PegloticasE에 대한 면역원성 감소(RECIPE) 연구 (RECIPE)
2022년 3월 14일 업데이트: Kenneth Saag, MD, MSc, University of Alabama at Birmingham
만성 불응성 통풍에 대한 페글로티카제 치료는 면역원성에 의해 제한됩니다.
연구자들은 미코페놀레이트 모페틸을 사용한 단기 면역 조절 요법이 페글로티카제에 대한 면역원성을 유의하고 안전하게 약화시키고 만성 불응성 통풍 환자가 더 나은 치료 결과를 얻도록 보장할 수 있는지 여부에 대한 질문을 조사하기 위해 REducing Immunogenicity to PegloticasE(RECIPE) 시험을 제안합니다. 그리고 삶의 질이 향상되었습니다.
연구 개요
상세 설명
Pegloticase는 만성 불응성 통풍 환자(미국에서만 n = > 400K)에 대한 매우 효과적인 치료법입니다.
이는 혈청 요산염(sUA) 수치를 종종 감지할 수 없는 수준으로 감소시키고 결절부담을 감소시킵니다.
그러나 항-페글로티카제 항체 형성으로 인한 면역원성으로 인해 장기적인 실제 효과는 심각하게 제한됩니다.
REducing Immunogenicity to PEgloticase(RECIPE)는 만성 불응성 통풍의 치료를 위해 페글로티카제를 개시하는 32명의 피험자를 대상으로 하는 이중 맹검, 위약 통제, 개념 증명 임상 2상입니다.
RECIPE는 페글로티카제에 의해 부여된 면역원성을 예방하기 위해 마이코페놀레이트 모페틸(MMF)과 함께 면역 조절 요법을 사용하는 예비 효능 및 안전성을 조사할 것입니다.
피험자는 페글로티카제를 받는 모든 사람 외에 MMF 대 위약을 받도록 3:1로 무작위 배정됩니다.
RECIPE 시험의 공동 1차 목표는 1) 매일 MMF를 사용한 12주간의 면역 조절 요법이 페글로티카제에 대한 면역원성을 안전하고 유의하게 약화시킬 수 있는지 여부를 결정하는 것입니다. 동시 대조군과 비교하여 12주 동안 6mg/dL까지, 그리고 2) 이상반응 및 주입 반응의 발생률과 유형을 평가합니다.
12주간의 병용 투여 후, 모든 참가자는 이 접근법의 장기적인 이점(지속성) 및 안전성을 평가하기 위해 MMF 면역 조절 요법 조합 없이 추가 12주 동안 페글로티카제를 계속 사용할 것입니다.
2차 목표는 다음과 같습니다. 1) MMF의 단기 과정 중단 후 면역 조절의 6개월 지속성을 다음과 같이 결정합니다. 24주 동안 및 12주차에서 24주차까지 sUA ≤ 6mg/dL인 참가자의 비율; 2) 면역글로불린 이소타입(IgG 및 IgM), 특이성 및 항체 역가에 의한 페글로티카제 면역 반응을 확인하고 특성화합니다. 3) NIH 지원 환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS) 및 통풍 영향 척도(GIS) 기기를 사용하여 환자 보고 결과(PRO)를 검사합니다.
University of Alabama at Birmingham(UAB)과 University of Michigan(UM), 두 개의 대규모 학술 통풍 및 면역학 연구 센터는 연간 약 10,000명의 통풍 환자를 진료하며 두 개의 주요 연구 사이트 역할을 할 것이며 매우 잘 운영되고 있습니다. 제기된 임상 및 면역학적 질문을 해결할 수 있는 위치에 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
35
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alabama
-
Birmingham, Alabama, 미국, 35294
- University of Alabama at Birmingham
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 남녀 > 만 18세
만성 난치성 통풍 진단*
- 정의: 요산 저하 요법으로 징후와 증상이 부적절하게 조절되는 사람(예: xanthine oxidase 억제제 또는 요산 배설제)를 의학적으로 적절한 용량으로 사용하거나 이러한 약물이 금기인 경우.
