H3 K27M-돌연변이 및/또는 정중선 고급 신경교종 환자를 위한 ONC201에 대한 접근성 확대

포함 기준:

1. 환자는 아래에 한 가지 유형의 진단이 있어야 합니다.

   1. H3 K27M 돌연변이에 대해 양성인 신경아교종(CLIA 인증을 받은 실험실에서 수행됨);
   2. 시상, 시상하부, 뇌간, 소뇌, 중뇌 또는 척수를 포함하는 등급 III 또는 IV 신경아교종;
   3. 미만성 내재 뇌교 신경아교종(DIPG), 뇌교 진원지가 있고 뇌교의 미만성 침범이 있는 종양으로 정의됩니다. 이 환자들은 조직 생검을 받거나 받지 않고 적격입니다.
2. RANO 기준에 의해 정의된 진행성 질환의 명백한 증거 또는 진단 생검에서 재발성 신경아교종을 문서화했습니다.
3. 환자는 이전에 방사선 요법을 포함하는 치료를 받았어야 합니다.

4. 방사선 요법 완료로부터 ONC201의 첫 번째 투여까지 최소 90일의 간격. 환자가 방사선 치료를 받은 지 90일 이내인 경우에도 다음 기준 중 하나 이상을 충족하면 자격이 있을 수 있습니다.

   1. 진행성 종양이 치료 조사자에 의해 결정된 원래의 고용량 방사선 치료 표적 부피를 벗어남, 또는
   2. 생검 또는 절제를 통한 종양의 조직학적 확인, 또는
   3. 핵의학 영상, MR 분광법 또는 MR 관류 영상은 등록 28일 이내에 획득한 유사 진행 또는 방사선 괴사가 아닌 진정한 진행성 질환과 일치합니다.
5. 환자는 3세 이상이어야 합니다.
6. 환자의 체중은 최소 10kg 이상이어야 합니다.
7. 환자는 경구 투여된 약물을 삼키고 유지할 수 있어야 합니다. 캡슐을 삼킬 수 없는 환자의 경우 경구용 ONC201을 Ora-Sweet의 액상 제제로 투여합니다.
8. 계획된 연구 치료의 예상 시작부터 이전 항암 치료로부터 다음 기간이 경과해야 합니다: 모든 연구 약물의 5 반감기, 세포독성 요법의 4주(테모졸로마이드의 경우 23일 및 니트로소우레아의 경우 6주 제외), 항암 항체로부터 6주(베바시주맙의 경우 21일 제외) 또는 다른 항종양 요법으로부터 4주(또는 5 반감기, 둘 중 더 짧은 것).
9. 연구 약물 시작 전 21일 이내의 조영 증강 머리 CT 또는 뇌 MRI.

10. 아래에 정의된 적절한 기관 및 골수 기능:

    1. 성장 인자 사용 없이 절대 호중구 수 ≥1,000/mm3 치료 전 ≤ 7일(주기 1일 1, C1D1)
    2. C1D1 발생 3일 전 ≤ 적혈구 수혈 없이 헤모글로빈 >8.0 mg/dL
    3. 총 혈청 빌리루빈
    4. AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤2 X ULN; 종양에 이차적인 간 침범이 있는 경우 ≤ 5 X ULN
    5. 혈청 크레아티닌 ≤ 1.5 X ULN(또는 크레아티닌 청소율 ≥ 60mL/min/1.73 m2)
11. 사춘기 이후 환자의 경우: 여성 환자는 ONC201을 복용하는 동안과 치료 완료 후 최소 90일 동안 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 남성 환자는 ONC201을 복용하는 동안 및 치료 완료 후 최소 90일 동안 외과적으로 불임이거나 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 효과적인 피임법에 대한 결정은 주임 시험자의 판단에 따라 결정됩니다.
12. 서면 동의서를 이해할 수 있는 능력과 이에 서명할 의사가 있습니다. 피험자의 연령에 따라 적절할 때 동의를 얻습니다.

제외 기준:

1. 진행 중인 ONC201 임상 시험에 참여할 자격이 있거나 이미 ONC201 임상 시험에 참여하고 있습니다.
2. 조사 대상자 연구 또는 조사 장치 사용에 현재 또는 계획된 참여.
3. 미만성 연수막 질환 또는 CSF 전파의 증거.
4. ONC201을 복용하는 동안 연구자의 의견으로는 환자의 안전을 위협할 수 있는 모든 알려진 전신 감염.