Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

PegloticasE:n immunogeenisyyden vähentäminen (RECIPE) -tutkimus (RECIPE)

maanantai 14. maaliskuuta 2022 päivittänyt: Kenneth Saag, MD, MSc, University of Alabama at Birmingham
Immunogeenisuus rajoittaa peglotikaasihoitoa kroonisessa refraktorisessa kihdissä. Tutkijat ehdottavat ReduCing Immunogenicity to PegloticasE (RECIPE) -tutkimusta, jolla aletaan tutkia kysymystä siitä, voiko lyhyt immuunivastetta moduloiva hoitojakso mykofenolaattimofetiililla heikentää merkittävästi ja turvallisesti peglotikaasin immunogeenisuutta ja varmistaa, että potilailla, joilla on krooninen refraktorinen kihti, on parempi hoitotulos ja parantunut elämänlaatu.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Peglotikaasi on erittäin tehokas hoito kroonisille refraktorisille kihtipotilaille (n = > 400K yksin Yhdysvalloissa). Se alentaa seerumin uraattitasoja (sUA) usein havaitsemattomille tasoille ja vähentää tofi-taakkaa. Sen pitkän aikavälin reaalimaailman tehokkuus on kuitenkin vakavasti rajoitettu johtuen sen immunogeenisuudesta, joka johtuu anti-peglotikaasin vasta-aineiden muodostumisesta. Reducing Immunogenicity to PEgloticase (RECIPE) on vaiheen II, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, konseptin todistettu koe 32 koehenkilöllä, jotka aloittivat peglotikaasin kroonisen refraktorisen kihdin hoitoon. RECIPE tutkii mykofenolaattimofetiilin (MMF) immuunivastetta moduloivan hoidon alustavan tehokkuuden ja turvallisuuden peglotikaasin aiheuttaman immunogeenisyyden estämiseksi. Koehenkilöt satunnaistetaan 3:1 saamaan MMF:ää vs. lumelääkettä kaikkien peglotikaasien lisäksi. RECIPE-tutkimuksen ensisijaiset tavoitteet ovat 1) määrittää, voiko 12 viikon immuunimoduloiva hoitojakso päivittäisellä MMF:llä turvallisesti ja merkittävästi heikentää immunogeenisyyttä peglotikaasille määritettynä osallistujien osuudella, jotka saavuttavat ja säilyttävät sUA:n, joka on pienempi tai yhtä suuri. 6 mg/dl 12 viikon ajan verrattuna samanaikaisiin kontrolleihin, ja 2) arvioida haittatapahtumien ja infuusioreaktion ilmaantuvuus ja tyypit. 12 viikon yhteisannon jälkeen kaikki osallistujat jatkavat peglotikaasin käyttöä vielä 12 viikkoa ilman yhdistelmä-MMF-immuunimoduloivaa hoitoa arvioidakseen tämän lähestymistavan pidemmän aikavälin hyödyt (kestävyys) ja turvallisuutta. Toissijaisia ​​tavoitteita ovat: 1) Määrittää immuunimodulaation 6 kuukauden kestoaika MMF:n lyhyen hoitojakson lopettamisen jälkeen: a) arvioimalla absoluuttinen muutos sUA:ssa lähtötasosta viikkoon 24 ja viikosta 12 viikolle 24 ja b) määrittämällä niiden osallistujien osuus, joiden sUA oli ≤ 6 mg/dl 24 viikon ajan ja viikosta 12 viikolle 24; 2) Tunnista ja karakterisoi peglotikaasin immuunivaste immunoglobuliini-isotyyppien (IgG ja IgM), spesifisyyksien ja vasta-ainetiitterin avulla; ja 3) tutkia potilaiden raportoimia tuloksia (PRO:t) käyttämällä NIH:n tukemaa potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmää (PROMIS) ja kihtivaikutusasteikkoa (GIS). Birminghamin Alabaman yliopisto (UAB) ja Michiganin yliopisto (UM), kaksi suurta akateemista kihdin ja immunologian tutkimuskeskusta, joissa on yhteensä lähes 10 000 kihtipotilasta vuosittain, toimivat kahtena johtavana tutkimuspaikkana ja ovat erittäin hyvin pystytty vastaamaan esitettyihin kliinisiin ja immunologisiin kysymyksiin.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

35

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
        • University of Alabama at Birmingham

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Miehet ja naiset > 18 vuotta

  • Diagnoosi krooninen tulenkestävä kihti*

    • Määritelty: Henkilöt, joiden merkkejä ja oireita ei saada riittävästi hallintaan uraattia alentavalla hoidolla (esim. ksantiinioksidaasin estäjät tai urikosuuriset aineet) lääketieteellisesti sopivalla annoksella tai joille nämä lääkkeet ovat vasta-aiheisia.

