Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Kiegészítő gátlás aHUS dialízises betegeknél (ACCESS)

2017. november 13. frissítette: Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Nyílt elrendezésű, 2. fázisú vizsgálat a CCX168 orális adagolásával végzett C5aR antagonista terápia hatásának felmérésére az ex vivo trombusképződésre és a betegség aktivitására az atípusos hemolitikus urémiás szindrómában szenvedő ESRD betegeknél

Ez a tanulmány értékeli a CCX168, egy C5aR antagonista, orális adagolás hatását az ex vivo trombusképződésre és a betegségaktivitásra tíz olyan betegnél, akiknél atípusos hemolitikus urémiás szindrómát diagnosztizáltak a komplementrendszerben vagy a thrombomodulinban genetikai rendellenességekkel vagy anélkül, stabil, krónikus extracorporalis vagy peritone betegségben. dialízis kezelés legalább 6 hónapja.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az atípusos hemolitikus urémiás szindrómás (aHUS) betegekben jól dokumentálták azokat az öröklött hibákat, amelyek meghatározzák az alternatív komplement útvonal ellenőrizetlen aktiválódását. Az elmúlt évek kutatásai több mint 120 különböző mutációt azonosítottak, amelyek az esetek 40-60%-át teszik ki a komplement H-faktort (CFH), membrán kofaktor fehérjét (MCP), komplement I-es faktort (CFI), C3-at kódoló génekben, komplement faktor B (CFB) és thrombomodulin (THBD). Terápiás megközelítés lehet olyan molekulák beadása, amelyek farmakológiailag célozzák a komplement aktivációt, amely az elsődleges közös patogén mechanizmus az aHUS összes genetikai formájában. Az ekulizumabot sikeresen alkalmazták az aHUS kiújulásának megelőzésére plazmafüggő vagy plazmarezisztens betegségben szenvedő betegeknél, vagy olyan vesetranszplantált recipienseknél, akiknél nagy a kiújulás kockázata CFH, CFI vagy C3 komplement génmutációk miatt. Mindazonáltal a gyógyszert krónikusan kell beadni, és a gyógyszeres időközök vagy a kezelés abbahagyása a betegség kiújulásával járt a graftban. A C5aR receptor antagonista CCX168 vonzó alternatívát jelenthet az ekulizumab helyett az aHUS kiújulások transzplantáció utáni megelőzésére, mivel orálisan, alacsonyabb áruköltséggel adható. Ezenkívül a CCX168 elméletileg alacsonyabb fertőzési kockázattal jár, mint az ekulizumab, mivel az előbbi nem célozza meg a C5b-t, és érintetlenül hagyja a terminális komplement útvonalat.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

6

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Olaszország
      • Bergamo, Olaszország
        • A.O. Papa Giovanni XXIII - U.O. Nefrologia e Dialisi/IRCCS IRFMN - Centro di Ricerche Cliniche per le Malattie Rare Aldo e Cele Daccò

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 18 év feletti életkor;
  • aHUS diagnosztizálása a komplementrendszerben vagy a trombomodulinban azonosított genetikai rendellenességekkel vagy anélkül;
  • Stabil krónikus extracorporalis vagy peritoneális dialízisterápia legalább 6 hónapja;
  • Írásbeli beleegyezés.

Kizárási kritériumok:

  • Fogamzóképes korú vagy szoptató nők;
  • Shiga toxinhoz kapcsolódó HUS vagy a thromboticus mikroangiopátia másodlagos formái;
  • ADAMTS13 aktivitás <10% vagy keringő anti ADAMTS13 autoantitestek, amelyek megfelelnek a thromboticus thrombocytopeniás purpura diagnózisának;
  • A klinikailag megfelelőnek ítélt plazmaterápia és/vagy komplement inhibitorok speciális beavatkozásának szükségessége;
  • Plazmaterápia vagy komplementinhibitorokkal vagy thrombocyta-aggregációt gátló és antitrombotikus szerekkel végzett kezelés az elmúlt két hétben;
  • Májfunkció károsodás (szérum májenzim- vagy bilirubinszint > a normálérték felső határának háromszorosa);
  • Neutrophilszám < 2000/μL vagy limfocitaszám < 1000/μL;
  • A szűrést megelőző 4 hétben antibiotikus kezelést igénylő fertőzés;
  • Részt vett egy vizsgálati készítmény bármely klinikai vizsgálatában a szűrést megelőző 30 napon belül vagy az utolsó adag bevételét követő 5 felezési időn belül;
  • Bármely olyan egészségügyi állapot vagy betegség előzménye vagy jelenléte, amely a vizsgáló véleménye szerint elfogadhatatlan kockázatot jelenthet az alanynak a vizsgálatban való részvétel tekintetében;
  • Képtelenség megérteni a vizsgálat lehetséges kockázatait és előnyeit;
  • A cselekvőképtelenség.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: CCX168
A vizsgálati gyógyszert 10 mg CCX168-at tartalmazó kemény zselatin kapszula formájában adják be. A betegek 30 mg CCX168-at kapnak, 3 x 10 mg-os kapszula formájában, naponta kétszer 15 napon keresztül.
Drog: CCX168

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Ex vivo trombogenezis.
Időkeret: Változások a kiindulási értékhez képest a 2., 14. (CCX168 kezelés alatt), 16. és 21. napon (a kezelés megszakítása után).
Változások a kiindulási értékhez képest a 2., 14. (CCX168 kezelés alatt), 16. és 21. napon (a kezelés megszakítása után).

