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신경아교종 및 기타 종양에서 DAY101

2026년 2월 17일 업데이트: Karen D. Wright, MD

저등급 신경교종 및 기타 RAS/RAF/MEK/ERK 경로 활성화 종양이 있는 소아를 위한 Tovorafenib/DAY101(이전 TAK-580, MLN2480)의 I상 연구

본 연구는 다른 치료에 반응하지 않는 저등급 신경아교종을 치료할 수 있는 약물인 Tovorafenib/DAY101(구 TAK-580, MLN2480)을 연구하고 있습니다.

이 연구에 포함된 연구 약물의 이름은 다음과 같습니다.

• 토보라페닙/DAY101(구 TAK-580, MLN2480)

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 1상 임상 시험입니다. 1상 임상 시험은 연구 약물의 안전성을 테스트하고 추가 연구에 사용할 연구 약물의 적절한 용량을 정의하려고 시도합니다. "조사"는 약물이 연구되고 있음을 의미합니다.

미국 식품의약국(FDA)은 DAY101을 어떤 질병의 치료제로 승인하지 않았습니다.

DAY101이 아이들에게 선물되는 것은 이번이 처음이다. 인간의 DAY101에 대한 경험은 제한적입니다.

본 연구의 목적은 뇌종양이 있는 소아 및 청소년 참여자를 대상으로 DAY101의 안전성을 시험하는 것입니다. 조사관은 그것이 참가자와 참가자의 뇌종양에 어떤 영향을 미치는지, 좋은지 또는 나쁜지 알아보고 연구의 2상에서 사용하기에 너무 많은 부작용 없이 참가자가 견딜 수 있는 DAY101의 복용량을 찾고자 합니다.

실험실 연구에 따르면 DAY101은 암세포에 대한 활성이 있을 수 있습니다. DAY101은 Type II BRAF 억제제라는 약물 그룹에 속합니다. BRAF 이상은 암세포에서 발견됩니다. 이 연구 시작 시점에 인간에 대해 FDA가 승인한 유형 II BRAF 억제제는 없습니다. DAY101은 돌연변이 BRAF 분자를 결합하고 분자의 형태 변화를 일으켜 종양 세포가 분열하도록 지시하는 신호를 차단하는 기능을 합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

44

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego, California, 미국, 92123
        • University of California, San Diego
      • San Francisco, California, 미국, 94158
        • University of California, San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • University of Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Massacusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institite
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55404
        • Children's Minnesota
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • Seattle Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 참가자는 연구에 참여할 자격이 있는 선별 검사에서 다음 기준을 충족해야 합니다.

    • 1단계

      • RAS/RAF/MEK/ERK 경로의 활성화와 관련된 방사선학적으로 재발성 또는 방사선학적으로 진행성인 비혈액학적 악성종양(중추신경계(CNS) 또는 고형 종양)이 있는 소아 환자는 NF1 환자를 제외하고 자격이 있습니다.
      • 돌연변이 상태에는 RAS/RAF/MEK/ERK 경로의 돌연변이 또는 활성화에 대한 병리학 보고서, 게놈 시퀀싱 또는 면역조직화학적 보고서가 필요합니다.

    • 나머지 기준은 다음과 같습니다.

      • 환자는 1세 이상이어야 하며

      • 환자는 적절한 수행 상태를 가져야 합니다.

        • 16세 이상 환자의 경우 Karnofsky ≥ 50(부록 A 참조).
        • 16세 미만 환자의 경우 Lansky ≥ 50(부록 A 참조).
      • 마비로 인해 걸을 수 없지만 휠체어를 타고 있는 환자는 성과 점수를 평가할 목적으로 걸을 수 있는 것으로 간주됩니다(부록 A 참조).
      • 표준 요법에 실패한 환자. 참고: 예를 들어 절제 가능한 저등급 신경아교종에 대한 치료 표준은 수술입니다. 따라서 총 절제술 추정 후 재발하는 저등급 신경아교종 환자는 사전 화학요법 노출 없이 등록할 수 있습니다.
      • 2차원에서 재현 가능하게 측정할 수 있는 최소 1개의 측정 가능한 병변
      • 이전 화학 요법 및 호르몬 요법(생리적 대체 제외)은 DAY101 투여 전 최소 4주 또는 4 반감기 중 더 긴 기간을 완료해야 합니다.
      • 이전 면역요법/단클론항체 사용은 DAY101 투여 전 최소 4주 또는 4반감기 중 더 긴 기간에 완료해야 합니다.
      • 이전 MEK 또는 BRAF 억제제는 DAY101 투여 최소 7일 전에 완료해야 합니다.
      • 가성 진행의 가능성을 다루기 위해 DAY101 투여 최소 6개월 전에 표적 병변에 대한 국소 또는 두개골 척추 조사(치료 또는 완화)를 완료해야 합니다. 조직 샘플링(생검 또는 반복 수술)으로 가성 진행이 확실하게 배제되는 경우, 환자는 다른 적격성 요구 사항을 충족하는 한 정의된 진행 시점에 방사선 요법 완료 후 등록할 수 있습니다(6개월을 기다리지 않음).
      • 이전 요법과 관련된 모든 독성은 DAY101 투여 전에 1등급 이하로 해결되거나 기준선으로 간주되어야 합니다.

      • 다음과 같은 여성 환자:

        • 스크리닝 방문 전 최소 1년 동안 폐경 후이거나, 또는
        • 외과적으로 불임인 경우, 또는
        • 임신 가능성이 있는 경우, 정보에 입각한 동의서에 서명한 시점부터 90일(또는 현지 라벨에 명시된 기간[예: , USPI(United States Protection and Investigations), SmPC(Summary of Product Characteristics) 등]) 연구 약물의 마지막 투여 후, 또는
        • 환자가 선호하고 일상적인 생활 방식과 일치하는 경우 진정한 금욕을 실천하는 데 동의하십시오. (주기적 금욕[예: 달력, 배란, 증상체온, 배란 후 방법], 금단, 살정제만 사용, 수유기 무월경은 허용되는 피임 방법이 아닙니다. 여성용 콘돔과 남성용 콘돔을 함께 사용해서는 안 됩니다.)

      • 외과적으로 불임 처리된 경우(즉, 정관 절제술 후 상태)인 남성 환자는 다음과 같습니다.

        • 전체 연구 치료 기간 동안 그리고 연구 약물의 마지막 투여 후 120일까지 매우 효과적인 장벽 피임법을 실행하는 데 동의하거나,
        • 환자가 선호하고 일상적인 생활 방식과 일치하는 경우 진정한 금욕을 실천하는 데 동의하십시오. (주기적 금욕[예: 여성 파트너를 위한 달력, 배란, 증상체온, 배란 후 방법], 금단, 살정제만 사용, 수유기 무월경은 허용되는 피임 방법이 아닙니다. 여성용 콘돔과 남성용 콘돔을 함께 사용해서는 안 됩니다.)
        • 이 연구 과정 동안 또는 연구 약물의 마지막 용량을 받은 후 120일 이내에 정자를 기증하지 않는 데 동의합니다.
      • 환자는 알약을 통째로 삼킬 수 있어야 합니다.
      • 환자, 부모 또는 법적 보호자는 정보에 입각한 동의를 이해하고 기꺼이 제공할 수 있어야 합니다.
      • 갑상선 기능 검사는 안정적인 갑상선 기능과 일치해야 합니다. 사이클 1, 1일 전에 제안된 최소 3주 동안 안정적인 용량의 갑상선 대체 요법을 받고 있는 환자가 자격이 있습니다.
      • DAY101 첫 투여 전 28일 이내에 심초음파(ECHO) 또는 MUGA(Multiple Gated Acquisition) 스캔으로 측정한 좌심실 박출률(LVEF)이 50% 이상
      • 여성, 소수자 및 기타 과소 대표 인구 포함: 이 프로토콜은 모든 인종의 남성과 여성에게 열려 있습니다. 각각 가임 또는 가임 가능성이 있는 여성 및 남성 환자에 대한 특정 자격 요건에 대해서는 위의 포함 기준을 참조하십시오.

  • 제외 기준: 다음 특성 중 하나라도 있는 환자는 자격이 없습니다.

    • 임상 진행이 있지만 방사선학적으로 재발성 또는 방사선학적으로 진행성 질환이 없는 환자.
    • NF1 환자
    • 연구자가 결정한 대로 안전한 프로토콜 참여를 방해할 수 있는 주요 질병의 병력

    • 중심장액망막병증(CSR), 망막정맥폐쇄(RVO) 또는 눈병증의 병력이 있거나 현재 증거가 있는 환자

      --- 이전 MEK 또는 BRAF 억제제 노출 환경에서 호산구 증가증 및 전신 증상(DRESS) 또는 스티븐 존슨 증후군을 동반한 약물 발진 병력이 있는 환자

    • 실험실 값:

      • 절대 호중구 수(ANC) ≤ 1000/μL
      • 혈소판 수 ≤ 75,000/μL(수혈 독립적)
      • 헤모글로빈 < 9g/dL(헤모글로빈은 수혈, 에리스로포이에틴 또는 기타 승인된 조혈 성장 인자에 의해 뒷받침될 수 있음)
      • 혈청 빌리루빈 ≥ 1.5 × 정상 상한(ULN) 또는 ³ 2 ´ ULN(환자가 유일한 기저 간 질환으로 길버트병이 있는 것으로 알려진 경우)
      • 아스파테이트 아미노전이효소(AST) 및 알라닌 아미노전이효소(ALT) ≥ 2.5 × ULN. 간 전이 환자의 경우 AST 및 ALT ≥ 5 × ULN
      • 혈청 크레아티닌 ≥ 2.0mg/dL
    • 다른 조사 치료 연구에 현재 등록
    • 지난 6개월 이내에 임상적으로 유의한 심장 부정맥, 울혈성 심부전, 협심증 또는 심근 경색을 포함하되 이에 국한되지 않는 현재 조절되지 않는 심혈관 질환의 증거
    • 활동성 간염 또는 인간 면역결핍 바이러스 감염
    • 활성 세균 또는 바이러스 감염
    • 임신 중이거나 현재 모유 수유 중인 여성 환자. 가임 여성 환자는 등록 전에 음성 혈청 임신 검사를 받아야 합니다.
    • 1일차로부터 28일 이내의 대수술(중심 정맥 접근로 또는 션트 제외)
    • 연구 요구 사항을 준수할 수 없음
    • 난치성 메스꺼움 및 구토, 흡수 장애 또는 DAY101의 적절한 흡수를 방해하는 상당한 장 또는 위 절제술
    • DAY101의 첫 투여 전 14일 이내에 강력한 CYP2C 유도제로 치료(부록 H 참조).
    • DAY101 첫 투여 전 14일 이내에 gemfibrozil(강력한 CYP2C8 억제제)로 치료.
    • 연구자의 의견에 따라 환자가 등록에 적합하지 않은 기타 불특정 이유.
    • 중요 사항: 위에 나열된 자격 기준은 문자 그대로 해석되며 면제될 수 없습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: DAY101(구 TAK-580, MLN2480) BSA

1단계 파트 B BSA

  • RAS/RAF/MEK/ERK 경로의 활성화와 관련된 방사선학적으로 재발성 또는 방사선학적으로 진행성인 비혈액학적 악성종양(중추신경계(CNS) 또는 고형 종양)이 있는 환자(25세 미만)는 NF1 환자를 제외하고 자격이 있습니다.
  • 연구 치료 주기는 28일 지속, 경구, 주 1회
의약품: 데이101
28일 주기, 경구, 주 1회
다른 이름들:
  • TAK-580
  • MLN2480
실험적: DAY101(구 TAK-580, MLN2480) BSA > 1.5m^2

1단계 파트 B BSA > 1.5m^2

  • RAS/RAF/MEK/ERK 경로의 활성화와 관련된 방사선학적으로 재발성 또는 방사선학적으로 진행성인 비혈액학적 악성종양(중추신경계(CNS) 또는 고형 종양)이 있는 환자(25세 미만)는 NF1 환자를 제외하고 자격이 있습니다.
  • 연구 치료 주기는 28일 지속, 경구, 주 1회
의약품: 데이101
28일 주기, 경구, 주 1회
다른 이름들:
  • TAK-580
  • MLN2480

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
용량 제한 독성(DLT)
기간: 크거나 같은 28일
DLT는 사이클 1(일반적으로 DAY101의 첫 번째 투여 후 28일) 동안 발생하는 연구 약물과 적어도 관련 가능성이 있는 것으로 평가된 AE로 정의됩니다.
크거나 같은 28일

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
DAY101 농도 측정을 위한 혈액 샘플(즉, 약동학 측정)
기간: 투약 후 1일 11-4시간 주기; 주기 1일 3-6 임의 수준; 투약 전 1일 2주기; 3일 1 무작위 레벨 주기; 치료 종료 또는 환자가 연구를 중단하거나 용량을 보류해야 하는 독성 시점에; 해당되는 경우 수술 시간)
말초 혈액 단핵 세포에서 인산화된 ERK의 측정은 시험의 1상 구성 요소에서 모든 환자에게 수행될 것입니다.
투약 후 1일 11-4시간 주기; 주기 1일 3-6 임의 수준; 투약 전 1일 2주기; 3일 1 무작위 레벨 주기; 치료 종료 또는 환자가 연구를 중단하거나 용량을 보류해야 하는 독성 시점에; 해당되는 경우 수술 시간)
최고의 종합 반응
기간: 48주
소아 환자(>1세 및
48주
부작용이 있는 참가자 수
기간: 48주
DAY101의 주 1회 투여에 따른 부작용(AE)의 빈도
48주
심각한 부작용이 발생한 참가자 수
기간: 48주
DAY101의 주 1회 투여 시 심각한 부작용(SAE)의 빈도
48주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Karen D. Wright, MD

협력자

National Cancer Institute (NCI)
Pacific Pediatric Neuro-Oncology Consortium
Day One Biopharmaceuticals, Inc.
PLGA Fund at Pediatric Brain Tumor Foundation
Team Jack Foundation

수사관

  • 수석 연구원: Karen D. Wright, MD, Dana-Farber Cancer Institute

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 2월 27일

기본 완료 (실제)

2025년 12월 31일

연구 완료 (실제)

2025년 12월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 1월 9일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 2월 5일

처음 게시됨 (실제)

2018년 2월 12일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 2월 19일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 2월 17일

마지막으로 확인됨

2026년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 17-589
  • P50CA165962 (미국 NIH 보조금/계약)
  • PNOC014 (기타 식별자: Pacific Pediatric Neuro-Oncology Consortium)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

o Dana-Farber/하버드 암 센터는 임상 시험 데이터의 책임감 있고 윤리적인 공유를 장려하고 지원합니다. 출판된 원고에 사용된 최종 연구 데이터 세트에서 식별되지 않은 참가자 데이터는 데이터 사용 계약 조건에 따라서만 공유될 수 있습니다. 요청은 후원 조사자 또는 피지명인에게 전달될 수 있습니다. 프로토콜 및 통계 분석 계획은 Clinicaltrials.gov에서 제공됩니다. 연방 규정에 의해 요구되거나 연구를 지원하는 수상 및 계약의 조건으로만.

IPD 공유 기간

데이터는 게시일로부터 1년 이내에 공유할 수 있습니다.

IPD 공유 액세스 기준

DFCI - BODFI(Belfer Office for Dana-Farber Innovations)에 innovation@dfci.harvard.edu로 문의하십시오.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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