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파킨슨병 환자에서 PTC-589의 안전성 및 바이오마커 연구

2022년 4월 6일 업데이트: Edison Pharmaceuticals Inc

미토콘드리아 하위 유형 및 특발성 파킨슨병 피험자에서 EPI-589의 2A상 안전성 및 바이오마커 연구

조사자가 적절하다고 판단하는 경우 더 많은 참가자를 포함하기 위한 30일 런인 단계 및 적응형 설계 구성 요소가 포함된 오픈 라벨 연구.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 PTC-589가 말초혈액 바이오마커, 중추신경계(CNS) 바이오마커 및 소변 바이오마커 분석으로 평가할 때 파킨슨병의 생화학적 특징을 변경할 수 있는지를 결정하기 위한 피험자 내 통제 공개 라벨 연구입니다. 또한 여러 질병 관련 임상 조치에 대한 데이터가 수집됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

44

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Tuebingen, 독일, 72074
        • DZNE Site
  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90048
        • Cedar's Sinai
      • San Francisco, California, 미국, 94115
        • University of California, San Francisco
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
  • 영국
      • London, 영국, NW3 2PF
        • University College of London,Dept. of Clinical Neuroscience

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

17년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • Hoehn 및 Yahr 단계 ≤3.0
  • 도움이 있거나 없는 보행
  • 성적 활동이 활발한 가임 참가자와 그 파트너는 과정 중에 의학적으로 허용되는 피임 방법(예: 경구, 피하 및 자궁 내 호르몬 방법, 남성용 콘돔, 여성용 콘돔 또는 살정제 젤이 포함된 격막을 포함한 장벽 방법)을 사용하는 데 동의해야 합니다. 연구 치료의 마지막 투여 후 3개월 동안.
  • 연구 절차를 준수할 의지와 능력
  • 파킨슨병 약물에 대한 약물을 복용 중인 경우 약물 요법은 등록 전 60일 동안 안정적이어야 합니다.
  • 시험 기간 동안 다른 조사 또는 승인되지 않은 약물 사용 금지

특발성 참가자의 경우

  • 운동완서와 다음 증상 중 하나 또는 둘 모두의 존재에 의해 확인된 특발성 파킨슨병의 진단: 경직 또는 안정 떨림; 도파민 결핍과 일치하는 비정상적인 DaTscan
  • 40~75세
  • 파킨슨병 진단 후 5년 이내

유전적 하위 유형 참가자의 경우

  • 파킨슨병의 확인된 진단과 파킨슨병, 특히 PTEN 유도 키나아제 1(PINK1), 파킨, LRRK2(류신 풍부 반복 키나아제 2) 또는 기타 미토콘드리아 유전적 하위 유형과 일치하는 유전 진단
  • 21세 ~ 75세

제외 기준:

  • PTC-589 또는 PTC-589 정제 제형의 다른 성분에 대한 알레르기
  • 항산화 보조제, 특히 권장 일일 허용량을 초과하는 비타민 E 및 C 사용
  • 기타 파킨슨병 장애
  • 몬트리올 인지 평가(MoCA) 점수 <24
  • 우울증 ≥11에 대한 수정된 Hamilton 등급 척도
  • 약물이나 독소로 인한 파킨슨병
  • 질병 진행에 대한 연구 약물의 효과 평가를 혼란스럽게 할 기타 임상적으로 유의한 신경학적 질병의 진단
  • 지난 2년 이내의 악성 종양
  • 임신 중이거나 임신할 계획이거나 모유 수유 중
  • 뇌졸중의 역사
  • 뇌 수술의 역사
  • 간 기능 검사(LFT)가 정상 상한치의 3배를 초과하는 간 기능 부전
  • 크레아티닌 >1.5배 정상으로 정의되는 신부전
  • 말기 심부전
  • 지난 3개월 이내 및 연구 기간 동안 장치, 약물 또는 파킨슨병에 대한 기타 요법의 시험에 참여

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: PTC589
파킨슨병 참가자(특발성 및 미토콘드리아 유전 아형 참가자)는 안전성 또는 내약성 문제로 인해 중단되지 않는 한 최대 3개월 동안 PTC589 500mg(각각 250mg의 정제 2정)을 최대 3개월 동안 경구로 투여받습니다. .
의약품: PTC-589
PTC-589는 산화 환원 활성 분자이며 250mg 정제 제형으로 제공됩니다.
다른 이름들:
  • (R)-트롤록사미드 퀴논