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Kiegészítse a 3. komponens szérumszintjét.
Időkeret: Változások a kiindulási értékhez képest a 2., 14. (CCX168 kezelés alatt), 16. és 21. napon (a kezelés megszakítása után).
Változások a kiindulási értékhez képest a 2., 14. (CCX168 kezelés alatt), 16. és 21. napon (a kezelés megszakítása után).
Kiegészítse a 4. komponens szérumszintjét.
Időkeret: Változások a kiindulási értékhez képest a 2., 14. (CCX168 kezelés alatt), 16. és 21. napon (a kezelés megszakítása után).
Változások a kiindulási értékhez képest a 2., 14. (CCX168 kezelés alatt), 16. és 21. napon (a kezelés megszakítása után).
Kiegészítse az 5. komponens szérumszintjét.
Időkeret: Változások a kiindulási értékhez képest a 2., 14. (CCX168 kezelés alatt), 16. és 21. napon (a kezelés megszakítása után).
Változások a kiindulási értékhez képest a 2., 14. (CCX168 kezelés alatt), 16. és 21. napon (a kezelés megszakítása után).
H komplement faktor.
Időkeret: Változások a kiindulási értékhez képest a 2., 14. (CCX168 kezelés alatt), 16. és 21. napon (a kezelés megszakítása után).
Változások a kiindulási értékhez képest a 2., 14. (CCX168 kezelés alatt), 16. és 21. napon (a kezelés megszakítása után).
5a. komponens kiegészítése.
Időkeret: Változások a kiindulási értékhez képest a 2., 14. (CCX168 kezelés alatt), 16. és 21. napon (a kezelés megszakítása után).
Változások a kiindulási értékhez képest a 2., 14. (CCX168 kezelés alatt), 16. és 21. napon (a kezelés megszakítása után).
Oldható thrombomodulin.
Időkeret: Változások a kiindulási értékhez képest a 2., 14. (CCX168 kezelés alatt), 16. és 21. napon (a kezelés megszakítása után).
Változások a kiindulási értékhez képest a 2., 14. (CCX168 kezelés alatt), 16. és 21. napon (a kezelés megszakítása után).
Fibrin hasított termékek..
Időkeret: Változások a kiindulási értékhez képest a 2., 14. (CCX168 kezelés alatt), 16. és 21. napon (a kezelés megszakítása után).
Változások a kiindulási értékhez képest a 2., 14. (CCX168 kezelés alatt), 16. és 21. napon (a kezelés megszakítása után).
Ex vivo C5b-9 lerakódás mikrovaszkuláris endotélsejteken
Időkeret: Alapállapotban.
Alapállapotban.
A dialízis előtti és az intradialitikus vérnyomás változásai.
Időkeret: A résztvevőket a vizsgálat időtartama alatt, legfeljebb 21 napig követik.
A résztvevőket a vizsgálat időtartama alatt, legfeljebb 21 napig követik.
A pulzusszám változásai.
Időkeret: A résztvevőket a vizsgálat időtartama alatt, legfeljebb 21 napig követik.
A résztvevőket a vizsgálat időtartama alatt, legfeljebb 21 napig követik.
Biztonsági és tolerálhatósági paraméterek, beleértve a súlyos és nem súlyos eseményeket
Időkeret: A résztvevőket a vizsgálat időtartama alatt, legfeljebb 21 napig követik.
A résztvevőket a vizsgálat időtartama alatt, legfeljebb 21 napig követik.
A betegek egészségével összefüggő életminősége az EQ-5D-5L kérdőív kitöltésével mérve.
Időkeret: Változások az alapvonalhoz képest a 14. és a 21. napon.
Változások az alapvonalhoz képest a 14. és a 21. napon.
A CCX168 farmakokinetikai profiljának jellemzése orális beadás után a maximális plazmakoncentráció, a maximális plazmakoncentráció időpontja és a plazmakoncentráció-idő görbe alatti terület meghatározása 0 és 6 óra között
Időkeret: Változások az alapvonalhoz képest 4, 9, 11 és 15 napon.
Változások az alapvonalhoz képest 4, 9, 11 és 15 napon.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Együttműködők

ChemoCentryx

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Giuseppe Remuzzi, MD, IRCCS - Mario Negri Institute for Pharmacological Research/A.O. Papa Giovanni XXIII- BG

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. június 4.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. július 13.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2017. július 13.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. május 26.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. június 3.

Első közzététel (Becslés)

2015. június 8.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2017. november 14.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. november 13.

Utolsó ellenőrzés

2017. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CL006_168
  • 2014-004261-24 (EudraCT szám)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a CCX168

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Malawi

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel