Étude REducing Immunogenicity to PegloticasE (RECIPE) (RECIPE)

Critère d'intégration:

• Hommes et femmes > 18 ans

• Diagnostiqué avec une goutte chronique réfractaire*

  • Défini comme suit : les personnes dont les signes et les symptômes ne sont pas suffisamment contrôlés par un traitement hypouricémiant (par ex. inhibiteurs de la xanthine oxydase ou agents uricosuriques) à une dose médicalement appropriée ou pour qui ces médicaments sont contre-indiqués.

Critère d'exclusion:

• Toute infection bactérienne aiguë grave (2 semaines avant la visite 1), à moins qu'elle ne soit traitée et complètement résolue avec des antibiotiques
• Infections bactériennes chroniques ou récurrentes graves (telles que pneumonie récurrente, bronchectasie chronique)
• État immunodéprimé actuel, y compris traitement actuel ou chronique avec des agents immunosuppresseurs
• Sujets à risque de tuberculose. Plus précisément, les sujets présentant : i) des preuves cliniques, radiographiques ou de laboratoire actuelles de tuberculose active ou latente ; ii) un antécédent de tuberculose active au cours des 3 dernières années même si elle a été traitée ; iii) des antécédents de tuberculose active datant de plus de 3 ans, sauf s'il existe des documents prouvant que le traitement antituberculeux antérieur était approprié en durée et en type
• Sujets connus positifs à l'antigène de surface de l'hépatite B ou positifs à l'ADN de l'hépatite B
• Sujets positifs connus pour l'ARN de l'hépatite C
• Infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH)
• Déficit en G6PD (testé lors de la visite de dépistage 1)
• Insuffisance rénale chronique sévère (taux de filtration glomérulaire [TFG]
• Sujets ayant une chirurgie de transplantation nécessitant un traitement immunosuppresseur d'entretien
• Insuffisance cardiaque congestive non compensée, arythmie non contrôlée, traitement du syndrome coronarien aigu (infarctus du myocarde ou angor instable) ou hospitalisation pour insuffisance cardiaque congestive dans les 3 mois suivant le dépistage ou pression artérielle non contrôlée (> 160/100 mm Hg) au départ (dépistage Visite 1 et semaine 0/visites de référence)
• Participants qui sont enceintes, envisagent de devenir enceintes, allaitent ou ne prennent pas une forme efficace de contraception (définie dans la section 7.1 du protocole d'étude)
• Traitement antérieur par pégloticase, une autre uricase recombinante ou traitement concomitant par un médicament conjugué au polyéthylène glycol (PEG)
• Allergie connue aux produits pégylés ou antécédent de réaction anaphylactique à une protéine recombinante ou à un produit porcin
• Sujets chez qui le traitement MMF est contre-indiqué ou considéré comme inapproprié
• Bénéficiaire d'un médicament expérimental dans les 4 semaines précédant l'administration du médicament à l'étude ou prévoit de prendre un agent expérimental pendant l'étude
• Maladie hépatique actuelle déterminée par les taux d'alanine transaminase ALT ou d'aspartate transaminase (AST)> 3 fois la limite supérieure de la normale
• Recevant actuellement un traitement pour un cancer en cours, à l'exclusion du cancer de la peau autre que le mélanome
• Antécédents de malignité dans les 5 ans autres que le cancer de la peau ou le carcinome in situ du col de l'utérus
• Hyperglycémie non contrôlée avec une valeur de glucose plasmatique> 240 mg / dL lors du dépistage
• Ostéomyélite diagnostiquée
• Personnes présentant un déficit en hypoxanthine-guanine phosphoribosyl-transférase (HGPRT) tel que le syndrome de Lesch-Nyhan et Kelley-Seegmiller
• Pas un bon candidat pour l'étude sur la base de l'opinion de l'investigateur (par exemple, une déficience cognitive) qui pourrait créer un risque excessif pour le participant ou interférer avec la capacité du participant à se conformer aux exigences du protocole ou à terminer l'étude