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
약물 관련 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 연구 약물의 마지막 투여 후 최대 30일까지 기준선(최대 4개월)
유해 사례(AE)는 인과 관계의 가능성에 관계없이 연구 약물을 투여받은 참가자의 모든 비정상적인 의학적 발생이었습니다. 중대한 유해 사례(SAE)는 다음 결과 중 하나를 초래하거나 다른 이유로 유의미한 것으로 간주되는 AE였습니다: 사망; 초기 또는 장기 입원 환자 입원; 생명을 위협하는 경험(즉각적인 죽음의 위험); 지속적이거나 상당한 장애/무능력; 선천적 기형. 다른 심각하지 않은 AE 및 모든 SAE의 요약은 인과관계에 관계없이 '보고된 AE 섹션'에 있습니다.
연구 약물의 마지막 투여 후 최대 30일까지 기준선(최대 4개월)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
운동 장애 학회가 후원하는 통합 파킨슨병 평가 척도(MDS-UPDRS) 점수의 3개월째 개정판의 기준선에서 변경
기간: 기준, 3개월
MDS-UPDRS는 파킨슨병의 영향, 장애의 정도, 치료로 인한 합병증을 모니터링하기 위한 도구입니다. 파트 I(13개 항목)은 일상 생활의 비운동 경험(nM-EDL)을 평가합니다. 파트 II(13개 항목)는 일상 생활의 운동 경험을 평가합니다(M-EDL; 파트 III(18개 항목)는 운동 검사이고 파트 IV(6개 항목)는 운동 합병증(예: 운동 동요 및 이상운동증)을 검사합니다. 각 항목은 0(정상)에서 4(심각)까지의 5점 척도로 평가되었으며, 점수가 높을수록 중증도가 높고 손상이 심한 것을 나타냅니다. 파트 I(nM-EDL) 및 파트 II(M-EDL)의 총 점수 범위는 각각 0-52입니다. 파트 III(운동 검사)의 범위는 0-72입니다. 파트 IV(운동 합병증)의 범위는 0-24입니다. 4개 부품 모두에 대해 각 범위에서 더 높은 점수가 더 큰 심각도를 반영합니다.
기준, 3개월
3개월째 비운동 증상 척도(NMSS) 총 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준, 3개월
비운동증상은 침방울, 변비, 우울, 수면장애, 무감동, 환각, 치매 등 9개 영역 30문항으로 구성된 NMSS를 이용하여 평가하였다. 증상은 심각도(0[없음]에서 3[심함]의 척도 사용) 및 빈도(0[드물게]에서 4[매우 자주]의 척도 사용)에 따라 정량화되었습니다. 30개 질문 각각에 대한 빈도 점수와 심각도 점수의 곱을 더하여 얻은 총 점수입니다. 총점의 범위는 0에서 360까지이며 점수가 낮을수록 증상이 적음을 나타냅니다.
기준, 3개월
파킨슨병 설문지의 기준선으로부터의 변화 - 3개월차에 39(PDQ-39) 점수
기간: 기준, 3개월
PDQ-39는 파킨슨병 환자를 위한 자가 관리 설문지로 이동성(항목 1-10), 일상 생활 활동(항목 11-16), 정서적 웰빙(항목 17)의 8개 차원으로 분류된 39개의 질문이 있습니다. -22), 낙인(23-26번 항목), 사회적 지지(27-29번 항목), 인지(30-33번 항목), 의사소통(34-36번 항목), 신체적 불편함(37-39번 항목). 각 항목은 각 사건의 빈도를 나타내기 위해 5점 리커트 척도(0~4)로 점수를 매겼습니다. 0 = 전혀 하지 않음, 1 = 가끔, 2 = 가끔, 3 = 자주, 4 = 항상 또는 전혀 할 수 없음. 각 차원의 총점 범위는 0-100이며 점수가 낮을수록 건강 상태가 양호하고 점수가 높을수록 증상이 심함을 나타냅니다.
기준, 3개월
3개월째 EuroQol-5 차원(EQ-5D) 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준, 3개월
EQ-5D는 5개 영역(이동성, 자기 관리, 일상 활동, 통증/불편, 불안/우울)으로 구성된 건강 관련 삶의 질 상태를 측정하기 위해 고안된 설문지입니다. 각 차원에는 문제의 수준을 나타내기 위해 설계된 3점 응답 척도가 있습니다. 1 = 문제 없음, 2 = 약간의 문제, 3 = 심각한 문제. 점수가 높을수록 문제 수준이 높아진 것입니다. EQ-5D에는 응답자의 자가 평가 건강 상태를 0(상상할 수 있는 최악의 건강 상태)에서 100(상상할 수 있는 최상의 건강 상태)까지의 수직 등급 시각적 아날로그 척도에 기록하는 시각적 아날로그 척도(EQ-VAS)도 포함되어 있습니다. 점수가 높을수록 개선을 나타냈습니다.
기준, 3개월
몬트리올 인지 평가(MoCA) 점수
기간: 3개월