Poissulkemiskriteerit:

  • Mikä tahansa vakava akuutti bakteeri-infektio (2 viikkoa ennen käyntiä 1), ellei sitä hoideta ja täysin parantunut antibiooteilla
  • Vaikeat krooniset tai toistuvat bakteeri-infektiot (kuten toistuva keuhkokuume, krooninen bronkiektaasi)
  • Nykyinen immuunipuutostila, mukaan lukien nykyinen tai krooninen hoito immunosuppressiivisilla aineilla
  • Tuberkuloosiriskissä olevat henkilöt. Erityisesti koehenkilöt, joilla on: i) aktiivisen tai piilevän tuberkuloosin nykyinen kliininen, radiografinen tai laboratoriotodistus; ii) aktiivinen tuberkuloosi viimeisen 3 vuoden aikana, vaikka se olisi hoidettu; iii) sinulla on ollut aktiivinen tuberkuloosi yli 3 vuotta sitten, ellei ole todisteita siitä, että aiempi tuberkuloosihoito oli keston ja tyypin mukaan sopiva
  • Tunnetut hepatiitti B:n pinta-antigeenipositiiviset tai hepatiitti B DNA-positiiviset henkilöt
  • Tunnetut hepatiitti C RNA-positiiviset henkilöt
  • Human Immunodeficiency Virus (HIV) -infektio
  • G6PD-puutos (testattu seulontakäynnillä 1)
  • Vaikea krooninen munuaisten vajaatoiminta (glomerulussuodatusnopeus [GFR]
  • Potilaat, joilla on jokin elinsiirtoleikkaus, joka vaatii immunosuppressiivista ylläpitohoitoa
  • Kompensoimaton sydämen vajaatoiminta, hallitsematon rytmihäiriö, akuutin sepelvaltimotautioireyhtymän hoito (sydäninfarkti tai epästabiili angina pectoris) tai sairaalahoito sydämen vajaatoiminnan vuoksi 3 kuukauden sisällä seulonnasta tai hallitsematon verenpaine (> 160/100 mm Hg) lähtötilanteessa (seulonta) Käynti 1 ja viikko 0 / peruskäynnit)
  • Osallistujat, jotka ovat raskaana, suunnittelevat raskautta, imettävät tai eivät käytä tehokasta ehkäisymenetelmää (määritelty tutkimuspöytäkirjan kohdassa 7.1)
  • Aiempi hoito peglotikaasilla, toisella rekombinanttiurikaasilla tai samanaikainen hoito polyetyleeniglykoliin (PEG) konjugoidulla lääkkeellä
  • Tunnettu allergia pegyloiduille tuotteille tai aiempi anafylaktinen reaktio rekombinanttiproteiinille tai sikatuotteelle
  • Potilaat, joille MMF-hoito on vasta-aiheista tai katsotaan sopimattomaksi
  • Tutkimuslääkkeen vastaanottaja 4 viikon sisällä ennen tutkimuslääkkeen antamista tai aikoo ottaa tutkimusainetta tutkimuksen aikana
  • Nykyinen maksasairaus määritettynä alaniinitransaminaasien ALT- tai aspartaattitransaminaasi (AST) -tasoilla > 3 kertaa normaalin yläraja
  • Tällä hetkellä hoitoa meneillään olevasta syövästä, ei-melanooma-ihosyöpää lukuun ottamatta
  • Pahanlaatuinen kasvain 5 vuoden sisällä, muu kuin ihosyöpä tai kohdunkaulan in situ karsinooma
  • Hallitsematon hyperglykemia, jonka plasman glukoosiarvo on >240 mg/dl seulonnassa
  • Diagnosoitu osteomyeliitti
  • Henkilöt, joilla on hypoksantiini-guaniinifosforibosyylitransferaasin (HGPRT) puutos, kuten Lesch-Nyhanin ja Kelley-Seegmillerin oireyhtymä
  • Ei hyvä ehdokas tutkimukseen tutkijan mielipiteen perusteella (esim. kognitiivinen heikentyminen), joka saattaa aiheuttaa kohtuuttoman riskin osallistujalle tai häiritä osallistujan kykyä noudattaa protokollan vaatimuksia tai saattaa tutkimus päätökseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: peglotikaasi + rahamarkkinarahasto
Tähän haaraan satunnaistetut osallistujat saavat peglotikaasia + mykofenolaattimofetiilia.
Lääke: Pegloticase 8 MG/ML [Krystexxa]
Osallistujat, jotka on satunnaistettu peglotikaasi + MMF -haaraan, aloittavat kahden viikon sisäänkäynnin 1) mykofenolaattimofetiililla annoksella 500 mg/BID tai ensimmäisellä viikolla, jolloin annos titrataan 1 000 mg:aan kahdesti kahdesti vuorokaudessa toisella aloitusviikolla ennen ensimmäistä infuusiota. ; ja 2) Pegloticase 8 mg IV joka toinen viikko 2 viikon sisäänajojakson jälkeen. Mycophenolate mofetil -hoitoa jatketaan 12 viikon ajan suurimmalla siedetyllä annoksella. 12 viikon mykofenolaattimofetiilin ja peglotikaasin yhdistelmätutkimusjakson jälkeen osallistujat jatkavat avointa peglotikaasihoitoa vielä kolme kuukautta.
Muut nimet:
  • Krystexxa
Lääke: Rahamarkkinarahasto
Osallistujat, jotka on satunnaistettu peglotikaasi + MMF -haaraan, aloittavat kahden viikon sisäänkäynnin 1) mykofenolaattimofetiililla annoksella 500 mg/BID tai ensimmäisellä viikolla, jolloin annos titrataan 1 000 mg:aan kahdesti kahdesti vuorokaudessa toisella aloitusviikolla ennen ensimmäistä infuusiota. ; ja 2) Pegloticase 8 mg IV joka toinen viikko 2 viikon sisäänajojakson jälkeen. Mycophenolate mofetil -hoitoa jatketaan 12 viikon ajan suurimmalla siedetyllä annoksella. 12 viikon mykofenolaattimofetiilin ja peglotikaasin yhdistelmätutkimusjakson jälkeen osallistujat jatkavat avointa peglotikaasihoitoa vielä kolme kuukautta.
Muut nimet:
  • Cell Cept
Lääke: Pegloticase 8 MG/ML [Krystexxa]
Osallistujat, jotka on satunnaistettu peglotikaasi + lumelääkeryhmään, aloittavat kahden viikon sisäänkäynnin 1) lumelääkkeellä annoksella 500 mg/BID tai ensimmäisellä viikolla, titraten annosta 1 000 mg:aan/BID toisella aloitusviikolla ennen ensimmäistä infuusiota; ja 2) Pegloticase 8 mg IV joka toinen viikko 2 viikon sisäänajojakson jälkeen. 12 viikon plasebon ja peglotikaasin yhdistelmätutkimusjakson jälkeen osallistujat jatkavat avointa peglotikaasihoitoa vielä kolme kuukautta.
Muut nimet:
  • Krystexxa
Placebo Comparator: peglotikaasi + lumelääke
Tähän haaraan satunnaistetut osallistujat saavat peglotikaasia + lumelääkettä
Lääke: Pegloticase 8 MG/ML [Krystexxa]
Osallistujat, jotka on satunnaistettu peglotikaasi + MMF -haaraan, aloittavat kahden viikon sisäänkäynnin 1) mykofenolaattimofetiililla annoksella 500 mg/BID tai ensimmäisellä viikolla, jolloin annos titrataan 1 000 mg:aan kahdesti kahdesti vuorokaudessa toisella aloitusviikolla ennen ensimmäistä infuusiota. ; ja 2) Pegloticase 8 mg IV joka toinen viikko 2 viikon sisäänajojakson jälkeen. Mycophenolate mofetil -hoitoa jatketaan 12 viikon ajan suurimmalla siedetyllä annoksella. 12 viikon mykofenolaattimofetiilin ja peglotikaasin yhdistelmätutkimusjakson jälkeen osallistujat jatkavat avointa peglotikaasihoitoa vielä kolme kuukautta.
Muut nimet:
  • Krystexxa
Lääke: Pegloticase 8 MG/ML [Krystexxa]
Osallistujat, jotka on satunnaistettu peglotikaasi + lumelääkeryhmään, aloittavat kahden viikon sisäänkäynnin 1) lumelääkkeellä annoksella 500 mg/BID tai ensimmäisellä viikolla, titraten annosta 1 000 mg:aan/BID toisella aloitusviikolla ennen ensimmäistä infuusiota; ja 2) Pegloticase 8 mg IV joka toinen viikko 2 viikon sisäänajojakson jälkeen. 12 viikon plasebon ja peglotikaasin yhdistelmätutkimusjakson jälkeen osallistujat jatkavat avointa peglotikaasihoitoa vielä kolme kuukautta.
Muut nimet:
  • Krystexxa
Lääke: Plasebo
Osallistujat, jotka on satunnaistettu peglotikaasi + lumelääkeryhmään, aloittavat kahden viikon sisäänkäynnin 1) lumelääkkeellä annoksella 500 mg/BID tai ensimmäisellä viikolla, titraten annosta 1 000 mg:aan/BID toisella aloitusviikolla ennen ensimmäistä infuusiota; ja 2) Pegloticase 8 mg IV joka toinen viikko 2 viikon sisäänajojakson jälkeen. 12 viikon plasebon ja peglotikaasin yhdistelmätutkimusjakson jälkeen osallistujat jatkavat avointa peglotikaasihoitoa vielä kolme kuukautta.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien osuus, jotka saavuttavat ja säilyttävät sUA:n ≤ 6 milligrammaa desilitraa kohden (mg/dl) 12 viikon aikana
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Niiden osallistujien osuus, jotka saavuttavat ja säilyttävät sUA-arvon ≤ 6 mg/dl 12 viikon ajan verrattuna samanaikaisiin kontrolleihin.
12 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Alabama at Birmingham

Yhteistyökumppanit

University of Michigan

Tutkijat

  • Päätutkija: Kenneth G Saag, MD, Professor

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 14. kesäkuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 27. huhtikuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 31. maaliskuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 29. syyskuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 5. lokakuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 6. lokakuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 16. maaliskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 14. maaliskuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. maaliskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 300000591

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Päättämätön

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Krooninen kihti

Kliiniset tutkimukset Pegloticase 8 MG/ML [Krystexxa]

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mozambique

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa