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Exon 73에서 하나 이상의 병원성 돌연변이가 있는 DDEB 또는 RDEB 진단이 확인된 대상에서 이중 맹검, 무작위, 대상자 내 위약 대조, 다기관, 다중 용량 연구, 안전성 평가, 메커니즘 증명, 예비 효능 및 전신 노출 COL7A1 유전자

2021년 8월 19일 업데이트: Phoenicis Therapeutics

QR-313의 돌연변이로 인한 DDEB 또는 RDEB 환자의 안전성, 기전 증명, 예비 효능 및 전신 노출을 평가하는 인간, 이중 맹검, 무작위, 피험자 내 위약 대조, 다중 용량 연구에서 최초 COL7A1 유전자의 엑손 73

엑손 73에 하나 이상의 병원성 돌연변이가 있는 DDEB 또는 RDEB 진단이 확인된 대상에서 안전성, 메커니즘 증명, 예비 효능 및 전신 노출을 평가하는 이중 맹검, 무작위, 대상자 내 위약 대조, 다기관, 다중 용량 연구 COL7A1 유전자.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 임상 시험은 COL7A1 유전자의 엑손 73에서 하나 이상의 병원성 돌연변이가 있는 확인된 DDEB 또는 RDEB가 있는 피험자에게 QR-313의 국소 적용에 따른 안전성 및 내약성, 메커니즘 증명, 전신 노출 및 예비 효능을 평가할 것입니다.

피험자당 최대 2개의 표적 상처 부위(TWA)가 선택되고 무작위화됩니다. 각 TWA는 8주 동안 QR-313 또는 일치하는 위약으로 IMP로 치료됩니다. 모든 피험자는 마지막 투여 후 8주 동안 계속해서 추적 관찰될 것입니다.

피험자는 가정 방문 및 현장 방문을 통해 모니터링됩니다. 이미징 시스템은 모든 가정 및 연구 현장 방문에서 표적 상처를 평가하는 데 사용됩니다.

QR-313은 COL7A1 pre-messengerRNA(pre-mRNA)의 특정 서열에 혼성화하도록 설계된 21개 뉴클레오티드 안티센스 올리고뉴클레오티드(AON)입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

2

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Palo Alto, California, 미국, 94305
        • Stanford University School of Medicine, LPCH
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55454
        • Journey Clinic, Center for Pediatric Blood and Marrow Transplantation
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 15005
        • Cincinnati Children's Hospital
  • 스페인
      • Madrid, 스페인, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
  • 프랑스
      • Paris, 프랑스, 75015
        • Hôpital Necker Enfants Malades

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

4년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 남성 또는 여성, DDEB 또는 RDEB의 임상 진단 및 COL7A1 유전자의 엑손 73에서 적어도 하나의 병원성 돌연변이가 있는 스크리닝 시 4세 이상.

  2. 적어도 하나의 TWA, 즉 국소 감염의 징후가 없고 새롭거나 역동적인 상처 치유를 보이는 표적 상처를 포함하고 다음 추가 기준을 준수하는 7 x 7cm의 피부 영역을 가져야 합니다.

    1. 선택한 7 x 7 cm TWA 중앙에 위치한 5 ~ 30 cm2 범위의 대상 상처의 표면적.
    2. 노출된 표피하 조직은 IMP의 흡수를 허용합니다.
    3. 육안 검사에서 현재 편평 세포 암종(SCC)이 의심되지 않습니다.

제외 기준:

  1. 임신 또는 수유 중인 여성
  2. 수혈이 필요한 스크리닝 시 헤모글로빈 수치. 조건이 안정적인 것으로 간주되면 피험자를 다시 선별할 수 있습니다.
  3. 베이스라인 방문 전에 7일 또는 5 반감기 중 더 긴 기간 동안 안약을 제외한 모든 투여 경로에 의한 아미노글리코사이드 사용.
  4. 치료되지 않은 TWA 암종 또는 스크리닝 전 5년 이내의 암종 병력(적절하게 치료된 피부 편평 또는 기저 세포 암종 제외).
  5. 연구자가 평가한 기대 수명이 6개월 미만
  6. 임상적으로 중요한 간 또는 신장 질환의 현재 또는 알려진 이력, 연구자의 의견으로는 대상체의 안전 또는 연구 참여에 영향을 미칠 수 있는 자.
  7. 베이스라인 방문 전 2개월 이내에 임의의 전신 면역조절제, 면역억제제 또는 세포독성 화학요법을 사용한 치료.
  8. 28일 또는 기준선 방문의 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 조사 약물 또는 장치를 사용하거나 연구 기간 동안 약물 또는 장치에 대한 다른 연구에 참여할 계획입니다. 5 반감기의 세척은 유전자 및 세포 요법에 적용되지 않습니다.
  9. IMP의 올리고뉴클레오티드 처리 또는 부형제에 대해 알려진 과민성.
  10. 첫 치료 후 48시간 이내에 현지 실험실에서 aPTT로 확인해야 하는 항응고제 사용이 필요한 출혈 장애 또는 상태.
  11. 기준선 방문 전 1개월 이내에 전신 또는 국소 스테로이드 사용(코르티코스테로이드의 흡입 및 점안액 또는 식도 협착에 대한 부데소나이드의 저용량 국소 용액이 허용될 수 있음).

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
다른: 첫 번째 TWA(A)

각 피험자에서 최대 2개의 표적 상처 부위(TWA)가 무작위로 지정되며, 각각 활성 치료 또는 위약에 하나씩 배정됩니다.

첫 번째 팔에서; 활성 치료 또는 위약에 대한 첫 번째 선택된 TWA의 무작위화
의약품: QR-313
QR-313은 8주간의 치료 기간 동안 하루에 한 번 국소 적용됩니다.
의약품: 위약
위약은 8주간의 치료 동안 하루에 한 번 국소 적용됩니다.
다른: 두 번째 TWA(B)
각 주제에서 두 번째 팔에서; 두 번째 선택된 표적 상처 부위(TWA)를 대체 치료에 할당합니다. 첫 번째 팔과 같은 주제의 두 번째 팔.
의약품: QR-313
QR-313은 8주간의 치료 기간 동안 하루에 한 번 국소 적용됩니다.
의약품: 위약
위약은 8주간의 치료 동안 하루에 한 번 국소 적용됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 긴급 부작용/심각한 부작용의 발생률
기간: IMP(EOS)의 마지막 투여 후 8주까지
치료 관련 부작용/심각한 부작용 평가
IMP(EOS)의 마지막 투여 후 8주까지
COL7A1 mRNA에서 엑손 73의 배제(건너뛰기)에 대한 QR-313의 효과를 평가하기 위해
기간: IMP 치료 4주 후
DdPCR(droplet digital polymerase chain reaction)에 의해 검출된 COL7A1 mRNA의 엑손 73 부재
IMP 치료 4주 후

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
표면적(cm2)으로 측정된 상처 치유 및 피부 강도 평가
기간: IMP(EOS)의 마지막 투여 후 8주까지
상처 크기(cm2 단위 표면적)
IMP(EOS)의 마지막 투여 후 8주까지
PSAS(Physician Subjective Assessment of Severity)로 평가한 상처 ​​치유 및 피부 강도 평가
기간: IMP(EOS)의 마지막 투여 후 8주까지
상처를 경증, 중등도 또는 중증으로 분류하는 3점 리커트 정적 척도인 PSAS(Physician Subjective Assessment of Severity)로 평가한 상처 ​​중증도
IMP(EOS)의 마지막 투여 후 8주까지
PSAC(Physician Subjective Assessment of Change)로 평가한 상처 ​​치유 및 피부 강도 평가
기간: IMP(EOS)의 마지막 투여 후 8주까지
상처를 경증, 중등도 또는 중증으로 분류하는 3점 리커트 정적 척도인 의사 주관적 변화 평가(PSAC)로 평가한 상처 ​​중증도 변화.
IMP(EOS)의 마지막 투여 후 8주까지
치유된 상처의 (재)수포 시작을 측정하는 상처 치유 및 피부 강도 평가
기간: IMP(EOS)의 마지막 투여 후 8주까지
치유된 상처의 (재)수포 시작
IMP(EOS)의 마지막 투여 후 8주까지
Short Wound Specific Questionnaire(SWSQ)로 평가한 상처 ​​치유 및 피부 강도 평가
기간: IMP(EOS)의 마지막 투여 후 8주까지
소양증, 통증 및 염증의 세 가지 영역을 다루는 SWSQ(Short Wound Specific Questionnaire)로 평가한 상처 ​​상태. 소양증 및 통증은 환자 보고 결과(PRO) 측정으로 기록됩니다. 염증은 ObsRO(Observer Reported Outcome) 측정으로 보고됩니다.
IMP(EOS)의 마지막 투여 후 8주까지
표적 상처 부위(TWA)에 QR-313 국소 투여 후 전신 노출 평가
기간: 1일째 및 치료 4주 후 및 8주 후 및 EOS
QR-313의 혈청 수준
1일째 및 치료 4주 후 및 8주 후 및 EOS
콜라겐 VII형 단백질 및 앵커링 피브릴의 존재에 대한 QR-313의 효과 평가
기간: 8주 치료 후
콜라겐 VII형 단백질 발현의 존재(IIF 현미경)
8주 치료 후
콜라겐 VII형 단백질 및 앵커링 피브릴의 존재에 대한 QR-313의 효과 평가
기간: 8주 치료 후
앵커링 피브릴(TEM)의 존재
8주 치료 후

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Phoenicis Therapeutics

수사관

  • 연구 책임자: Clinical Operations, Phoenicis Therapeutics

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 7월 2일

기본 완료 (실제)

2018년 12월 17일

연구 완료 (실제)

2018년 12월 17일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 6월 25일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 7월 20일

처음 게시됨 (실제)

2018년 7월 30일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 8월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 8월 19일

마지막으로 확인됨

2021년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • PQ-313-002
  • 2017-004806-17 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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