MoCA는 인지 기능 장애에 대한 30점짜리 설문지입니다. 주의력과 집중력, 실행 기능, 기억력, 언어, 시각 구성 기술, 개념적 사고, 계산 및 방향성 등 다양한 인지 영역을 평가합니다. MoCA의 점수 범위는 0-30이며 26-30은 정상적인 글로벌 인지를 나타냅니다. 18-25 경도 인지 장애; 10-17 중등도 인지 장애; 및 <10 중증 인지 장애.
3개월
Beck Depression Inventory(BDI) 점수
기간: 3개월
BDI는 신체적 증상을 포함하여 우울증의 특징적인 태도와 증상을 측정하는 자가 보고형 21개 항목 점수 도구입니다. BDI 도구의 21개 항목은 각각 우울 증상을 나타냅니다. 증상은 각각 0(증상 없음)에서 3(증상이 심함)까지의 4점 리커트 척도로 점수가 매겨집니다. 각 증상에 대한 점수를 합산하여 총 21개 항목의 총점을 얻었으며, 이는 다음과 같이 해석됩니다. 1-10(정상); 11-16(경미한 기분 장애); 17-20(경계 임상 우울증); 21-30(중등도 우울증); 31-40(심각한 우울증); 및 >40(극심한 우울증). 증상 점수가 0인 참가자는 요약에 포함되지 않았습니다.
3개월
3개월째 Montgomery 및 Asberg Depression Rating Scale(MADRS) 총 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준, 3개월
MADRS는 우울 증상의 중증도 변화를 측정하기 위한 임상의 평가 도구입니다. 10가지 핵심 증상 및 인지 기능(슬픔, 나른함, 비관, 내면의 긴장, 자살 충동, 수면 또는 식욕 감소, 집중력 저하, 흥미 부족)은 0(증상 없음)의 중증도 척도로 평가되었습니다. 최대 심각도의 증상). 총점은 10개 항목의 점수를 합산한 것으로 0점에서 60점까지 점수가 높을수록 우울 증상이 심함을 의미한다.
기준, 3개월
3개월째에 ON 상태에서 TUG(Time Up and Go) 테스트를 완료하기 위해 시간의 기준선에서 변경
기간: 기준, 3개월
시간 초과 운동 검사는 파킨슨병 평가를 위한 간단하고 객관적이며 정량적인 측정입니다. 여기에는 투약 중 및 투약 해제 상태에서 시간이 지정된 기록된 신체 움직임이 포함됩니다. TUG(Time Up and Go Test)는 사람의 이동성을 평가하는 데 사용되는 시간 제한 모터 테스트 중 하나이며 정적 및 동적 균형이 모두 필요합니다. 이것은 걷기 평가입니다. 참가자는 앉은 자세에서 시작하여 일어서서 7미터를 걷고 돌아서 다시 앉습니다. 의자를 떠나서 의자로 돌아오기까지의 전체 과정은 시간이 정해져 있었습니다. 총 시간은 도파민 요법 참가자와 함께 ON 상태로 요약되었습니다.
기준, 3개월
PTC589의 최대 관찰 혈장 농도(Cmax)
기간: 0시간(투약 전) 및 1개월 및 3개월 투약 후 0.5, 1, 2, 4, 6, 8 및 12시간
0시간(투약 전) 및 1개월 및 3개월 투약 후 0.5, 1, 2, 4, 6, 8 및 12시간
혈장 내 질병 관련 바이오마커(글루타티온) 수준
기간: 3개월
글루타티온 정량 하한(LLOQ) = 0.01 마이크로몰(uM) 및 정량 상한(ULOQ) = 27.83 플라즈마 uM.
3개월
뇌척수액(CSF) 내 질병 관련 바이오마커(글루타티온) 수준
기간: 3개월
CSF에서 글루타티온 LLOQ = 0.002 uM 및 ULOQ = 0.35 uM.
3개월
소변 내 질병 관련 바이오마커(글루타티온) 수준
기간: 3개월
소변에서 글루타티온 LLOQ = 0.01 uM 및 ULOQ = 1.39 uM.
3개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Edison Pharmaceuticals Inc

수사관

  • 연구 책임자: Matthew B Klein, MD FACS, Edison Pharmaceuticals

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2016년 5월 17일

기본 완료 (실제)

2019년 1월 8일

연구 완료 (실제)

2019년 1월 8일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 5월 20일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 6월 2일

처음 게시됨 (추정)

2015년 6월 4일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 5월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 4월 6일

마지막으로 확인됨

2022년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • EPI589-15-002

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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