Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Momelotinibi vs. ruksolitinibi potilailla, joilla on myelofibroosi (Simplify 1)

keskiviikko 10. toukokuuta 2023 päivittänyt: Sierra Oncology, Inc.

Vaihe 3, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu aktiivisesti kontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan momelotinibi vs. ruksolitinibi potilailla, joilla on primaarinen myelofibroosi (PMF) tai Post-polycythemia Vera tai post-essential trombosytemia myelofibroosi (post-PV/ET MF)

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää momelotinibin (MMB) teho ruksolitinibiin verrattuna potilailla, joilla on primaarinen myelofibroosi (PMF) tai post-polycythemia vera tai postessential trombosytemia myelofibroosi (post-PV/ET MF), jotka eivät ole vielä saaneet Janus-hoitoa kinaasi-inhibiittori (JAK-estäjä).

Osallistujat satunnaistetaan saamaan joko MMB:tä tai ruksolitinibia 24 viikon ajan kaksoissokkohoitovaiheen aikana, minkä jälkeen he ovat oikeutettuja saamaan avointa MMB:tä vielä 216 viikon ajan. Tutkimuslääkityksen lopettamisen jälkeen arvioinnit jatkuvat 12 lisäviikkoa, jonka jälkeen osallistujiin otetaan yhteyttä eloonjäämisseurantaa varten noin 6 kuukauden välein enintään 5 vuoden ajan ilmoittautumispäivästä tai tutkimuksen päättymiseen saakka. Niiltä osallistujilta, jotka suunnittelevat jatkavansa MMB-hoitoa tutkimuksen päätyttyä, ei vaadita varhaisen tutkimuksen lopettamista (ESDD), 30 päivän ja 12 viikon seurantakäyntejä eikä selviytymiskäyntejä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

432

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Maastricht, Alankomaat
      • Nijmegen, Alankomaat
      • Rotterdam, Alankomaat
      • Utrecht, Alankomaat
  • Australia
    • New South Wales
      • Darlinghurst, New South Wales, Australia
      • Parkville, New South Wales, Australia
      • Saint Leonards, New South Wales, Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia
      • Herston, Queensland, Australia
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia
      • Bedford Park, South Australia, Australia
    • Victoria
      • Frankston, Victoria, Australia
      • Melbourne, Victoria, Australia
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia
  • Belgia
      • Antwerp, Belgia
      • Leuven, Belgia
      • Liege, Belgia
    • Hainaut
      • Charleroi, Hainaut, Belgia
  • Bulgaria
      • Pleven, Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria
      • Ruse, Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
      • Varna, Bulgaria
  • Espanja
      • Badalona, Espanja
      • Barcelona, Espanja
      • Valencia, Espanja
      • Zaragoza, Espanja
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Espanja
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Espanja
  • Israel
      • Afula, Israel
      • Ashkelon, Israel
      • Haifa, Israel
      • Jerusalem, Israel
      • Tel Aviv, Israel
  • Itävalta
    • Vienna
      • Wien, Vienna, Itävalta
  • Japani
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japani
      • Fukushima City, Japani
      • Kumamoto City, Japani
      • Matsuyama, Japani
      • Okayama, Japani
    • Gifu
      • Ogaki City, Gifu, Japani
    • Hokkaido
      • Kitaku Sapporo, Hokkaido, Japani
    • Osaka
      • Osaka Sayama, Osaka, Japani
      • Osaka-City, Osaka, Japani
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada
      • Toronto, Ontario, Kanada
  • Korean tasavalta
      • Seoul, Korean tasavalta
  • Puola
      • Bialystok, Puola
      • Brzozow, Puola
      • Chorzow, Puola
    • Lodzkie
      • Lodz, Lodzkie, Puola
    • Lubelskie
      • Lublin, Lubelskie, Puola
    • Malopolskie
      • Kraków, Malopolskie, Puola
    • Mazowiekie
      • Warszawa, Mazowiekie, Puola
    • Pomorskie
      • Gdansk, Pomorskie, Puola
    • Wielkopolskie
      • Poznan, Wielkopolskie, Puola
  • Ranska
      • Le Kremlin Bicetre Cedex, Ranska
      • Lens, Ranska
      • Lille Cedex, Ranska
      • Marseille Cedex 9, Ranska
      • Nantes cedex 1, Ranska
      • Paris, Ranska
      • Pessac Cedex, Ranska
      • Villejuif Cedex, Ranska
    • Midi-pyrenees
      • Toulouse cedex 9, Midi-pyrenees, Ranska
    • Rhone-alpes
      • Pierre Bénite Cedex, Rhone-alpes, Ranska
  • Romania
      • Arad, Romania
      • Brasov, Romania
      • Bucuresti, Romania
      • Cluj-Napoca, Romania
      • Iasi, Romania
  • Ruotsi
      • Stockholm, Ruotsi
      • Uddevalla, Ruotsi
      • Örebro, Ruotsi
    • Skane
      • Lund, Skane, Ruotsi
  • Saksa
      • Dresden, Saksa
      • Dusseldorf, Saksa
      • Freiburg, Saksa
      • Hamburg, Saksa
      • Mainz, Saksa
      • Mannheim, Saksa
    • Bayern
      • München, Bayern, Saksa
    • Sachsen
      • Leipzig, Sachsen, Saksa
  • Singapore
      • Singapore, Singapore
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan
  • Tanska
      • Aalborg, Tanska
      • Herlev, Tanska
  • Tšekki
      • Brno, Tšekki
      • Ostrava, Tšekki
    • Vychodocesky KRAJ
      • Hradec Kralove, Vychodocesky KRAJ, Tšekki
  • Unkari
      • Budapest, Unkari
      • Debrecen, Unkari
      • Kaposvár, Unkari
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Northern Ireland, Yhdistynyt kuningaskunta
      • Nottingham, Yhdistynyt kuningaskunta
    • England
      • Leicester, England, Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, England, Yhdistynyt kuningaskunta
      • Manchester, England, Yhdistynyt kuningaskunta
      • Newcastle Upon Tyne, England, Yhdistynyt kuningaskunta
      • Oxford, England, Yhdistynyt kuningaskunta
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Yhdistynyt kuningaskunta
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat
    • California
      • Escondido, California, Yhdysvallat
      • Stanford, California, Yhdysvallat
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Tunnistettavissa oleva splenomegalia vähintään 5 cm vasemman kylkiluun alapuolella
  • Vahvistettu diagnoosi PMF tai post-PV/ET MF
  • Edellyttää tutkijan mielestä myelofibroosihoitoa
  • Luokiteltu korkean riskin TAI keskitason 2 riskiksi kansainvälisen PMF:n ennustepisteytysjärjestelmän (IPSS) määritelmän mukaan tai keskitason 1 riskiksi (IPSS), joka liittyy oireiseen splenomegaliaan, hepatomegaliaan, anemiaan (hemoglobiini < 10,0 g/dl) ja/ tai ei reagoi käytettävissä olevaan hoitoon

  • Hyväksyttävä laboratorioarvio, joka on saatu 14 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta:

    • Absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) ≥ 0,75 x 10^9/l kasvutekijän puuttuessa edellisten 7 päivän aikana
    • Verihiutalemäärä ≥ 50 x 10^9/l (≥ 100 x 10^9/l, jos aspartaattiaminotransferaasi [AST] tai alaniiniaminotransferaasi [ALT] on ≥ 2 x normaalialueen yläraja [ULN]) verihiutaleiden siirto(t) tai trombopoietiinia jäljittelevät aineet viimeisten 7 päivän aikana
    • Perifeerisen veren blastiluku < 10 %
    • ASAT- ja ALAT-arvot ≤ 3 x ULN (≤ 5 x ULN, jos maksassa on mukana ekstramedullaarinen hematopoieesi tutkijan arvioiden mukaan tai jos se liittyy rautakelaattorihoitoon, joka aloitettiin edellisten 60 päivän aikana)
    • Laskettu kreatiniinipuhdistuma (CrCL) ≥ 45 ml/min
    • Suora bilirubiini ≤ 2,0 x ULN
  • Odotettavissa oleva elinikä > 24 viikkoa
  • Hedelmällisessä iässä olevien miesten ja naisten on suostuttava käyttämään protokollan mukaisia ​​ehkäisymenetelmiä
  • Imettävien naisten on suostuttava imetyksen lopettamiseen ennen ensimmäistä tutkimuslääkeannosta
  • Pystyy ymmärtämään ja valmis allekirjoittamaan tietoisen suostumuslomakkeen

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Aikaisempi pernan poisto
  • Pernan säteilytys 3 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta
  • Soveltuu allogeeniseen luuytimen tai kantasolujen siirtoon
  • Hallitsematon väliaikainen sairaus protokollan mukaan.
  • Tunnettu positiivinen tila ihmisen immuunikatovirukselle (HIV)
  • Krooninen aktiivinen tai akuutti virushepatiitti A, B tai C infektio tai hepatiitti B tai C kantaja
  • JAK1- tai JAK2-estäjän aikaisempi käyttö
  • Kemoterapian, immunomoduloivan hoidon, biologisen hoidon, sädehoidon tai tutkimushoidon käyttö 4 viikon sisällä ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta
  • Perifeerisen neuropatian esiintyminen ≥ Haittatapahtumien yleiset terminologiakriteerit (CTCAE), luokka 2
  • Ei halua tai ei pysty menemään magneettikuvaukseen (MRI) tai tietokonetomografiaan (CT)

