섬유증(PMF) 또는 진성적혈구증가증 또는 후본태혈소판증 골수섬유화증(PV/ET MF 후) 참가자를 대상으로 모멜로티닙(MMB) 대 룩솔리티닙의 효능을 결정하기 위한 것입니다. 키나제 억제제(JAK 억제제).
참가자는 이중 맹검 치료 단계에서 24주 동안 MMB 또는 룩솔리티닙을 무작위로 투여받게 되며, 이후 최대 추가 216주 동안 공개 라벨 MMB를 투여받을 수 있습니다. 연구 약물의 중단 후 평가는 추가 12주 동안 계속되며, 그 후 참가자는 등록일로부터 최대 5년 동안 또는 연구가 종료될 때까지 약 6개월마다 생존 후속 조치를 위해 연락을 받게 됩니다. 연구 종료 후 MMB로 치료를 계속할 계획인 참가자의 경우 조기 연구 약물 중단(ESDD), 30일, 12주 및 생존 추적 방문이 필요하지 않습니다.
연구 개요
상태
완전한
연구 유형
중재적
등록 (실제)
432
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Maastricht, 네덜란드
-
Nijmegen, 네덜란드
-
Rotterdam, 네덜란드
-
Utrecht, 네덜란드
-
-
-
-
-
Kaohsiung, 대만
-
-
-
-
-
Seoul, 대한민국
-
-
-
-
-
Aalborg, 덴마크
-
Herlev, 덴마크
-
-
-
-
-
Dresden, 독일
-
Dusseldorf, 독일
-
Freiburg, 독일
-
Hamburg, 독일
-
Mainz, 독일
-
Mannheim, 독일
-
-
Bayern
-
München, Bayern, 독일
-
-
Sachsen
-
Leipzig, Sachsen, 독일
-
-
-
-
-
Arad, 루마니아
-
Brasov, 루마니아
-
Bucuresti, 루마니아
-
Cluj-Napoca, 루마니아
-
Iasi, 루마니아
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, 미국
-
-
California
-
Escondido, California, 미국
-
Stanford, California, 미국
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, 미국
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, 미국
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, 미국
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, 미국
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, 미국
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, 미국
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, 미국
-
-
-
-
-
Antwerp, 벨기에
-
Leuven, 벨기에
-
Liege, 벨기에
-
-
Hainaut
-
Charleroi, Hainaut, 벨기에
-
-
-
-
-
Pleven, 불가리아
-
Plovdiv, 불가리아
-
Ruse, 불가리아
-
Sofia, 불가리아
-
Varna, 불가리아
-
-
-
-
-
Stockholm, 스웨덴
-
Uddevalla, 스웨덴
-
Örebro, 스웨덴
-
-
Skane
-
Lund, Skane, 스웨덴
-
-
-
-
-
Badalona, 스페인
-
Barcelona, 스페인
-
Valencia, 스페인
-
Zaragoza, 스페인
-
-
Madrid
-
Majadahonda, Madrid, 스페인
-
-
Navarra
-
Pamplona, Navarra, 스페인
-
-
-
-
-
Singapore, 싱가포르
-
-
-
-
-
Northern Ireland, 영국
-
Nottingham, 영국
-
-
England
-
Leicester, England, 영국
-
London, England, 영국
-
Manchester, England, 영국
-
Newcastle Upon Tyne, England, 영국
-
Oxford, England, 영국
-
-
Wales
-
Cardiff, Wales, 영국
-
-
-
-
Vienna
-
Wien, Vienna, 오스트리아
-
-
-
-
-
Afula, 이스라엘
-
Ashkelon, 이스라엘
-
Haifa, 이스라엘
-
Jerusalem, 이스라엘
-
Tel Aviv, 이스라엘
-
-
-
-
-
Bunkyo-ku, Tokyo, 일본
-
Fukushima City, 일본
-
Kumamoto City, 일본
-
Matsuyama, 일본
-
Okayama, 일본
-
-
Gifu
-
Ogaki City, Gifu, 일본
