Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie zmniejszające immunogenność wobec peglotykazy (RECIPE). (RECIPE)

14 marca 2022 zaktualizowane przez: Kenneth Saag, MD, MSc, University of Alabama at Birmingham
Leczenie peglotykazą przewlekłej, opornej na leczenie dny moczanowej jest ograniczone przez immunogenność. Badacze proponują badanie REDUCing Immunogenicity to PegloticasE (RECIPE), aby rozpocząć badanie kwestii, czy krótki cykl terapii immunomodulującej mykofenolanem mofetylu może znacząco i bezpiecznie osłabić immunogenność wobec peglotykazy i zapewnić lepsze wyniki leczenia pacjentów cierpiących na przewlekłą oporną na leczenie dnę moczanową i lepszą jakość życia.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Peglotykaza jest wysoce skuteczną terapią dla pacjentów z przewlekłą, oporną na leczenie dną moczanową (n = > 400 000 w samych Stanach Zjednoczonych). Obniża poziomy moczanów w surowicy (sUA) do często niewykrywalnych poziomów i zmniejsza obciążenie guzków. Jednak jego długoterminowa skuteczność w świecie rzeczywistym jest poważnie ograniczona ze względu na jego immunogenność spowodowaną tworzeniem się przeciwciał przeciwko peglotykazie. REduction Immunogenicity to PEgloticase (RECIPE) to badanie fazy II, podwójnie ślepej próby, kontrolowane placebo, potwierdzające słuszność koncepcji u 32 pacjentów rozpoczynających leczenie peglotykazą w leczeniu przewlekłej, opornej na leczenie dny moczanowej. W ramach projektu RECIPE zbadana zostanie wstępna skuteczność i bezpieczeństwo stosowania terapii immunomodulującej mykofenolanem mofetylu (MMF) w celu zapobiegania immunogenności nadawanej przez peglotykazę. Pacjenci zostaną losowo przydzieleni w stosunku 3:1 do otrzymywania MMF vs. placebo, oprócz wszystkich otrzymujących peglotykazę. Równorzędnymi głównymi celami badania RECIPE są: 1) ustalenie, czy 12-tygodniowy cykl terapii immunomodulującej z codzienną MMF może bezpiecznie i znacząco osłabić immunogenność wobec peglotykazy, co określono na podstawie odsetka uczestników, którzy osiągnęli i utrzymali sUA mniejsze lub równe do 6 mg/dl przez 12 tygodni w porównaniu z równoczesnymi kontrolami oraz 2) w celu oceny częstości występowania i rodzajów zdarzeń niepożądanych oraz reakcji na wlew. Po 12 tygodniach jednoczesnego podawania wszyscy uczestnicy będą kontynuować przyjmowanie peglotykazy przez dodatkowe 12 tygodni bez skojarzonej terapii immunomodulującej MMF, aby ocenić długoterminowe korzyści (trwałość) i bezpieczeństwo tego podejścia. Cele drugorzędowe to: 1) Określenie 6-miesięcznej trwałości modulacji immunologicznej po przerwaniu krótkiego cyklu FRP poprzez: a) ocenę bezwzględnej zmiany stężenia sUA od wartości wyjściowej do 24. tygodnia i od 12. do 24. tygodnia oraz b) określenie odsetek uczestników z sUA ≤ 6 mg/dl przez 24 tygodnie oraz od 12. do 24. tygodnia; 2) Zidentyfikować i scharakteryzować odpowiedź immunologiczną peglotykazy za pomocą izotypów immunoglobulin (IgG i IgM), specyficzności i miana przeciwciał; oraz 3) Zbadaj wyniki zgłaszane przez pacjentów (PRO) za pomocą wspieranego przez NIH systemu informacji o wynikach zgłaszanych przez pacjentów (PAMIS) i instrumentów Skala wpływu dny moczanowej (GIS). University of Alabama w Birmingham (UAB) i University of Michigan (UM), dwa duże akademickie ośrodki badawcze dny moczanowej i immunologicznej, które łącznie przyjmują prawie 10 000 pacjentów z dną moczanową rocznie, będą służyć jako dwa wiodące ośrodki badawcze i są bardzo dobrze w stanie odpowiedzieć na postawione pytania kliniczne i immunologiczne.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

35

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • University of Alabama at Birmingham

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni i kobiety > 18 lat

  • Zdiagnozowano przewlekłą oporną na leczenie dnę moczanową*

    • Zdefiniowane jako: Osoby, u których objawy przedmiotowe i podmiotowe nie są odpowiednio kontrolowane za pomocą terapii obniżającej stężenie kwasu moczowego (np. inhibitory oksydazy ksantynowej lub leki moczopędne) w dawkach odpowiednich z medycznego punktu widzenia lub u których stosowanie tych leków jest przeciwwskazane.

