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CHM(맥락막결절혈증) 유전자 돌연변이가 있는 피험자에서 AAV2-hCHM의 안전성 및 용량 증량 연구

2024년 1월 23일 업데이트: Spark Therapeutics

정상적인 인간 CHM 유전자[AAV2-hCHM]를 망막에 전달하기 위해 아데노 관련 바이러스 혈청형 2 벡터를 사용하여 CHM(맥락막결절혈증) 유전자 돌연변이가 있는 피험자에 대한 1/2상 안전성 연구

이 임상 연구는 맥락막결핍 유전자 돌연변이가 있는 피험자에서 AAV2-hCHM의 안전성과 내약성을 평가합니다. 2개의 용량 그룹이 평가될 것이다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

1차 목표는 포괄적인 임상 모니터링 계획을 기반으로 맥락막결핍이 있는 개인의 대상체 간 용량 증량에서 AAV2-hCHM의 망막하 투여의 안전성 및 내약성을 평가하는 것입니다. 2차 목표는 안정하거나 개선된 시각 기능/기능적 시력을 달성하고 AAV2 및 REP-1에 대한 면역 반응의 발달을 평가하는 데 필요한 AAV2-hCHM의 용량을 정의하는 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

15

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19014
        • University of Pennsylvania

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • CHM 유전자 돌연변이 진단을 받은 18세 이상의 남성
  • 주사할 눈의 24개 경선(Goldmann perimetry III4e isopter 사용)에서 중앙 시야(VF) < 30°
  • 중앙 10° 내에서 기능하는 외부 망막 세포의 모든 증거

제외 기준:

  • 안구 염증성 질환(포도막염)의 이전 병력
  • 6개월 이내의 이전 안내 수술
  • 등록 후 1년 이내에 이전 유전자 치료 연구 시험에 참여 또는 다른 안구 유전자 치료 시험에 참여
  • 지난 6개월 동안 시험약을 사용한 임상 연구 참여
  • 반대쪽 눈을 대조군으로 비효율적으로 만들 수 있는 심한 비대칭 질환 또는 기타 안구 이환율
  • 주사할 눈의 표준 ETDRS 검사에서 시력 < 20/200
  • 피험자가 이 임상시험에 참여하는 것을 방해할 수 있는 질병의 존재
  • 잠재적으로 질병 과정을 방해하고/하거나 안구 부작용을 일으킬 수 있는 신경 보호 또는 망막 독성으로 알려진 약물 사용; 6개월 동안 이러한 화합물의 사용을 중단한 개인은 자격이 될 수 있습니다.
  • 수행할 수 없거나 수행할 의사가 없음/연구 절차를 준수하는 것으로 조사자에 의한 식별.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 코호트 1: AAV2-hCHM 용량 1
AAV2-hCHM의 단일 저용량 범위의 단일, 일측 망막하 투여.
생물학적: AAV2-hCHM
AAV2-hCHM의 다양한 투여량 비교
실험적: 코호트 2: AAV2-hCHM 용량 2
AAV2-hCHM의 단일 고용량 범위의 단일, 일측 망막하 투여.
생물학적: AAV2-hCHM
AAV2-hCHM의 다양한 투여량 비교
실험적: 코호트 3(확장 코호트): AAV2-hCHM 용량 2
AAV2-hCHM의 단일 고용량 범위의 단일, 일측 망막하 투여.
생물학적: AAV2-hCHM
AAV2-hCHM의 다양한 투여량 비교

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료로 인한 부작용(TEAE)이 발생한 참가자 수
기간: 최대 5년
부작용(AE)은 인과관계의 가능성을 고려하지 않고 연구 약물을 투여받은 참가자에게 발생하는 예상치 못한 의학적 사건으로 정의되었습니다. TEAE는 연구 약물 투여 당일 또는 그 이후에 발생한 AE였습니다. 인과관계에 관계없이 기타 심각하지 않은 AE 및 모든 심각한 AE에 대한 요약은 보고된 AE 섹션에 있습니다.
최대 5년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
투여 후 적어도 한 번 기준선보다 상승한 항-AAV2 바이러스 캡시드 항체 역가를 가진 참가자 수
기간: 최대 2년
최대 2년 동안 최소 1회 연구 방문에서 혈액 내 항-AAV2 바이러스 캡시드 항체 역가를 정량화할 수 있는 수준(1.55마이크로그램[μg]/밀리리터[mL] 이상)으로 확인된 참가자의 수가 보고되었습니다.
최대 2년
인터페론 감마 효소 결합 면역흡착 지점(ELISpot) 분석을 통해 AAV2에 대한 세포 면역 반응을 보이는 참가자 수
기간: 최대 2년
인터페론 감마 ELISpot 분석을 사용하여 수집된 말초 혈액 단핵 세포(PBMC) 샘플에서 AAV2 항원에 대한 세포 면역 반응을 평가했습니다. AAV2 항원에 대한 면역 반응을 보인 참가자의 수가 보고되었습니다.
최대 2년
인터페론 감마 ELISPOT 분석을 통해 Rab Escore Protein-1(REP-1)에 대한 세포 면역 반응을 보이는 참가자 수
기간: 최대 2년
인터페론 감마 ELISpot 분석을 사용하여 수집된 PBMC 샘플에서 REP-1 항원에 대한 세포 면역 반응을 평가했습니다. REP-1 항원에 대한 면역 반응을 보인 참가자의 수가 보고되었습니다.
최대 2년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Spark Therapeutics

수사관

  • 연구 책임자: Clinical Director, Spark Therapeutics

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2015년 1월 15일

기본 완료 (실제)

2022년 10월 12일

연구 완료 (실제)

2022년 10월 12일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 1월 12일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 1월 14일

처음 게시됨 (추정된)

2015년 1월 19일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2024년 1월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 1월 23일

마지막으로 확인됨

2024년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AAV2-hCHM-101

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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