제외 기준:
- 항생제로 치료되고 완전히 해결되지 않는 한 모든 심각한 급성 세균 감염(방문 1 2주 전)
- 중증의 만성 또는 재발성 세균 감염(예: 재발성 폐렴, 만성 기관지확장증)
- 면역억제제를 사용한 현재 또는 만성 치료를 포함한 현재 면역저하 상태
- 결핵에 걸릴 위험이 있는 피험자. 구체적으로, i) 활동성 또는 잠복성 TB의 현재 임상적, 방사선학적 또는 실험실적 증거; ii) 치료를 받았더라도 지난 3년 이내에 활동성 결핵의 병력; iii) 이전의 항결핵 치료가 기간 및 유형 면에서 적절했다는 문서가 없는 한 3년 전 활동성 결핵 병력
- 알려진 B형 간염 표면 항원 양성 또는 B형 간염 DNA 양성 피험자
- 알려진 C형 간염 RNA 양성 피험자
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염
- G6PD 결핍(스크리닝 방문 1에서 테스트됨)
- 중증 만성 신장애(사구체여과율[GFR]
- 유지 면역억제 요법이 필요한 이식 수술을 받은 피험자
- 보상되지 않는 울혈성 심부전, 통제되지 않는 부정맥, 급성 관상동맥 증후군(심근경색 또는 불안정 협심증) 치료, 또는 기준선에서 선별검사 또는 통제되지 않는 혈압(>160/100 mm Hg) 3개월 이내에 울혈성 심부전으로 입원(선별검사 방문 1 및 주 0/기준선 방문)
- 임신 중이거나 임신을 계획 중이거나 모유 수유 중이거나 효과적인 피임법을 사용하지 않는 참가자(연구 프로토콜 섹션 7.1에 정의됨)
- 페글로티카제, 또 다른 재조합 요산분해효소를 사용한 이전 치료 또는 폴리에틸렌 글리콜(PEG) 결합 약물을 사용한 병용 요법
- 페길화된 제품에 대한 알려진 알레르기 또는 재조합 단백질 또는 돼지 제품에 대한 아나필락시스 반응 이력
- MMF 치료가 금기이거나 부적절하다고 생각되는 피험자
- 연구 약물 투여 전 4주 이내에 연구 약물을 받았거나 연구 동안 연구 약물을 복용할 계획인 자
- 알라닌 트랜스아미나제 ALT 또는 아스파르테이트 트랜스아미나제(AST) 수치 > 정상 상한치의 3배로 결정되는 현재 간 질환
- 비흑색종 피부암을 제외한 현재 진행 중인 암에 대한 치료를 받고 있는 자
- 피부암 또는 자궁경부 상피내암 이외의 5년 이내 악성종양 이력
- 스크리닝 시 혈장 포도당 값이 >240 mg/dL인 조절되지 않는 고혈당증
- 골수염 진단
- Lesch-Nyhan 및 Kelley-Seegmiller 증후군과 같은 HGPRT(hypoxanthine-guanine phosphoribosyl-transferase) 결핍이 있는 개인
- 참가자에게 과도한 위험을 초래하거나 프로토콜 요구 사항을 준수하거나 연구를 완료하는 참가자의 능력을 방해할 수 있는 조사자의 의견에 기초한 연구에 적합하지 않은 후보(예: 인지 장애)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 페글로티카제 + MMF
이 팔에 무작위로 배정된 참가자는 페글로티카제 + 미코페놀레이트 모페틸을 받게 됩니다.
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페글로티카제 + MMF 부문에 무작위 배정된 참가자는 1) 마이코페놀레이트 모페틸을 500mg/BID로 또는 첫 주에 2주 준비를 시작하고, 첫 주입 전 준비 두 번째 주에는 용량을 1000mg/BID까지 적정합니다. ; 2) 페글로티카제 8mg 정맥주사(IV) 2주 준비 기간 후 2주마다 마이코페놀레이트 모페틸 요법은 최대 내약 용량으로 12주 동안 계속됩니다.
12주간의 마이코페놀레이트 모페틸 및 페글로티카제 조합 연구 기간 후, 참가자는 추가로 3개월 동안 오픈 라벨 페글로티카제 요법을 계속할 것입니다.
다른 이름들:
페글로티카제 + MMF 부문에 무작위 배정된 참가자는 1) 마이코페놀레이트 모페틸을 500mg/BID로 또는 첫 주에 2주 준비를 시작하고, 첫 주입 전 준비 두 번째 주에는 용량을 1000mg/BID까지 적정합니다. ; 2) 페글로티카제 8mg 정맥주사(IV) 2주 준비 기간 후 2주마다 마이코페놀레이트 모페틸 요법은 최대 내약 용량으로 12주 동안 계속됩니다.
12주간의 마이코페놀레이트 모페틸 및 페글로티카제 조합 연구 기간 후, 참가자는 추가로 3개월 동안 오픈 라벨 페글로티카제 요법을 계속할 것입니다.
다른 이름들:
페글로티카제 + 위약 부문에 무작위 배정된 참가자는 1) 위약을 500mg/BID 또는 첫 주에 2주 준비 시작하고, 첫 주입 전 준비 두 번째 주에는 용량을 1000mg/BID까지 적정합니다. 및 2) 2주 준비 기간 후 2주마다 페글로티카제 8 mg IV.
12주간의 위약 및 페글로티카제 조합 연구 기간 후 참가자는 추가로 3개월 동안 오픈 라벨 페글로티카제 요법을 계속하게 됩니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 페글로티카제 + 위약
이 팔에 무작위 배정된 참가자는 페글로티카제 + 위약을 받게 됩니다.
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페글로티카제 + MMF 부문에 무작위 배정된 참가자는 1) 마이코페놀레이트 모페틸을 500mg/BID로 또는 첫 주에 2주 준비를 시작하고, 첫 주입 전 준비 두 번째 주에는 용량을 1000mg/BID까지 적정합니다. ; 2) 페글로티카제 8mg 정맥주사(IV) 2주 준비 기간 후 2주마다 마이코페놀레이트 모페틸 요법은 최대 내약 용량으로 12주 동안 계속됩니다.
12주간의 마이코페놀레이트 모페틸 및 페글로티카제 조합 연구 기간 후, 참가자는 추가로 3개월 동안 오픈 라벨 페글로티카제 요법을 계속할 것입니다.
다른 이름들:
페글로티카제 + 위약 부문에 무작위 배정된 참가자는 1) 위약을 500mg/BID 또는 첫 주에 2주 준비 시작하고, 첫 주입 전 준비 두 번째 주에는 용량을 1000mg/BID까지 적정합니다. 및 2) 2주 준비 기간 후 2주마다 페글로티카제 8 mg IV.
12주간의 위약 및 페글로티카제 조합 연구 기간 후 참가자는 추가로 3개월 동안 오픈 라벨 페글로티카제 요법을 계속하게 됩니다.
다른 이름들:
페글로티카제 + 위약 부문에 무작위 배정된 참가자는 1) 위약을 500mg/BID 또는 첫 주에 2주 준비 시작하고, 첫 주입 전 준비 두 번째 주에는 용량을 1000mg/BID까지 적정합니다. 및 2) 2주 준비 기간 후 2주마다 페글로티카제 8 mg IV.
12주간의 위약 및 페글로티카제 조합 연구 기간 후 참가자는 추가로 3개월 동안 오픈 라벨 페글로티카제 요법을 계속하게 됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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12주 동안 sUA ≤ 6 데시리터당 밀리그램(mg/dL)을 달성하고 유지하는 참가자의 비율
기간: 12주
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동시 대조군과 비교하여 12주 동안 sUA ≤ 6mg/dL을 달성하고 유지하는 참가자의 비율.
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12주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Kenneth G Saag, MD, Professor
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 6월 14일
기본 완료 (실제)
2020년 4월 27일
연구 완료 (실제)
2021년 3월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 9월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 10월 5일
처음 게시됨 (실제)
2017년 10월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 3월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 3월 14일
마지막으로 확인됨
2022년 3월 1일
추가 정보
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