Estudio de reducción de la inmunogenicidad frente a pegloticasE (RECIPE) (RECIPE)

Criterios de inclusión:

• Hombres y mujeres > 18 años

• Diagnosticado con gota refractaria crónica*

  • Definido como: Personas cuyos signos y síntomas no se controlan adecuadamente con la terapia de reducción de urato (p. inhibidores de la xantina oxidasa o agentes uricosúricos) a una dosis médicamente adecuada o para quienes estos medicamentos están contraindicados.

Criterio de exclusión:

• Cualquier infección bacteriana aguda grave (2 semanas antes de la visita 1), a menos que se trate y se resuelva por completo con antibióticos
• Infecciones bacterianas crónicas o recurrentes graves (como neumonía recurrente, bronquiectasias crónicas)
• Condición inmunocomprometida actual, incluido el tratamiento actual o crónico con agentes inmunosupresores
• Sujetos en riesgo de tuberculosis. Específicamente, sujetos con: i) evidencia actual clínica, radiográfica o de laboratorio de TB activa o latente; ii) antecedentes de TB activa en los últimos 3 años, incluso si recibió tratamiento; iii) antecedentes de TB activa hace más de 3 años, a menos que haya documentación de que el tratamiento antituberculoso previo fue adecuado en duración y tipo
• Sujetos positivos para el antígeno de superficie de la hepatitis B o positivos para el ADN de la hepatitis B
• Sujetos positivos para ARN de hepatitis C conocidos
• Infección por el Virus de la Inmunodeficiencia Humana (VIH)
• Deficiencia de G6PD (probada en la visita de selección 1)
• Insuficiencia renal crónica grave (tasa de filtración glomerular [TFG]
• Sujetos sometidos a cualquier cirugía de trasplante que requieran terapia inmunosupresora de mantenimiento
• Insuficiencia cardíaca congestiva no compensada, arritmia no controlada, tratamiento del síndrome coronario agudo (infarto de miocardio o angina inestable) u hospitalización por insuficiencia cardíaca congestiva dentro de los 3 meses previos a la selección o presión arterial no controlada (>160/100 mm Hg) al inicio (detección Visita 1 y Semana 0/Visitas de referencia)
• Participantes que están embarazadas, que planean quedar embarazadas, que amamantan o que no usan un método anticonceptivo eficaz (definido en la sección 7.1 del Protocolo del estudio)
• Tratamiento previo con pegloticasa, otra uricasa recombinante o terapia concomitante con un fármaco conjugado con polietilenglicol (PEG)
• Alergia conocida a productos pegilados o antecedentes de reacción anafiláctica a una proteína recombinante o producto porcino
• Sujetos en los que el tratamiento con MMF está contraindicado o se considera inapropiado
• Receptor de un fármaco en investigación dentro de las 4 semanas anteriores a la administración del fármaco del estudio o planea tomar un agente en investigación durante el estudio
• Enfermedad hepática actual determinada por niveles de alanina transaminasa ALT o aspartato transaminasa (AST) > 3 veces el límite superior de lo normal
• Actualmente recibe tratamiento para el cáncer en curso, excluyendo el cáncer de piel no melanoma
• Antecedentes de malignidad dentro de los 5 años que no sean cáncer de piel o carcinoma in situ de cuello uterino
• Hiperglucemia no controlada con un valor de glucosa en plasma >240 mg/dl en la selección
• Osteomielitis diagnosticada
• Individuos con deficiencia de hipoxantina-guanina fosforribosil-transferasa (HGPRT), como los síndromes de Lesch-Nyhan y Kelley-Seegmiller
• No es un buen candidato para el estudio según la opinión del investigador (por ejemplo, deterioro cognitivo) que podría crear un riesgo indebido para el participante o interferir con la capacidad del participante para cumplir con los requisitos del protocolo o para completar el estudio