-
-
Hokkaido
-
Kitaku Sapporo, Hokkaido, 일본
-
-
Osaka
-
Osaka Sayama, Osaka, 일본
-
Osaka-City, Osaka, 일본
-
-
-
-
-
Brno, 체코
-
Ostrava, 체코
-
-
Vychodocesky KRAJ
-
Hradec Kralove, Vychodocesky KRAJ, 체코
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, 캐나다
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, 캐나다
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, 캐나다
-
Toronto, Ontario, 캐나다
-
-
-
-
-
Bialystok, 폴란드
-
Brzozow, 폴란드
-
Chorzow, 폴란드
-
-
Lodzkie
-
Lodz, Lodzkie, 폴란드
-
-
Lubelskie
-
Lublin, Lubelskie, 폴란드
-
-
Malopolskie
-
Kraków, Malopolskie, 폴란드
-
-
Mazowiekie
-
Warszawa, Mazowiekie, 폴란드
-
-
Pomorskie
-
Gdansk, Pomorskie, 폴란드
-
-
Wielkopolskie
-
Poznan, Wielkopolskie, 폴란드
-
-
-
-
-
Le Kremlin Bicetre Cedex, 프랑스
-
Lens, 프랑스
-
Lille Cedex, 프랑스
-
Marseille Cedex 9, 프랑스
-
Nantes cedex 1, 프랑스
-
Paris, 프랑스
-
Pessac Cedex, 프랑스
-
Villejuif Cedex, 프랑스
-
-
Midi-pyrenees
-
Toulouse cedex 9, Midi-pyrenees, 프랑스
-
-
Rhone-alpes
-
Pierre Bénite Cedex, Rhone-alpes, 프랑스
-
-
-
-
-
Budapest, 헝가리
-
Debrecen, 헝가리
-
Kaposvár, 헝가리
-
-
-
-
New South Wales
-
Darlinghurst, New South Wales, 호주
-
Parkville, New South Wales, 호주
-
Saint Leonards, New South Wales, 호주
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, 호주
-
Herston, Queensland, 호주
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, 호주
-
Bedford Park, South Australia, 호주
-
-
Victoria
-
Frankston, Victoria, 호주
-
Melbourne, Victoria, 호주
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, 호주
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 왼쪽 늑골 가장자리에서 최소 5cm 아래에서 만져지는 비장 비대
- PMF 또는 PV/ET 후 MF 진단 확인
- 조사자의 의견에 따라 골수 섬유증 치료가 필요함
- 고위험군 또는 PMF에 대한 IPSS(International Prognostic Scoring System)에서 정의한 중간 2단계 위험군 또는 증후성 비장종대, 간비대, 빈혈(헤모글로빈 < 10.0g/dL)과 관련된 중간 1단계 위험군(IPSS) 및/또는 또는 이용 가능한 치료에 반응하지 않음
연구 약물의 첫 투여 전 14일 이내에 획득한 허용 가능한 실험실 평가:
- 이전 7일 동안 성장 인자 부재 시 절대 호중구 수(ANC) ≥ 0.75 x 10^9/L
- 혈소판 수 ≥ 50 x 10^9/L(아스파르테이트 아미노전이효소[AST] 또는 알라닌 아미노전이효소[ALT]가 ≥ 2 x 정상 범위 상한[ULN]인 경우 ≥ 100 x 10^9/L) 지난 7일 동안 혈소판 수혈 또는 트롬보포이에틴 유사체
- 말초혈액모세포수 < 10%
- AST 및 ALT ≤ 3 x ULN(연구자가 판단한 대로 간이 골수외 조혈과 관련된 경우 또는 이전 60일 이내에 시작된 철 킬레이트 요법과 관련된 경우 ≤ 5 x ULN)
- ≥ 45mL/분의 계산된 크레아티닌 청소율(CrCL)
- 직접 빌리루빈 ≤ 2.0 x ULN
- 기대 수명 > 24주
- 가임기 남성과 여성은 프로토콜에 명시된 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
- 수유 중인 여성은 연구 약물의 첫 번째 투여 전에 수유 중단에 동의해야 합니다.
- 정보에 입각한 동의서 양식을 이해하고 서명할 의사가 있음
주요 제외 기준:
- 사전 비장 절제술
- 연구 약물의 첫 투여 전 3개월 이내에 비장 방사선 조사
- 동종 골수 또는 줄기 세포 이식에 적격
- 프로토콜에 따라 통제되지 않는 병발병.
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV)에 대해 알려진 양성 상태
- 만성 활동성 또는 급성 바이러스성 A형, B형 또는 C형 간염 감염 또는 B형 또는 C형 간염 보균자
- JAK1 또는 JAK2 억제제의 사전 사용
- 연구 약물의 첫 투여 후 4주 이내에 화학 요법, 면역 조절 요법, 생물학적 요법, 방사선 요법 또는 조사 요법의 사용
- 말초 신경병증의 존재 ≥ CTCAE(Common Terminology Criteria for Adverse Events) 등급 2
- 자기 공명 영상(MRI) 또는 컴퓨터 단층 촬영(CT) 스캔을 받을 의사가 없거나 받을 수 없음
참고: 다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 모멜로티닙
참가자는 룩소리티닙과 일치하는 모멜로티닙과 위약을 받게 됩니다.
|
1일 1회 경구 투여되는 모멜로티닙 정제
다른 이름들:
1일 2회 경구 투여되는 룩소리티닙 정제와 일치하는 위약
|
|
활성 비교기: 룩소리티닙
참가자는 모멜로티닙과 일치하는 룩소리티닙과 위약을 받게 됩니다.
|
1일 2회 경구 투여되는 Ruxolitinib 정제
1일 1회 경구 투여되는 모멜로티닙 정제와 일치하는 위약
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
24주차의 비장 반응률
기간: 24주차
|
24주차 비장 반응률은 MRI 또는 CT로 측정한 24주차 평가에서 기준선 대비 35% 이상의 비장 부피 감소를 달성한 참가자의 비율로 정의됩니다.
|
24주차
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
24주차 총 증상 점수(TSS) 응답률
기간: 24주차
|
총 증상 점수(TSS)는 수정된 골수 증식성 신생물 증상 평가 양식(MPN-SAF) v2.0 일기로 측정한 기준선 대비 24주차에 TSS가 50% 이상 감소한 참가자의 비율로 정의됩니다. 반응률은 24주 이전 연속 28일 기간의 일일 TSS 평균을 사용하여 계산했으며, 이때 일일 TSS는 20 이상이었습니다. 수정된 MPN-SAF 환자 보고 결과 도구는 하루 중 최악의 피로감 발생률, 빠르게 채워짐, 복부 불편감, 식은땀, 가려움증, 뼈 통증, 왼쪽 갈비뼈 아래 통증, 비활동성을 평가하는 8개 항목으로 구성되었습니다. 이 연구에서 TSS(Total Symptom Score)의 점수는 이러한 항목 중 7개 항목(0-70 범위)을 기반으로 하며 비활동성을 제외합니다. 이 항목은 설문지를 작성하기 전 24시간 동안 참가자가 경험한 영향을 평가합니다. 모든 항목은 0에서 10까지의 숫자 평가 척도를 사용하여 측정되며 0은 "없음"에 해당하고 10은 더 나쁜 상태입니다. |
24주차
|
|
이중 눈가림 단계에서 적혈구(RBC) 수혈 비율
기간: 24주차 기준선
|
RBC 수혈 비율은 이중 맹검 단계 동안 대상 월당 임상적으로 현성 출혈과 관련되지 않은 수혈된 RBC 단위의 평균 수로 정의되었습니다.
|
24주차 기준선
|
|
24주차의 RBC 수혈 독립율(적혈구 수혈이 없었고 24주 전 12주 동안 8g/dL 미만의 헤모글로빈 수치가 없는 것으로 정의됨, 임상적으로 명백한 출혈과 관련된 사례 제외)
기간: 24주차
|
RBC 수혈 독립성은 임상적으로 명백한 출혈과 관련된 경우를 제외하고 24주차 이전 12주 동안 RBC 수혈이 없고 8g/dL 미만의 헤모글로빈 수치가 없는 것으로 정의되는 24주차에 수혈 독립적인 참가자의 비율입니다.
|
24주차
|
|
24주차의 RBC 수혈 의존률. (최소 4단위의 RBC 수혈을 받았거나 24주차 이전 8주 동안 헤모글로빈 수치가 8g/dL 미만인 것으로 정의됨(임상적 현출혈과 관련된 사례 제외)).
기간: 24주차
|
RBC 수혈 의존성은 24주차에 최소 4단위의 RBC 수혈을 받았거나 24주 전 8주 동안 헤모글로빈 수치가 8g/dL 미만인 것으로 정의되는 24주차에 수혈 의존성이 있는 참가자의 비율입니다(임상적 수혈과 관련된 경우 제외). 명백한 출혈).
마지막 이중 맹검 단계 참여 날짜가 162일 이전인 참가자(즉,
24주차 누락)은 24주차에 수혈 의존성으로 간주되었습니다.
|
24주차
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Gilead Study Director, Gilead Sciences
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2013년 12월 6일
기본 완료 (실제)
2016년 9월 12일
연구 완료 (실제)
2019년 5월 2일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 10월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 10월 24일
처음 게시됨 (추정)
2013년 10월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 5월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 5월 10일
마지막으로 확인됨
2023년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- GS-US-352-0101
- 2013-002707-33 (EudraCT 번호)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
원발성 골수 섬유증에 대한 임상 시험
-
Cairo University아직 모집하지 않음
-
John MascarenhasNational Cancer Institute (NCI); Karyopharm Therapeutics Inc; Sobi, Inc.아직 모집하지 않음골수 섬유증 | 적혈구증가증 후 Vera Myelofibrosis | 후본태성 혈소판증가증 골수 섬유증미국
-
Capital Medical University완전한Transradial Approach, Primary PCI, ST-segment Elevation 심근경색증중국
-
Suzhou Zelgen Biopharmaceuticals Co.,Ltd완전한원발성 골수 섬유증(PMF) | Post-polycythemia Vera Myelofibrosis(PV MF 이후) | Post-essential Thrombocythemia Myelofibrosis(Post-ET MF)중국
-
Novartis Pharmaceuticals모병원발성 골수 섬유증(PMF) | 적혈구증가증 후 Vera Myelofibrosis(PPV-MF) | 본태혈소판증가증 골수섬유화증(PET-MF) 후미국, 호주, 중국, 대한민국, 스위스
-
Novartis Pharmaceuticals모병원발성 골수 섬유증(PMF) | 적혈구증가증 후 Vera Myelofibrosis(PV MF 후) | 포스트 본태성 혈소판 증가증 골수 섬유증(Post-ET MF)일본
-
M.D. Anderson Cancer CenterActive Biotech AB모병원발성 골수 섬유증 | 적혈구증가증 후 Vera Myelofibrosis | 필수혈소판증가증 골수섬유증미국
-
Incyte Corporation모집하지 않고 적극적으로빈혈증 | 적혈구증가증 후 Vera Myelofibrosis | 후본태성 혈소판증가증 골수 섬유증미국, 프랑스, 캐나다, 일본, 영국, 이탈리아
-
CTI BioPharma종료됨원발성 골수 섬유증 | 적혈구증가증 후 Vera Myelofibrosis | 후본태성 혈소판증가증 골수 섬유증미국, 호주, 벨기에, 체코, 프랑스, 독일, 헝가리, 이탈리아, 네덜란드, 뉴질랜드, 러시아 연방, 영국
-
Novartis Pharmaceuticals모집하지 않고 적극적으로원발성 골수 섬유증 | 골수 섬유증 | 적혈구증가증 후 Vera Myelofibrosis | 후본태성 혈소판증가증 골수 섬유증스페인, 미국, 캐나다, 대만, 체코, 영국, 호주, 이탈리아, 벨기에, 이스라엘, 프랑스, 그리스, 네덜란드, 말레이시아, 폴란드, 오스트리아, 독일, 태국, 홍콩, 헝가리, 대한민국, 터키 (Türkiye)