AHUS 투석 환자의 보체 억제 (ACCESS)
2017년 11월 13일 업데이트: Mario Negri Institute for Pharmacological Research
CCX168 경구 투여에 의한 C5aR 길항제 요법이 비정형 용혈성 요독 증후군이 있는 ESRD 환자의 체외 혈전 형성 및 질병 활동에 미치는 효과를 평가하기 위한 공개 라벨 2상 연구
이 연구는 C5aR 길항제인 CCX168의 경구 투여가 보체계 또는 트롬보모듈린의 유전적 이상이 있거나 없는 비정형 용혈성 요독 증후군 진단을 받은 10명의 환자를 대상으로 생체 외 혈전 형성 및 질병 활동에 미치는 영향을 안정적인 만성 체외 또는 복막에 미치는 영향을 평가합니다. 최소 6개월부터 투석 요법.
연구 개요
상세 설명
대체 보체 경로의 제어되지 않은 활성화를 결정하는 유전적 결함은 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 환자에서 잘 기록되어 있습니다.
최근 몇 년간의 연구에서는 보체 인자 H(CFH), 막 보조 인자 단백질(MCP), 보체 인자 I(CFI), C3, 보체 인자 B(CFB) 및 트롬보모듈린(THBD).
치료적 접근법은 aHUS의 모든 유전적 형태에서 주된 공통 병원성 기전인 보체 활성화를 약리학적으로 표적화하는 분자의 투여일 수 있다.
에쿨리주맙은 혈장 의존성 또는 혈장 내성 질환이 있는 피험자 또는 CFH, CFI 또는 C3 보체 유전자 돌연변이로 인해 재발 위험이 높은 신장 이식 수용자에서 aHUS 재발의 예방으로 성공적으로 사용되었습니다.
그러나 약물은 만성적으로 투여되어야 하며 약물 간격 또는 중단은 이식편에서 질병 재발과 관련이 있었습니다.
C5aR 수용체 길항제 CCX168은 aHUS 재발의 이식 후 예방을 위해 에쿨리주맙에 대한 매력적인 대안을 제시할 수 있는데, 그 이유는 저렴한 비용으로 경구 투여할 수 있기 때문입니다.
또한 CCX168은 전자가 C5b를 표적으로 하지 않고 말단 보체 경로를 손상시키지 않기 때문에 이론적으로 eculizumab보다 감염 위험이 낮습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
6
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Bergamo, 이탈리아
- A.O. Papa Giovanni XXIII - U.O. Nefrologia e Dialisi/IRCCS IRFMN - Centro di Ricerche Cliniche per le Malattie Rare Aldo e Cele Daccò
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 연령 >18세;
- 보체 시스템 또는 트롬보모듈린에서 확인된 유전적 이상이 있거나 없는 aHUS의 진단;
- 최소 6개월 이후부터 안정적인 만성 체외 또는 복막 투석 요법;
- 서면 동의서.
제외 기준:
- 가임기 여성 또는 수유 중인 여성
- 시가 독소 관련 HUS 또는 2차 형태의 혈전성 미세혈관병증;
- ADAMTS13 활성 <10% 또는 혈전성 혈소판감소성 자반증의 진단과 일치하는 순환 항 ADAMTS13 자가항체;
- 임상적으로 적절하다고 간주되는 혈장 요법 및/또는 보체 억제제를 사용한 특정 개입이 필요합니다.
- 지난 2주 동안 혈장 요법 또는 보체 억제제 또는 항혈소판제 및 항혈전제 치료;
- 간 기능 장애(혈청 간 효소 또는 빌리루빈 수치 >3 x 정상 상한);
- 호중구 수 < 2000/μL 또는 림프구 수 < 1000/μL;
- 스크리닝 이전 4주 이내에 항생제 치료가 필요한 감염;
- 스크리닝 전 30일 이내 또는 마지막 용량을 복용한 후 5 반감기 이내에 조사 제품의 모든 임상 연구에 참여했습니다.
- 조사자의 의견에 따라 피험자를 연구 참여에 허용할 수 없는 위험에 놓이게 할 수 있는 임의의 의학적 상태 또는 질병의 병력 또는 존재;
- 연구의 잠재적인 위험과 이점을 이해할 수 없음
- 법적 무능력.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: CCX168
연구 약물은 10 mg CCX168을 포함하는 경질 젤라틴 캡슐로 투여됩니다.
환자는 30mg CCX168을 3 x 10mg 캡슐로 15일 동안 하루에 두 번 복용합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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생체 외 혈전 생성.
기간: 2일, 14일(CCX168 치료 중), 16일 및 21일(치료 중단 후)에 기준선으로부터의 변화.
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2일, 14일(CCX168 치료 중), 16일 및 21일(치료 중단 후)에 기준선으로부터의 변화.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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구성 요소 3 혈청 수준을 보완합니다.
기간: 2일, 14일(CCX168 치료 중), 16일 및 21일(치료 중단 후)에 기준선으로부터의 변화.
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2일, 14일(CCX168 치료 중), 16일 및 21일(치료 중단 후)에 기준선으로부터의 변화.
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구성 요소 4 혈청 수준을 보완합니다.
기간: 2일, 14일(CCX168 치료 중), 16일 및 21일(치료 중단 후)에 기준선으로부터의 변화.
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2일, 14일(CCX168 치료 중), 16일 및 21일(치료 중단 후)에 기준선으로부터의 변화.
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구성 요소 5 혈청 수준을 보완합니다.
기간: 2일, 14일(CCX168 치료 중), 16일 및 21일(치료 중단 후)에 기준선으로부터의 변화.
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2일, 14일(CCX168 치료 중), 16일 및 21일(치료 중단 후)에 기준선으로부터의 변화.
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보완 요인 H.
기간: 2일, 14일(CCX168 치료 중), 16일 및 21일(치료 중단 후)에 기준선으로부터의 변화.
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2일, 14일(CCX168 치료 중), 16일 및 21일(치료 중단 후)에 기준선으로부터의 변화.
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보완 성분 5a.
기간: 2일, 14일(CCX168 치료 중), 16일 및 21일(치료 중단 후)에 기준선으로부터의 변화.
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2일, 14일(CCX168 치료 중), 16일 및 21일(치료 중단 후)에 기준선으로부터의 변화.
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가용성 트롬보모듈린.
기간: 2일, 14일(CCX168 치료 중), 16일 및 21일(치료 중단 후)에 기준선으로부터의 변화.
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2일, 14일(CCX168 치료 중), 16일 및 21일(치료 중단 후)에 기준선으로부터의 변화.
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피브린 분할 제품..
기간: 2일, 14일(CCX168 치료 중), 16일 및 21일(치료 중단 후)에 기준선으로부터의 변화.
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2일, 14일(CCX168 치료 중), 16일 및 21일(치료 중단 후)에 기준선으로부터의 변화.
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미세 혈관 내피 세포에 생체 외 C5b-9 침착
기간: 기준선에서.
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기준선에서.
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투석 전 및 투석 중 혈압의 변화.
기간: 참가자는 최대 21일의 연구 기간 동안 추적됩니다.
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참가자는 최대 21일의 연구 기간 동안 추적됩니다.
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심박수의 변화.
기간: 참가자는 최대 21일의 연구 기간 동안 추적됩니다.
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참가자는 최대 21일의 연구 기간 동안 추적됩니다.
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심각한 사건과 심각하지 않은 사건을 포함한 안전성 및 내약성 매개변수
기간: 참가자는 최대 21일의 연구 기간 동안 추적됩니다.
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참가자는 최대 21일의 연구 기간 동안 추적됩니다.
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EQ-5D-5L 설문지로 측정한 환자 건강 관련 삶의 질.
기간: 14일 및 21일에 기준선으로부터의 변화.
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14일 및 21일에 기준선으로부터의 변화.
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최대 혈장 농도, 최대 혈장 농도의 시간 및 시간 0에서 시간 6까지의 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적에 의해 결정함으로써 경구 투여 후 CCX168 약동학 프로파일의 특성화
기간: 4, 9, 11 및 15일에 기준선에서 변경.
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4, 9, 11 및 15일에 기준선에서 변경.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 연구 의자: Giuseppe Remuzzi, MD, IRCCS - Mario Negri Institute for Pharmacological Research/A.O. Papa Giovanni XXIII- BG
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 6월 4일
기본 완료 (실제)
2017년 7월 13일
연구 완료 (실제)
2017년 7월 13일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 5월 26일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 6월 3일
처음 게시됨 (추정)
2015년 6월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2017년 11월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 11월 13일
마지막으로 확인됨
2017년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CL006_168
- 2014-004261-24 (EudraCT 번호)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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CCX168에 대한 임상 시험
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