다발성 경화증 치료를 위한 자가골수유래 간엽줄기세포를 이용한 임상 1-2상

다발성 경화증(MS)은 CNS의 만성 탈수초성 질환입니다. 발병은 일반적으로 초기 성인기에 발생합니다. 부분적으로 가역적인 간헐적 증상이 있는 환자; 이 형태를 재발 완화(RRMS)라고 합니다. 시간이 지남에 따라 대부분의 환자는 돌이킬 수 없는 점진적인 신경 장애로 나타나는 이차 진행성 MS(SPMS)가 발생하며 종종 급성 재발 없이 진행됩니다. 베타-인터페론 또는 글라티라머 아세테이트는 RRMS의 1차 치료 옵션을 나타냅니다. 임상 시험을 통해 2차 진행의 시작을 막지는 못하지만 부분적인 효능을 보이는 것으로 확인되었습니다. SPMS는 축삭 손실 및 신경변성의 결과이며 현재 치료법은 효과적이지 않습니다. 줄기 세포 치료는 큰 가능성을 보여주며 대체 치료 전략으로 빠르게 발전하고 있습니다. 안전하게 채취할 수 있고 종양 형성 없이 정상적으로 기능하는 성체줄기세포에 대한 임상적 적응증이 급증하고 있다. 대부분의 인간 줄기 세포 시험은 말초 혈액, 골수, 지방 조직 또는 제대혈과 태반. MSC는 작은 골수 샘플에서 쉽게 분리할 수 있으며 자가 치료를 위한 많은 수의 세포를 생성하도록 빠르게 확장됩니다. 정맥주사시 동물의 자가면역질환을 개선할 수 있는 면역억제효과가 있다. MSC 이식은 MS의 동물 모델인 실험적 알레르기성 뇌염(EAE)에서 임상 결과를 크게 향상시킵니다. MSC는 정맥 주사 시 염증성 뇌 병변으로 이동하여 뇌 상주 세포의 생존을 촉진할 수 있습니다. 몇몇 질병 모델은 MSC 치료 후 축삭 신경보호를 입증하며, MSC의 신경영양/성장 인자 및/또는 면역조절 효과의 생산을 통해 잠재적으로 매개된다는 일부 증거가 있습니다. 이러한 이유로 MSC는 MS와 같은 인간 신경퇴행성 질환에서 신경보호를 유도하기 위한 잠재적인 세포 치료제로서 연구의 초점이 되었습니다.

점점 더 많은 문헌이 치료 MSC의 생물학적 특성을 확인하고 현재 진행 중인 MS 환자에서 여러 단계 I/II 임상 시험을 통해 임상 시험 설계를 안내하는 그럴듯한 작용 메커니즘을 제공합니다. MS에 대한 실험적 임상 시험이 고려 중이거나 최근 MSC의 다양한 소스의 치료 가능성을 테스트하는 여러 연구 그룹에 의해 시작되었습니다. 이전 임상 연구에서 배우고 성인 BM-MSC가 수복 및 재수초화를 자극할 수 있는 잠재력을 활용하여 염증성 MS 환자에서 임상 시험을 계획하는 것이 합리적으로 보입니다. 우리는 RRMS가 있는 8명의 피험자에게 자가 골수 유래 MSC를 단일 정맥 주사하는 안전성 시험을 제안합니다. 여기에서 제안된 시험을 통해 자가 BM-MSC 이식이 안전한 절차인지, MS의 재발 완화 단계에서 BM-MSC 요법이 RRMS 환자에서 면역 조절 및 재생 미세 환경과 역신경 장애를 확립할 수 있는지 여부를 확인할 수 있습니다.