Huomautus: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Momelotinibi
Osallistujat saavat momelotinibia ja lumelääkettä ruksolitinibin kanssa.
Lääke: Momelotinibi
Momelotinibitabletti suun kautta kerran päivässä
Muut nimet:
  • GS-0387
  • CYT387
Lääke: Ruksolitinibiä vastaava lumelääke
Plasebo vastaa ruksolitinibitabletteja, jotka annetaan suun kautta kahdesti päivässä
Active Comparator: Ruksolitinibi
Osallistujat saavat ruksolitinibia ja lumelääkettä momelotinibin mukaan.
Lääke: Ruksolitinibi
Ruksolitinibitabletit suun kautta kahdesti päivässä
Lääke: Placebo vastaa momelotinibia
Plasebo vastaa momelotinibitabletteja, jotka annetaan suun kautta kerran päivässä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Pernan vastenopeus viikolla 24
Aikaikkuna: Viikko 24
Pernan vasteprosentti viikolla 24 määritellään niiden osallistujien prosenttiosuutena, jotka saavuttivat pernan tilavuuden pienenemisen ≥ 35 % lähtötasosta viikon 24 arvioinnissa MRI- tai TT-kuvauksella mitattuna.
Viikko 24

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Total Symptom Score (TSS) -vasteprosentti viikolla 24
Aikaikkuna: Viikko 24

Oireiden kokonaispistemäärä (TSS) määritellään niiden osallistujien prosenttiosuutena, jotka saavuttivat ≥50 %:n laskun TSS:ssä viikolla 24 verrattuna lähtötasoon, mitattuna modifioidulla myeloproliferatiivisen kasvaimen oireiden arviointilomakkeella (MPN-SAF) v2.0-päiväkirjalla. Vasteprosentti laskettiin käyttämällä päivittäisen TSS:n keskiarvoa peräkkäiseltä 28 päivän jaksolta ennen viikkoa 24, jolloin käytettävissä oli ≥20 päivittäistä TSS:ää.

Modifioitu MPN-SAF potilaan raportoima tulosinstrumentti koostui 8 osasta, jotka arvioivat pahimman päivittäisen väsymyksen, nopean täyttymisen, vatsakipujen, yöhikoilun, kutinaa, luukipua, vasemman puolen kylkiluiden alla ja passiivisuutta. Kokonaisoirepistemäärän (TSS) pisteytys perustui tässä tutkimuksessa seitsemään näistä seikoista (vaihteluväli 0-70), ei-aktiivisuutta lukuun ottamatta. Näissä kohteissa arvioidaan osallistujan kokemaa vaikutusta 24 tunnin aikana ennen kyselyn täyttämistä. Kaikki kohteet mitataan käyttämällä 0-10 numeerista arviointiasteikkoa, jossa 0 vastaa "poissa" ja 10 on huonoin.
Viikko 24
Punasolujen (RBC) siirtojen määrä kaksoissokkovaiheessa (keskimääräinen verensiirtojen määrä kuukaudessa, joka ei liity avoimeen verenvuotoon)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
Punasolujen siirtonopeus määriteltiin siirrettyjen punasolujen keskimääräiseksi määräksi, johon ei liittynyt kliinisesti ilmeistä verenvuotoa henkilöä kohden kaksoissokkovaiheen aikana.
Lähtötilanne viikkoon 24
Punasolusiirron riippumattomuusaste viikolla 24, (määritelty punasolusiirtojen puuttumiseksi ja hemoglobiinitason puuttumiseksi alle 8 g/dl viikkoa 24 edeltäneiden 12 viikon aikana, lukuun ottamatta tapauksia, jotka liittyvät kliinisesti ilmeiseen verenvuotoon)
Aikaikkuna: Viikko 24
Punasolujen siirrosta riippumattomuus on niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka ovat verensiirrosta riippumattomia viikolla 24, mikä määritellään punasolujen siirtämättömyydeksi eikä hemoglobiinitasoksi alle 8 g/dl viikkoa 24 edeltäneiden 12 viikon aikana, lukuun ottamatta tapauksia, joihin liittyy kliinisesti selvä verenvuoto.
Viikko 24
Punasolujen siirtoriippuvuus viikolla 24. (Määritelty, että olet saanut vähintään 4 yksikköä punasolusiirtoja tai hemoglobiinitaso alle 8 g/dl 8 viikkoa ennen viikkoa 24 (pois lukien tapaukset, jotka liittyvät kliinisesti ilmeiseen verenvuotoon)).
Aikaikkuna: Viikko 24
Punasolujen siirtoriippuvuus on niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka ovat verensiirrosta riippuvaisia ​​viikolla 24 ja jotka määritellään saaneiksi vähintään 4 yksikköä punasolusiirtoja tai joiden hemoglobiinitaso on alle 8 g/dl 8 viikon aikana ennen viikkoa 24 (pois lukien tapaukset, jotka liittyvät kliinisesti selvä verenvuoto). Osallistujat, joilla on viimeinen kaksoissokkovaiheen osallistumispäivä ennen päivää 162 (ts. kadonnut viikolla 24) katsottiin verensiirrosta riippuvaiseksi viikolla 24.
Viikko 24

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sierra Oncology, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Gilead Study Director, Gilead Sciences

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 6. joulukuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 12. syyskuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 2. toukokuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 22. lokakuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 24. lokakuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 25. lokakuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 12. toukokuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 10. toukokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. toukokuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GS-US-352-0101
  • 2013-002707-33 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Primaarinen myelofibroosi

Kliiniset tutkimukset Momelotinibi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa