이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

Duchenne 근이영양증(DMD)을 가진 소년에서 Vamorolone의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 연구

2023년 3월 7일 업데이트: ReveraGen BioPharma, Inc.

Duchenne 근이영양증(DMD)을 앓고 있는 보행이 가능한 소년에서 Vamorolone의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 IIb상 무작위, 이중 맹검, 병렬 그룹, 위약 및 이중 맹검 확장 활성 대조 연구

간략한 요약: 이 IIb상 연구는 매일 2.0mg/kg 및 6.0mg의 용량으로 경구 투여되는 vamorolone의 효능, 안전성, PD 및 집단 PK를 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 병행 그룹, 위약 및 활성 대조 연구입니다. mg/kg 대 프레드니손 0.75 mg/kg/일 및 위약을 24주의 치료 기간 동안, 그리고 4세에서 4세 사이의 걷는 소년을 대상으로 48주의 치료 기간 동안 효과의 지속성을 평가하기 위해

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 IIb상 연구는 매일 2.0mg/kg 및 6.0mg/kg의 용량으로 경구 투여되는 vamorolone의 효능, 안전성, PD 및 집단 PK를 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 병행 그룹, 위약 및 활성 대조 연구입니다. 24주의 치료 기간 동안 프레드니손 0.75 mg/kg/일 및 위약과 비교하여, 4세에서 4세 사이의 걷는 소년을 대상으로 48주의 치료 기간 동안 효과의 지속성을 평가하기 위해

연구는 5주의 치료 전 스크리닝 기간, 1일의 치료 전 기준선 기간, 24주 치료 기간 #1(1-24주), 4주 전환 기간(25-28주), 20주 치료 기간 #2(28주 + 48주까지 1일), 및 4주 용량 감량 기간(49-52주).

피험자는 2:2:1:1:1:1 비율로 6개의 치료 그룹 중 하나로 무작위 배정되며, 여기서 치료 기간 #1(그룹 3 및 4)의 2개 프레드니손 그룹은 결합되고 2개의 위약 그룹은 치료 기간 #1(그룹 5 및 6)을 결합하여 효과적으로 1:1:1:1 무작위화(vamorolone 2.0 mg/kg/day : vamorolone 6.0 mg/kg/day : prednisone 0.75 mg/kg/day)가 됩니다. : 위약) 치료 기간 #1.

피험자는 연구 시작 시 연령에 따라 계층화됩니다(

프레드니손 그룹은 유럽 의약품청(EMA)의 요청에 따라 안전성 및 효능 종점에 대한 활성 대조군 비교로 사용될 것입니다. 위약 그룹은 EMA 및 FDA(Food and Drug Administration) 프로토콜 자문 위원회의 요청에 따라 효능 종점(우월성 모델)에 대한 비교군으로 사용됩니다. 글루코코르티코이드는 DMD에 대한 치료 권장 사항의 일부이지만 부작용 프로필로 인해 사용이 제한되었습니다. DMD 소년에서 글루코코르티코이드를 시작해야 하는 연령은 이점과 부작용 사이의 균형에 따라 4~7세 범위로 불확실합니다. 연령 포함 기준 및 위약 대조 연구 기간(6개월)의 관점에서, 위약 그룹의 사용은 임상 실습에서 허용되는 치료의 처방을 실제로 지연시키지 않기 때문에 허용되는 것으로 간주되었습니다. 상태. 6개월 이상의 위약 노출은 비윤리적인 것으로 간주되었습니다.

치료 기간 #2가 끝날 때 피험자는 추가 연구 또는 일반 접근 프로그램을 통해 vamorolone에 접근할 수 있거나 DMD에 대한 치료 표준 치료(글루코코르티코이드를 포함할 수 있음)로 전환할 수 있는 옵션이 주어질 수 있습니다. VBP15-004를 완료하고 vamorolone을 받기 위해 추가 vamorolone 연구 또는 일반 액세스 프로그램에 직접 등록하는 피험자는 등록 전에 vamorolone 용량을 줄일 필요가 없습니다. 다른 모든 피험자는 연구 약물의 용량을 점진적으로 줄이고 중단하는 4주 이중 맹검 용량 감소 기간을 시작할 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

121

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 그리스
      • Athens, 그리스
        • Agia Sofia Children's Hospital
  • 네덜란드
      • Leiden, 네덜란드
        • Leiden University Medical Center
      • Nijmegen, 네덜란드
        • Radboud University
  • 미국
    • California
      • Davis, California, 미국, 95616
        • University of California Davis
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • University of California Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Orlando, Florida, 미국, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, 미국, 55101
        • Gillette Children's Speciality Health Care
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • Duke Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, 미국, 23219
        • Children's Hospital of Virginia of Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • 벨기에
      • Ghent, 벨기에
        • Ghent University Hospital
      • Leuven, 벨기에
        • University Hospitals Leuven
  • 스웨덴
      • Gothenburg, 스웨덴, 41685
        • Queen Silvia Children's Hospital
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인
        • Sant Joan de Deu Hospital - Barcelona, Spain
      • Valencia, 스페인
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • 영국
      • Birmingham, 영국
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Glasgow, 영국, G51 4TF
        • Royal Hospital For Children
      • Leeds, 영국
        • Leeds Teaching Hospital Trust
      • Liverpool, 영국, L12 2AP
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, 영국
        • Great Ormond Street Hospital
      • Newcastle upon Tyne, 영국, NE7 7DN
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • 이스라엘
      • Petah Tikvah, 이스라엘, 49202
        • Schneider Children's Medical Center
  • 체코
      • Brno, 체코
        • University Hospital Brno
      • Prague, 체코
        • Charles University
  • 캐나다
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, 캐나다, AB T3B 6A8
        • Alberta'S Children Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6H 3N1
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, 캐나다, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, 캐나다, H4A 3J1
        • Montreal Children's Hospital
  • 호주
      • Melbourne, 호주
        • Royal Children's Hospital
      • Westmead, 호주
        • Sydney Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

4년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  1. 피험자의 부모(들) 또는 법적 보호자(들)는 연구 관련 절차 이전에 서면 동의서 및 HIPAA(Health Insurance Portability and Accountability Act) 승인을 제공했습니다(해당되는 경우). 참가자는 현지 요구 사항에 따라 서면 또는 구두로 동의해야 합니다.

  2. 피험자는 중앙에서 확인된(TRiNDS 중앙 유전 상담사[들]에 의해) 다음과 같이 정의된 DMD 진단을 받았습니다.

    • 완전한 디스트로핀 결핍을 나타내는 디스트로핀 면역형광 및/또는 면역블롯, 및 전형적인 DMD와 일치하는 임상상, 또는
    • DMD 유전자 내 식별 가능한 돌연변이(하나 이상의 엑손의 결실/중복), 판독 프레임이 '프레임 외'로 예측될 수 있고 전형적인 DMD와 일치하는 임상상, 또는
    • 디스트로핀 단백질의 생산을 방해할 것으로 예상되는 변경(점 돌연변이, 중복, 기타)을 보여주는 완전한 디스트로핀 유전자 시퀀싱(즉, 넌센스 돌연변이, 다운스트림 정지 코돈으로 이어지는 결실/중복), 전형적인 DMD와 일치하는 임상상 ;
  3. 피험자는 ≥ 4년이고
  4. 대상체는 스크리닝 방문 시 >13.0 kg 및 ≤ 39.9 kg 체중이고;
  5. 피험자는 보조 장치 없이 독립적으로 걸을 수 있습니다.
  6. 피험자는 다른 사람의 도움 없이 서 있을 시간 테스트(TTSTAND)를 완료할 수 있습니다.
  7. 임상 실험실 테스트 결과는 스크리닝 방문에서 정상 범위 내에 있거나 비정상인 경우 임상적으로 중요하지 않다고 연구자의 의견이 있습니다. [참고: 혈청 감마 글루타밀 전이효소(GGT), 크레아티닌 및 총 빌리루빈은 모두 스크리닝 방문 시 정상 범위의 상한 이하이어야 합니다. 임상적으로 유의한 것으로 간주되는 비정상적인 비타민 D 수치는 대상을 무작위화에서 제외하지 않습니다.];

  8. 피험자는 다음과 같이 결정된 수두 면역의 증거를 가지고 있습니다.

    • 스크리닝 기간 동안 수집된 혈액에서 지역 실험실의 양성 테스트 결과로 문서화된 수두에 대한 IgG 항체의 존재, 또는
    • 스크리닝 방문에서 제공되는 문서는 피험자가 면역의 혈청학적 증거를 포함하거나 포함하지 않고 2회 용량의 수두 백신을 투여받았다는 것입니다. 2회 예방접종 중 두 번째 예방접종은 무작위 배정 최소 14일 전에 실시되어야 합니다.
  9. 대상자는 스크리닝 기간 동안 위약 정제의 성공적인 시험 삼킴에 의해 확인된 바와 같이 정제를 삼킬 수 있습니다. 그리고
  10. 피험자 및 부모(들)/보호자(들)는 예정된 방문, 연구 약물 투여 계획 및 연구 절차를 준수할 의지와 능력이 있습니다.

제외 기준:

  1. 피험자는 주요 신장 또는 간 장애, 진성 당뇨병 또는 면역 억제의 현재 또는 병력이 있습니다.
  2. 피험자는 만성 전신 진균 또는 바이러스 감염의 현재 또는 병력이 있습니다.
  3. 피험자는 연구 약물의 첫 번째 투여 전 4주 이내에 급성 질환을 앓았습니다.
  4. 대상자는 연구 약물의 첫 투여 전 4주 이내에 스피로노락톤, 에플레레논, 칸레논(칸레노에이트 칼륨), 프로레논(프로레노에이트 칼륨), 멕레논(멕레노에이트 칼륨)과 같은 미네랄로코르티코이드 수용체 제제를 사용했습니다.
  5. 피험자는 원발성 고알도스테론증의 병력이 있습니다.
  6. 피험자는 증후성 심근병증의 증거가 있음[참고: 조사에서 무증상 심장 이상이 배제되지 않음];
  7. 피험자는 현재 경구용 글루코코르티코이드 또는 기타 면역억제제로 치료를 받고 있거나 이전에 치료를 받은 적이 있습니다. 과민증으로 인해 중단되지 않는 한 사례별로 적격성을 고려합니다. 흡입 및/또는 국소 글루코코르티코이드는 마지막 사용이 연구 약물의 첫 번째 투여 전 최소 4주 전이거나 연구 약물의 첫 번째 투여 최소 4주 전에 시작하여 안정적인 용량으로 투여되고 안정적인 용량으로 사용될 것으로 예상되는 경우 허용됩니다. 연구 기간 동안의 요법];
  8. 피험자는 연구 약물 또는 그 구성 요소에 대해 알레르기 또는 과민 반응을 보입니다.
  9. 피험자는 연구 약물의 첫 번째 투여 전 4주 이내에 이데베논을 사용했습니다.
  10. 조사자의 의견에 따라 피험자가 연구 참여를 배제하는 심각한 행동 또는 인지 문제를 가짐;
  11. 피험자가 안전에 영향을 미칠 수 있는 이전 또는 진행 중인 건강 상태, 병력, 신체 소견 또는 검사실 이상이 있거나, 치료 및 후속 조치가 올바르게 완료될 가능성이 없거나 조사자의 의견에 따라 연구 결과의 평가를 손상시키는 경우,
  12. 피험자는 근력과 기능에 영향을 미칠 수 있는 약초 요법 및 보충제(예: 코엔자임 Q10, 크레아틴 등)를 복용하고 있습니다(또는 연구 약물의 첫 번째 투여 전 4주 이내에 복용했습니다).
  13. 피험자는 Exondys51 및 Translarna를 포함하여 DMD에 대해 지시된 모든 약물을 복용하고 있습니다(또는 연구 약물의 첫 번째 투여 전 3개월 이내에 복용했습니다).
  14. 피험자는 연구 약물의 첫 번째 투여 전 14일 이내에 약독화 생백신을 투여받았습니다.
  15. 피험자는 현재 다른 조사 약물을 복용 중이거나 연구 약물의 첫 번째 투여 전 3개월 이내에 다른 조사 약물을 복용한 적이 있습니다.
  16. 피험자는 현재 vamorolone 연구 또는 확장 액세스 프로그램에 등록되어 있거나 VBP15-004 연구에 피험자가 참여하는 동안 vamorolone 연구 또는 확장 액세스 프로그램에 등록하려는 형제가 있습니다. 또는
  17. 피험자는 이전에 연구에 등록했습니다. 참고: 모든 매개변수/테스트는 재현성을 결정하기 위해 스크리닝 중에 조사자의 재량에 따라 반복될 수 있습니다. 또한 상기도 감염 또는 부상과 같이 피험자가 참여할 수 없는 일시적인 상태로 인해 부적격한 경우 또는 음성 항-수두 IgG 항체 검사 결과로 인해 부적격한 경우 피험자는 재선별될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 치료군 1
치료군 1(실험군)에 등록된 환자는 연구 기간 동안 vamorolone 2.0mg/kg/일을 투여받습니다.
의약품: 바모로론
연구 기간 동안 2.0 mg/kg/일의 경구 투여.
다른 이름들:
  • VBP15
의약품: 바모로론
연구 기간 동안 6.0 mg/kg/일의 경구 투여.
다른 이름들:
  • VBP15
의약품: 바모로론
20주 동안 2.0mg/kg/일의 경구 투여.
다른 이름들:
  • VBP15
의약품: 바모로론
20주 동안 6.0mg/kg/일의 경구 투여.
다른 이름들:
  • VBP15
실험적: 치료군 2
치료 그룹 2(실험 그룹)에 등록된 환자는 연구 기간 동안 6.0mg/kg/일의 vamorolone을 투여받습니다.
의약품: 바모로론
연구 기간 동안 2.0 mg/kg/일의 경구 투여.
다른 이름들:
  • VBP15
의약품: 바모로론
연구 기간 동안 6.0 mg/kg/일의 경구 투여.
다른 이름들:
  • VBP15
의약품: 바모로론
20주 동안 2.0mg/kg/일의 경구 투여.
다른 이름들:
  • VBP15
의약품: 바모로론
20주 동안 6.0mg/kg/일의 경구 투여.
다른 이름들:
  • VBP15
활성 비교기: 치료군 3
치료 그룹 3(활성 대조군 그룹)에 등록된 환자는 24주 동안 프레드니손 0.75mg/kg/일을 투여받은 후 2.0mg/kg/일 바모롤론으로 20주간 치료를 받게 됩니다.
의약품: 바모로론
연구 기간 동안 2.0 mg/kg/일의 경구 투여.
다른 이름들:
  • VBP15
의약품: 바모로론
연구 기간 동안 6.0 mg/kg/일의 경구 투여.
다른 이름들:
  • VBP15
의약품: 바모로론
20주 동안 2.0mg/kg/일의 경구 투여.
다른 이름들:
  • VBP15
의약품: 바모로론
20주 동안 6.0mg/kg/일의 경구 투여.
다른 이름들:
  • VBP15
의약품: 프레드니손
24주 동안 0.75mg/kg/일의 경구 투여.
활성 비교기: 치료 그룹 4
치료 그룹 4(활성 대조군 그룹)에 등록된 환자는 24주 동안 프레드니손 0.75mg/kg/일을 투여받은 후 6.0mg/kg/일 바모롤론으로 20주 치료를 받게 됩니다.
의약품: 바모로론
연구 기간 동안 2.0 mg/kg/일의 경구 투여.
다른 이름들:
  • VBP15
의약품: 바모로론
연구 기간 동안 6.0 mg/kg/일의 경구 투여.
다른 이름들:
  • VBP15
의약품: 바모로론
20주 동안 2.0mg/kg/일의 경구 투여.
다른 이름들:
  • VBP15
의약품: 바모로론
20주 동안 6.0mg/kg/일의 경구 투여.
다른 이름들:
  • VBP15
의약품: 프레드니손
24주 동안 0.75mg/kg/일의 경구 투여.
위약 비교기: 치료군 5
치료 그룹 5(위약 대조 그룹)에 등록된 환자는 24주 동안 매일 위약을 투여받은 후 2.0mg/kg/일 vamorolone으로 20주 치료를 받게 됩니다.
의약품: 바모로론
연구 기간 동안 2.0 mg/kg/일의 경구 투여.
다른 이름들:
  • VBP15
의약품: 바모로론
연구 기간 동안 6.0 mg/kg/일의 경구 투여.
다른 이름들:
  • VBP15
의약품: 바모로론
20주 동안 2.0mg/kg/일의 경구 투여.
다른 이름들:
  • VBP15
의약품: 바모로론
20주 동안 6.0mg/kg/일의 경구 투여.
다른 이름들:
  • VBP15
다른: 위약
24주 동안 매일 위약을 경구 투여합니다.
위약 비교기: 치료 그룹 6
치료 그룹 6(위약 대조군 그룹)에 등록된 환자는 24주 동안 매일 위약을 투여받은 후 20주 동안 6.0mg/kg/일 바모롤론 치료를 받게 됩니다.
의약품: 바모로론
연구 기간 동안 2.0 mg/kg/일의 경구 투여.
다른 이름들:
  • VBP15
의약품: 바모로론
연구 기간 동안 6.0 mg/kg/일의 경구 투여.
다른 이름들:
  • VBP15
의약품: 바모로론
20주 동안 2.0mg/kg/일의 경구 투여.
다른 이름들:
  • VBP15
의약품: 바모로론
20주 동안 6.0mg/kg/일의 경구 투여.
다른 이름들:
  • VBP15
다른: 위약
24주 동안 매일 위약을 경구 투여합니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
TTSTAND(Time to Stand Test) 속도로 기준선에서 상승/초 변화로 측정한 효능
기간: 24주
바모롤론 6.0mg/kg/일 대 위약군 기준선에서 24주차 평가까지의 변화
24주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

ReveraGen BioPharma, Inc.

협력자

University of Pittsburgh
Newcastle University
European Union
Cooperative International Neuromuscular Research Group

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 6월 29일

기본 완료 (실제)

2021년 2월 23일

연구 완료 (실제)

2021년 8월 19일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 1월 9일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 2월 13일

처음 게시됨 (실제)

2018년 2월 20일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2023년 3월 9일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 3월 7일

마지막으로 확인됨

2023년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • VBP15-004

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

뒤시엔 근이영양증에 대한 임상 시험

바모로론에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Norway

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다