Kryteria wyłączenia:

  • Każda poważna ostra infekcja bakteryjna (2 tygodnie przed Wizytą 1), chyba że jest leczona i całkowicie ustąpiona antybiotykami
  • Ciężkie przewlekłe lub nawracające infekcje bakteryjne (takie jak nawracające zapalenie płuc, przewlekły rozstrzeń oskrzeli)
  • Obecny stan obniżonej odporności, w tym obecne lub przewlekłe leczenie środkami immunosupresyjnymi
  • Osoby zagrożone gruźlicą. Konkretnie, osoby z: i) obecnymi klinicznymi, radiograficznymi lub laboratoryjnymi dowodami na aktywną lub utajoną gruźlicę; ii) historia czynnej gruźlicy w ciągu ostatnich 3 lat, nawet jeśli była leczona; iii) historia aktywnej gruźlicy sprzed ponad 3 lat, chyba że istnieje dokumentacja, że ​​wcześniejsze leczenie przeciwgruźlicze było odpowiednie pod względem czasu trwania i rodzaju
  • Znane osoby z dodatnim wynikiem badania na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B lub DNA wirusa zapalenia wątroby typu B
  • Znani pacjenci z wirusowym zapaleniem wątroby typu C RNA-dodatnim
  • Zakażenie ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV).
  • Niedobór G6PD (badany podczas wizyty przesiewowej 1)
  • Ciężka przewlekła niewydolność nerek (przesączanie kłębuszkowe [GFR]
  • Pacjenci po jakimkolwiek zabiegu przeszczepu wymagającym podtrzymującej terapii immunosupresyjnej
  • Niewyrównana zastoinowa niewydolność serca, niekontrolowana arytmia, leczenie ostrego zespołu wieńcowego (zawał mięśnia sercowego lub niestabilna dławica piersiowa) lub hospitalizacja z powodu zastoinowej niewydolności serca w ciągu 3 miesięcy od badania przesiewowego lub niekontrolowane ciśnienie krwi (>160/100 mm Hg) na początku badania (badanie przesiewowe Wizyta 1 i Tydzień 0/wizyty wyjściowe)
  • Uczestnicy, którzy są w ciąży, planują zajść w ciążę, karmią piersią lub nie stosują skutecznej metody antykoncepcji (określono w Protokole badania, sekcja 7.1)
  • Wcześniejsze leczenie peglotykazą, inną rekombinowaną urykazą lub jednoczesna terapia lekiem sprzężonym z glikolem polietylenowym (PEG)
  • Znana alergia na produkty pegylowane lub reakcja anafilaktyczna na białko rekombinowane lub produkt pochodzenia wieprzowego w wywiadzie
  • Pacjenci, u których leczenie MMF jest przeciwwskazane lub uznane za niewłaściwe
  • Osoba przyjmująca badany lek w ciągu 4 tygodni przed podaniem badanego leku lub planująca przyjmowanie badanego leku w trakcie badania
  • Obecna choroba wątroby stwierdzona na podstawie poziomu transaminazy alaninowej AlAT lub transaminazy asparaginianowej (AST) >3 razy powyżej górnej granicy normy
  • Obecnie leczony z powodu trwającego raka, z wyłączeniem nieczerniakowego raka skóry
  • Historia nowotworu złośliwego w ciągu 5 lat innego niż rak skóry lub rak in situ szyjki macicy
  • Niekontrolowana hiperglikemia ze stężeniem glukozy w osoczu >240 mg/dl podczas badania przesiewowego
  • Zdiagnozowane zapalenie kości i szpiku
  • Osoby z niedoborem fosforybozylotransferazy hipoksantynowo-guaninowej (HGPRT), takie jak zespół Lescha-Nyhana i Kelleya-Seegmillera
  • Niedobry kandydat do badania w oparciu o opinię Badacza (np. upośledzenie funkcji poznawczych), który może stwarzać nadmierne ryzyko dla uczestnika lub zakłócać zdolność uczestnika do przestrzegania wymagań protokołu lub ukończenia badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: peglotykaza + MMF
Uczestnicy losowo przydzieleni do tego ramienia otrzymają peglotykazę + mykofenolan mofetylu.
Lek: Peglotykaza 8 MG/ML [Krystexxa]
Uczestnicy losowo przydzieleni do ramienia peglotykaza + MMF rozpoczną dwutygodniową fazę wstępną 1) mykofenolanem mofetylu w dawce 500 mg/2 razy na dobę lub w pierwszym tygodniu, zwiększając dawkę do 1000 mg/2 razy na dobę przez drugi tydzień fazy wstępnej przed pierwszym wlewem ; oraz 2) Peglotykaza 8 mg dożylnie co dwa tygodnie po 2-tygodniowym okresie wstępnym, leczenie mykofenolanem mofetylu będzie kontynuowane przez 12 tygodni w najwyższej tolerowanej dawce. Po 12-tygodniowym okresie badania skojarzenia mykofenolanu mofetylu i peglotykazy uczestnicy będą kontynuować otwarte leczenie peglotykazą przez dodatkowe trzy miesiące.
Inne nazwy:
  • Krystexxa
Lek: FRP
Uczestnicy losowo przydzieleni do ramienia peglotykaza + MMF rozpoczną dwutygodniową fazę wstępną 1) mykofenolanem mofetylu w dawce 500 mg/2 razy na dobę lub w pierwszym tygodniu, zwiększając dawkę do 1000 mg/2 razy na dobę przez drugi tydzień fazy wstępnej przed pierwszym wlewem ; oraz 2) Peglotykaza 8 mg dożylnie co dwa tygodnie po 2-tygodniowym okresie wstępnym, leczenie mykofenolanem mofetylu będzie kontynuowane przez 12 tygodni w najwyższej tolerowanej dawce. Po 12-tygodniowym okresie badania skojarzenia mykofenolanu mofetylu i peglotykazy uczestnicy będą kontynuować otwarte leczenie peglotykazą przez dodatkowe trzy miesiące.
Inne nazwy:
  • Komórka Cept
Lek: Peglotykaza 8 MG/ML [Krystexxa]
Uczestnicy losowo przydzieleni do ramienia otrzymującego peglotykazę + placebo rozpoczną dwutygodniową fazę wstępną od 1) placebo w dawce 500 mg/2 razy na dobę lub w pierwszym tygodniu, zwiększając dawkę do 1000 mg/2 razy na dobę w drugim tygodniu fazy wstępnej przed pierwszym wlewem; oraz 2) Peglotykaza 8 mg IV co dwa tygodnie po 2-tygodniowym okresie wstępnym. Po 12-tygodniowym okresie badania kombinacji placebo i peglotykazy uczestnicy będą kontynuować otwartą terapię peglotykazą przez dodatkowe trzy miesiące.
Inne nazwy:
  • Krystexxa
Komparator placebo: peglotykaza + placebo
Uczestnicy losowo przydzieleni do tego ramienia otrzymają peglotykazę + placebo
Lek: Peglotykaza 8 MG/ML [Krystexxa]
Uczestnicy losowo przydzieleni do ramienia peglotykaza + MMF rozpoczną dwutygodniową fazę wstępną 1) mykofenolanem mofetylu w dawce 500 mg/2 razy na dobę lub w pierwszym tygodniu, zwiększając dawkę do 1000 mg/2 razy na dobę przez drugi tydzień fazy wstępnej przed pierwszym wlewem ; oraz 2) Peglotykaza 8 mg dożylnie co dwa tygodnie po 2-tygodniowym okresie wstępnym, leczenie mykofenolanem mofetylu będzie kontynuowane przez 12 tygodni w najwyższej tolerowanej dawce. Po 12-tygodniowym okresie badania skojarzenia mykofenolanu mofetylu i peglotykazy uczestnicy będą kontynuować otwarte leczenie peglotykazą przez dodatkowe trzy miesiące.
Inne nazwy:
  • Krystexxa
Lek: Peglotykaza 8 MG/ML [Krystexxa]
Uczestnicy losowo przydzieleni do ramienia otrzymującego peglotykazę + placebo rozpoczną dwutygodniową fazę wstępną od 1) placebo w dawce 500 mg/2 razy na dobę lub w pierwszym tygodniu, zwiększając dawkę do 1000 mg/2 razy na dobę w drugim tygodniu fazy wstępnej przed pierwszym wlewem; oraz 2) Peglotykaza 8 mg IV co dwa tygodnie po 2-tygodniowym okresie wstępnym. Po 12-tygodniowym okresie badania kombinacji placebo i peglotykazy uczestnicy będą kontynuować otwartą terapię peglotykazą przez dodatkowe trzy miesiące.
Inne nazwy:
  • Krystexxa
Lek: Placebo
Uczestnicy losowo przydzieleni do ramienia otrzymującego peglotykazę + placebo rozpoczną dwutygodniową fazę wstępną od 1) placebo w dawce 500 mg/2 razy na dobę lub w pierwszym tygodniu, zwiększając dawkę do 1000 mg/2 razy na dobę w drugim tygodniu fazy wstępnej przed pierwszym wlewem; oraz 2) Peglotykaza 8 mg IV co dwa tygodnie po 2-tygodniowym okresie wstępnym. Po 12-tygodniowym okresie badania kombinacji placebo i peglotykazy uczestnicy będą kontynuować otwartą terapię peglotykazą przez dodatkowe trzy miesiące.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników osiągających i utrzymujących sUA ≤ do 6 miligramów na decylitr (mg/dl) przez 12 tygodni
Ramy czasowe: 12 tygodni
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli i utrzymali sUA ≤ do 6 mg/dl przez 12 tygodni w porównaniu do równoległych grup kontrolnych.
12 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Alabama at Birmingham

Współpracownicy

University of Michigan

Śledczy

  • Główny śledczy: Kenneth G Saag, MD, Professor

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 czerwca 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

27 kwietnia 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 marca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 września 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 października 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 października 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 marca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 marca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 300000591

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Peglotykaza 8 MG/ML [Krystexxa]

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj